Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långsiktiga resultat av Ataluren vid Duchennes muskeldystrofi

17 februari 2026 uppdaterad av: PTC Therapeutics

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad effekt- och säkerhetsstudie av Ataluren hos patienter med nonsensmutation Duchennes muskeldystrofi och öppen märkning

Denna studie är en långtidsstudie av ataluren hos deltagare med nonsensmutation Duchenne muskeldystrofi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, 72-veckors studie, följt av en 72-veckors öppen period. Syftet är att karakterisera de långsiktiga effekterna av atalurenmedierad dystrofinåterställning på sjukdomsprogression. Deltagarna kommer att randomiseras i förhållandet 1:1 till ataluren eller placebo. Deltagarna kommer att få blindat studieläkemedel tre gånger dagligen (TID) morgon, middag och kväll i 72 veckor, varefter alla deltagare kommer att få öppen ataluren i ytterligare 72 veckor (totalt 144 veckor). Studiebedömningar kommer att utföras vid klinikbesök var 12:e vecka under den dubbelblinda perioden och var 24:e vecka under den öppna perioden. Den totala urvalsstorleken på ~250 försökspersoner kommer att inkludera ~160 försökspersoner som uppfyller kriterierna för inkludering i den primära analyspopulationen (åldern 7 till 16 år, baslinje sex minuters promenadavstånd (6MWD) större än eller lika med (>=) 300 meter, liggande för att stå >= 5 sekunder). Studien kommer att genomföras i USA och andra länder runt om i världen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

360

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • South Brisbane, Australien, Q4101
        • Queensland CHILDREN'S HOSPITAL
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Childrens Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Brasilien
      • Belo Horizonte, Brasilien, 30130-100
        • Hospital de Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo - FMUSP
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1793
        • UMHAT SofiaMed
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital - Oakland
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford University Medical Center
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California (UC) Davis Medical Center
      • San Bernardino, California, Förenta staterna, 92408
        • Loma Linda University Children's Hospital
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Förenta staterna, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University Health - Riley Child Neurology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan - CS Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Childrens Medical Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229-3900
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, SAR
        • Queen Mary Hospital
  • Indien
      • Chandigarh, Indien, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
      • New Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Indien, 380005
        • Panchshil Hospital
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, Indien, 560029
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences
    • Maharashtra
      • Māhīm, Maharashtra, Indien, 400016
        • P.D. Hinduja Hospital
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, Indien, 600006
        • Apollo Children's Hospital Chennai
      • Vellore, Tamil Nadu, Indien, 632004
        • Christian Medical College Hospital Vellore
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indien, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indien, 700054
        • Apollo Gleneagles Hospital
  • Japan
      • Multiple Locations, Japan
        • PTC Clinical Site
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100039
        • General Hospital of Chinese Armed Police Forces
      • Fuzhou, Kina, 350005
        • The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
      • Hunan, Kina, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, Kina, 200032
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Kina, 518038
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
      • Pantai, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Mexiko
      • Chihuahua City, Mexiko, 31217
        • Hospital Angeles Chihuahua
      • Mexico City, Mexiko, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Tlalpan, Mexiko, 14389
        • Instituto Nacional De Rehabilitacion
  • Polen
      • Warsaw, Polen, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00936-5067
        • University of Puerto Rico - School of Medicine
  • Ryssland
      • Moscow, Ryssland, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
      • Saint Petersburg, Ryssland, 194100
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
  • Sydkorea
      • Seoul, Sydkorea, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Sydkorea, 3080
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Sydkorea, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital
  • Turkiet (Türkiye)
      • Istanbul, Turkiet (Türkiye), 34093
        • Istanbul University- Instanbul Medical Faculty

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Hankön
  • Ålder ≥5 år
  • Fenotypiska bevis på Duchennes muskeldystrofi
  • Nonsens punktmutation i dystrofingenen
  • Användning av systemiska kortikosteroider (prednison/prednisolon eller deflazacort) i minst 12 månader omedelbart innan studiebehandlingen påbörjas, utan signifikant förändring i dosering eller doseringsregim under minst 3 månader omedelbart före start av studiebehandling
  • 6MWD ≥150 meter
  • Möjlighet att utföra tidsinställda funktionstester inom 30 sekunder
  • Vilja och förmåga att följa schemalagda besök, läkemedelsadministrationsplan, studieprocedurer, laboratorietester och studierestriktioner.

Exklusions kriterier:

  • Eventuell förändring av profylaxbehandlingen för kardiomyopati inom 1 månad före start av studiebehandling.
  • Pågående intravenös (IV) aminoglykosid eller IV vankomycinbehandling.
  • Tidigare eller pågående behandling med ataluren.
  • Känd överkänslighet mot någon av beståndsdelarna eller hjälpämnena i studieläkemedlet
  • Exponering för ett annat prövningsläkemedel inom 6 månader före start av studiebehandling, eller pågående deltagande i någon interventionell klinisk prövning.
  • Anamnes på större kirurgiska ingrepp inom 12 veckor före start av studiebehandling, eller förväntan om större kirurgiskt ingrepp under den 72 veckor långa placebokontrollerade behandlingsperioden.
  • Krav på respiratorhjälp dagtid eller all användning av invasiv mekanisk ventilation via trakeostomi.
  • Okontrollerade kliniska symtom och tecken på kronisk hjärtsvikt
  • Förhöjt serumkreatinin eller cystatin C vid screening.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ataluren
Deltagarna kommer att få ataluren oral suspension 10 milligram (mg)/kilogram (kg) på morgonen, 10 mg/kg på dagen och 20 mg/kg på kvällen varje dag under 72 veckor i DB-behandlingsperioden och under ytterligare 72 veckor i öppen-etikett-behandlingsperioden.
Läkemedel: Ataluren
10, 20 mg/kg
Andra namn:
  • PTC124
Placebo-jämförare: Placebo
Deltagarna kommer att få placebo som matchar ataluren oral suspension i 72 veckor under DB-behandlingsperioden. Efter avslutad DB-behandlingsperiod kommer deltagarna att få ataluren oral suspension 10 mg/kg på morgonen, 10 mg/kg på middagen och 20 mg/kg på kvällen varje dag i 72 veckor under öppen etikett-behandlingsperioden.
Läkemedel: PLACEBO
10, 20 mg/kg
Andra namn:
  • Matchande placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
DB Period: Förändring från baseline i 6-minuters gångavstånd (6MWD) vid vecka 72 - Modifierad intention-to-treat (mITT) Population
Tidsram: Baslinje, vecka 72
6MWD-testet är ett icke-uppmuntrande test som utförs i en 30 meter lång, plan korridor, där deltagaren instrueras att gå så långt som möjligt, fram och tillbaka runt två koner, med tillstånd att sakta ner, vila eller stanna om det behövs. Ambulation bedömdes via 6MWD-testet enligt standardiserade procedurer. Deltagarna tilläts inte använda hjälpmedel (rollator, långa benortoser eller korta benortoser) under 6MWD-testet. Deltagare med bekräftad förlust av ambulation vid ett visst besök tilldelades ett 6MWD-resultat på 0. Baslinjen definierades som det maximala värdet av giltiga dag 1 och dag 2 6MWD-värden. Minsta kvadrat (LS) medelvärde och standardfel (SE) beräknades med hjälp av mixed-model repeated measures (MMRM).
Baslinje, vecka 72
DB-period: Förändring från baslinjen i 6MWD vid vecka 72 - Intention-to-Treat (ITT)-populationen
Tidsram: Baseline, vecka 72
6MWD-testet är ett icke-uppmuntrat test som utförs i en 30 meter lång, plan korridor, där deltagaren instrueras att gå så långt som möjligt, fram och tillbaka runt två koner, med tillstånd att sakta ner, vila eller stanna vid behov. Gångförmåga bedömdes via 6MWD-testet enligt standardiserade procedurer. Deltagare fick inte använda hjälpmedel (gångstöd, långbensskenor eller kortbensskenor) under 6MWD-testet. Deltagare med bekräftad förlust av gångförmåga vid ett visst besök tilldelades ett 6MWD-resultat på 0. Baslinjen definierades som det maximala värdet av giltiga 6MWD-värden från dag 1 och dag 2. LS-medelvärde och SE beräknades med MMRM.
Baseline, vecka 72
DB-period: Genomsnittlig förändringshastighet från baslinjen i 6MWD vid vecka 72 - mITT-population
Tidsram: Baslinje, vecka 72
6MWD-testet är ett icke-uppmuntrande test som utförs i en 30 meter lång, platt korridor, där deltagaren instrueras att gå så långt som möjligt, fram och tillbaka runt två koner, med tillåtelse att sakta ner, vila eller stanna vid behov. Gångförmåga bedömdes via 6MWD-testet enligt standardiserade procedurer. Deltagarna fick inte använda hjälpmedel (gåstöd, långbensskenor eller kortbensskenor) under 6MWD-testet. Deltagare med bekräftad förlust av gångförmåga vid ett visst besök tilldelades ett 6MWD-resultat på 0. Baslinjen definierades som det maximala värdet av giltiga 6MWD-värden från dag 1 och dag 2. LS-medelvärde och SE beräknades med MMRM.
Baslinje, vecka 72
DB-period: Genomsnittlig förändringshastighet från baslinjen i 6MWD vid vecka 72 - ITT-population
Tidsram: Baseline, vecka 72
6MWD-testet är ett icke-uppmuntrat test som utförs i en 30 meter lång korridor, där deltagaren instrueras att gå så långt som möjligt, fram och tillbaka runt två koner, med tillåtelse att sakta ner, vila eller stanna vid behov. Gångförmåga bedömdes via 6MWD-testet enligt standardiserade procedurer. Deltagare fick inte använda hjälpmedel (gångstöd, långa benortoser eller korta benortoser) under 6MWD-testet. Deltagare med bekräftad förlust av gångförmåga vid ett visst besök tilldelades ett 6MWD-resultat på 0. Baslinjen definierades som det maximala måttet av giltiga 6MWD-värden från dag 1 och dag 2. LS-medelvärde och SE beräknades med MMRM.
Baseline, vecka 72

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
DB-period: Förändring från baseline i tid att springa/gå 10 meter vid vecka 72 - mITT-population
Tidsram: Baseline, vecka 72
Under testet för att gå/löpa 10 meter kategoriserades deltagarens gång-/löpmetod enligt följande: 1. Ej förmögen att gå självständigt; 2. Ej förmögen att gå självständigt men kan gå med stöd från en person eller med hjälpmedel (fullständiga benskenor [knä-ankel-fot-ortoser] eller gångstativ); 3. Mycket anpassad gång, vidbaserad lordotisk gång, kan inte öka gånghastigheten; 4. Måttligt anpassad gång, kan öka hastigheten men kan inte springa; 5. Kan öka hastigheten men springer med en dubbel stödfas (det vill säga kan inte få båda fötterna från marken); 6. Springer och får båda fötterna från marken (utan dubbel stödfas). För deltagare som inte kunde utföra ett tidsbestämt funktionstest (TFT) inom 30 sekunder, inklusive de som hade förlorat gångförmågan eller där TFT:t översteg 30 sekunder, användes ett värde på 30 sekunder. Baslinjen definierades som den senast observerade mätningen på eller före den första dosen av studieläkemedlet. LS-medelvärdet och SE beräknades med MMRM.
Baseline, vecka 72
DB-period: Förändring från baslinje i tid för att springa/gå 10 meter vid vecka 72 - ITT-population
Tidsram: Baslinje, vecka 72
Under testet för gång/löpning 10 meter kategoriserades den metod för gång/löpning som deltagaren använde enligt följande: 1. Oförmögen att gå självständigt; 2. Oförmögen att gå självständigt men kan gå med stöd från en person eller med hjälpmedel (fullständiga benstöd [knä-ankel-fots-ortoser] eller gångstöd); 3. Mycket anpassad gång, bredbaserad lordotisk gång, kan inte öka gånghastigheten; 4. Måttligt anpassad gång, kan öka hastigheten men kan inte springa; 5. Kan öka hastigheten men springer med en dubbel stödfas (det vill säga kan inte få båda fötterna från marken); 6. Springer och får båda fötterna från marken (utan dubbel stödfas). För deltagare som inte kunde utföra ett TFT inom 30 sekunder, inklusive de som hade förlorat gångförmågan eller där TFT var över 30 sekunder, användes värdet 30 sekunder. Baslinjen definierades som den senast observerade mätningen på eller före den första dosen av studieläkemedlet. LS-medelvärde och SE beräknades med hjälp av MMRM.
Baslinje, vecka 72
DB-period: Förändring från baslinje i tid för att klättra 4 trappsteg vid vecka 72 - mITT-population
Tidsram: Baslinje, vecka 72
Under testet för trappklättring kategoriserades deltagarens klättringsmetod enligt följande: 1. Oförmögen att klättra uppför 4 standardtrappsteg; 2. Klättrar 4 standardtrappsteg "markeringstid" (klättrar en fot i taget, med båda fötterna på ett steg innan man går vidare till nästa steg), med båda armarna på en eller båda räcken; 3. Klättrar 4 standardtrappsteg "markeringstid", med en arm på ett räcke; 4. Klättrar 4 standardtrappsteg "markeringstid", utan att behöva räcke; 5. Klättrar 4 standardtrappsteg med växlande fötter, behöver räcke för stöd; 6. Klättrar 4 standardtrappsteg med växlande fötter, utan att behöva räckestöd. Deltagare som inte kunde utföra ett TFT inom 30 sekunder, inklusive de som förlorade gångförmågan eller vars TFT översteg 30 sekunder, tilldelades ett värde av 30 sekunder. Baslinjen definierades som den senast observerade mätningen på eller före den första dosen av studieläkemedlet. LS-medelvärdet och SE beräknades med hjälp av MMRM.
Baslinje, vecka 72
DB-period: Förändring från baslinje i tid för att klättra upp för 4 trappsteg vid vecka 72 - ITT-population
Tidsram: Baseline, vecka 72
Under testet för trappklättring kategoriserades den metod för klättring som användes av deltagaren enligt följande: 1. Oförmögen att klättra upp för 4 standardtrappsteg; 2. Klättrar 4 standardtrappsteg "markeringstid" (klättrar en fot i taget, med båda fötterna på ett steg innan man går vidare till nästa steg), med båda armarna på en eller båda räcken; 3. Klättrar 4 standardtrappsteg "markeringstid", med en arm på ett räcke; 4. Klättrar 4 standardtrappsteg "markeringstid", behöver inte räcke; 5. Klättrar 4 standardtrappsteg med alternerande fötter, behöver räcke för stöd; 6. Klättrar 4 standardtrappsteg med alternerande fötter, behöver inte räckestöd. För deltagare som inte kunde utföra ett TFT inom 30 sekunder, inklusive de som förlorade gångförmågan eller där TFT var över 30 sekunder, användes ett värde på 30 sekunder. Baslinjen definierades som den senast observerade mätningen på eller före den första dosen av studieläkemedlet. LS-medelvärde och SE beräknades med hjälp av MMRM.
Baseline, vecka 72
DB-period: Förändring från baslinje i tid att gå ner 4 trappsteg vid vecka 72 - mITT-population
Tidsram: Baslinje, vecka 72
Under testet för trappnedstigning kategoriserades deltagarens metod för nedstigning enligt följande: 1. Oförmögen att gå ner för 4 standardtrappsteg; 2. Går ner för 4 standardtrappsteg genom att "markera tid" (går ned ett fot i taget, med båda fötterna på ett steg innan man går vidare till nästa steg), med båda armarna på en eller båda räcken; 3. Går ner för 4 standardtrappsteg genom att "markera tid", med en arm på ett räcke; 4. Går ner för 4 standardtrappsteg genom att "markera tid", utan att behöva räcke; 5. Går ner för 4 standardtrappsteg med alternerande fötter, behöver räcke för stöd; 6. Går ner för 4 standardtrappsteg med alternerande fötter, utan att behöva räckestöd. Deltagare som inte kunde utföra ett TFT inom 30 sekunder, inklusive de som förlorade gångförmågan eller där TFT översteg 30 sekunder, tilldelades värdet 30 sekunder. Baslinjen definierades som den senast observerade mätningen på eller före första dosen av studieläkemedlet. LS-medelvärdet och SE beräknades med hjälp av MMRM.
Baslinje, vecka 72
DB-period: Förändring från baslinje i tid att gå ner 4 trappsteg vid vecka 72 - ITT-population
Tidsram: Baslinje, vecka 72
Under testet för trappnedstigning kategoriserades den nedstigningsmetod som deltagaren använde enligt följande: 1. Oförmögen att gå nedför 4 standardtrappsteg; 2. Går nedför 4 standardtrappsteg genom att "markera tid" (går ned en fot i taget, med båda fötterna på ett steg innan man går till nästa steg), med båda armarna på en eller båda räcken; 3. Går nedför 4 standardtrappsteg genom att "markera tid", med en arm på ett räcke; 4. Går nedför 4 standardtrappsteg genom att "markera tid", utan att behöva räcke; 5. Går nedför 4 standardtrappsteg med alternerande fötter, behöver räcke för stöd; 6. Går nedför 4 standardtrappsteg med alternerande fötter, utan att behöva räckestöd. För deltagare som inte kunde utföra ett TFT inom 30 sekunder, inklusive de som förlorade gångförmågan eller där TFT översteg 30 sekunder, användes ett värde på 30 sekunder. Baslinjen definierades som den senast observerade mätningen på eller före den första dosen av studieläkemedlet. LS-medelvärdet och SE beräknades med hjälp av MMRM.
Baslinje, vecka 72
DB-period: Sammansatt av genomsnittlig förändring från baslinjen i TFT vid vecka 72 - mITT-population
Tidsram: Baslinje, vecka 72
Den sammansatta TFT definierades som medelvärdet av tiderna för att springa/gå 10 meter, klättra upp för 4 trappsteg och gå ner för 4 trappsteg. Deltagare som inte kunde utföra en TFT inom 30 sekunder, inklusive de som förlorade gångförmågan eller där TFT var över 30 sekunder, fick värdet 30 sekunder. Baslinjen definierades som den senast observerade mätningen (medelvärdet av tiderna för att springa/gå 10 meter, klättra upp för 4 trappsteg och gå ner för 4 trappsteg) på eller före första dosen av studieläkemedlet. LS-medelvärdet och SE beräknades med MMRM.
Baslinje, vecka 72
DB-period: Sammansatt genomsnittlig förändring från baslinjen i TFT vid vecka 72 - ITT-population
Tidsram: Baslinje, vecka 72
Den sammansatta TFT definierades som medelvärdet av tiderna för att springa/gå 10 meter, klättra upp för 4 trappsteg och gå ner för 4 trappsteg. Deltagare som inte kunde utföra en TFT inom 30 sekunder, inklusive de som förlorat gångförmågan eller där TFT var över 30 sekunder, tilldelades ett värde på 30 sekunder. Baslinjen definierades som den senast observerade mätningen (medelvärdet av tiderna för att springa/gå 10 meter, klättra upp för 4 trappsteg och gå ner för 4 trappsteg) på eller före den första dosen av studieläkemedlet. LS-medelvärdet och SE beräknades med hjälp av MMRM.
Baslinje, vecka 72
DB Period: Sammansättning av genomsnittlig förändringshastighet från baslinjen i TFT vid vecka 72 - mITT-population
Tidsram: Baslinje, vecka 72
Den sammansatta TFT definierades som genomsnittet av tiderna för att springa/gå 10 meter, klättra upp för 4 trappsteg och gå ner för 4 trappsteg. Deltagare som inte kunde utföra en TFT inom 30 sekunder, inklusive de som förlorat gångförmågan eller där TFT var över 30 sekunder, tilldelades ett värde på 30 sekunder. Baslinjen definierades som den senast observerade mätningen (genomsnittet av tiderna för att springa/gå 10 meter, klättra upp för 4 trappsteg och gå ner för 4 trappsteg) på eller före första dosen av studieläkemedlet. LS-medelvärde och SE beräknades med hjälp av MMRM.
Baslinje, vecka 72
DB-period: Sammansatt genomsnittlig förändringshastighet från baslinjen i TFT vid vecka 72 - ITT-population
Tidsram: Baslinje, vecka 72
Den sammansatta TFT definierades som medeltiden för att springa/gå 10 meter, klättra upp för 4 trappsteg och gå ner för 4 trappsteg. Deltagare som inte kunde utföra en TFT inom 30 sekunder, inklusive de som förlorade gångförmågan eller där TFT:t var över 30 sekunder, fick värdet 30 sekunder tilldelat. Baslinjen definierades som den senast observerade mätningen (medeltiden för att springa/gå 10 meter, klättra upp för 4 trappsteg och gå ner för 4 trappsteg) på eller före den första dosen av studieläkemedlet. LS-medelvärdet och SE beräknades med hjälp av MMRM.
Baslinje, vecka 72
DB-period: Tid till varaktig 10 % försämring i 6MWD vid vecka 72 - mITT-population
Tidsram: Baseline till vecka 72
6MWD-testet är ett icke-uppmuntrande test som utförs i en 30 meter lång, plan korridor, där deltagaren instrueras att gå så långt som möjligt, fram och tillbaka runt två koner, med tillåtelse att sakta ner, vila eller stanna om det behövs. Gångförmåga bedömdes via 6MWD-testet enligt standardiserade procedurer. Deltagarna fick inte använda hjälpmedel (gårstöd, långa benortoser eller korta benortoser) under 6MWD-testet. Tid till 10 % bestående försämring i 6MWD definierades som den sista gången då 6MWD inte var 10 % sämre jämfört med baslinjen. Deltagare som inte hade 10 % 6MWD-försämring censurerades vid tidpunkten för det senaste 6-minutersgångtestet under DB-perioden.
Baseline till vecka 72
DB-period: Tid till ihållande 10 % försämring i 6MWD - ITT-population
Tidsram: Baslinje till cirka vecka 72 (På grund av COVID deltog många deltagare i den protokoll-definierade vecka 72-besöket sent)
6MWD-testet är ett icke-uppmuntrat test som utförs i en 30 meter lång platt korridor, där deltagaren instrueras att gå så långt som möjligt, fram och tillbaka runt två koner, med tillåtelse att sakta ner, vila eller stanna vid behov. Gångförmåga bedömdes via 6MWD-testet enligt standardiserade procedurer. Deltagarna fick inte använda hjälpmedel (gångstativ, långbensortoser eller kortbensortoser) under 6MWD-testet. Tiden till 10 % bestående försämring i 6MWD definierades som den sista gången då 6MWD inte var 10 % sämre jämfört med baslinjen. Deltagare som inte hade 10 % 6MWD-försämring censurerades vid tidpunkten för det senaste 6-minutersgångtestet under DB-perioden. På grund av COVID fanns det många deltagare som deltog i den protokoll-definierade vecka 72-visiten för sent. Av denna anledning var den beräknade medianen för tiden till händelse för Ataluren-armen i DB-perioden större än vecka 72.
Baslinje till cirka vecka 72 (På grund av COVID deltog många deltagare i den protokoll-definierade vecka 72-besöket sent)
DB-period: Förändring från baseline i North Star Ambulatory Assessment (NSAA) totalpoäng vid vecka 72 - mITT-population
Tidsram: Baslinje, vecka 72
NSAA-totalscoring i den ursprungliga skalan är summan av poäng från 16 aktiviteter (exklusive huvudlyft). Varje aktivitet poängsattes som 0 (aktiviteten kunde inte utföras), 1 (modifierad metod, uppnådde målet utan assistans) eller 2 (normalt, uppnådde målet utan assistans). Totalpoängen sträcker sig från 0 till 32, där högre poäng indikerar bättre funktion. Om färre än 13 av de 16 aktiviteterna utfördes ansågs totalpoängen saknas. Om från 13 till 16 aktiviteter utfördes standardiserades totalpoängen genom (observerad totalpoäng / antal icke-saknade aktiviteter) x 16. Om en aktivitet inte kunde utföras på grund av sjukdomsframsteg tilldelades poängen 0. Baslinjen definierades som den senast observerade mätningen på eller före den första dosen av studieläkemedlet. LS-medelvärdet och SE beräknades med MMRM.
Baslinje, vecka 72
DB-period: Förändring från baslinjen i NSAA totalpoäng vid vecka 72 - ITT-population
Tidsram: Baslinje, vecka 72
NSAA-totalskattningen i den ursprungliga skalan är summan av poäng från 16 aktiviteter (exklusive huvudlyftning). Varje aktivitet poängsattes som 0 (aktiviteten kunde inte utföras), 1 (modifierad metod, uppnådde målet utan assistans) eller 2 (normalt, uppnådde målet utan assistans). Den totala poängen varierar från 0 till 32, där högre poäng indikerar bättre funktion. Om färre än 13 av de 16 aktiviteterna utfördes ansågs totalskattningen saknas. Om från 13 till 16 aktiviteter utfördes standardiserades den totala poängen genom (observerad totalpoäng / antal icke-saknade aktiviteter) x 16. Om en aktivitet inte kunde utföras på grund av sjukdomsprogression tilldelades poängen 0. Baslinjen definierades som den senast observerade mätningen på eller före den första dosen av studieläkemedlet. LS-medelvärdet och SE beräknades med hjälp av MMRM.
Baslinje, vecka 72
DB-period: Tid till förlust av gångförmåga - mITT-population
Tidsram: Baseline upp till cirka vecka 72 (På grund av COVID deltog många deltagare sent på den protokollbestämda vecka 72-besöket)
Tiden till förlust av gångförmåga definierades som ihållande oförmåga att utföra 10-meterslöptestet/gångtestet inom 30 sekunder vid vilket besök som helst efter baslinjen och för alla återstående besök. På grund av COVID fanns det många deltagare som deltog i den protokoll-definierade vecka 72-visiten sent. Av denna anledning var den beräknade medianen och 95 % KI för tiden till händelse för Ataluren-armen under DB-perioden större än vecka 72.
Baseline upp till cirka vecka 72 (På grund av COVID deltog många deltagare sent på den protokollbestämda vecka 72-besöket)
DB-period: Tid till förlust av gångförmåga över 72 veckor - ITT-population
Tidsram: Baslinje upp till vecka 72
Tiden till förlust av gångförmåga definierades som ihållande oförmåga att utföra 10-meters gång-/springtest inom 30 sekunder vid något besök efter baslinjen och för alla återstående besök.
Baslinje upp till vecka 72
DB-period: Tid till förlust av trappklättring - mITT-population
Tidsram: Baseline upp till cirka vecka 72 (På grund av COVID deltog många deltagare i den protokollmässigt definierade vecka 72-besöket sent)
Tiden till förlust av trappklättring definierades som bestående oförmåga att utföra 4-trappsklättringstestet inom 30 sekunder vid något besök efter baslinjen och för alla återstående besök. På grund av COVID fanns det många deltagare som deltog i det protokolldefinierade vecka 72-besöket sent. Av denna anledning var den beräknade medianen och 95% KI för tiden till händelse för Ataluren-armen i DB-perioden större än vecka 72.
Baseline upp till cirka vecka 72 (På grund av COVID deltog många deltagare i den protokollmässigt definierade vecka 72-besöket sent)
DB-period: Tid till förlust av trappstegsförmåga - ITT-population
Tidsram: Baseline upp till ungefär vecka 72 (På grund av COVID deltog många deltagare i den protokollbestämda vecka 72-besöket sent)
Tid till förlust av trappstigsförmåga definierades som en ihållande oförmåga att utföra 4-trappstestet inom 30 sekunder vid något besök efter baseline och för alla återstående besök. På grund av COVID deltog många deltagare i det protokollbestämda vecka 72-besönet sent. Av denna anledning var den beräknade medianen och 95% KI för tiden till händelse för Ataluren-armen i DB-perioden längre än vecka 72.
Baseline upp till ungefär vecka 72 (På grund av COVID deltog många deltagare i den protokollbestämda vecka 72-besöket sent)
DB-period: Tid till förlust av trappnedstigning - mITT-population
Tidsram: Baseline upp till cirka vecka 72 (På grund av COVID-19 deltog många deltagare i den protokollbestämda vecka 72-visiten sent)
Tid till förlust av trappnedstigning definierades som ihållande oförmåga att utföra 4-stegs nedstigningstestet inom 30 sekunder vid vilket som helst besök efter baslinjen och för alla återstående besök. På grund av COVID fanns det många deltagare som deltog i protokoll-definierad vecka 72-besök sent. Av denna anledning var den beräknade medianen och 95% KI för tiden till händelse för Ataluren-armen i DB-perioden större än vecka 72.
Baseline upp till cirka vecka 72 (På grund av COVID-19 deltog många deltagare i den protokollbestämda vecka 72-visiten sent)
DB-period: Tid till förlust av trappnedgång - ITT-population
Tidsram: Baseline upp till ungefär vecka 72 (På grund av COVID deltog många deltagare i det protokollbestämda vecka 72-besöket sent)
Tiden till förlust av trappnedstigning definierades som ett ihållande oförmåga att utföra 4-stegs nedstigningstestet inom 30 sekunder vid vilket besök som helst efter baslinjen och för alla återstående besök. På grund av COVID fanns det många deltagare som deltog i det protokolldefinierade vecka 72-besöket sent. Av denna anledning var den beräknade medianen och 95% KI för tiden till händelse för Ataluren-armen under DB-perioden större än vecka 72.
Baseline upp till ungefär vecka 72 (På grund av COVID deltog många deltagare i det protokollbestämda vecka 72-besöket sent)
DB Period: Antal Deltagare Med Funktionsförlust av NSAA-poster vid Vecka 72 - mITT Population
Tidsram: Vecka 72
Funktionsförlust definierades som en minskning av poängen från 1 eller 2 vid baslinjemätningen till en poäng på 0 vid den angivna efter-baslinjemätningen av NSAA-objekt. De saknade bedömningarna vid efter-baslinjebesöken imputerades med sista observation framförd (LOCF).
Vecka 72
DB-period: Antal deltagare med funktionsförlust av NSAA-objekt vid vecka 72 – ITT-population
Tidsram: Vecka 72
Funktionsförlust definierades som en minskning av poängen från 1 eller 2 vid baslinjen till en poäng på 0 vid den angivna post-baslinjen för NSAA-objekt. De saknade bedömningarna vid post-baslinjebesök beräknades med LOCF-metoden.
Vecka 72
DB-period: Antal deltagare med behandlingsrelaterade biverkningar (TEAEs)
Tidsram: Baslinje upp till vecka 76
En ofördelaktig händelse (AE) var varje medicinskt ofördelaktigt förekomst hos en deltagare som fick studieläkemedel utan hänsyn till möjligheten av ett orsakssamband. En allvarlig ofördelaktig händelse (SAE) var en AE som resulterade i något av följande utfall eller bedömdes som betydelsefull av någon annan anledning: död; initial eller förlängd inläggning på sjukhus; livshotande upplevelse (omedelbar risk att dö); bestående eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga; medfödd missbildning. AEs inkluderade både SAEs och icke-allvarliga AEs. En TEAE definierades som en AE som inträffade eller förvärrades på eller efter den första dosen av studieläkemedel och upp till 4 veckor efter den sista dosen av dubbelblind studieläkemedel och före den första dosen av öppen behandling. En sammanfattning av andra icke-allvarliga AEs och alla SAEs, oavsett orsakssamband, finns i avsnittet 'Rapporterade AE'.
Baslinje upp till vecka 76
Behandlingsperiod totalt: Förändring från baseline i 6MWD vid vecka 144
Tidsram: Baslinje, vecka 144
6MWD-testet är ett icke-uppmuntrande test som utförs i en 30 meter lång platt korridor, där deltagaren instrueras att gå så långt som möjligt, fram och tillbaka runt två koner, med tillåtelse att sakta ner, vila eller stanna om det behövs. Ambulering bedömdes via 6MWD-testet enligt standardiserade procedurer. Deltagare fick inte använda hjälpmedel (gångstöd, långbensskenor eller kortbensskenor) under 6MWD-testet. Deltagare med bekräftad förlust av ambulering vid ett visst besök tilldelades ett 6MWD-resultat på 0. Baslinjen definierades som det maximala mätvärdet av giltiga 6MWD-värden från dag 1 och dag 2. LS-medelvärde och SE beräknades med hjälp av MMRM.
Baslinje, vecka 144
Total behandlingsperiod: Sammansatt genomsnittlig förändring från baslinjen i TFT vid vecka 144
Tidsram: Baslinje, vecka 144
Den sammansatta TFT definierades som genomsnittet av tiderna för att springa/gå 10 meter, klättra uppför 4 trappsteg och gå nedför 4 trappsteg. Deltagare som inte kunde utföra en TFT inom 30 sekunder, inklusive de som förlorat gångförmågan eller där TFT var över 30 sekunder, tilldelades ett värde på 30 sekunder. Baslinjen definierades som den senast observerade mätningen (genomsnittet av tiderna för att springa/gå 10 meter, klättra uppför 4 trappsteg och gå nedför 4 trappsteg) på eller före den första dosen av studiepreparatet. LS-medelvärdet och SE beräknades med hjälp av MMRM.
Baslinje, vecka 144
Total behandlingsperiod: Förändring från baslinje i tid att springa/gå 10 meter vid vecka 144
Tidsram: Baslinje, vecka 144
Under testet för att gå/springa 10 meter kategoriserades den gång-/springmetod som användes av deltagaren enligt följande: 1.
Oförmögen att gå självständigt; 2. Oförmögen att gå självständigt men kan gå med stöd från en person eller med hjälpmedel (helbensstöd [knä-ankel-fot-ortoser] eller gåstöd); 3. Högt anpassad gång, bredbaserad lordotisk gång, kan inte öka gånghastigheten; 4. Måttligt anpassad gång, kan öka hastigheten men kan inte springa; 5. Kan öka hastigheten men springer med en dubbel stödfas (det vill säga kan inte få båda fötterna från marken); 6. Springer och får båda fötterna från marken (utan dubbel stödfas).
För deltagare som inte kunde utföra ett TFT inom 30 sekunder, inklusive de som förlorat gångförmågan eller där TFT var över 30 sekunder, användes ett värde på 30 sekunder.
Baslinjen definierades som den senast observerade mätningen på eller före den första dosen av studieläkemedlet.
LS-medelvärdet och SE beräknades med hjälp av MMRM.
Baslinje, vecka 144
Total behandlingsperiod: Förändring från baslinje vid klättring av 4 trappsteg vid vecka 144
Tidsram: Baslinje, vecka 144
Under testet för trappklättring kategoriserades den metod som användes av deltagaren enligt följande: 1. Oförmögen att klättra uppför 4 standardtrappsteg; 2. Klättrar 4 standardtrappsteg "markeringstid" (klättrar en fot i taget, med båda fötterna på ett steg innan man går vidare till nästa steg), med båda armarna på en eller båda räcken; 3. Klättrar 4 standardtrappsteg "markeringstid", med en arm på ett räcke; 4. Klättrar 4 standardtrappsteg "markeringstid", behöver inte räcke; 5. Klättrar 4 standardtrappsteg med alternerande fötter, behöver räcke för stöd; 6. Klättrar 4 standardtrappsteg med alternerande fötter, behöver inte räckestöd. Deltagare som inte kunde utföra ett TFT inom 30 sekunder, inklusive de som förlorade gångförmågan eller där TFT var över 30 sekunder, användes ett värde på 30 sekunder. Baslinjen definierades som den senast observerade mätningen på eller före den första dosen av studieläkemedlet. LS-medelvärde och SE beräknades med MMRM.
Baslinje, vecka 144
Övergripande behandlingsperiod: Förändring från baslinje i tid att gå nedför 4 trappsteg vid vecka 144
Tidsram: Baseline, vecka 144
Under testet för nedgång i trappor kategoriserades deltagarens metod för nedgång enligt följande: 1. Oförmögen att gå ned för 4 standardtrappsteg; 2. Går ned för 4 standardtrappsteg "marking time" (går ned en fot i taget, med båda fötterna på ett steg innan man går vidare till nästa steg), med båda armarna på en eller båda räcken; 3. Går ned för 4 standardtrappsteg "marking time", med en arm på ett räcke; 4. Går ned för 4 standardtrappsteg "marking time", utan att behöva räcke; 5. Går ned för 4 standardtrappsteg med alternerande fötter, behöver räcke för stöd; 6. Går ned för 4 standardtrappsteg med alternerande fötter, utan att behöva räckestöd. Deltagare som inte kunde utföra ett TFT inom 30 sekunder, inklusive de som förlorade gångförmågan eller där TFT-tiden översteg 30 sekunder, tilldelades ett värde på 30 sekunder. Baslinjen definierades som den senast observerade mätningen på eller före första dosen av studiepreparatet. LS-medelvärdet och standardfelet beräknades med hjälp av MMRM.
Baseline, vecka 144
Behandlingsperioden som helhet: Förändring från baslinjen i NSAA totalpoäng vid vecka 144
Tidsram: Baseline, vecka 144
NSAA-totalskattningen i originalskalan är summan av skattningar från 16 aktiviteter (exklusive huvudlyft). Varje aktivitet skattades som 0 (aktiviteten kunde inte utföras), 1 (modifierad metod, uppnådde målet utan hjälp) eller 2 (normalt, uppnådde målet utan hjälp). Totalpoängen varierar från 0 till 32, där högre poäng indikerar bättre funktion. Om färre än 13 av de 16 aktiviteterna utfördes ansågs totalskattningen saknas. Om från 13 till 16 aktiviteter utfördes standardiserades totalskattningen genom (observerad totalskattning / antal icke-saknade aktiviteter) x 16. Om en aktivitet inte kunde utföras på grund av sjukdomsframsteg tilldelades skattningen 0. Baslinjen definierades som den senast observerade mätningen på eller före första dosen av studieläkemedlet. LS-medelvärdet och SE beräknades med hjälp av analys av kovariation (ANCOVA) med multipel imputation.
Baseline, vecka 144
Total behandlingsperiod: Tid till förlust av gångförmåga över 144 veckor
Tidsram: Baslinje upp till vecka 144
Tiden till förlust av gångförmåga definierades som ett ihållande oförmåga att utföra 10-meterslöptestet/gångtestet inom 30 sekunder vid vilket besök som helst efter baslinjen och för alla återstående besök.
Baslinje upp till vecka 144
Övergripande behandlingsperiod: Tid till förlust av trappstigande under 144 veckor
Tidsram: Baslinje upp till vecka 144
Tiden till förlust av trappstegsförmåga definierades som en bestående oförmåga att utföra 4-stegsklättringstestet inom 30 sekunder vid något besök efter baslinjen och för alla återstående besök.
Baslinje upp till vecka 144
Total behandlingsperiod: Tid till förlust av trappnedstigning över 144 veckor
Tidsram: Baslinje upp till vecka 144
Tid till förlust av trappnedgång definierades som ihållande oförmåga att utföra 4-stegs nedgångstestet inom 30 sekunder vid något besök efter baseline och för alla återstående besök.
Baslinje upp till vecka 144
Total behandlingsperiod: Antal deltagare med funktionsförlust av NSAA-poster vid vecka 144
Tidsram: Vecka 144
Funktionsförlust definierades som en minskning från poängen 1 eller 2 vid baseline till poängen 0 vid den angivna post-baseline-mätningen i NSAA-objekt. Saknade bedömningar vid post-baseline-besök imputerades med LOCF.
Vecka 144
Total behandlingsperiod: Antal deltagare med TEAEs
Tidsram: Baslinje upp till vecka 148
En biverkning var vilken som helst medicinsk händelse hos en deltagare som fick studieläkemedlet, oavsett om det fanns en möjlighet till orsakssamband. En allvarlig biverkning var en biverkning som resulterade i något av följande utfall eller bedömdes som signifikant av någon annan anledning: död; initial eller förlängd inläggning på sjukhus; livshotande upplevelse (omedelbar risk att dö); bestående eller signifikant funktionsnedsättning/handikapp; medfödd missbildning. Biverkningar inkluderade både allvarliga och icke-allvarliga biverkningar. En behandlingsrelaterad biverkning definierades som en biverkning som uppstår eller förvärras på eller efter den första dosen av ataluren (oavsett om det var dubbelblind eller öppen) och upp till 4 veckor efter den sista dosen av ataluren. En sammanfattning av andra icke-allvarliga biverkningar och alla allvarliga biverkningar, oavsett orsakssamband, finns i avsnittet 'Rapporterade biverkningar'.
Baslinje upp till vecka 148
OL Period: Plasmafarmakokinetisk (PK) Koncentration av Ataluren
Tidsram: Före dos och 2 timmar efter dos vid vecka 144
Före dos och 2 timmar efter dos vid vecka 144

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Utredare

  • Studierektor: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 juli 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

5 mars 2022

Avslutad studie (Faktisk)

25 juli 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 juni 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 juni 2017

Första postat (Faktisk)

7 juni 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

10 mars 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 februari 2026

Senast verifierad

1 februari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PTC124-GD-041-DMD

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sjukdomar i nervsystemet

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Mali

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera