Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtede resultater af Ataluren i Duchenne muskeldystrofi

17. februar 2026 opdateret af: PTC Therapeutics

En fase 3, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret effekt- og sikkerhedsundersøgelse af Ataluren hos patienter med nonsensmutation Duchenne muskeldystrofi og open-label forlængelse

Denne undersøgelse er en langtidsundersøgelse af ataluren hos deltagere med nonsensmutation Duchenne muskeldystrofi.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse er en randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, 72-ugers undersøgelse, efterfulgt af en 72-ugers åben-label-periode. Formålet er at karakterisere de langsigtede effekter af ataluren-medieret dystrofingenopretning på sygdomsprogression. Deltagerne vil blive randomiseret i forholdet 1:1 til ataluren eller placebo. Deltagerne vil modtage blindet studielægemiddel tre gange dagligt (TID) morgen, middag og aften i 72 uger, hvorefter alle deltagere vil modtage åben-label ataluren i yderligere 72 uger (144 uger i alt). Undersøgelsesvurderinger vil blive udført ved klinikbesøg hver 12. uge i den dobbeltblindede periode og hver 24. uge i den åbne periode. Den samlede stikprøvestørrelse på ~250 forsøgspersoner vil omfatte ~160 forsøgspersoner, der opfylder kriterierne for inklusion i den primære analysepopulation (alder 7 til 16 år, baseline seks minutters gåafstand (6MWD) større end eller lig med (>=) 300 meter, rygliggende for at stå >= 5 sekunder). Undersøgelsen vil blive udført i USA og andre lande rundt om i verden.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

360

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • South Brisbane, Australien, Q4101
        • Queensland Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Childrens Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Brasilien
      • Belo Horizonte, Brasilien, 30130-100
        • Hospital de Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo - FMUSP
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1793
        • UMHAT SofiaMed
  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital - Oakland
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University Medical Center
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • University of California (UC) Davis Medical Center
      • San Bernardino, California, Forenede Stater, 92408
        • Loma Linda University Children's Hospital
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forenede Stater, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Indiana University Health - Riley Child Neurology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • University of Michigan - CS Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Childrens Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229-3900
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Forenede Stater, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, SAR
        • Queen Mary Hospital
  • Indien
      • Chandigarh, Indien, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
      • New Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Indien, 380005
        • Panchshil Hospital
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, Indien, 560029
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences
    • Maharashtra
      • Māhīm, Maharashtra, Indien, 400016
        • P.D. Hinduja Hospital
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, Indien, 600006
        • Apollo Children's Hospital Chennai
      • Vellore, Tamil Nadu, Indien, 632004
        • Christian Medical College Hospital Vellore
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indien, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indien, 700054
        • Apollo Gleneagles Hospital
  • Japan
      • Multiple Locations, Japan
        • PTC Clinical Site
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100039
        • General Hospital of Chinese Armed Police Forces
      • Fuzhou, Kina, 350005
        • The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
      • Hunan, Kina, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, Kina, 200032
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Kina, 518038
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
      • Pantai, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Mexico
      • Chihuahua City, Mexico, 31217
        • Hospital Angeles Chihuahua
      • Mexico City, Mexico, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Tlalpan, Mexico, 14389
        • Instituto Nacional De Rehabilitacion
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00936-5067
        • University of Puerto Rico - School of Medicine
  • Rusland
      • Moscow, Rusland, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
      • Saint Petersburg, Rusland, 194100
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Sydkorea, 3080
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Sydkorea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • Istanbul University- Instanbul Medical Faculty

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandligt køn
  • Alder ≥5 år
  • Fænotypiske beviser for Duchennes muskeldystrofi
  • Nonsens punktmutation i dystrofingenet
  • Anvendelse af systemiske kortikosteroider (prednison/prednisolon eller deflazacort) i mindst 12 måneder umiddelbart før påbegyndelse af undersøgelsesbehandling, uden signifikant ændring i dosis eller doseringsregime i minimum 3 måneder umiddelbart før påbegyndelse af undersøgelsesbehandling
  • 6MWD ≥150 meter
  • Mulighed for at udføre tidsindstillede funktionstest inden for 30 sekunder
  • Vilje og evne til at overholde planlagte besøg, lægemiddeladministrationsplan, undersøgelsesprocedurer, laboratorietests og undersøgelsesrestriktioner.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver ændring i profylaksebehandling for kardiomyopati inden for 1 måned før start af studiebehandling.
  • Igangværende intravenøs (IV) aminoglycosid eller IV vancomycinbehandling.
  • Forudgående eller igangværende behandling med ataluren.
  • Kendt overfølsomhed over for nogen af ​​indholdsstofferne eller hjælpestofferne i undersøgelseslægemidlet
  • Eksponering for et andet forsøgslægemiddel inden for 6 måneder før start af undersøgelsesbehandling eller løbende deltagelse i ethvert interventionelt klinisk forsøg.
  • Anamnese med større kirurgisk indgreb inden for 12 uger før start af undersøgelsesbehandling eller forventning om større kirurgisk indgreb i den 72-ugers placebokontrollerede behandlingsperiode.
  • Krav om ventilatorhjælp i dagtimerne eller enhver brug af invasiv mekanisk ventilation via trakeostomi.
  • Ukontrollerede kliniske symptomer og tegn på kongestiv hjertesvigt
  • Forhøjet serumkreatinin eller cystatin C ved screening.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ataluren
Deltagerne vil modtage ataluren oral suspension 10 milligram (mg)/kilogram (kg) om morgenen, 10 mg/kg om middagen og 20 mg/kg om aftenen hver dag i 72 uger i DB-behandlingsperioden og i yderligere 72 uger i open-label-behandlingsperioden.
Medicin: Ataluren
10, 20 mg/kg
Andre navne:
  • PTC124
Placebo komparator: Placebo
Deltagerne vil modtage placebo svarende til ataluren oral suspension i 72 uger i DB-behandlingsperioden. Efter afslutningen af DB-behandlingsperioden vil deltagerne modtage ataluren oral suspension 10 mg/kg om morgenen, 10 mg/kg om middagen og 20 mg/kg om aftenen hver dag i 72 uger i open-label-behandlingsperioden.
Medicin: PLACEBO
10, 20 mg/kg
Andre navne:
  • Matchende placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
DB-periode: Ændring fra baseline i 6-minutters gangdistance (6MWD) ved uge 72 - Modificeret intention-to-treat (mITT) population
Tidsramme: Baseline, uge 72
6MWD-testen er en ikke-opmuntrende test, der udføres i en 30 meter lang flad korridor, hvor deltageren får besked på at gå så langt som muligt, frem og tilbage omkring to kegler, med tilladelse til at sætte farten ned, hvile eller stoppe, hvis det er nødvendigt.
Gangfunktionen blev vurderet via 6MWD-testen efter standardiserede procedurer.
Deltagerne måtte ikke bruge hjælpemidler (gangstativ, lange benortoser eller korte benortoser) under 6MWD-testen.
Deltagere med bekræftet tab af gangfunktion ved et bestemt besøg fik tildelt et 6MWD-resultat på 0. Baseline blev defineret som den maksimale måling af gyldige 6MWD-værdier for dag 1 og dag 2.
Mindste kvadraters (LS) middelværdi og standardfejl (SE) blev beregnet ved hjælp af mixed-model repeated measures (MMRM).
Baseline, uge 72
DB-periode: Ændring fra baseline i 6MWD ved uge 72 - Intent-to-treat (ITT) population
Tidsramme: Baseline, uge 72
6MWD-testen er en ikke-opmuntrende test, der udføres i en 30 meter lang flad gang, hvor deltageren får besked på at gå så langt som muligt, frem og tilbage omkring to kegler, med tilladelse til at sænke farten, hvile eller stoppe, hvis det er nødvendigt. Gangfunktionen blev vurderet via 6MWD-testen efter standardiserede procedurer. Deltagere måtte ikke bruge hjælpemidler (gåstativ, lange benortoser eller korte benortoser) under 6MWD-testen. Deltagere med bekræftet tab af gangfunktion ved et bestemt besøg fik tildelt et 6MWD-resultat på 0. Baseline blev defineret som den maksimale måling af gyldige dag 1 og dag 2 6MWD-værdier. LS-gennemsnit og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM.
Baseline, uge 72
DB-periode: Gennemsnitlig ændringshastighed fra baseline i 6MWD ved uge 72 - mITT-population
Tidsramme: Baseline, uge 72
6MWD-testen er en ikke-opmuntrende test, der udføres i en 30 meter lang flad korridor, hvor deltageren instrueres i at gå så langt som muligt, frem og tilbage omkring to kegler, med tilladelse til at sænke farten, hvile eller stoppe hvis nødvendigt. Gangfunktionen blev vurderet via 6MWD-testen efter standardiserede procedurer. Deltagere måtte ikke bruge hjælpemidler (gangstativ, lange benortoser eller korte benortoser) under 6MWD-testen. Deltagere med bekræftet tab af gangfunktion ved et bestemt besøg blev tildelt et 6MWD-resultat på 0. Baseline blev defineret som den maksimale måling af gyldige Dag 1- og Dag 2-6MWD-værdier. LS-gennemsnit og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM.
Baseline, uge 72
DB-periode: Gennemsnitlig ændringshastighed fra baseline i 6MWD ved uge 72 - ITT-population
Tidsramme: Baseline, uge 72
6MWD-testen er en ikke-opmuntrende test, der udføres i en 30 meter lang flad korridor, hvor deltageren instrueres i at gå så langt som muligt frem og tilbage omkring to kegler, med tilladelse til at sætte farten ned, hvile eller stoppe om nødvendigt. Gangfunktion blev vurderet via 6MWD-testen efter standardiserede procedurer. Deltagere måtte ikke bruge hjælpemidler (gangstativ, lange benortoser eller korte benortoser) under 6MWD-testen. Deltagere med bekræftet tab af gangfunktion ved et bestemt besøg blev tildelt et 6MWD-resultat på 0. Baseline blev defineret som den maksimale måling af gyldige dag 1 og dag 2 6MWD-værdier. LS-gennemsnit og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM.
Baseline, uge 72

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
DB-periode: Ændring fra baseline i tid til at løbe/gå 10 meter ved uge 72 - mITT-population
Tidsramme: Baseline, uge 72
Under testen for gang/løb på 10 meter blev metoden til gang/løb, som deltageren anvendte, kategoriseret som følger: 1. Ikke i stand til at gå selvstændigt; 2. Ikke i stand til at gå selvstændigt, men kan gå med støtte fra en person eller med hjælpemiddel (fulde benskinne [knæ-ankel-fod-ortoser] eller ganghjælper); 3. Højt tilpasset gang, bredbaseret lordotisk gang, kan ikke øge ganghastigheden; 4. Moderat tilpasset gang, kan øge hastigheden, men kan ikke løbe; 5. I stand til at øge hastigheden, men løber med en dobbelt støttefase (dvs. kan ikke få begge fødder fra jorden); 6. Løber og får begge fødder fra jorden (uden dobbelt støttefase). Deltagere, der ikke kunne udføre en tidsbestemt funktionstest (TFT) inden for 30 sekunder, inklusive dem, der havde mistet gangfunktionen, eller hvor TFT var over 30 sekunder, fik tildelt en værdi på 30 sekunder. Baseline blev defineret som den sidst observerede måling på eller før den første dosis af undersøgelsesmedicinen. LS middelværdi og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM.
Baseline, uge 72
DB-periode: Ændring fra baseline i tid til at løbe/gå 10 meter ved uge 72 - ITT-population
Tidsramme: Baseline, uge 72
Under testen for at gå/løbe 10 meter blev den gange/løbe-metode, som deltageren brugte, kategoriseret som følger: 1. Ikke i stand til at gå uafhængigt; 2. Ikke i stand til at gå uafhængigt, men kan gå med støtte fra en person eller med hjælpemiddel (fulde benbeslag [knæ-ankel-fod-ortoser] eller gangstativ); 3. Meget tilpasset gang, bredbaseret lordotisk gang, kan ikke øge ganghastigheden; 4. Moderat tilpasset gang, kan øge hastigheden, men kan ikke løbe; 5. Kan øge hastigheden, men løber med en dobbelt støttefase (dvs. kan ikke få begge fødder løftet fra jorden); 6. Løber og får begge fødder løftet fra jorden (uden dobbelt støttefase). Deltagere, der ikke kunne udføre en TFT inden for 30 sekunder, herunder dem, der mistede gangfunktionen, eller hvor TFT'en var over 30 sekunder, fik tildelt en værdi på 30 sekunder. Baseline blev defineret som den sidste observerede måling på eller før den første dosis af undersøgelsesmedicinen. LS-middelværdi og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM.
Baseline, uge 72
DB-periode: Ændring fra baseline i tid til at gå op ad 4 trappetrin i uge 72 - mITT-population
Tidsramme: Baseline, uge 72
Under testen til trappebestigning blev den metode, som deltageren brugte til at bestige trappen, kategoriseret som følger: 1. Ikke i stand til at bestige 4 standardtrappetrin; 2. Bestiger 4 standardtrappetrin "marking time" (bestiger et trin ad gangen, med begge fødder på et trin, før der bevæges videre til næste trin), ved at bruge begge arme på et eller begge gelændere; 3. Bestiger 4 standardtrappetrin "marking time", ved at bruge en arm på et gelænder; 4. Bestiger 4 standardtrappetrin "marking time", uden at have brug for gelænder; 5. Bestiger 4 standardtrappetrin med vekslende fødder, har brug for gelænder til støtte; 6. Bestiger 4 standardtrappetrin med vekslende fødder, uden at have brug for gelænderstøtte. For deltagere, der ikke kunne udføre en TFT inden for 30 sekunder, herunder dem, der mistede gangfunktionen, eller hvor TFT'en var over 30 sekunder, blev en værdi på 30 sekunder anvendt. Baseline blev defineret som den sidst observerede måling på eller før den første dosis af undersøgelseslægemidlet. LS middelværdi og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM.
Baseline, uge 72
DB-periode: Ændring fra baseline i tid til at gå op af 4 trappetrin i uge 72 - ITT-population
Tidsramme: Udgångspunkt, uge 72
Under testen til trappegang blev den metode, som deltageren brugte til at klatre, kategoriseret som følger: 1. Ikke i stand til at klatre op ad 4 standardtrappetrin; 2. Klatrer 4 standardtrappetrin "marking time" (klatrer et fod af gangen, med begge fødder på et trin, før der flyttes til næste trin), ved at bruge begge arme på en eller begge gelændere; 3. Klatrer 4 standardtrappetrin "marking time", ved at bruge en arm på en gelænder; 4. Klatrer 4 standardtrappetrin "marking time", uden at have brug for gelænder; 5. Klatrer 4 standardtrappetrin med skiftevis fødder, har brug for gelænder til støtte; 6. Klatrer 4 standardtrappetrin med skiftevis fødder, uden at have brug for gelænderstøtte. Deltagere, der ikke kunne udføre en TFT inden for 30 sekunder, inklusive dem, der havde tab af gangfunktion, eller hvor TFT var over 30 sekunder, fik tildelt en værdi på 30 sekunder. Baseline blev defineret som den sidste observerede måling på eller før den første dosis af undersøgelseslægemidlet. LS-gennemsnit og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM.
Udgångspunkt, uge 72
DB-periode: Ændring fra baseline i tid til at gå ned ad 4 trappetrin ved uge 72 - mITT-population
Tidsramme: Baseline, uge 72
Under testen for trappenedstigning blev den nedstigningsmetode, som deltageren brugte, kategoriseret som følger: 1. Ikke i stand til at nedstige 4 standardtrappetrin; 2. Nedstiger 4 standardtrappetrin "marking time" (klatrer et fod ad gangen, med begge fødder på et trin, før der bevæges til næste trin), ved hjælp af begge arme på en eller begge gelændere; 3. Nedstiger 4 standardtrappetrin "marking time", ved hjælp af en arm på en gelænder; 4. Nedstiger 4 standardtrappetrin "marking time", uden at have brug for gelænder; 5. Nedstiger 4 standardtrappetrin med vekslende fødder, har brug for gelænder til støtte; 6. Nedstiger 4 standardtrappetrin med vekslende fødder, uden at have brug for gelænderstøtte. Deltagere, der ikke kunne udføre en TFT inden for 30 sekunder, herunder dem, der mistede gangfunktionen eller hvis TFT var over 30 sekunder, fik tildelt en værdi på 30 sekunder. Baseline blev defineret som den sidst observerede måling på eller før den første dosis af undersøgelsesmedicin. LS-gennemsnit og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM.
Baseline, uge 72
DB-periode: Ændring fra baseline i tid til at gå ned ad 4 trappetrin ved uge 72 - ITT-population
Tidsramme: Baseline, uge 72
Under testen til nedstigning af trapper blev den nedstigningsmetode, som deltageren brugte, kategoriseret som følger: 1. Ikke i stand til at gå ned ad 4 standardtrappetrin; 2. Går ned ad 4 standardtrappetrin "markeringstid" (klatrer med den ene fod ad gangen, med begge fødder på et trin, før der flyttes til næste trin), ved at bruge begge arme på et eller begge gelændere; 3. Går ned ad 4 standardtrappetrin "markeringstid", ved at bruge en arm på et gelænder; 4. Går ned ad 4 standardtrappetrin "markeringstid", uden at have brug for gelænder; 5. Går ned ad 4 standardtrappetrin med skiftevis fod, har brug for gelænder til støtte; 6. Går ned ad 4 standardtrappetrin med skiftevis fod, uden at have brug for gelænderstøtte. Deltagere, der ikke kunne udføre en TFT inden for 30 sekunder, herunder dem, der mistede gangfunktionen, eller hvor TFT'eren var over 30 sekunder, fik tildelt en værdi på 30 sekunder. Baseline blev defineret som den sidst observerede måling på eller før den første dosis af undersøgelsesmedicinen. LS gennemsnit og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM.
Baseline, uge 72
DB-periode: Sammensat gennemsnitlig ændring fra baseline i TFT ved uge 72 – mITT-population
Tidsramme: Baseline, uge 72
Det sammensatte TFT blev defineret som gennemsnittet i tiderne for at løbe/gå 10 meter, bestige 4 trappetrin og gå ned af 4 trappetrin. Deltagere, der ikke kunne udføre et TFT inden for 30 sekunder, herunder dem, der havde tab af gangfunktion, eller hvor TFT var over 30 sekunder, fik tildelt en værdi på 30 sekunder. Baseline blev defineret som den sidst observerede måling (gennemsnit i tiderne for at løbe/gå 10 meter, bestige 4 trappetrin og gå ned af 4 trappetrin) på eller før den første dosis af undersøgelsesmedicinen. LS middelværdi og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM.
Baseline, uge 72
DB-periode: Sammensætning af gennemsnitlig ændring fra baseline i TFT ved uge 72 - ITT-population
Tidsramme: Baseline, uge 72
Den sammensatte TFT blev defineret som gennemsnittet af tiderne til at løbe/gå 10 meter, gå op ad 4 trappetrin og gå ned ad 4 trappetrin. Deltagere, der ikke kunne udføre en TFT inden for 30 sekunder, herunder dem, der havde tab af gangfunktion eller hvis TFT var over 30 sekunder, fik tildelt en værdi på 30 sekunder. Baseline blev defineret som den sidst observerede måling (gennemsnit af tiderne til at løbe/gå 10 meter, gå op ad 4 trappetrin og gå ned ad 4 trappetrin) på eller før den første dosis af undersøgelsesmedicinen. LS middelværdi og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM.
Baseline, uge 72
DB-periode: Sammensat gennemsnitlig ændringsrate fra baseline i TFT'er ved uge 72 - mITT-population
Tidsramme: Baseline, uge 72
Det sammensatte TFT blev defineret som gennemsnittet i tiden for at løbe/gå 10 meter, gå op ad 4 trappetrin og gå ned ad 4 trappetrin. Deltagere, der ikke kunne udføre et TFT inden for 30 sekunder, herunder dem, der havde tabt gangfunktionen, eller hvor TFT'en var over 30 sekunder, fik tildelt en værdi på 30 sekunder. Baseline blev defineret som den sidst observerede måling (gennemsnittet i tiden for at løbe/gå 10 meter, gå op ad 4 trappetrin og gå ned ad 4 trappetrin) på eller før den første dosis af undersøgelseslægemidlet. LS gennemsnit og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM.
Baseline, uge 72
DB-periode: Sammensætning af den gennemsnitlige ændringshastighed fra baseline i TFT ved uge 72 - ITT-population
Tidsramme: Baseline, uge 72
Det sammensatte TFT blev defineret som gennemsnittet af tiderne for at løbe/gå 10 meter, gå op ad 4 trappetrin og gå ned ad 4 trappetrin. Deltagere, der ikke kunne udføre en TFT inden for 30 sekunder, herunder dem, der havde tab af gangfunktion, eller hvor TFT var over 30 sekunder, fik tildelt en værdi på 30 sekunder. Baseline blev defineret som den sidst observerede måling (gennemsnittet af tiderne for at løbe/gå 10 meter, gå op ad 4 trappetrin og gå ned ad 4 trappetrin) på eller før den første dosis af undersøgelseslægemidlet. LS middelværdi og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM.
Baseline, uge 72
DB-periode: Tid til varigt 10 % forværring i 6MWD ved uge 72 - mITT-population
Tidsramme: Baseline til uge 72
6MWD-testen er en ikke-opmuntrende test, der udføres i en 30 meter lang flad korridor, hvor deltageren instrueres i at gå så langt som muligt, frem og tilbage omkring to kegler, med tilladelse til at sænke farten, hvile eller stoppe om nødvendigt. Gangfunktionen blev vurderet via 6MWD-testen efter standardiserede procedurer. Deltagere måtte ikke bruge hjælpemidler (gangstativ, lange benortoser eller korte benortoser) under 6MWD-testen. Tid til 10% vedvarende forværring i 6MWD blev defineret som den sidste gang, hvor 6MWD ikke var 10% dårligere sammenlignet med baseline. Deltagere, der ikke oplevede 10% 6MWD-forværring, blev censureret på tidspunktet for den sidste 6-minutters gangtest i DB-perioden.
Baseline til uge 72
DB-periode: Tid til vedvarende 10 % forværring i 6MWD - ITT-population
Tidsramme: Baseline til cirka uge 72 (På grund af COVID deltog mange deltagere forsinket til den protokoldefinerede uge 72-kontrollen)
6MWD-testen er en ikke-optrappende test, der udføres i en 30 meter lang flad korridor, hvor deltageren instrueres i at gå så langt som muligt, frem og tilbage omkring to kegler, med tilladelse til at sætte farten ned, hvile eller stoppe, hvis det er nødvendigt. Gang blev vurderet via 6MWD-testen efter standardiserede procedurer. Deltagere måtte ikke bruge hjælpemidler (gangstativ, lange benbeslag eller korte benbeslag) under 6MWD-testen. Tid til 10% vedvarende forværring i 6MWD blev defineret som det sidste tidspunkt, hvor 6MWD ikke var 10% dårligere sammenlignet med baseline. Deltagere, der ikke havde 10% 6MWD-forværring, blev censureret på tidspunktet for den sidste 6-minutters gangtest i DB-perioden. På grund af COVID var der mange deltagere, der deltog i den protokoldefinerede uge 72-visit for sent. Af denne grund var den beregnede median for tid til hændelse for Ataluren-armen i DB-perioden større end uge 72.
Baseline til cirka uge 72 (På grund af COVID deltog mange deltagere forsinket til den protokoldefinerede uge 72-kontrollen)
DB-periode: Ændring fra baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) total score ved uge 72 - mITT-population
Tidsramme: Baseline, uge 72
NSAA-totalpointsummen i den originale skala er summen af point fra 16 aktiviteter (undtagen hovedløft). Hver aktivitet blev scoret som 0 (aktiviteten kunne ikke udføres), 1 (modificeret metode, opnåede målet uden assistance) eller 2 (normal, opnåede målet uden assistance). Den samlede score spænder fra 0 til 32, hvor højere score indikerer bedre funktionsevne. Hvis færre end 13 af de 16 aktiviteter blev udført, blev den samlede score betragtet som manglende. Hvis fra 13 til 16 aktiviteter blev udført, blev den samlede score standardiseret ved (observeret total score / antal ikke-manglende aktiviteter) x 16. Hvis en aktivitet ikke kunne udføres på grund af sygdomsforløb, blev der tildelt en score på 0. Baseline blev defineret som den sidst observerede måling på eller før den første dosis af undersøgelseslægemidlet. LS-middelværdi og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM.
Baseline, uge 72
DB-periode: Ændring fra baseline i NSAA totalscore ved uge 72 - ITT-befolkning
Tidsramme: Baseline, uge 72
NSAA total score i den oprindelige skala er summen af scores fra 16 aktiviteter (undtaget hovedløft). Hver aktivitet blev scoret som 0 (aktiviteten kunne ikke udføres), 1 (modificeret metode, opnåede målet uden assistance) eller 2 (normal, opnåede målet uden assistance). Den samlede score spænder fra 0 til 32, hvor højere scores indikerer bedre funktionsevne. Hvis færre end 13 af de 16 aktiviteter blev udført, blev den samlede score betragtet som manglende. Hvis fra 13 til 16 aktiviteter blev udført, blev den samlede score standardiseret ved (observeret samlet score / antal ikke-manglende aktiviteter) x 16. Hvis en aktivitet ikke kunne udføres på grund af sygdomsprogression, blev der tildelt en score på 0. Baseline blev defineret som den sidst observerede måling på eller før den første dosis af undersøgelseslægemidlet. LS mean og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM.
Baseline, uge 72
DB-periode: Tid til tab af gangfunktion - mITT-population
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 72 (grundet COVID deltog mange deltagere forsinket til den protokoldefinerede uge 72-visit)
Tidspunktet for tab af gangfunktion blev defineret som vedvarende manglende evne til at udføre 10-meter løb/gang-testen inden for 30 sekunder ved ethvert besøg efter baseline og for alle resterende besøg. På grund af COVID var der mange deltagere, der deltog i den protokoldefinerede uge 72-visit sent. På grund af denne årsag var den beregnede median og 95 % KI for tiden til hændelse for Ataluren-armen i DB-perioden større end uge 72.
Baseline op til cirka uge 72 (grundet COVID deltog mange deltagere forsinket til den protokoldefinerede uge 72-visit)
DB-periode: Tid til tab af gangfunktion over 72 uger - ITT-population
Tidsramme: Baseline op til uge 72
Tid til tab af gangfunktion blev defineret som vedvarende manglende evne til at udføre 10-meter løb/gå-testen inden for 30 sekunder ved ethvert besøg efter baseline og for alle efterfølgende besøg.
Baseline op til uge 72
DB-periode: Tid til tab af trappegang - mITT-population
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 72 (På grund af COVID deltog mange deltagere forsinket til den protokoldéfinerede uge 72-undersøgelse)
Tid til tab af trappegang blev defineret som vedvarende manglende evne til at udføre 4-trin trappetesten inden for 30 sekunder ved ethvert besøg efter baseline og for alle resterende besøg. På grund af COVID var der mange deltagere, der deltog i den protokoldefinerede uge 72-besøg sent. Af denne grund var den beregnede median og 95% KI for tiden til hændelse for Ataluren-armen i DB-perioden større end uge 72.
Baseline op til cirka uge 72 (På grund af COVID deltog mange deltagere forsinket til den protokoldéfinerede uge 72-undersøgelse)
DB-periode: Tid til tab af trappegang - ITT-population
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 72 (På grund af COVID deltog mange deltagere forsinket til den protokoldfinede uge 72-visit)
Tid til tab af trappegang blev defineret som vedvarende manglende evne til at udføre 4-trins trappetesten inden for 30 sekunder ved ethvert post-baseline besøg og for alle resterende besøg. På grund af COVID var der mange deltagere, der deltog i protokoldefineret uge 72-besøg sent. På grund af denne grund var den beregnede median og 95% KI for tiden til hændelse for Ataluren-armen i DB-perioden større end uge 72.
Baseline op til cirka uge 72 (På grund af COVID deltog mange deltagere forsinket til den protokoldfinede uge 72-visit)
DB-periode: Tid til tab af trappenedgang - mITT-population
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 72 (På grund af COVID deltog mange deltagere forsinket til den protokoldefinerede uge 72-besøg)
Tid til tab af trappenedstigning blev defineret som vedvarende manglende evne til at udføre 4-trins nedstigningstesten inden for 30 sekunder ved ethvert besøg efter baseline og for alle resterende besøg. På grund af COVID var der mange deltagere, der deltog i protokoldefineret uge 72-besøg sent. På grund af denne årsag var den beregnede median og 95% KI for tiden til hændelse for Ataluren-armen i DB-perioden større end uge 72.
Baseline op til cirka uge 72 (På grund af COVID deltog mange deltagere forsinket til den protokoldefinerede uge 72-besøg)
DB-periode: Tid til tab af trappenedstigning - ITT-population
Tidsramme: Baseline op til cirka uge 72 (På grund af COVID deltog mange deltagere forsinket til den protokoldefinerede uge 72-besøg)
Tid til tab af nedstigning af trapper blev defineret som vedvarende manglende evne til at udføre 4-trins nedstigningstesten inden for 30 sekunder ved ethvert besøg efter baseline og for alle resterende besøg. På grund af COVID var der mange deltagere, der deltog i den protokoldefinerede uge 72-konsultation sent. På grund af denne årsag var den beregnede median og 95% KI for tiden til hændelse for Ataluren-armen i DB-perioden større end uge 72.
Baseline op til cirka uge 72 (På grund af COVID deltog mange deltagere forsinket til den protokoldefinerede uge 72-besøg)
DB-periode: Antal deltagere med funktionstab for NSAA-punkter i uge 72 - mITT-population
Tidsramme: Uge 72
Funktionstab blev defineret som et fald i score fra 1 eller 2 ved baseline til en score på 0 ved den angivne post-baseline for NSAA-punkter. De manglende vurderinger ved post-baseline besøg blev imputeret ved hjælp af 'last observation carried forward' (LOCF).
Uge 72
DB-periode: Antal deltagere med funktionstab af NSAA-elementer i uge 72 - ITT-population
Tidsramme: Uge 72
Funktionstab blev defineret som et fald i score fra 1 eller 2 ved baseline til en score på 0 ved det specificerede post-baseline tidspunkt for NSAA-elementer. De manglende vurderinger ved post-baseline besøg blev imputeret ved hjælp af LOCF.
Uge 72
DB-periode: Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs)
Tidsramme: Baseline op til uge 76
En uønsket hændelse (AE) var enhver uheldig medicinsk forekomst hos en deltager, der modtog undersøgelsesmedicin, uden hensyn til muligheden for årsagssammenhæng. En alvorlig uønsket hændelse (SAE) var en AE, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for betydningsfuld af anden årsag: død; indlæggelse eller forlænget hospitalsindlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/uførhed; medfødt misdannelse. AEs inkluderede både SAEs og ikke-alvorlige AEs. En TEAE blev defineret som en AE, der opstod eller forværredes på eller efter den første dosis af undersøgelsesmedicin og op til 4 uger efter den sidste dosis af dobbeltblindt undersøgelsesmedicin og før den første dosis af åben behandling. En oversigt over andre ikke-alvorlige AEs og alle SAEs, uanset årsagssammenhæng, findes i 'Rapporteret AE-afsnit'.
Baseline op til uge 76
Samlet behandlingsperiode: Ændring fra baseline i 6MWD ved uge 144
Tidsramme: Baseline, uge 144
6MWD-testen er en ikke-opmuntret test, der udføres i en 30 meter lang, flad gang, hvor deltageren instrueres til at gå så langt som muligt, frem og tilbage omkring to kegler, med tilladelse til at sænke farten, hvile eller stoppe, hvis det er nødvendigt. Gangeevne blev vurderet via 6MWD-testen efter standardiserede procedurer. Deltagere måtte ikke bruge hjælpemidler (ganghjælper, lange benstøtter eller korte benstøtter) under 6MWD-testen. Deltagere med bekræftet tab af gangeevne ved et bestemt besøg fik tildelt et 6MWD-resultat på 0. Baseline blev defineret som den maksimale måling af gyldige dag 1- og dag 2-6MWD-værdier. LS-middelværdi og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM.
Baseline, uge 144
Samlet behandlingsperiode: Sammensætning af gennemsnitlig ændring fra baseline i TFT ved uge 144
Tidsramme: Baseline, uge 144
Det sammensatte TFT blev defineret som gennemsnittet af tiderne til at løbe/gå 10 meter, gå op ad 4 trin og gå ned ad 4 trin. Deltagere, der ikke kunne udføre et TFT inden for 30 sekunder, herunder dem, der havde tab af gangfunktion eller hvis TFT var over 30 sekunder, fik tildelt en værdi på 30 sekunder. Baseline blev defineret som den sidst observerede måling (gennemsnittet af tiderne til at løbe/gå 10 meter, gå op ad 4 trin og gå ned ad 4 trin) på eller før den første dosis af undersøgelsesmedicinen. LS middelværdi og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM.
Baseline, uge 144
Samlet behandlingsperiode: Ændring fra baseline i tid til at løbe/gå 10 meter uge 144
Tidsramme: Baseline, uge 144
Under testen for gang/løb på 10 meter blev deltagerens gang/løbemetode kategoriseret som følger: 1. Ikke i stand til at gå uafhængigt; 2. Ikke i stand til at gå uafhængigt, men kan gå med støtte fra en person eller med hjælpemiddel (fulde benbeslag [knæ-ankel-fod-ortoser] eller gangstativ); 3. Højt tilpasset gang, bredbaseret lordotisk gang, kan ikke øge ganghastigheden; 4. Moderat tilpasset gang, kan øge hastigheden, men kan ikke løbe; 5. Kan øge hastigheden, men løber med en dobbelt støttefase (dvs. kan ikke få begge fødder fra jorden); 6. Løber og får begge fødder fra jorden (uden dobbelt støttefase). Deltagere, der ikke kunne udføre en TFT inden for 30 sekunder, herunder dem, der havde tab af gangfunktion, eller hvis TFT var over 30 sekunder, fik tildelt en værdi på 30 sekunder. Baseline blev defineret som den sidste observerede måling på eller før den første dosis af undersøgelsesmedicinen. LS middelværdi og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM.
Baseline, uge 144
Samlet behandlingsperiode: Ændring fra udgangsværdien i tid til at gå op ad 4 trappetrin ved uge 144
Tidsramme: Baseline, uge 144
Under testen til trappegang blev den metode, som deltageren brugte til at gå op ad trappen, kategoriseret som følger: 1. Ikke i stand til at gå op ad 4 standardtrappetrin; 2. Går op ad 4 standardtrappetrin ved "marking time" (går op et fod ad gangen, med begge fødder på et trin, før de går videre til næste trin), ved brug af begge arme på en eller begge gelændere; 3. Går op ad 4 standardtrappetrin ved "marking time", ved brug af en arm på en gelænder; 4. Går op ad 4 standardtrappetrin ved "marking time", uden at have brug for gelænder; 5. Går op ad 4 standardtrappetrin med skiftevis fødder, har brug for gelænder til støtte; 6. Går op ad 4 standardtrappetrin med skiftevis fødder, uden at have brug for gelænder til støtte. Deltagere, der ikke kunne udføre en TFT inden for 30 sekunder, herunder dem, der havde tab af gangfunktion, eller hvis TFT var over 30 sekunder, fik tildelt en værdi på 30 sekunder. Baseline blev defineret som den sidste observerede måling på eller før den første dosis af undersøgelsesmedicinen. LS mean og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM.
Baseline, uge 144
Samlet behandlingsperiode: Ændring fra baseline i tid til at gå ned af 4 trappetrin ved uge 144
Tidsramme: Baseline, uge 144
Under testen for trappenedstigning blev deltagerens nedstigningsmetode kategoriseret som følger: 1. Ikke i stand til at gå ned ad 4 standardtrappetrin; 2. Går ned ad 4 standardtrappetrin ved "marking time" (klatrer med den ene fod ad gangen, med begge fødder på et trin før de bevæger sig til næste trin), ved at bruge begge arme på den ene eller begge gelændere; 3. Går ned ad 4 standardtrappetrin ved "marking time", ved at bruge den ene arm på den ene gelænder; 4. Går ned ad 4 standardtrappetrin ved "marking time", uden at have brug for gelænder; 5. Går ned ad 4 standardtrappetrin med skiftevis fødder, har brug for gelænder til støtte; 6. Går ned ad 4 standardtrappetrin med skiftevis fødder, uden at have brug for gelænderstøtte. Deltagere, der ikke kunne udføre en TFT inden for 30 sekunder, herunder dem, der havde tabt gangfunktionen, eller hvor TFT'en var over 30 sekunder, fik tildelt en værdi på 30 sekunder. Baseline blev defineret som den sidst observerede måling på eller før den første dosis af undersøgelsesmedicinen. LS gennemsnit og SE blev beregnet ved hjælp af MMRM.
Baseline, uge 144
Samlet behandlingsperiode: Ændring fra baseline i NSAA-total score ved uge 144
Tidsramme: Baseline, uge 144
NSAA-totalpointsummen i den oprindelige skala er summen af point fra 16 aktiviteter (undtagen hovedløft). Hver aktivitet blev scoret som 0 (aktiviteten kunne ikke udføres), 1 (modificeret metode, opnåede målet uden assistance) eller 2 (normal, opnåede målet uden assistance). Den samlede score spænder fra 0 til 32, hvor højere score indikerer bedre funktionsevne. Hvis færre end 13 af de 16 aktiviteter blev udført, blev den samlede score betragtet som manglende. Hvis fra 13 til 16 aktiviteter blev udført, blev den samlede score standardiseret ved (observeret total score / antal ikke-manglende aktiviteter) x 16. Hvis en aktivitet ikke kunne udføres på grund af sygdomsprogression, blev der tildelt en score på 0. Baseline blev defineret som den sidste observerede måling på eller før den første dosis af undersøgelsesmedicinen. LS middelværdi og SE blev beregnet ved hjælp af analyse af kovariation (ANCOVA) med multiple imputeringer.
Baseline, uge 144
Samlet behandlingsperiode: Tid til tab af gangfunktion over 144 uger
Tidsramme: Baseline op til uge 144
Tid til tab af gangfunktion blev defineret som vedvarende manglende evne til at udføre 10-meter løbe-/gangtesten inden for 30 sekunder ved ethvert besøg efter baseline og for alle efterfølgende besøg.
Baseline op til uge 144
Samlet behandlingsperiode: Tid til tab af trappegang over 144 uger
Tidsramme: Baseline op til uge 144
Tiden til tab af trappegang blev defineret som vedvarende manglende evne til at udføre 4-trins trappetesten inden for 30 sekunder ved ethvert besøg efter baseline og for alle efterfølgende besøg.
Baseline op til uge 144
Samlet behandlingsperiode: Tid til tab af trappenedstigning over 144 uger
Tidsramme: Baseline op til uge 144
Tid til tab af evnen til at gå ned ad trapper blev defineret som vedvarende manglende evne til at udføre 4-trins nedgangstesten inden for 30 sekunder ved et hvilket som helst besøg efter baseline og for alle efterfølgende besøg.
Baseline op til uge 144
Samlet behandlingsperiode: Antal deltagere med funktionstab på NSAA-punkter i uge 144
Tidsramme: Uge 144
Funktionstab blev defineret som et fald i score fra 1 eller 2 ved baseline til en score på 0 ved den angivne post-baseline i NSAA-items. De manglende vurderinger ved post-baseline besøg blev imputeret ved brug af LOCF.
Uge 144
Samlet behandlingsperiode: Antal deltagere med TEAEs
Tidsramme: Baseline op til uge 148
En bivirkning (AE) var en uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der modtog undersøgelsesmedicinen, uden hensyn til muligheden for en årsagssammenhæng. En alvorlig bivirkning (SAE) var en bivirkning, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for væsentlig af en hvilken som helst anden grund: død; indlæggelse eller forlænget indlæggelse på hospital; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig funktionsnedsættelse/arbejdsevne; medfødt misdannelse. Bivirkninger omfattede både alvorlige og ikke-alvorlige bivirkninger. En behandlingsrelateret bivirkning (TEAE) blev defineret som en bivirkning, der opstår eller forværres på eller efter den første dosis ataluren (uanset dobbeltblindt eller åbent) og op til 4 uger efter den sidste dosis ataluren. En oversigt over andre ikke-alvorlige bivirkninger og alle alvorlige bivirkninger, uanset årsagssammenhæng, findes i afsnittet 'Rapporterede bivirkninger'.
Baseline op til uge 148
OL-periode: Plasmakoncentration af Ataluren (farmacokinetisk, PK)
Tidsramme: Før dosering og 2 timer efter dosering i uge 144
Før dosering og 2 timer efter dosering i uge 144

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

PTC Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. juli 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

5. marts 2022

Studieafslutning (Faktiske)

25. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. juni 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. juni 2017

Først opslået (Faktiske)

7. juni 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PTC124-GD-041-DMD

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sygdomme i nervesystemet

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner