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Résultats à long terme d'Ataluren dans la dystrophie musculaire de Duchenne

16 janvier 2024 mis à jour par: PTC Therapeutics

Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo sur l'efficacité et l'innocuité de l'ataluren chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne avec mutation non-sens et extension en ouvert

Cette étude est une étude à long terme sur l'ataluren chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne avec mutation non-sens.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, d'une durée de 72 semaines, suivie d'une période en ouvert de 72 semaines. L'objectif est de caractériser les effets à long terme de la restauration de la dystrophine médiée par l'ataluren sur la progression de la maladie. Les participants seront randomisés selon un ratio 1:1 pour recevoir de l'ataluren ou un placebo. Les participants recevront le médicament à l'étude en aveugle trois fois par jour (TID) matin, midi et soir pendant 72 semaines, après quoi tous les participants recevront de l'ataluren en ouvert pendant 72 semaines supplémentaires (144 semaines au total). Les évaluations de l'étude seront effectuées lors de visites à la clinique toutes les 12 semaines pendant la période en double aveugle et toutes les 24 semaines pendant la période en ouvert. La taille totale de l'échantillon d'environ 250 sujets comprendra environ 160 sujets qui répondent aux critères d'inclusion dans la population d'analyse primaire (âgés de 7 à 16 ans, distance de marche initiale de six minutes (6MWD) supérieure ou égale à (>=) 300 mètres, couché à debout >= 5 secondes). L'étude sera menée aux États-Unis et dans d'autres pays du monde.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

360

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
      • South Brisbane, Australie, Q4101
        • Queensland Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • The Royal Childrens Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australie, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Brésil
      • Belo Horizonte, Brésil, 30130-100
        • Hospital de Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais
      • Rio De Janeiro, Brésil, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • São Paulo, Brésil, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo - FMUSP
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie, 1793
        • UMHAT Sofiamed
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • Chine
      • Beijing, Chine, 100039
        • General Hospital of Chinese Armed Police Forces
      • Fuzhou, Chine, 350005
        • The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
      • Hunan, Chine, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, Chine, 200032
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Chine, 518038
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Corée, République de
      • Seoul, Corée, République de, 3080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Corée, République de, 06351
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongsangnamdo
      • Yangsan, Gyeongsangnamdo, Corée, République de, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
      • Saint Petersburg, Fédération Russe, 194100
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, SAR
        • Queen Mary Hospital
  • Inde
      • Chandigarh, Inde, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
      • New Delhi, Inde, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Inde, 380005
        • Panchshil Hospital
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, Inde, 560029
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences
    • Maharashtra
      • Mahim, Maharashtra, Inde, 400016
        • P.D. Hinduja Hospital
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, Inde, 600006
        • Apollo Children's Hospital Chennai
      • Vellore, Tamil Nadu, Inde, 632004
        • Christian Medical College Hospital Vellore
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Inde, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Inde, 700054
        • Apollo Gleneagles Hospital
  • Japon
      • Multiple Locations, Japon
        • PTC Clinical Site
  • Malaisie
      • Kuala Lumpur, Malaisie, 50586
        • Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
      • Pantai, Malaisie, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Mexique
      • Chihuahua, Mexique, 31217
        • Hospital Angeles Chihuahua
      • Ciudad de mexico, Mexique, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Tlalpan, Mexique, 14389
        • Instituto Nacional de Rehabilitación
  • Pologne
      • Warszawa, Pologne, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00936-5067
        • University of Puerto Rico - School of Medicine
  • Taïwan
      • Kaohsiung, Taïwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taïwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Thaïlande
      • Bangkok, Thaïlande, 10700
        • Siriraj Hospital
  • Turquie
      • Istanbul, Turquie, 34093
        • Istanbul University- Instanbul Medical Faculty
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, États-Unis, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital - Oakland
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94305
        • Stanford University Medical Center
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California (UC) Davis Medical Center
      • San Bernardino, California, États-Unis, 92408
        • Loma Linda University Children's Hospital
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, États-Unis, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University Health - Riley Child Neurology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan - CS Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Childrens Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229-3900
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Sexe masculin
  • Âge ≥5 ans
  • Preuve phénotypique de la dystrophie musculaire de Duchenne
  • Mutation ponctuelle non-sens dans le gène de la dystrophine
  • Utilisation de corticostéroïdes systémiques (prednisone/prednisolone ou déflazacort) pendant au moins 12 mois immédiatement avant le début du traitement à l'étude, sans modification significative de la posologie ou du schéma posologique pendant au moins 3 mois immédiatement avant le début du traitement à l'étude
  • 6MWD ≥150 mètres
  • Capacité à effectuer des tests de fonctionnement chronométrés en 30 secondes
  • Volonté et capacité à se conformer aux visites prévues, au plan d'administration des médicaments, aux procédures d'étude, aux tests de laboratoire et aux restrictions d'étude.

Critère d'exclusion:

  • Tout changement dans le traitement prophylactique de la cardiomyopathie dans le mois précédant le début du traitement à l'étude.
  • Traitement en cours par aminosides intraveineux (IV) ou vancomycine IV.
  • Traitement antérieur ou en cours par ataluren.
  • Hypersensibilité connue à l'un des ingrédients ou excipients du médicament à l'étude
  • Exposition à un autre médicament expérimental dans les 6 mois précédant le début du traitement à l'étude, ou participation continue à tout essai clinique interventionnel.
  • Antécédents d'intervention chirurgicale majeure dans les 12 semaines précédant le début du traitement à l'étude, ou attente d'une intervention chirurgicale majeure au cours de la période de traitement contrôlée par placebo de 72 semaines.
  • Nécessité d'une assistance respiratoire diurne ou de toute utilisation de la ventilation mécanique invasive par trachéotomie.
  • Symptômes cliniques non contrôlés et signes d'insuffisance cardiaque congestive
  • Créatinine sérique élevée ou cystatine C lors du dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Ataluren
10, 20 milligrammes par kilogramme (mg/kg)
Médicament: Ataluren
10, 20 mg/kg
Autres noms:
  • PTC124
Comparateur placebo: Placebo
10, 20 mg/kg
Médicament: PLACEBO
10, 20 mg/kg
Autres noms:
  • Placebo correspondant

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Pente de changement dans la distance de marche de 6 minutes (6MWD) sur 72 semaines
Délai: 72 semaines
72 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement de la ligne de base à la semaine 72 en 6MWD
Délai: Ligne de base, semaine 72
Ligne de base, semaine 72
Changement de la ligne de base à la semaine 72 en temps pour courir/marcher 10 mètres
Délai: Ligne de base, semaine 72
Ligne de base, semaine 72
Passer de la ligne de base à la semaine 72 dans Time to Climb 4 Stairs
Délai: Ligne de base, semaine 72
Ligne de base, semaine 72
Passer de la ligne de base à la semaine 72 dans le temps de descendre 4 marches
Délai: Ligne de base, semaine 72
Ligne de base, semaine 72
Changement de la ligne de base à la semaine 72 du score total de l'évaluation ambulatoire North Start (NSAA)
Délai: Ligne de base, semaine 72
Ligne de base, semaine 72
Délai avant l'arrêt de la marche sur 72 semaines
Délai: 72 semaines
72 semaines
Délai avant la perte d'escaliers sur 72 semaines
Délai: 72 semaines
72 semaines
Délai de perte d'escalier en descente sur 72 semaines
Délai: 72 semaines
72 semaines
Risque de perte d'articles NSAA sur 72 semaines
Délai: 72 roues
72 roues
Nombre d'événements indésirables liés au traitement considérés comme liés au médicament à l'étude
Délai: 72 semaines
72 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

PTC Therapeutics

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 juillet 2017

Achèvement primaire (Réel)

5 mars 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

25 juillet 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 juin 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 juin 2017

Première publication (Réel)

7 juin 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

18 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PTC124-GD-041-DMD

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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