Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az Ataluren hosszú távú eredményei a Duchenne-i izomdisztrófiában

2026. február 17. frissítette: PTC Therapeutics

Az Ataluren 3. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos hatékonysági és biztonságossági vizsgálata nonszensz mutációjú Duchenne-izomdystrophiában és nyílt kiterjesztéssel rendelkező betegeknél

Ez a tanulmány az ataluren hosszú távú vizsgálata nonszensz mutációjú Duchenne-izomdystrophiában szenvedő résztvevőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a vizsgálat egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, 72 hetes vizsgálat, amelyet egy 72 hetes nyílt időszak követ. A cél az ataluren által közvetített disztrofin helyreállítás hosszú távú hatásainak jellemzése a betegség progressziójára. A résztvevőket 1:1 arányban randomizálják az atalurenhez vagy a placebóhoz. A résztvevők naponta háromszor kapnak vak vizsgálati gyógyszert (TID) reggel, délben és este 72 héten keresztül, majd minden résztvevő további 72 hétig (összesen 144 hétig) nyílt elrendezésű atalurent kap. A vizsgálati értékeléseket a klinikai látogatások alkalmával a kettős vak időszak alatt 12 hetente, a nyílt időszak alatt pedig 24 hetente végzik el. A mintegy 250 alanyból álló teljes mintanagyságban kb. 160 olyan alany fog szerepelni, akik megfelelnek az elsődleges elemzési populációba való felvétel kritériumainak (7 és 16 év közöttiek, a kiindulási hat perces sétatávolság (6MWD) nagyobb vagy egyenlő, mint (>=) 300 méter, hanyatt fekve állni >= 5 másodperc). A tanulmányt az Egyesült Államokban és a világ más országaiban fogják elvégezni.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

360

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • South Brisbane, Ausztrália, Q4101
        • Queensland Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • The Royal Childrens Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Ausztrália, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Brazília
      • Belo Horizonte, Brazília, 30130-100
        • Hospital de Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais
      • Rio de Janeiro, Brazília, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • São Paulo, Brazília, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo - FMUSP
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1793
        • UMHAT SofiaMed
  • Dél -Korea
      • Seoul, Dél -Korea, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Dél -Korea, 3080
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Dél -Korea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Egyesült Államok
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Egyesült Államok, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital - Oakland
      • Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford University Medical Center
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • University of California (UC) Davis Medical Center
      • San Bernardino, California, Egyesült Államok, 92408
        • Loma Linda University Children's Hospital
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Egyesült Államok, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Indiana University Health - Riley Child Neurology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • University of Michigan - CS Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Egyesült Államok, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
        • Cook Childrens Medical Center
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Egyesült Államok, 78229-3900
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Egyesült Államok, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, SAR
        • Queen Mary Hospital
  • India
      • Chandigarh, India, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
      • New Delhi, India, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, India, 380005
        • Panchshil Hospital
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, India, 560029
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences
    • Maharashtra
      • Māhīm, Maharashtra, India, 400016
        • P.D. Hinduja Hospital
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, India, 600006
        • Apollo Children's Hospital Chennai
      • Vellore, Tamil Nadu, India, 632004
        • Christian Medical College Hospital Vellore
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, India, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, India, 700054
        • Apollo Gleneagles Hospital
  • Japán
      • Multiple Locations, Japán
        • PTC Clinical Site
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • Kína
      • Beijing, Kína, 100039
        • General Hospital of Chinese Armed Police Forces
      • Fuzhou, Kína, 350005
        • The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
      • Hunan, Kína, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, Kína, 200032
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Kína, 518038
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Lengyelország
      • Warsaw, Lengyelország, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
      • Pantai, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Mexikó
      • Chihuahua City, Mexikó, 31217
        • Hospital Angeles Chihuahua
      • Mexico City, Mexikó, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Tlalpan, Mexikó, 14389
        • Instituto Nacional De Rehabilitacion
  • Oroszország
      • Moscow, Oroszország, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
      • Saint Petersburg, Oroszország, 194100
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00936-5067
        • University of Puerto Rico - School of Medicine
  • Tajvan
      • Kaohsiung City, Tajvan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Tajvan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Thaiföld
      • Bangkok, Thaiföld, 10700
        • Siriraj Hospital
  • Törökország (Türkiye)
      • Istanbul, Törökország (Türkiye), 34093
        • Istanbul University- Instanbul Medical Faculty

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi szex
  • Életkor ≥5 év
  • A Duchenne-izomdisztrófia fenotípusos bizonyítékai
  • nonszensz pontmutáció a disztrofin génben
  • Szisztémás kortikoszteroidok (prednizon/prednizolon vagy deflazacort) alkalmazása közvetlenül a vizsgálati kezelés megkezdése előtt legalább 12 hónapig, az adagolás vagy az adagolási rend jelentős változtatása nélkül, legalább 3 hónapig közvetlenül a vizsgálati kezelés megkezdése előtt
  • 6MWD ≥150 méter
  • Időzített funkciótesztek 30 másodpercen belüli elvégzésének képessége
  • Hajlandóság és képesség a tervezett látogatások, a gyógyszeradagolási terv, a vizsgálati eljárások, a laboratóriumi vizsgálatok és a tanulmányi korlátozások betartására.

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen változás a kardiomiopátia profilaxisában a vizsgálati kezelés megkezdése előtti 1 hónapon belül.
  • Folyamatos intravénás (IV) aminoglikozid vagy IV vankomicin terápia.
  • Előzetes vagy folyamatban lévő ataluren-terápia.
  • Ismert túlérzékenység a vizsgált gyógyszer bármely összetevőjével vagy segédanyagával szemben
  • Más vizsgálati gyógyszerrel való érintkezés a vizsgálati kezelés megkezdése előtt 6 hónapon belül, vagy bármilyen intervenciós klinikai vizsgálatban való folyamatos részvétel.
  • Jelentősebb sebészeti beavatkozás a kórtörténetében a vizsgálati kezelés megkezdése előtt 12 héten belül, vagy jelentős műtéti beavatkozás várható a 72 hetes placebo-kontrollos kezelési időszak alatt.
  • Nappali lélegeztetőgépes segítségre vagy tracheostomián keresztül történő invazív mechanikus lélegeztetésre van szükség.
  • A pangásos szívelégtelenség kontrollálatlan klinikai tünetei és jelei
  • Emelkedett szérum kreatinin vagy cisztatin C a szűréskor.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Ataluren
A résztvevők ataluren orális szuszpenziót kapnak 10 milligramm (mg)/kilogramm (kg) reggel, 10 mg/kg délben és 20 mg/kg este minden nap 72 héten át a kettős vak kezelési periódusban, további 72 héten át pedig a nyílt címkézésű kezelési periódusban.
Drog: Ataluren
10, 20 mg/kg
Más nevek:
  • PTC124
Placebo Comparator: Placebo
A résztvevők 72 hétig placebo-kezelést kapnak, amely az ataluren orális szuszpenzióval egyezik, a kettős vak kezelési időszakban. A kettős vak kezelési időszak befejezése után a résztvevők 72 hétig nyílt címkézésű kezelési időszakban kapnak ataluren orális szuszpenziót, napi 10 mg/kg reggel, 10 mg/kg délután és 20 mg/kg este.
Drog: PLACEBO
10, 20 mg/kg
Más nevek:
  • Megfelelő placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
DB időszak: Változás az alapvonalhoz képest a 6 perces séta távban (6MWD) a 72. héten - Módosított szándék szerinti kezelés (mITT) populáció
Időkeret: Alapvonal, 72. hét
A 6MWD teszt egy nem bátorított teszt, amelyet egy 30 méter hosszú sík folyosón végeznek, ahol a résztvevőt arra utasítják, hogy amennyire csak lehetséges, sétáljon oda-vissza két kúp között, és szükség esetén lassíthat, pihenhet vagy megállhat. A járás a 6MWD teszttel értékelődött szabványos eljárások szerint. A résztvevők nem használhattak segédeszközöket (járókát, hosszú lábvédőket vagy rövid lábvédőket) a 6MWD teszt során. Azok a résztvevők, akiknél egy adott látogatáskor megerősítették a járásképesség elvesztését, 0 értéket kaptak a 6MWD eredményeként. A kiindulási értéket az 1. és 2. nap érvényes 6MWD értékeinek maximális mérési eredményeként határozták meg. A legkisebb négyzetek (LS) átlagát és standard hibáját (SE) a vegyes modellű ismételt mérések (MMRM) módszerével számították ki.
Alapvonal, 72. hét
DB időszak: A 6MWD változása a kiindulási értékhez képest a 72. héten - Szándék szerinti kezelés (ITT) populáció
Időkeret: Alapvonal, 72. hét
A 6MWD teszt egy nem ösztönzött teszt, amelyet egy 30 méter hosszú sík folyosón végeznek, ahol a résztvevőnek azt az utasítást adják, hogy sétáljon amennyire csak lehetséges, oda-vissza két kúp körül, lehetőséggel a lassításra, pihenésre vagy szükség esetén megállásra. A járás értékelése a 6MWD teszttel történt szabványos eljárások szerint. A résztvevők nem használhattak segédeszközöket (járókeret, hosszú lábtartó vagy rövid lábtartó) a 6MWD teszt során. Azok a résztvevők, akiknél egy adott látogatáskor a járás elvesztését megerősítették, 0 6MWD eredményt kaptak. Az alapvonalat az 1. és 2. nap érvényes 6MWD értékeinek maximális mérési eredményeként határozták meg. Az LS átlagot és SE-t az MMRM segítségével számították ki.
Alapvonal, 72. hét
DB időszak: Az alapértékhez képesti átlagos változási ráta a 6MWD-ben a 72. héten - mITT populáció
Időkeret: Kiindulási állapot, 72. hét
A 6MWD teszt egy nem ösztönzött teszt, amelyet egy 30 méter hosszú, sík folyosón végeznek, ahol a résztvevőt arra utasítják, hogy amennyire csak lehetséges, sétáljon oda-vissza két kúp körül, lehetőséget kapva lassításra, pihenésre vagy szüneteltetésre, ha szükséges. A járásértékelést a 6MWD teszt segítségével végezték szabványos eljárások szerint. A résztvevők nem használhattak segédeszközöket (járókeret, hosszú lábpánt vagy rövid lábpánt) a 6MWD teszt során. Azoknak a résztvevőknek, akiknél egy adott látogatás során megerősítették a járóképesség elvesztését, 0 értéket rendeltek a 6MWD eredményéhez. Az alapvonalat az 1. és 2. nap érvényes 6MWD értékeinek maximális mérési eredményeként határozták meg. Az LS átlagot és SE-t az MMRM segítségével számították ki.
Kiindulási állapot, 72. hét
DB időszak: Az alapvonalhoz képesti átlagos változás mértéke a 6MWD-ben a 72. héten - ITT populáció
Időkeret: Alapvonal, 72. hét
A 6MWD teszt egy nem bátorított teszt, amelyet egy 30 méter hosszú, sík folyosón végeznek, ahol a résztvevőnek utasítják, hogy amennyire csak lehetséges, sétáljon oda-vissza két kúp között, lehetőséggel a lassításra, pihenésre vagy szükség esetén megállásra. A járás a 6MWD teszttel került értékelésre a szabványos eljárásoknak megfelelően. A résztvevőknek nem volt engedélyezett segédeszközök (járókészülék, hosszú lábzáró vagy rövid lábzáró) használata a 6MWD teszt során. Azok a résztvevők, akiknél egy adott látogatáskor a járás elvesztése volt megerősítve, 0 6MWD eredményt kaptak. A kiindulási értéket az 1. és 2. nap érvényes 6MWD értékeinek maximális méréseként határozták meg. Az LS átlag és SE az MMRM segítségével került kiszámításra.
Alapvonal, 72. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
DB időszak: Alapértékhez képesti változás a 10 méter futás/gyaloglás idejében a 72. héten - mITT populáció
Időkeret: Kiindulási érték, 72. hét
A 10 méteres séta/futás teszt során a résztvevő által használt sétálási/futási módszert a következőképpen kategorizáltuk: 1. Nem képes önállóan járni; 2. Nem képes önállóan járni, de képes járni személyi támogatással vagy segédeszközzel (teljes lábszár merevítő [térd-boka-láb ortotikus készülék] vagy járókeret); 3. Erősen adaptált járás, széles alapú lordotikus járás, nem képes növelni a sétasebességet; 4. Mérsékelten adaptált járás, képes felvenni a tempót, de nem tud futni; 5. Képes felvenni a tempót, de dupla támaszfázissal fut (vagyis nem tudja elérni, hogy mindkét láb a levegőben legyen); 6. Fut és mindkét lába a levegőben van (dupla támaszfázis nélkül). Azoknál a résztvevőknél, akik nem tudtak időzített funkciótesztet (TFT) elvégezni 30 másodpercen belül, beleértve azokat, akik elvesztették a járóképességüket vagy a TFT időtartalma meghaladta a 30 másodpercet, 30 másodperces értéket használtunk. A kiindulási értéket a vizsgálati szer első adagjának beadásakor vagy azt megelőzően utoljára megfigyelt mérésként definiáltuk. Az LS átlagot és SE-t az MMRM segítségével számítottuk ki.
Kiindulási érték, 72. hét
DB Időszak: Az alapértékhez képest változás a 10 méter futásban/sétálásban a 72. héten - ITT Populáció
Időkeret: Alapvonal, 72. hét
A 10 méteres séta/futás teszt során a résztvevő által alkalmazott séta/futás módszerét a következőképpen kategorizáltuk: 1. Nem képes önállóan járni; 2. Nem képes önállóan járni, de képes járni személyi támogatással vagy segédeszközzel (teljes lábszár-korzettel [térd-boka-láb ortézissel] vagy járókerettel); 3. Erősen adaptált járás, széles alapú lordotikus járás, nem képes növelni a járási sebességet; 4. Mérsékelten adaptált járás, képes felvenni a sebességet, de nem tud futni; 5. Képes felvenni a sebességet, de kétlábú állásfázissal fut (vagyis nem képes elérni, hogy mindkét lába levegőben legyen); 6. Fut és mindkét lába levegőben van (kétlábú állásfázis nélkül). A TFT-t 30 másodpercen belül nem tudó résztvevők, beleértve azokat, akik elvesztették a járóképességüket, vagy a TFT ideje meghaladta a 30 másodpercet, esetében 30 másodperc értéket alkalmaztunk. A kiindulási értéket a vizsgálati gyógyszer első adása előtti vagy azon utolsó megfigyelt mérésként határoztuk meg. Az LS átlagot és SE-t az MMRM segítségével számítottuk ki.
Alapvonal, 72. hét
DB időszak: Alapvonalhoz viszonyított változás a 4 lépcsőfok megmászásához szükséges időben a 72. héten - mITT populáció
Időkeret: Kiindulási állapot, 72. hét
A lépcsőzési teszt során a résztvevő által alkalmazott lépcsőzési módszert a következőképpen kategorizálták: 1. Nem képes felmászni 4 szabványos lépcsőfokra; 2. 4 szabványos lépcsőfokra "időjelző" módon mászik (egyszerre egy lábbal mászik, mindkét láb egy fokon van, mielőtt a következő fokra lépne), mindkét karral egy vagy mindkét korláton; 3. 4 szabványos lépcsőfokra "időjelző" módon mászik, egy karral egy korláton; 4. 4 szabványos lépcsőfokra "időjelző" módon mászik, nem szükséges korlát; 5. 4 szabványos lépcsőfokra váltakozó lábbal mászik, korlátra van szüksége a támogatáshoz; 6. 4 szabványos lépcsőfokra váltakozó lábbal mászik, nem szükséges korlát támogatás. Azoknál a résztvevőknél, akik nem tudtak elvégezni egy TFT-t 30 másodpercen belül, beleértve azokat is, akik elvesztették a járóképességüket, vagy a TFT 30 másodperc felett volt, 30 másodperc értéket használtak. A kiindulási értéket a vizsgált gyógyszer első adagja előtti vagy azon utolsó megfigyelt mérésként határozták meg. Az LS átlagot és SE-t az MMRM segítségével számították ki.
Kiindulási állapot, 72. hét
DB időszak: A 4 lépcsőfok megmászásához szükséges idő változása a kiindulási értékhez képest a 72. héten - ITT populáció
Időkeret: Alapvonal, 72. hét
A lépcsőmászás tesztje során a résztvevő által alkalmazott mászási módot a következőképpen kategorizálták: 1. Nem tud felmászni 4 szabványos lépcsőfokra; 2. 4 szabványos lépcsőfokot mászik "időjelöléssel" (egyszerre egy lábbal mászik, mindkét lábbal egy fokon, mielőtt a következő fokra lépne), mindkét karral egy vagy mindkét korláton; 3. 4 szabványos lépcsőfokot mászik "időjelöléssel", egy karral egy korláton; 4. 4 szabványos lépcsőfokot mászik "időjelöléssel", nem szükséges a korlát; 5. 4 szabványos lépcsőfokot mászik váltakozó lábbal, korlátra van szüksége a támogatáshoz; 6. 4 szabványos lépcsőfokot mászik váltakozó lábbal, nem szükséges korlát támogatás. Azoknál a résztvevőknél, akik nem tudtak elvégezni egy TFT-t 30 másodpercen belül, beleértve azokat, akik elvesztették a járóképességüket vagy a TFT időtartama meghaladta a 30 másodpercet, 30 másodperc értéket használtak. A kiindulási alapot a vizsgálati gyógyszer első adása előtt vagy azon utoljára megfigyelt mérésként határozták meg. Az LS átlagot és SE-t az MMRM segítségével számították ki.
Alapvonal, 72. hét
DB időszak: Alapértékhez képesti változás a 4 lépcsőfok leereszkedéséhez szükséges időben a 72. héten - mITT populáció
Időkeret: Alapvonal, 72. hét
A lépcsőn való leereszkedés tesztje során a résztvevő leereszkedési módszerét a következők szerint kategorizáltuk: 1. Nem képes 4 szabványos lépcsőfokon leereszkedni; 2. 4 szabványos lépcsőfokon "időjelzéses" módon ereszkedik le (egyenként teszi le a lábait, mindkét lábbal egy lépcsőfokon állva a következő lépés előtt), mindkét karjával egy vagy mindkét korláton támaszkodva; 3. 4 szabványos lépcsőfokon "időjelzéses" módon ereszkedik le, egy karjával egy korláton támaszkodva; 4. 4 szabványos lépcsőfokon "időjelzéses" módon ereszkedik le, nem szorul korlátra; 5. 4 szabványos lépcsőfokon váltakozó lábakkal ereszkedik le, támaszkodásra szorul a korláton; 6. 4 szabványos lépcsőfokon váltakozó lábakkal ereszkedik le, nem szorul korlát-támasztékra. Azok a résztvevők, akik nem tudták elvégezni a TFT-t 30 másodpercen belül, beleértve azokat, akik elvesztették a járóképességüket vagy a TFT ideje meghaladta a 30 másodpercet, 30 másodperc értéket használtunk. A kiindulási állapotot a vizsgálati szer első adagjának beadása előtti vagy azon utolsó megfigyelt mérésként definiáltuk. Az LS átlagot és SE-t az MMRM segítségével számítottuk ki.
Alapvonal, 72. hét
DB időszak: Alapvonalhoz képesti változás a 4 lépcsőfok leereszkedési idejében a 72. héten - ITT populáció
Időkeret: Alapvonal, 72. hét
A lépcsőn lefelé haladás tesztje során a résztvevő által alkalmazott lefelé haladási mód a következőképpen kategorizálásra került: 1. Nem képes lefelé haladni 4 szabványos lépcsőfokon; 2. Leereszkedik 4 szabványos lépcsőfokon "időjelző" módszerrel (egyik lábat a másik után mozgatja, mindkét lábbal egy lépcsőfokon állva, mielőtt a következő lépcsőfokra lépne), mindkét karjával egy vagy mindkét korláton; 3. Leereszkedik 4 szabványos lépcsőfokon "időjelző" módszerrel, egyik karjával egy korláton; 4. Leereszkedik 4 szabványos lépcsőfokon "időjelző" módszerrel, nem szükséges korlát; 5. Leereszkedik 4 szabványos lépcsőfokon váltakozó lábakkal, korlátra van szüksége a támaszkodáshoz; 6. Leereszkedik 4 szabványos lépcsőfokon váltakozó lábakkal, nem szükséges korlát támasza. Azok a résztvevők, akik nem tudtak elvégezni egy TFT-t 30 másodpercen belül, beleértve azokat, akik a járóképességüket vesztették, vagy a TFT ideje meghaladta a 30 másodpercet, 30 másodperc értéket kaptak. Az alapvonalat a vizsgálati gyógyszer első adása előtt vagy azon végzett utolsó megfigyelésként definiálták. Az LS átlagot és SE-t az MMRM segítségével számították ki.
Alapvonal, 72. hét
DB Időszak: Az alapértékhez képesti átlagos változás összetettje a TFT-kben a 72. héten – mITT populáció
Időkeret: Kiindulási állapot, 72. hét
A kompozit TFT-t a 10 méter futás/sétálás, 4 lépcsőfok felmászás és 4 lépcsőfok leereszkedés idejének átlagaként határozták meg. Azoknál a résztvevőknél, akik nem tudtak elvégezni egy TFT-t 30 másodpercen belül, beleértve azokat is, akik elvesztették a járóképességüket, vagy a TFT ideje meghaladta a 30 másodpercet, 30 másodperc értéket használtak. A kiindulási értéket a vizsgálati szer első adagjának beadásakor vagy az előtt utoljára megfigyelt mérésként (a 10 méter futás/sétálás, 4 lépcsőfok felmászás és 4 lépcsőfok leereszkedés idejének átlagaként) határozták meg. Az LS átlagot és SE-t az MMRM segítségével számították ki.
Kiindulási állapot, 72. hét
DB periódus: Összetett mutató a TFT-k átlagos változásáról a kiindulási értékhez képest a 72. héten - ITT populáció
Időkeret: Alapvonal, 72. hét
Az összetett TFT-t a 10 méter futás/séta, 4 lépcsőfok felmászás és 4 lépcsőfok leereszkedés idejének átlagaként definiálták. Azoknál a résztvevőknél, akik nem tudtak elvégezni egy TFT-t 30 másodpercen belül, beleértve azokat, akik elvesztették a járóképességüket, vagy a TFT idő 30 másodperc felett volt, 30 másodperc értéket használtak. A kiindulási értéket a vizsgálati gyógyszer első adagján vagy azelőtt végrehajtott utolsó megfigyelt mérésként definiálták (a 10 méter futás/séta, 4 lépcsőfok felmászás és 4 lépcsőfok leereszkedés idejének átlaga). Az LS átlagot és SE-t az MMRM segítségével számították ki.
Alapvonal, 72. hét
DB időszak: Az alapértékhez képest az átlagos változási ráta összetettje a TFT-k esetében a 72. héten - mITT populáció
Időkeret: Kiindulási állapot, 72. hét
A kompozit TFT-t a 10 méteres futás/járás, 4 lépcsőfok felmászás és 4 lépcsőfok leereszkedés átlagos idejeként határozták meg. Azoknál a résztvevőknél, akik nem tudtak TFT-t végezni 30 másodpercen belül, beleértve azokat is, akik elvesztették a járóképességüket, vagy a TFT 30 másodpercnél hosszabb volt, 30 másodperc értéket használtak. Az alapvonalat a vizsgált gyógyszer első adagján vagy azelőtt utoljára megfigyelt mérésként (a 10 méteres futás/járás, 4 lépcsőfok felmászás és 4 lépcsőfok leereszkedés átlagos ideje) határozták meg. Az LS átlagot és SE-t az MMRM segítségével számították ki.
Kiindulási állapot, 72. hét
DB időszak: A TFT-ek átlagos változási ütemének összetett eredménye a kiinduláshoz képest a 72. héten - ITT populáció
Időkeret: Alapvonal, 72. hét
A kompozit TFT-t a 10 méter futás/sétálás, 4 lépcsőfok felmászás és 4 lépcsőfok leereszkedés idejének átlagaként határozták meg. Azoknál a résztvevőknél, akik nem tudtak TFT-t végezni 30 másodpercen belül, beleértve azokat is, akik elvesztették a járóképességüket vagy a TFT ideje meghaladta a 30 másodpercet, 30 másodperces értéket használtak. Az alapvonalat a vizsgálati szer első adagjának beadásán vagy az előtt utoljára megfigyelt mérésként határozták meg (10 méter futás/sétálás, 4 lépcsőfok felmászás és 4 lépcsőfok leereszkedés idejének átlaga). Az LS átlagot és SE-t az MMRM segítségével számították ki.
Alapvonal, 72. hét
DB időszak: Idő a 6MWD-ben bekövetkező tartós 10%-os romlásig a 72. héten - mITT populáció
Időkeret: Alapérték a 72. hétig
A 6MWD teszt egy nem bátorított teszt, amelyet egy 30 méter hosszú sík folyosón végeznek, ahol a résztvevőt arra utasítják, hogy amennyire csak lehetséges, sétáljon oda-vissza két kúp között, lehetőséggel a lassításra, pihenésre vagy megállásra, ha szükséges. A járást a 6MWD teszt segítségével értékelték szabványos eljárások szerint. A résztvevők nem használhattak segédeszközöket (járókeret, hosszú lábtámasz vagy rövid lábtámasz) a 6MWD teszt során. A 10%-os tartós romlás idejét a 6MWD-ben úgy határozták meg, mint az utolsó időpontot, amikor a 6MWD nem volt 10%-kal rosszabb a kiindulási értékhez képest. Azokat a résztvevőket, akiknél nem jelentkezett 10%-os 6MWD romlás, cenzúrázták az utolsó 6 perces sétateszt időpontjában a DB időszak alatt.
Alapérték a 72. hétig
DB időszak: Idő az állandó 10%-os romlásig a 6MWD-ban - ITT populáció
Időkeret: Alapvonal hozzávetőlegesen a 72. hétig (A COVID miatt sok résztvevő későn jelent meg a protokoll által meghatározott 72. heti vizsgálatra)
A 6MWD teszt egy nem bátorított teszt, amelyet egy 30 méter hosszú sík folyosón végeznek, ahol a résztvevőt arra utasítják, hogy sétáljon a lehető legtovább, oda-vissza két kúp körül, és ha szükséges, lelassíthat, pihenhet vagy megállhat. A járást a 6MWD teszttel értékelték szabványos eljárások szerint. A résztvevők nem használhattak segédeszközöket (járókát, hosszú lábzárókat vagy rövid lábzárókat) a 6MWD teszt során. A 10%-os tartós romlás idejét a 6MWD-ben úgy határozták meg, mint az utolsó időpontot, amikor a 6MWD nem volt 10%-kal rosszabb a kiindulási értékhez képest. Azokat a résztvevőket, akiknél nem volt 10%-os 6MWD romlás, a kettős vak vizsgálati időszak utolsó 6 perces sétatesztjének idején cenzúrázták. A COVID miatt sok résztvevő későn vett részt a protokoll által meghatározott 72. heti látogatáson. Emiatt az Ataluren kezelési csoport eseményidejének számított mediánja a kettős vak időszakban nagyobb volt, mint 72 hét.
Alapvonal hozzávetőlegesen a 72. hétig (A COVID miatt sok résztvevő későn jelent meg a protokoll által meghatározott 72. heti vizsgálatra)
DB időszak: Változás a kezdeti értékhez képest a North Star ambuláns értékelés (NSAA) összpontszámában a 72. héten - mITT populáció
Időkeret: Kiindulási állapot, 72. hét
Az NSAA teljes pontszám az eredeti skálán 16 tevékenység (a fejemelést kivéve) pontszámainak összege. Minden tevékenységet 0 (a tevékenység nem volt végrehajtható), 1 (módosított módszer, cél elérve segítség nélkül) vagy 2 (normális, cél elérve segítség nélkül) pontszámmal értékeltek. A teljes pontszám 0 és 32 között mozog, ahol a magasabb pontszám jobb funkcionálást jelez. Ha a 16 tevékenységből kevesebb, mint 13-at végeztek el, a teljes pontszámot hiányzónak tekintették. Ha 13–16 tevékenységet végeztek el, a teljes pontszámot a (megfigyelt teljes pontszám / a nem hiányzó tevékenységek száma) × 16 képlettel standardizálták. Ha egy tevékenység a betegség előrehaladása miatt nem volt végrehajtható, 0 pontszámot adtak meg. A kiindulási állapotot a vizsgálati gyógyszer első adása előtti vagy azon utolsó megfigyelt mérésként határozták meg. Az LS átlagot és SE-t az MMRM segítségével számították ki.
Kiindulási állapot, 72. hét
DB periódus: Az NSAA összpontszám változása a kiindulási értékhez képest a 72. héten - ITT populáció
Időkeret: Alapvonal, 72. hét
Az eredeti skálán az NSAA összpontszám 16 tevékenység pontszámának összege (a fejemelést kivéve). Minden tevékenységet 0-ként (a tevékenység nem volt elvégezhető), 1-ként (módosított módszerrel, segítség nélkül elért cél) vagy 2-ként (normál, segítség nélkül elért cél) pontoztak. Az összpontszám 0 és 32 között van, ahol a magasabb pontszámok jobb funkciót jeleznek. Ha a 16 tevékenységből kevesebb, mint 13-at végeztek el, az összpontszám hiányzónak számított. Ha 13 és 16 tevékenységet végeztek el, az összpontszámot (megfigyelt összpontszám / a nem hiányzó tevékenységek száma) x 16 módon standardizálták. Ha egy tevékenység a betegség progressziója miatt nem volt elvégezhető, 0 pontszámot adtak. A kiindulási értéket a vizsgálati gyógyszer első adagja előtti vagy azon történő utolsó megfigyelt mérésként definiálták. Az LS átlagot és SE-t az MMRM segítségével számították ki.
Alapvonal, 72. hét
DB időszak: A járóképesség elvesztéséig eltelt idő - mITT populáció
Időkeret: Alapvonal körülbelül a 72. hétig (A COVID miatt sok résztvevő késve jelent meg a protokollban meghatározott 72. heti látogatáson)
Az ambuláció elvesztésének idejét úgy határozták meg, mint a tíz méteres futás/járás teszt 30 másodpercen belüli végrehajtásának tartós képtelenségét bármely, a kiindulás utáni látogatáson és az összes további látogatáson. A COVID miatt sok résztvevő késve vett részt a protokoll által meghatározott 72. heti látogatáson. Emiatt az Ataluren csoport eseményigénybe idejére számított mediánja és 95%-os konfidencia intervalluma a kettős vak időszakban nagyobb volt, mint 72 hét.
Alapvonal körülbelül a 72. hétig (A COVID miatt sok résztvevő késve jelent meg a protokollban meghatározott 72. heti látogatáson)
DB időszak: A járóképesség elvesztésének ideje 72 hét alatt - ITT populáció
Időkeret: Alapvonal a 72. hézig
Az ambuláció elvesztésének ideje annak az állandó képtelenségnek a meghatározásaként lett definiálva, hogy a 10 méteres futás/séta tesztet 30 másodpercen belül bármely bázisvonal utáni látogatáson és az összes további látogatáson elvégezzék.
Alapvonal a 72. hézig
DB Időszak: A lépcsőzés képességének elvesztéséig eltelt idő - mITT populáció
Időkeret: Alapvizsgálat a 72. héten (a COVID miatt sok résztvevő a protokoll szerint meghatározott 72. heti vizsgálatra későn jelent meg)
A lépcsőzés elvesztésének ideje úgy lett meghatározva, mint a 4 lépcsős felmászási teszt 30 másodpercen belüli végrehajtásának tartós képtelensége bármely alapvizsgálat utáni látogatáson és az összes további látogatáson. A COVID miatt sok résztvevő vett részt későn a protokollban meghatározott 72. heti látogatáson. Emiatt az Ataluren csoport eseményidejének számított mediánja és 95%-os konfidenciaintervalluma a duplán vak (DB) időszakban nagyobb volt, mint 72 hét.
Alapvizsgálat a 72. héten (a COVID miatt sok résztvevő a protokoll szerint meghatározott 72. heti vizsgálatra későn jelent meg)
DB időszak: Idő a lépcsőzés elvesztéséig - ITT populáció
Időkeret: Alapvonal a hozzávetőleges 72. hétig (A COVID miatt sok résztvevő későn jelent meg a protokoll által meghatározott 72. heti vizsgálatra)
Az idő a lépcsőzés elvesztéséig úgy volt definiálva, mint a tartós képtelenség a 4 lépcsős emelkedési teszt 30 másodpercen belüli elvégzésére bármely alapvizsgálat utáni látogatáson és minden további látogatáson. A COVID miatt sok résztvevő későn vett részt a protokollban meghatározott 72. heti látogatáson. Emiatt az Ataluren kar eseményig eltelt idejének számított mediánja és 95%-os konfidenciaintervalluma a kettős vak időszakban meghaladta a 72. hetet.
Alapvonal a hozzávetőleges 72. hétig (A COVID miatt sok résztvevő későn jelent meg a protokoll által meghatározott 72. heti vizsgálatra)
DB időszak: Idő a lépcsőn leereszkedés elvesztéséig - mITT populáció
Időkeret: Alapvonal a 72. héten belül (A COVID miatt sok résztvevő késve jelent meg a protokollban meghatározott 72. heti vizsgálaton)
A lépcsőn leereszkedés elvesztésének idejét úgy határozták meg, mint a 4 lépcsőfokos leereszkedési teszt 30 másodpercen belüli végrehajtásának tartós képtelenségét bármely alapvizsgálat utáni látogatáson és minden további vizsgálaton. A COVID miatt sok résztvevő vett részt késve a protokollban meghatározott 72. heti látogatáson. Emiatt a számított medián és 95%-os megbízhatósági intervallum az Ataluren csoport eseményidejére a kettős vak periódusban meghaladta a 72. hetet.
Alapvonal a 72. héten belül (A COVID miatt sok résztvevő késve jelent meg a protokollban meghatározott 72. heti vizsgálaton)
DB időszak: Lépcsőn leereszkedés elvesztéséig tartó idő - ITT populáció
Időkeret: Alapvonal a 72. hétig (a COVID miatt sok résztvevő késve vett részt a protokollban meghatározott 72. heti látogatáson)
Az idő a lépcsőn való leszállás elvesztéséig úgy lett meghatározva, mint az állandó képtelenség a 4 lépcsőfokos leszálló teszt elvégzésére 30 másodpercen belül bármely alapvizsgálat utáni látogatáson és az összes további látogatáson. A COVID miatt sok résztvevő vett részt késve a protokollban meghatározott 72. heti látogatáson. Emiatt a számított medián és 95%-os konfidencia intervallum az eseményig eltelt időre az Ataluren csoportban a kettős vak (DB) periódusban meghaladta a 72 hetet.
Alapvonal a 72. hétig (a COVID miatt sok résztvevő késve vett részt a protokollban meghatározott 72. heti látogatáson)
DB időszak: A résztvevők száma NSAA tételfunkció-vesztéssel a 72. héten - mITT populáció
Időkeret: 72. hét
A funkcióvesztést úgy definiálták, hogy a pontszám az NSAA tétel esetében az 1 vagy 2-es alapvonali értékről a megadott utólagos időpontban 0-ra csökken. A hiányzó értékeléseket az utólagos vizsgálatok során az utolsó megfigyelés előrehozatala (LOCF) módszerrel töltötték ki.
72. hét
DB időszak: A résztvevők száma NSAA elemek funkcióvesztésével a 72. héten - ITT populáció
Időkeret: 72. hét
A funkcióvesztést úgy definiálták, hogy az NSAA pontozási rendszerében az alapvonali 1 vagy 2 pontszámról a megadott poszt-bázisvonali időpontban 0 pontszámra való esés történt. A hiányzó értékeléseket a poszt-bázisvonali vizsgálatokon a LOCF módszerrel imputálták.
72. hét
DB időszak: A kezelés közben jelentkező mellékhatásokkal (TEAE) érintett résztvevők száma
Időkeret: Alapvonal a 76. hétig
Egy mellékhatás (AE) minden olyan káros orvosi esemény volt, amely a vizsgálati szereget kapott résztvevőben jelentkezett, a mögöttes ok lehetőségétől függetlenül. A súlyos mellékhatás (SAE) olyan AE volt, amely a következő eredmények valamelyikéhez vezetett, vagy bármely más okból jelentősnek ítélték: halál; kezdeti vagy meghosszabbított kórházi kezelés; életveszélyes esemény (azonnali halálveszély); tartós vagy jelentős rokkantság/munkaképtelenség; veleszületett rendellenesség. Az AE-k magukban foglalták mind a SAE-ket, mind a nem súlyos AE-ket. A TEAE olyan AE-ként volt meghatározva, amely a vizsgálati szer első adásától kezdve, a kettős vak vizsgálati szer utolsó adása utáni legfeljebb 4 héten belül, és a nyílt kezelés első adása előtt jelentkezett vagy romlott. Egy összefoglaló más nem súlyos AE-kről és minden SAE-ről, az ok függetlenül, a 'Jelentett AE szakasz' részben található.
Alapvonal a 76. hétig
Teljes kezelési időszak: A 6MWD változása a kezdeti értékhez képest a 144. héten
Időkeret: Kezdeti, 144. hét
A 6MWD teszt egy nem bátorított teszt, amelyet egy 30 méter hosszú, sík folyosón végeznek, ahol a résztvevőt arra utasítják, hogy amennyire csak lehetséges, sétáljon oda-vissza két kúp között, lehetőséggel a lassításra, pihenésre vagy szüneteltetésre, ha szükséges. A járást a 6MWD teszt segítségével értékelték szabványos eljárások szerint. A résztvevők nem használhattak segédeszközöket (sétabot, hosszú lábpánt vagy rövid lábpánt) a 6MWD teszt során. Azok a résztvevők, akiknél egy adott látogatáskor a járásvesztést megerősítették, 0 értéket kaptak a 6MWD eredményeként. Az alapvonalat az 1. és 2. nap érvényes 6MWD értékeinek maximális mérési értéke határozta meg. Az LS átlagot és SE-t az MMRM segítségével számították ki.
Kezdeti, 144. hét
Teljes kezelési időszak: Alapértékhez viszonyított átlagos változás összetett mérése a TFT-kben a 144. héten
Időkeret: Alapvonal, 144. hét
Az összetett TFT a 10 méter futás/gyaloglás, 4 lépcsőfok felmászás és 4 lépcsőfok leereszkedés idejének átlagaként lett meghatározva. Azoknál a résztvevőknél, akik nem tudták elvégezni a TFT-t 30 másodpercen belül, beleértve azokat, akik elvesztették a járóképességüket, vagy a TFT ideje meghaladta a 30 másodpercet, 30 másodperc értéket használtunk. A kiindulási értéket a vizsgált gyógyszer első adagján vagy azt megelőzően utoljára megfigyelt mérésként (a 10 méter futás/gyaloglás, 4 lépcsőfok felmászás és 4 lépcsőfok leereszkedés idejének átlaga) határoztuk meg. Az LS átlagot és SE-t az MMRM segítségével számítottuk ki.
Alapvonal, 144. hét
Teljes kezelési időszak: A 10 méter futás/gyaloglás idejének változása a kiindulási értékhez képest a 144. héten
Időkeret: Kiindulási érték, 144. hét
A 10 méteres sétálás/futás teszt során a résztvevő által alkalmazott sétálás/futás módszerét a következőképpen kategorizáltuk: 1. Nem képes önállóan sétálni; 2. Nem képes önállóan sétálni, de képes sétálni személyi támogatással vagy segédeszközzel (teljes lábtartó [térd-boka-lábortotikus] vagy járókeret); 3. Erősen adaptált járás, széles alapú lordotikus járás, nem képes növelni a sétálási sebességet; 4. Mérsékelten adaptált járás, képes felgyorsítani, de nem képes futni; 5. Képes felgyorsítani, de kettős támaszfázissal fut (vagyis nem képes mindkét lábát a talajtól eltávolítani); 6. Fut és mindkét lábát a talajtól eltávolítja (kettős támaszfázis nélkül). Azoknál a résztvevőknél, akik nem tudtak elvégezni egy TFT-t 30 másodpercen belül, beleértve azokat is, akik elvesztették a járóképességüket vagy a TFT időtartama meghaladta a 30 másodpercet, 30 másodperc értéket használtunk. A kiindulási állapotot a vizsgálati gyógyszer első adagján vagy azelőtt utoljára megfigyelt mérésként határoztuk meg. Az LS átlagot és SE-t az MMRM segítségével számítottuk ki.
Kiindulási érték, 144. hét
Összes kezelési időszak: A négy lépcsőfok megmászásához szükséges idő változása a kiindulási értékhez képest a 144. héten
Időkeret: Kiindulási érték, 144. hét
A lépcsőzési teszt során a résztvevő által alkalmazott mászási mód a következőképpen lett kategorizálva: 1. Nem képes 4 szabványos lépcsőfok felmászására; 2. 4 szabványos lépcsőfokot mászik "időjelzéssel" (egy lábonként mászik, mindkét lábbal egy lépcsőfokon áll, mielőtt a következőre lépne), mindkét karral egy vagy mindkét korláton támaszkodva; 3. 4 szabványos lépcsőfokot mászik "időjelzéssel", egy karral egy korláton támaszkodva; 4. 4 szabványos lépcsőfokot mászik "időjelzéssel", nem szükséges korlát; 5. 4 szabványos lépcsőfokot mászik váltott lábbal, korlátra van szüksége támaszkodáshoz; 6. 4 szabványos lépcsőfokot mászik váltott lábbal, nem szükséges korlát támaszkodáshoz. Azoknál a résztvevőknál, akik nem tudtak elvégezni egy TFT-t 30 másodpercen belül, beleértve azokat is, akiknél a járóképesség elvesztése történt, vagy a TFT ideje meghaladta a 30 másodpercet, 30 másodperc értéket használtunk. Az alapvonalat a vizsgálati gyógyszer első adása előtt vagy azon végzett utolsó megfigyelt mérésként definiáltuk. Az LS átlag és SE az MMRM segítségével lett kiszámítva.
Kiindulási érték, 144. hét
Összes kezelési időszak: A négy lépcsőfok leereszkedéséhez szükséges idő változása a kiindulási értékhez képest a 144. héten
Időkeret: Alapvonal, 144. hét
A lépcsőn leereszkedés tesztje során a résztvevő leereszkedési módját a következőképpen kategorizálták: 1. Nem képes leereszkedni 4 szabványos lépcsőfokon; 2. Leereszkedik 4 szabványos lépcsőfokon "jelölő időzítéssel" (egy időben egy lábbal mászik, mindkét lábbal egy lépcsőfokon van, mielőtt a következő lépcsőfokra lépne), mindkét karját használva egy vagy mindkét korláton; 3. Leereszkedik 4 szabványos lépcsőfokon "jelölő időzítéssel", egy karját használva egy korláton; 4. Leereszkedik 4 szabványos lépcsőfokon "jelölő időzítéssel", nem szükséges korlát; 5. Leereszkedik 4 szabványos lépcsőfokon váltakozó lábakkal, szüksége van korlátra a támogatáshoz; 6. Leereszkedik 4 szabványos lépcsőfokon váltakozó lábakkal, nem szükséges korlát támogatás. Azoknál a résztvevőknál, akik nem tudtak elvégezni egy TFT-t 30 másodpercen belül, beleértve azokat, akik elvesztették a járóképességüket vagy a TFT időtartama meghaladta a 30 másodpercet, a 30 másodperc értéket használták. Az alapvonalat a vizsgálati gyógyszer első adagjának időpontján vagy előtt utoljára megfigyelt mérésként határozták meg. Az LS átlagot és SE-t az MMRM segítségével számították ki.
Alapvonal, 144. hét
Teljes kezelési időszak: Az NSAA összpontszám változása a kiindulási értékhez képest a 144. héten
Időkeret: Kiindulási állapot, 144. hét
Az NSAA teljes pontszám az eredeti skálán 16 tevékenység (a fejemelés kivételével) pontszámainak összege. Minden tevékenységet 0 (a tevékenységet nem lehetett elvégezni), 1 (módosított módszer, cél elérése segítség nélkül) vagy 2 (normál, cél elérése segítség nélkül) pontszámmal értékeltek. A teljes pontszám 0 és 32 között van, ahol a magasabb pontszám jobb működést jelent. Ha a 16 tevékenységből kevesebb, mint 13-at végeztek el, a teljes pontszám hiányzónak minősült. Ha 13 és 16 tevékenységet végeztek el, a teljes pontszámot (megfigyelt teljes pontszám / nem hiányzó tevékenységek száma) x 16 képlettel szabványosították. Ha egy tevékenységet a betegség progressziója miatt nem lehetett elvégezni, 0 pontszámot rendeltek hozzá. A kiindulási állapotot a vizsgálati gyógyszer első adagján vagy előtt utoljára megfigyelt mérésként határozták meg. Az LS átlag és SE kiszámítása kovarianciaanalízissel (ANCOVA) történt, többszörös imputációval.
Kiindulási állapot, 144. hét
Összes kezelési időszak: A járóképesség elvesztéséig eltelt idő 144 hét alatt
Időkeret: Alapvonal a 144. hétig
Az ambuláció elvesztésének ideje úgy lett meghatározva, mint a 10 méteres futás/járás teszt 30 másodpercen belüli végrehajtásának tartós képtelensége bármely alapvizsgálat utáni látogatáskor és az összes további látogatás során.
Alapvonal a 144. hétig
Teljes kezelési időszak: Lépcsőmászási képesség elvesztésének ideje 144 hét alatt
Időkeret: Alapvonal a 144. hétig
A lépcsőzés megszakadásának ideje azután határozott meg, hogy a beteg bármely alapvizsgálat utáni látogatáskor és minden további látogatáson 30 másodpercen belül nem tudta elvégezni a 4 fokozatú lépcsőmászó tesztet.
Alapvonal a 144. hétig
Teljes kezelési időszak: Lépcsőn lefelé menés elvesztésének ideje 144 hét alatt
Időkeret: Kiindulási időponttól a 144. hétig
A lépcsőn lefelé haladás elvesztésének idejét úgy definiálták, mint a 4 fokú lépcsőn lefelé haladási teszt végrehajtásának tartós képtelenségét 30 másodpercen belül bármely alapvizsgálat utáni látogatáskor és az összes további vizsgálat során.
Kiindulási időponttól a 144. hétig
Összes kezelési időszak: A 144. héten funkcionális veszteséget mutató résztvevők száma az NSAA tételeknél
Időkeret: 144. hét
A funkcióvesztést úgy határoztuk meg, hogy az NSAA tétel pontszámának 1-ről vagy 2-ről az alapvonalon 0-ra csökkenése a megadott utólagos alapvonalon. A hiányzó értékeléseket az utólagos alapvonal látogatásokon a LOCF módszerrel imputáltuk.
144. hét
Teljes Kezelési Időszak: A TEAE-kkel Érintett Résztvevők Száma
Időkeret: Alapvonal a 148. hétig
Az AE (kívánatos hatás) bármely káros orvosi esemény volt a vizsgálati szerepet kapott résztvevőnél, függetlenül attól, hogy ok-okozati összefüggésben állt-e vele. Az SAE (súlyos kívánatos hatás) olyan AE volt, amely a következő eredmények bármelyikéhez vezetett, vagy bármely más okból jelentősnek minősült: halál; kezdeti vagy hosszabb idejű kórházi kezelés; életveszélyes esemény (halál közvetlen kockázata); tartós vagy jelentős fogyatékosság/rokkantság; veleszületett rendellenesség. Az AE-k magukban foglalták mind az SAE-ket, mind a nem súlyos AE-ket. A TEAE-t úgy határoztuk meg, mint olyan AE-t, amely az ataluren első adása után (függetlenül attól, hogy kettős vak vagy nyílt címkéjű volt) és az ataluren utolsó adása után legfeljebb 4 héttel következik be vagy romlik. A többi nem súlyos AE és az összes SAE összefoglalója, függetlenül az ok-okozati összefüggéstől, a 'Bejelentett AE szakaszban' található.
Alapvonal a 148. hétig
OL időszak: Ataluren plazma farmakokinetikai (PK) koncentrációja
Időkeret: Predózis és 2 órával posztdozis a 144. héten
Predózis és 2 órával posztdozis a 144. héten

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

PTC Therapeutics

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. július 6.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. március 5.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. július 25.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. június 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. június 5.

Első közzététel (Tényleges)

2017. június 7.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. március 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. február 17.

Utolsó ellenőrzés

2026. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PTC124-GD-041-DMD

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Idegrendszeri betegségek

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Ethiopia

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel