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Résultats à long terme d'Ataluren dans la dystrophie musculaire de Duchenne

17 février 2026 mis à jour par: PTC Therapeutics

Une étude de phase 3, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo sur l'efficacité et l'innocuité de l'ataluren chez des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne avec mutation non-sens et extension en ouvert

Cette étude est une étude à long terme sur l'ataluren chez des participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne avec mutation non-sens.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, d'une durée de 72 semaines, suivie d'une période en ouvert de 72 semaines. L'objectif est de caractériser les effets à long terme de la restauration de la dystrophine médiée par l'ataluren sur la progression de la maladie. Les participants seront randomisés selon un ratio 1:1 pour recevoir de l'ataluren ou un placebo. Les participants recevront le médicament à l'étude en aveugle trois fois par jour (TID) matin, midi et soir pendant 72 semaines, après quoi tous les participants recevront de l'ataluren en ouvert pendant 72 semaines supplémentaires (144 semaines au total). Les évaluations de l'étude seront effectuées lors de visites à la clinique toutes les 12 semaines pendant la période en double aveugle et toutes les 24 semaines pendant la période en ouvert. La taille totale de l'échantillon d'environ 250 sujets comprendra environ 160 sujets qui répondent aux critères d'inclusion dans la population d'analyse primaire (âgés de 7 à 16 ans, distance de marche initiale de six minutes (6MWD) supérieure ou égale à (>=) 300 mètres, couché à debout >= 5 secondes). L'étude sera menée aux États-Unis et dans d'autres pays du monde.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

360

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
      • South Brisbane, Australie, Q4101
        • Queensland Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • The Royal Childrens Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australie, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Brésil
      • Belo Horizonte, Brésil, 30130-100
        • Hospital de Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais
      • Rio de Janeiro, Brésil, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • São Paulo, Brésil, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo - FMUSP
  • Bulgarie
      • Sofia, Bulgarie, 1793
        • UMHAT SofiaMed
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • Chine
      • Beijing, Chine, 100039
        • General Hospital of Chinese Armed Police Forces
      • Fuzhou, Chine, 350005
        • The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
      • Hunan, Chine, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, Chine, 200032
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Chine, 518038
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Corée du Sud
      • Seoul, Corée du Sud, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Corée du Sud, 3080
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Corée du Sud, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, SAR
        • Queen Mary Hospital
  • Inde
      • Chandigarh, Inde, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
      • New Delhi, Inde, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Inde, 380005
        • Panchshil Hospital
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, Inde, 560029
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences
    • Maharashtra
      • Māhīm, Maharashtra, Inde, 400016
        • P.D. Hinduja Hospital
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, Inde, 600006
        • Apollo Children's Hospital Chennai
      • Vellore, Tamil Nadu, Inde, 632004
        • Christian Medical College Hospital Vellore
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Inde, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Inde, 700054
        • Apollo Gleneagles Hospital
  • Japon
      • Multiple Locations, Japon
        • PTC Clinical Site
  • Malaisie
      • Kuala Lumpur, Malaisie, 50586
        • Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
      • Pantai, Malaisie, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Mexique
      • Chihuahua City, Mexique, 31217
        • Hospital Angeles Chihuahua
      • Mexico City, Mexique, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Tlalpan, Mexique, 14389
        • Instituto Nacional De Rehabilitacion
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00936-5067
        • University of Puerto Rico - School of Medicine
  • Russie
      • Moscow, Russie, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
      • Saint Petersburg, Russie, 194100
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
  • Taïwan
      • Kaohsiung City, Taïwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taïwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Thaïlande
      • Bangkok, Thaïlande, 10700
        • Siriraj Hospital
  • Turquie (Türkiye)
      • Istanbul, Turquie (Türkiye), 34093
        • Istanbul University- Instanbul Medical Faculty
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, États-Unis, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital - Oakland
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94305
        • Stanford University Medical Center
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • University of California (UC) Davis Medical Center
      • San Bernardino, California, États-Unis, 92408
        • Loma Linda University Children's Hospital
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, États-Unis, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
        • Indiana University Health - Riley Child Neurology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • University of Michigan - CS Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
        • Cook Childrens Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, États-Unis, 78229-3900
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, États-Unis, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Sexe masculin
  • Âge ≥5 ans
  • Preuve phénotypique de la dystrophie musculaire de Duchenne
  • Mutation ponctuelle non-sens dans le gène de la dystrophine
  • Utilisation de corticostéroïdes systémiques (prednisone/prednisolone ou déflazacort) pendant au moins 12 mois immédiatement avant le début du traitement à l'étude, sans modification significative de la posologie ou du schéma posologique pendant au moins 3 mois immédiatement avant le début du traitement à l'étude
  • 6MWD ≥150 mètres
  • Capacité à effectuer des tests de fonctionnement chronométrés en 30 secondes
  • Volonté et capacité à se conformer aux visites prévues, au plan d'administration des médicaments, aux procédures d'étude, aux tests de laboratoire et aux restrictions d'étude.

Critère d'exclusion:

  • Tout changement dans le traitement prophylactique de la cardiomyopathie dans le mois précédant le début du traitement à l'étude.
  • Traitement en cours par aminosides intraveineux (IV) ou vancomycine IV.
  • Traitement antérieur ou en cours par ataluren.
  • Hypersensibilité connue à l'un des ingrédients ou excipients du médicament à l'étude
  • Exposition à un autre médicament expérimental dans les 6 mois précédant le début du traitement à l'étude, ou participation continue à tout essai clinique interventionnel.
  • Antécédents d'intervention chirurgicale majeure dans les 12 semaines précédant le début du traitement à l'étude, ou attente d'une intervention chirurgicale majeure au cours de la période de traitement contrôlée par placebo de 72 semaines.
  • Nécessité d'une assistance respiratoire diurne ou de toute utilisation de la ventilation mécanique invasive par trachéotomie.
  • Symptômes cliniques non contrôlés et signes d'insuffisance cardiaque congestive
  • Créatinine sérique élevée ou cystatine C lors du dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Ataluren
Les participants recevront une suspension orale d'ataluren à raison de 10 milligrammes (mg)/kilogramme (kg) le matin, 10 mg/kg à midi et 20 mg/kg le soir chaque jour pendant 72 semaines dans la période de traitement en double aveugle et pendant 72 semaines supplémentaires dans la période de traitement en ouvert.
Médicament: Ataluren
10, 20 mg/kg
Autres noms:
  • PTC124
Comparateur placebo: Placebo
Les participants recevront un placebo correspondant à la suspension orale d'ataluren pendant 72 semaines dans la période de traitement en double aveugle. Après la fin de la période de traitement en double aveugle, les participants recevront une suspension orale d'ataluren à raison de 10 mg/kg le matin, 10 mg/kg à midi et 20 mg/kg le soir chaque jour pendant 72 semaines dans la période de traitement en ouvert.
Médicament: PLACEBO
10, 20 mg/kg
Autres noms:
  • Placebo correspondant

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Période DB : Variation par rapport à la valeur de base de la distance de marche de 6 minutes (6MWD) à la semaine 72 - Population modifiée en intention de traiter (mITT)
Délai: Ligne de base, Semaine 72
Le test de la distance de marche de 6 minutes (6MWD) est un test non encouragé réalisé dans un couloir plat de 30 mètres de long, où le participant est invité à marcher le plus loin possible, en faisant des allers-retours entre deux cônes, avec la permission de ralentir, de se reposer ou de s'arrêter si nécessaire.
La marche a été évaluée via le test du 6MWD selon des procédures standardisées.
Les participants n'étaient pas autorisés à utiliser des aides à la marche (déambulateur, attelles longues pour les jambes ou attelles courtes pour les jambes) pendant le test du 6MWD.
Les participants ayant confirmé une perte de la marche lors d'une visite particulière se sont vu attribuer un résultat de 6MWD de 0. La valeur de base a été définie comme la mesure maximale des valeurs valides du 6MWD du jour 1 et du jour 2.
La moyenne des moindres carrés (LS) et l'erreur standard (SE) ont été calculées en utilisant le modèle mixte à mesures répétées (MMRM).
Ligne de base, Semaine 72
DB Période : Variation par rapport à la valeur initiale de la distance parcourue en 6 minutes à la semaine 72 - Population en intention de traiter (ITT)
Délai: Valeur de base, Semaine 72
Le test de la distance de marche de 6 minutes (6MWD) est un test non encouragé réalisé dans un couloir plat de 30 mètres de long, où le participant est invité à marcher le plus loin possible, en faisant des allers-retours autour de deux cônes, avec la permission de ralentir, de se reposer ou de s'arrêter si nécessaire. La marche a été évaluée via le test du 6MWD en suivant des procédures standardisées. Les participants n'étaient pas autorisés à utiliser d'aides à la marche (déambulateur, attelles longues pour les jambes ou attelles courtes pour les jambes) pendant le test du 6MWD. Les participants ayant une perte confirmée de la capacité de marche lors d'une visite particulière se sont vu attribuer un résultat de 6MWD de 0. La valeur de base a été définie comme la mesure maximale des valeurs valides du 6MWD du jour 1 et du jour 2. La moyenne des moindres carrés (LS mean) et l'erreur standard (SE) ont été calculées à l'aide du modèle mixte pour mesures répétées (MMRM).
Valeur de base, Semaine 72
Période DB : Taux de variation moyen par rapport à la valeur de base de la 6MWD à la semaine 72 - Population mITT
Délai: Baseline, Semaine 72
Le test de la distance de marche en 6 minutes (6MWD) est un test non encouragé réalisé dans un couloir plat de 30 mètres de long, où le participant est invité à marcher le plus loin possible, en faisant des allers-retours autour de deux cônes, avec la permission de ralentir, de se reposer ou de s'arrêter si nécessaire. La marche a été évaluée via le test du 6MWD selon des procédures standardisées. Les participants n'étaient pas autorisés à utiliser des dispositifs d'assistance (déambulateur, attelles longues pour les jambes ou attelles courtes pour les jambes) pendant le test du 6MWD. Les participants ayant confirmé une perte de la capacité de marche lors d'une visite particulière se sont vu attribuer un résultat de 6MWD de 0. La valeur de base a été définie comme la mesure maximale des valeurs valides du 6MWD du jour 1 et du jour 2. La moyenne des moindres carrés (LS mean) et l'erreur standard (SE) ont été calculées à l'aide du modèle mixte pour mesures répétées (MMRM).
Baseline, Semaine 72
Période DB : Taux moyen de variation par rapport à la valeur initiale pour la 6MWD à la semaine 72 - Population ITT
Délai: Valeur de référence, Semaine 72
Le test de 6MWD est un test non encouragé réalisé dans un couloir plat de 30 mètres de long, où le participant est invité à marcher le plus loin possible, en faisant des allers-retours autour de deux cônes, avec la permission de ralentir, se reposer ou s'arrêter si nécessaire. La marche a été évaluée via le test de 6MWD selon des procédures standardisées. Les participants n'étaient pas autorisés à utiliser des aides à la marche (déambulateur, attelles longues ou attelles courtes) pendant le test de 6MWD. Les participants ayant une perte de marche confirmée lors d'une visite particulière se sont vu attribuer un résultat de 6MWD de 0. La valeur de base a été définie comme la mesure maximale des valeurs valides de 6MWD du jour 1 et du jour 2. La moyenne des moindres carrés (LS mean) et l'erreur standard (SE) ont été calculées à l'aide du MMRM.
Valeur de référence, Semaine 72

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Période DB : Évolution par rapport à la valeur initiale du temps pour courir/marcher 10 mètres à la semaine 72 - Population mITT
Délai: Ligne de base, Semaine 72
Lors du test de marche/course de 10 mètres, la méthode de marche/course utilisée par le participant a été catégorisée comme suit : 1. Incapable de marcher indépendamment ; 2. Incapable de marcher indépendamment mais peut marcher avec le soutien d'une personne ou avec un dispositif d'assistance (calibres de jambe complets [orthèses genou-cheville-pied] ou déambulateur) ; 3. Démarche hautement adaptée, démarche lordotique à base large, ne peut pas augmenter la vitesse de marche ; 4. Démarche modérément adaptée, peut accélérer mais ne peut pas courir ; 5. Capable d'accélérer mais court avec une phase de double appui (c'est-à-dire, ne peut pas avoir les deux pieds décollés du sol) ; 6. Court et a les deux pieds décollés du sol (sans phase de double appui). Les participants qui ne pouvaient pas effectuer un test de fonction chronométré (TFT) en moins de 30 secondes, y compris ceux qui avaient perdu l'ambulation ou dont le TFT dépassait 30 secondes, une valeur de 30 secondes a été utilisée. La valeur de référence a été définie comme la dernière mesure observée le jour de la première dose du médicament de l'étude ou avant celle-ci. La moyenne LS et l'erreur standard ont été calculées à l'aide du MMRM.
Ligne de base, Semaine 72
Période DB : Variation par rapport à la valeur initiale du temps pour courir/marcher 10 mètres à la semaine 72 - Population ITT
Délai: Valeur de référence, Semaine 72
Lors du test de marche/course sur 10 mètres, la méthode de marche/course utilisée par le participant a été catégorisée comme suit : 1. Incapable de marcher indépendamment ; 2. Incapable de marcher indépendamment mais peut marcher avec le soutien d'une personne ou avec un dispositif d'assistance (calibres de jambe complets [orthèses genou-cheville-pied] ou déambulateur) ; 3. Démarche hautement adaptée, démarche lordotique à base large, ne peut pas augmenter la vitesse de marche ; 4. Démarche modérément adaptée, peut accélérer mais ne peut pas courir ; 5. Capable d'accélérer mais court avec une phase de double appui (c'est-à-dire, ne peut pas avoir les deux pieds décollés du sol) ; 6. Court et a les deux pieds décollés du sol (sans phase de double appui). Les participants qui ne pouvaient pas effectuer un TFT en 30 secondes, y compris ceux qui avaient perdu la capacité de marche ou dont le TFT dépassait 30 secondes, une valeur de 30 secondes a été utilisée. La valeur de base a été définie comme la dernière mesure observée à la date de la première dose du médicament à l'étude ou avant celle-ci. La moyenne des moindres carrés et l'erreur standard ont été calculées en utilisant le modèle mixte pour mesures répétées.
Valeur de référence, Semaine 72
Période DB : Variation par rapport à la valeur de base du temps pour monter 4 marches à la semaine 72 - Population mITT
Délai: Valeur de référence, Semaine 72
Lors du test de montée d'escaliers, la méthode d'ascension utilisée par le participant a été catégorisée comme suit : 1. Incapable de monter 4 marches standard ; 2. Monte 4 marches standard en « marquant le temps » (monte un pied à la fois, avec les deux pieds sur une marche avant de passer à la suivante), en utilisant les deux bras sur une ou deux mains courantes ; 3. Monte 4 marches standard en « marquant le temps », en utilisant un bras sur une main courante ; 4. Monte 4 marches standard en « marquant le temps », sans avoir besoin de main courante ; 5. Monte 4 marches standard en alternant les pieds, a besoin d'une main courante pour se soutenir ; 6. Monte 4 marches standard en alternant les pieds, sans avoir besoin du soutien d'une main courante. Les participants qui ne pouvaient pas effectuer un TFT en 30 secondes, y compris ceux qui ont perdu la capacité de marche ou dont le TFT dépassait 30 secondes, une valeur de 30 secondes a été utilisée. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure observée le jour de la première dose du médicament de l'étude ou avant celle-ci. La moyenne LS et l'ES ont été calculées en utilisant le MMRM.
Valeur de référence, Semaine 72
Période DB : Variation par rapport à la valeur initiale du temps pour monter 4 marches à la semaine 72 - Population ITT
Délai: Référence, Semaine 72
Lors du test de montée d'escalier, la méthode de montée utilisée par le participant a été catégorisée comme suit : 1. Incapable de monter 4 marches standard ; 2. Monte 4 marches standard en « marquant le temps » (monte un pied à la fois, avec les deux pieds sur une marche avant de passer à la suivante), en utilisant les deux bras sur une ou les deux rampes ; 3. Monte 4 marches standard en « marquant le temps », en utilisant un bras sur une rampe ; 4. Monte 4 marches standard en « marquant le temps », sans avoir besoin de rampe ; 5. Monte 4 marches standard en alternant les pieds, a besoin d'une rampe pour s'appuyer ; 6. Monte 4 marches standard en alternant les pieds, sans avoir besoin du support d'une rampe. Les participants qui ne pouvaient pas effectuer un TFT en 30 secondes, y compris ceux qui ont perdu la capacité de marche ou dont le TFT dépassait 30 secondes, une valeur de 30 secondes a été utilisée. La valeur de base a été définie comme la dernière mesure observée à la date de la première dose du médicament à l'étude ou avant celle-ci. La moyenne des moindres carrés et l'erreur standard ont été calculées à l'aide du MMRM.
Référence, Semaine 72
Période DB : Variation par rapport à la valeur initiale du temps pour descendre 4 marches à la semaine 72 - Population mITT
Délai: Base de référence, Semaine 72
Lors du test de descente d'escalier, la méthode de descente utilisée par le participant a été catégorisée comme suit : 1. Incapable de descendre 4 marches standard ; 2. Descend 4 marches standard « en marquant le temps » (monte un pied à la fois, avec les deux pieds sur une marche avant de passer à la marche suivante), en utilisant les deux bras sur une ou les deux mains courantes ; 3. Descend 4 marches standard « en marquant le temps », en utilisant un bras sur une main courante ; 4. Descend 4 marches standard « en marquant le temps », sans avoir besoin de main courante ; 5. Descend 4 marches standard en alternant les pieds, a besoin d'une main courante pour se soutenir ; 6. Descend 4 marches standard en alternant les pieds, sans avoir besoin du soutien d'une main courante. Les participants qui ne pouvaient pas effectuer un TFT en 30 secondes, y compris ceux qui avaient perdu la capacité de marche ou dont le TFT dépassait 30 secondes, une valeur de 30 secondes a été utilisée. La valeur de base a été définie comme la dernière mesure observée le jour ou avant la première dose du médicament de l'étude. La moyenne des moindres carrés et l'erreur standard ont été calculées à l'aide du MMRM.
Base de référence, Semaine 72
Période DB : Variation par rapport à la valeur initiale du temps pour descendre 4 marches à la semaine 72 - Population ITT
Délai: Valeur de référence, Semaine 72
Lors du test de descente d'escaliers, la méthode de descente utilisée par le participant a été catégorisée comme suit : 1. Incapable de descendre 4 marches standard ; 2. Descend 4 marches standard en "marquant le temps" (monte un pied à la fois, avec les deux pieds sur une marche avant de passer à la marche suivante), en utilisant les deux bras sur une ou les deux mains courantes ; 3. Descend 4 marches standard en "marquant le temps", en utilisant un bras sur une main courante ; 4. Descend 4 marches standard en "marquant le temps", sans avoir besoin de main courante ; 5. Descend 4 marches standard en alternant les pieds, a besoin d'une main courante pour se soutenir ; 6. Descend 4 marches standard en alternant les pieds, sans avoir besoin du soutien d'une main courante. Les participants qui ne pouvaient pas effectuer un TFT en moins de 30 secondes, y compris ceux qui avaient perdu la capacité de marche ou dont le TFT dépassait 30 secondes, une valeur de 30 secondes a été utilisée. La valeur de référence a été définie comme la dernière mesure observée le jour de la première dose du médicament à l'étude ou avant celle-ci. La moyenne LS et l'ES ont été calculées à l'aide du MMRM.
Valeur de référence, Semaine 72
Période DB : Composite de la variation moyenne par rapport à la valeur initiale des TFT à la semaine 72 - Population mITT
Délai: Baseline, Semaine 72
Le TFT composite a été défini comme la moyenne des temps pour parcourir/marcher 10 mètres, monter 4 marches et descendre 4 marches. Les participants qui ne pouvaient pas réaliser un TFT en moins de 30 secondes, y compris ceux qui avaient perdu l'ambulation ou dont le TFT dépassait 30 secondes, se voyaient attribuer une valeur de 30 secondes. La valeur de base a été définie comme la dernière mesure observée (moyenne des temps pour parcourir/marcher 10 mètres, monter 4 marches et descendre 4 marches) le jour de la première dose du médicament à l'étude ou avant celle-ci. La moyenne des moindres carrés (LS mean) et l'erreur standard (SE) ont été calculées à l'aide du MMRM.
Baseline, Semaine 72
Période DB : Composite de la variation moyenne par rapport à la valeur de base des TFT à la semaine 72 - Population en ITT
Délai: Baseline, Semaine 72
Le TFT composite était défini comme la moyenne des temps pour parcourir/marcher 10 mètres, monter 4 marches et descendre 4 marches. Les participants incapables d'effectuer un TFT en moins de 30 secondes, y compris ceux ayant perdu la capacité de marche ou dont le TFT dépassait 30 secondes, se voyaient attribuer une valeur de 30 secondes. La valeur de référence était définie comme la dernière mesure observée (moyenne des temps pour parcourir/marcher 10 mètres, monter 4 marches et descendre 4 marches) avant ou au moment de la première dose du médicament à l'étude. La moyenne des moindres carrés (LS mean) et l'erreur standard (SE) ont été calculées à l'aide du modèle linéaire mixé à effets mixtes répétés (MMRM).
Baseline, Semaine 72
Période DB : Composite du taux moyen de changement par rapport à la valeur initiale des TFT à la semaine 72 - Population mITT
Délai: Valeur de référence, Semaine 72
Le TFT composite était défini comme la moyenne des temps pour courir/marcher 10 mètres, monter 4 marches et descendre 4 marches. Les participants qui ne pouvaient pas effectuer un TFT en moins de 30 secondes, y compris ceux qui avaient perdu la capacité de marche ou dont le TFT dépassait 30 secondes, se voyaient attribuer une valeur de 30 secondes. La valeur de base était définie comme la dernière mesure observée (moyenne des temps pour courir/marcher 10 mètres, monter 4 marches et descendre 4 marches) à la date de la première dose du médicament à l'étude ou avant celle-ci. La moyenne LS et l'ES ont été calculées à l'aide du MMRM.
Valeur de référence, Semaine 72
Période DB : Composite du taux de variation moyen par rapport à la valeur de base des TFT à la semaine 72 - Population ITT
Délai: Référence, Semaine 72
Le TFT composite a été défini comme la moyenne des temps pour courir/marcher 10 mètres, monter 4 marches et descendre 4 marches. Les participants qui ne pouvaient pas effectuer un TFT en moins de 30 secondes, y compris ceux ayant perdu la capacité de marche ou dont le TFT dépassait 30 secondes, se voyaient attribuer une valeur de 30 secondes. La valeur de base a été définie comme la dernière mesure observée (moyenne des temps pour courir/marcher 10 mètres, monter 4 marches et descendre 4 marches) le jour de la première dose du médicament de l'étude ou avant celle-ci. La moyenne LS et l'erreur standard ont été calculées à l'aide du MMRM.
Référence, Semaine 72
Période DB : Temps jusqu'à l'aggravation persistante de 10 % de la 6MWD à la semaine 72 - Population mITT
Délai: De la ligne de base à la semaine 72
Le test de la distance de marche de 6 minutes (6MWD) est un test non encouragé réalisé dans un couloir plat de 30 mètres de long, où le participant est invité à marcher le plus loin possible, en faisant des allers-retours entre deux cônes, avec la permission de ralentir, de se reposer ou de s'arrêter si nécessaire.
La marche a été évaluée via le test du 6MWD selon des procédures standardisées.
Les participants n'étaient pas autorisés à utiliser d'aides à la marche (déambulateur, attelles longues ou attelles courtes) pendant le test du 6MWD.
Le temps jusqu'à une aggravation persistante de 10 % du 6MWD a été défini comme le dernier moment où le 6MWD n'était pas 10 % inférieur par rapport à la valeur de base.
Les participants qui n'ont pas présenté d'aggravation de 10 % du 6MWD ont été censurés au moment du dernier test de marche de 6 minutes pendant la période en double aveugle.
De la ligne de base à la semaine 72
Période DB : Temps jusqu'à une aggravation persistante de 10 % de la PM6M - Population en ITT
Délai: De la ligne de base jusqu’à environ la semaine 72 (en raison de la COVID, de nombreux participants ont effectué la visite prévue à la semaine 72 en retard)
Le test de la distance de marche de 6 minutes (6MWD) est un test non encouragé réalisé dans un couloir plat de 30 mètres de long, où le participant est invité à marcher le plus loin possible, en faisant des allers-retours entre deux cônes, avec la permission de ralentir, de se reposer ou de s'arrêter si nécessaire. La marche a été évaluée via le test du 6MWD en suivant des procédures standardisées. Les participants n'étaient pas autorisés à utiliser des aides à la marche (déambulateur, attelles longues pour les jambes ou attelles courtes pour les jambes) pendant le test du 6MWD. Le délai jusqu'à une aggravation persistante de 10 % du 6MWD a été défini comme le dernier moment où le 6MWD n'était pas inférieur de 10 % par rapport à la valeur de référence. Les participants qui n'ont pas eu d'aggravation de 10 % du 6MWD ont été censurés au moment du dernier test de marche de 6 minutes pendant la période en double aveugle. En raison de la COVID, de nombreux participants ont réalisé la visite définie par le protocole à la semaine 72 en retard. Pour cette raison, la médiane calculée pour le délai jusqu'à l'événement pour le bras Ataluren pendant la période en double aveugle était supérieure à la semaine 72.
De la ligne de base jusqu’à environ la semaine 72 (en raison de la COVID, de nombreux participants ont effectué la visite prévue à la semaine 72 en retard)
Période DB : Évolution par rapport à la valeur initiale du score total de l'évaluation ambulatoire North Star (NSAA) à la semaine 72 - Population mITT
Délai: Baseline, Semaine 72
Le score total NSAA sur l'échelle originale est la somme des scores de 16 activités (à l'exclusion du soulèvement de la tête). Chaque activité a été notée 0 (l'activité n'a pas pu être réalisée), 1 (méthode modifiée, objectif atteint sans assistance) ou 2 (normal, objectif atteint sans assistance). Le score total varie de 0 à 32, les scores plus élevés indiquant un meilleur fonctionnement. Si moins de 13 des 16 activités ont été réalisées, le score total a été considéré comme manquant. Si de 13 à 16 activités ont été réalisées, le score total a été standardisé par (score total observé / nombre d'activités non manquantes) x 16. Si une activité n'a pas pu être réalisée en raison de la progression de la maladie, un score de 0 a été attribué. La valeur de base a été définie comme la dernière mesure observée à la date de la première dose du médicament de l'étude ou avant celle-ci. La moyenne LS et l'ES ont été calculées à l'aide du MMRM.
Baseline, Semaine 72
Période DB : Variation par rapport à la valeur initiale du score total NSAA à la semaine 72 - Population ITT
Délai: Valeur de référence, Semaine 72
Le score total NSAA dans l'échelle originale est la somme des scores de 16 activités (à l'exclusion du soulèvement de la tête). Chaque activité a été notée 0 (l'activité n'a pas pu être réalisée), 1 (méthode modifiée, objectif atteint sans aide) ou 2 (normal, objectif atteint sans aide). Le score total varie de 0 à 32, les scores plus élevés indiquant un meilleur fonctionnement. Si moins de 13 des 16 activités ont été réalisées, le score total a été considéré comme manquant. Si de 13 à 16 activités ont été réalisées, le score total a été standardisé par (score total observé / nombre d'activités non manquantes) x 16. Si une activité n'a pas pu être réalisée en raison de la progression de la maladie, un score de 0 a été attribué. La valeur de base a été définie comme la dernière mesure observée à ou avant la première dose du médicament de l'étude. La moyenne LS et l'ES ont été calculées en utilisant le MMRM.
Valeur de référence, Semaine 72
Période DB : Temps jusqu'à la perte de la marche - Population mITT
Délai: Baseline jusqu'à environ la semaine 72 (En raison de la COVID, de nombreux participants ont assisté à la visite protocolaire définie à la semaine 72 en retard)
Le temps jusqu'à la perte de la marche a été défini comme l'incapacité persistante à réaliser le test de course/marche de 10 mètres en moins de 30 secondes à toute visite post-baseline et pour toutes les visites restantes. En raison de la COVID, de nombreux participants ont réalisé la visite définie par le protocole à la Semaine 72 avec retard. Pour cette raison, la médiane calculée et l'IC à 95 % pour le temps jusqu'à l'événement pour le bras Ataluren durant la période en double aveugle étaient supérieures à la Semaine 72.
Baseline jusqu'à environ la semaine 72 (En raison de la COVID, de nombreux participants ont assisté à la visite protocolaire définie à la semaine 72 en retard)
Période DB : Délai jusqu'à la perte de la marche sur 72 semaines - Population ITT
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 72
Le temps jusqu'à la perte de la marche a été défini comme l'incapacité persistante à effectuer le test de course/marche de 10 mètres en moins de 30 secondes à toute visite après la ligne de base et pour toutes les visites restantes.
De la ligne de base jusqu'à la semaine 72
Période DB : Temps jusqu'à la perte de la capacité de monter les escaliers - Population mITT
Délai: De la base jusqu'à environ la semaine 72 (en raison de la COVID, de nombreux participants ont effectué la visite protocolaire de la semaine 72 en retard)
Le délai jusqu'à la perte de la capacité à monter les escaliers a été défini comme l'incapacité persistante à réaliser le test d'ascension de 4 marches en moins de 30 secondes à toute visite après la visite initiale et pour toutes les visites restantes. En raison de la COVID, de nombreux participants ont réalisé la visite protocolaire de la semaine 72 en retard. Pour cette raison, la médiane calculée et l'IC à 95 % pour le délai jusqu'à l'événement pour le bras Ataluren pendant la période en double aveugle étaient supérieurs à la semaine 72.
De la base jusqu'à environ la semaine 72 (en raison de la COVID, de nombreux participants ont effectué la visite protocolaire de la semaine 72 en retard)
Période DB : Délai jusqu'à la perte de la capacité de monter les escaliers - Population ITT
Délai: Baseline jusqu'à environ la semaine 72 (En raison de la COVID, de nombreux participants ont assisté à la visite protocolaire définie à la semaine 72 en retard)
Le temps jusqu'à la perte de la capacité de monter les escaliers a été défini comme l'incapacité persistante à effectuer le test d'ascension de 4 marches en moins de 30 secondes à toute visite post-inclusion et pour toutes les visites restantes. En raison de la COVID, de nombreux participants ont effectué la visite définie par le protocole à la semaine 72 en retard. Pour cette raison, la médiane calculée et l'IC à 95 % du temps jusqu'à l'événement pour le bras Ataluren pendant la période en double aveugle étaient supérieurs à la semaine 72.
Baseline jusqu'à environ la semaine 72 (En raison de la COVID, de nombreux participants ont assisté à la visite protocolaire définie à la semaine 72 en retard)
Période DB : Temps jusqu'à la perte de la capacité de descendre les escaliers - Population mITT
Délai: De la ligne de base jusqu'à environ la semaine 72 (En raison du COVID, de nombreux participants ont effectué la visite protocolaire de la semaine 72 en retard)
Le délai jusqu'à la perte de la capacité de descendre des escaliers a été défini comme l'incapacité persistante à réaliser le test de descente de 4 marches en moins de 30 secondes à toute visite postérieure à la visite de référence et pour toutes les visites restantes. En raison de la COVID-19, de nombreux participants ont effectué la visite définie par le protocole à la semaine 72 en retard. Pour cette raison, la médiane calculée et l'IC à 95% pour le délai jusqu'à l'événement dans le bras Ataluren pendant la période en double aveugle étaient supérieurs à la semaine 72.
De la ligne de base jusqu'à environ la semaine 72 (En raison du COVID, de nombreux participants ont effectué la visite protocolaire de la semaine 72 en retard)
Période DB : Temps jusqu'à la perte de la capacité à descendre les escaliers - Population ITT
Délai: Baseline jusqu'à environ la semaine 72 (En raison de la COVID, de nombreux participants ont effectué la visite protocolaire de la semaine 72 en retard)
Le délai jusqu'à la perte de la capacité à descendre les escaliers était défini comme l'incapacité persistante à réaliser le test de descente de 4 marches en moins de 30 secondes lors de toute visite après la visite initiale et pour toutes les visites restantes. En raison de la COVID-19, de nombreux participants ont effectué la visite définie par le protocole à la Semaine 72 en retard. Pour cette raison, la médiane calculée et l'IC à 95 % pour le délai jusqu'à l'événement pour le bras Ataluren pendant la période en double aveugle étaient supérieurs à la Semaine 72.
Baseline jusqu'à environ la semaine 72 (En raison de la COVID, de nombreux participants ont effectué la visite protocolaire de la semaine 72 en retard)
Période DB : Nombre de participants avec perte de fonction des items NSAA à la semaine 72 - Population mITT
Délai: Semaine 72
La perte de fonction a été définie comme une baisse du score de 1 ou 2 au départ à un score de 0 au post-départ spécifié des items NSAA. Les évaluations manquantes lors des visites post-départ ont été imputées en utilisant la dernière observation reportée (LOCF).
Semaine 72
Période DB : Nombre de participants avec perte de fonction des items NSAA à la semaine 72 - Population ITT
Délai: Semaine 72
La perte de fonction était définie comme une baisse du score de 1 ou 2 au départ à un score de 0 au moment post-baseline spécifié des items NSAA. Les évaluations manquantes lors des visites post-baseline ont été imputées en utilisant la méthode LOCF.
Semaine 72
Période DB : Nombre de participants présentant des événements indésirables émergents du traitement (TEAEs)
Délai: De la valeur initiale jusqu'à la semaine 76
Un événement indésirable (EI) était toute occurrence médicale défavorable chez un participant ayant reçu le médicament de l'étude, sans égard à la possibilité d'une relation causale. Un événement indésirable grave (EIG) était un EI entraînant l'un des résultats suivants ou considéré comme significatif pour toute autre raison : décès ; hospitalisation initiale ou prolongée ; expérience mettant la vie en danger (risque immédiat de mourir) ; invalidité/incapacité persistante ou significative ; anomalie congénitale. Les EI incluaient à la fois les EIG et les EI non graves. Un EI survenant sous traitement (EIST) était défini comme un EI survenu ou aggravé à partir de la première dose du médicament de l'étude et jusqu'à 4 semaines après la dernière dose du médicament en double aveugle et avant la première dose du traitement en ouvert. Un résumé des autres EI non graves et de tous les EIG, quelle que soit la causalité, se trouve dans la 'section des EI signalés'.
De la valeur initiale jusqu'à la semaine 76
Période de traitement globale : Variation par rapport à la valeur initiale de la distance parcourue en 6 minutes à la semaine 144
Délai: Baseline, Semaine 144
Le test de la distance de marche de 6 minutes (6MWD) est un test non encouragé réalisé dans un couloir plat de 30 mètres de long, où le participant est invité à marcher le plus loin possible, en faisant des allers-retours autour de deux cônes, avec la permission de ralentir, de se reposer ou de s'arrêter si nécessaire. La marche a été évaluée via le test du 6MWD selon des procédures standardisées. Les participants n'étaient pas autorisés à utiliser des aides à la marche (déambulateur, orthèses longues de jambe ou orthèses courtes de jambe) pendant le test du 6MWD. Les participants ayant une perte de la marche confirmée lors d'une visite particulière se voyaient attribuer un résultat de 6MWD de 0. La valeur de base était définie comme la mesure maximale des valeurs valides du 6MWD du jour 1 et du jour 2. La moyenne des moindres carrés (LS mean) et l'erreur standard (SE) ont été calculées à l'aide du modèle mixte pour mesures répétées (MMRM).
Baseline, Semaine 144
Période de traitement globale : Composition de la variation moyenne par rapport à la ligne de base des TFT à la semaine 144
Délai: Baseline, Semaine 144
Le TFT composite a été défini comme la moyenne des temps pour courir/marcher 10 mètres, monter 4 marches et descendre 4 marches. Pour les participants incapables d'effectuer un TFT en moins de 30 secondes, y compris ceux ayant perdu la capacité de marche ou dont le TFT dépassait 30 secondes, une valeur de 30 secondes a été utilisée. La ligne de base a été définie comme la dernière mesure observée (moyenne des temps pour courir/marcher 10 mètres, monter 4 marches et descendre 4 marches) à la date de la première dose du médicament à l'étude ou avant celle-ci. La moyenne des moindres carrés (LS) et l'erreur standard (SE) ont été calculées à l'aide du MMRM.
Baseline, Semaine 144
Période de traitement globale : Variation par rapport à la valeur initiale du temps nécessaire pour parcourir 10 mètres en courant/marchant à la semaine 144
Délai: Baseline, Semaine 144
Lors du test de marche/course de 10 mètres, la méthode de marche/course utilisée par le participant a été catégorisée comme suit : 1. Incapable de marcher indépendamment ; 2. Incapable de marcher indépendamment mais peut marcher avec un soutien d'une personne ou avec un dispositif d'aide (calibres de jambe complets [orthèses genou-cheville-pied] ou déambulateur) ; 3. Démarche très adaptée, démarche lordotique à base large, ne peut pas augmenter la vitesse de marche ; 4. Démarche modérément adaptée, peut accélérer mais ne peut pas courir ; 5. Capable d'accélérer mais court avec une phase de double appui (c'est-à-dire, ne peut pas avoir les deux pieds décollés du sol) ; 6. Court et a les deux pieds décollés du sol (sans phase de double appui). Pour les participants qui ne pouvaient pas effectuer un TFT en 30 secondes, y compris ceux qui avaient perdu la capacité de déambulation ou dont le TFT dépassait 30 secondes, une valeur de 30 secondes a été utilisée. La ligne de base était définie comme la dernière mesure observée à la date de la première dose du médicament de l'étude ou avant celle-ci. La moyenne LS et l'erreur standard ont été calculées en utilisant le MMRM.
Baseline, Semaine 144
Période de traitement globale : Variation par rapport à la valeur initiale du temps nécessaire pour monter 4 marches à la semaine 144
Délai: Référence, Semaine 144
Lors du test de montée d'escaliers, la méthode d'ascension utilisée par le participant a été catégorisée comme suit : 1. Incapable de monter 4 marches standard ; 2. Monte 4 marches standard en « marquant le temps » (monte un pied à la fois, les deux pieds sur une marche avant de passer à la suivante), en utilisant les deux bras sur une ou deux rampes ; 3. Monte 4 marches standard en « marquant le temps », en utilisant un bras sur une rampe ; 4. Monte 4 marches standard en « marquant le temps », sans avoir besoin de rampe ; 5. Monte 4 marches standard en alternant les pieds, a besoin d'une rampe pour se soutenir ; 6. Monte 4 marches standard en alternant les pieds, sans avoir besoin du soutien d'une rampe. Pour les participants qui ne pouvaient pas réaliser un TFT en 30 secondes, y compris ceux qui avaient perdu la capacité de marche ou dont le TFT dépassait 30 secondes, une valeur de 30 secondes était utilisée. La ligne de base était définie comme la dernière mesure observée à la date de la première dose du médicament de l'étude ou avant celle-ci. La moyenne LS et l'ES ont été calculées à l'aide du MMRM.
Référence, Semaine 144
Période de traitement globale : Variation par rapport à la valeur initiale du temps pour descendre 4 marches à la semaine 144
Délai: Baseline, Semaine 144
Lors du test de descente d'escalier, la méthode de descente utilisée par le participant a été catégorisée comme suit : 1. Incapable de descendre 4 marches standard ; 2. Descend 4 marches standard en « marquant le temps » (monte un pied à la fois, les deux pieds sur une marche avant de passer à la marche suivante), en utilisant les deux bras sur une ou deux mains courantes ; 3. Descend 4 marches standard en « marquant le temps », en utilisant un bras sur une main courante ; 4. Descend 4 marches standard en « marquant le temps », sans avoir besoin de main courante ; 5. Descend 4 marches standard en alternant les pieds, a besoin d'une main courante pour le soutien ; 6. Descend 4 marches standard en alternant les pieds, sans avoir besoin du soutien d'une main courante. Les participants qui ne pouvaient pas effectuer un TFT en 30 secondes, y compris ceux qui avaient perdu la capacité de marche ou dont le TFT dépassait 30 secondes, une valeur de 30 secondes a été utilisée. La valeur de base a été définie comme la dernière mesure observée à la date de la première dose du médicament de l'étude ou avant celle-ci. La moyenne des moindres carrés (LS) et l'erreur standard (SE) ont été calculées à l'aide du MMRM.
Baseline, Semaine 144
Période de traitement globale : Évolution par rapport au score total NSAA de référence à la semaine 144
Délai: Ligne de base, Semaine 144
Le score total NSAA sur l'échelle originale est la somme des scores de 16 activités (à l'exclusion du soulèvement de la tête). Chaque activité a été notée 0 (l'activité n'a pas pu être réalisée), 1 (méthode modifiée, objectif atteint sans aide) ou 2 (normal, objectif atteint sans aide). Le score total varie de 0 à 32, les scores plus élevés indiquant un meilleur fonctionnement. Si moins de 13 des 16 activités ont été réalisées, le score total a été considéré comme manquant. Si de 13 à 16 activités ont été réalisées, le score total a été standardisé par (score total observé / nombre d'activités non manquantes) x 16. Si une activité n'a pas pu être réalisée en raison de la progression de la maladie, un score de 0 a été attribué. La valeur de base a été définie comme la dernière mesure observée le jour de la première dose du médicament de l'étude ou avant celle-ci. La moyenne LS et l'ES ont été calculées à l'aide d'une analyse de covariance (ANCOVA) avec imputation multiple.
Ligne de base, Semaine 144
Période de traitement globale : Temps jusqu'à la perte de la capacité de marche sur 144 semaines
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 144
Le délai jusqu'à la perte de la capacité à marcher était défini comme l'incapacité persistante à réaliser le test de course/marche de 10 mètres en moins de 30 secondes à toute visite après la visite initiale et pour toutes les visites restantes.
De la ligne de base jusqu'à la semaine 144
Période de traitement globale : Temps jusqu'à la perte de la capacité de monter les escaliers sur 144 semaines
Délai: De la valeur initiale jusqu'à la semaine 144
Le délai jusqu'à la perte de la capacité à monter les escaliers était défini comme l'incapacité persistante à réaliser le test de montée de 4 marches en moins de 30 secondes lors de toute visite post-inclusion et lors de toutes les visites restantes.
De la valeur initiale jusqu'à la semaine 144
Période de traitement globale : Temps jusqu'à la perte de la capacité à descendre les escaliers sur 144 semaines
Délai: Baseline jusqu'à la semaine 144
Le délai avant la perte de la capacité à descendre les escaliers a été défini comme l'incapacité persistante à réaliser le test de descente de 4 marches en moins de 30 secondes lors de toute visite post-inclusion et lors de toutes les visites suivantes.
Baseline jusqu'à la semaine 144
Période de traitement globale : Nombre de participants avec perte de fonction des items NSAA à la semaine 144
Délai: Semaine 144
La perte de fonction était définie comme une baisse du score de 1 ou 2 au départ à un score de 0 au moment post-baseline spécifié dans les items NSAA. Les évaluations manquantes lors des visites post-baseline ont été imputées en utilisant la méthode LOCF.
Semaine 144
Période de traitement globale : Nombre de participants avec des EAI
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 148
Un événement indésirable (EI) était toute manifestation médicale fâcheuse survenant chez un participant ayant reçu le médicament de l'étude, sans égard à la possibilité d'un lien de causalité. Un événement indésirable grave (EIG) était un EI entraînant l'un des résultats suivants ou jugé significatif pour toute autre raison : décès ; hospitalisation initiale ou prolongée en milieu hospitalier ; expérience mettant la vie en danger (risque immédiat de décès) ; invalidité/incapacité persistante ou significative ; anomalie congénitale. Les EI comprenaient à la fois les EIG et les EI non graves. Un EI survenant sous traitement (EIST) était défini comme un EI survenant ou s'aggravant à partir de la première dose d'ataluren (quelle que soit la période en double aveugle ou en ouvert) et jusqu'à 4 semaines après la dernière dose d'ataluren. Un résumé des autres EI non graves et de tous les EIG, quelle que soit la causalité, se trouve dans la section « Rapport des EI ».
Ligne de base jusqu'à la semaine 148
Période OL : Concentration pharmacocinétique (PK) plasmatique de l'ataluren
Délai: Prédose et 2 heures après la dose à la semaine 144
Prédose et 2 heures après la dose à la semaine 144

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

PTC Therapeutics

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 juillet 2017

Achèvement primaire (Réel)

5 mars 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

25 juillet 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 juin 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 juin 2017

Première publication (Réel)

7 juin 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

10 mars 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 février 2026

Dernière vérification

1 février 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PTC124-GD-041-DMD

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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