Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långsiktiga resultat av Ataluren vid Duchennes muskeldystrofi

16 januari 2024 uppdaterad av: PTC Therapeutics

En fas 3, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad effekt- och säkerhetsstudie av Ataluren hos patienter med nonsensmutation Duchennes muskeldystrofi och öppen märkning

Denna studie är en långtidsstudie av ataluren hos deltagare med nonsensmutation Duchenne muskeldystrofi.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, 72-veckors studie, följt av en 72-veckors öppen period. Syftet är att karakterisera de långsiktiga effekterna av atalurenmedierad dystrofinåterställning på sjukdomsprogression. Deltagarna kommer att randomiseras i förhållandet 1:1 till ataluren eller placebo. Deltagarna kommer att få blindat studieläkemedel tre gånger dagligen (TID) morgon, middag och kväll i 72 veckor, varefter alla deltagare kommer att få öppen ataluren i ytterligare 72 veckor (totalt 144 veckor). Studiebedömningar kommer att utföras vid klinikbesök var 12:e vecka under den dubbelblinda perioden och var 24:e vecka under den öppna perioden. Den totala urvalsstorleken på ~250 försökspersoner kommer att inkludera ~160 försökspersoner som uppfyller kriterierna för inkludering i den primära analyspopulationen (åldern 7 till 16 år, baslinje sex minuters promenadavstånd (6MWD) större än eller lika med (>=) 300 meter, liggande för att stå >= 5 sekunder). Studien kommer att genomföras i USA och andra länder runt om i världen.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

360

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • South Brisbane, Australien, Q4101
        • Queensland Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • The Royal Childrens Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Brasilien
      • Belo Horizonte, Brasilien, 30130-100
        • Hospital de Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais
      • Rio De Janeiro, Brasilien, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • São Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo - FMUSP
  • Bulgarien
      • Sofia, Bulgarien, 1793
        • UMHAT Sofiamed
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital - Oakland
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94305
        • Stanford University Medical Center
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • University of California (UC) Davis Medical Center
      • San Bernardino, California, Förenta staterna, 92408
        • Loma Linda University Children'S Hospital
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Förenta staterna, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • Indiana University Health - Riley Child Neurology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • University of Michigan - CS Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
        • Cook Childrens Medical Center
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Förenta staterna, 78229-3900
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Förenta staterna, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, SAR
        • Queen Mary Hospital
  • Indien
      • Chandigarh, Indien, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
      • New Delhi, Indien, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Indien, 380005
        • Panchshil Hospital
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, Indien, 560029
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences
    • Maharashtra
      • Mahim, Maharashtra, Indien, 400016
        • P.D. Hinduja Hospital
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, Indien, 600006
        • Apollo Children's Hospital Chennai
      • Vellore, Tamil Nadu, Indien, 632004
        • Christian Medical College Hospital Vellore
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Indien, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Indien, 700054
        • Apollo Gleneagles Hospital
  • Japan
      • Multiple Locations, Japan
        • PTC Clinical Site
  • Kalkon
      • Istanbul, Kalkon, 34093
        • Istanbul University- Instanbul Medical Faculty
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • Kina
      • Beijing, Kina, 100039
        • General Hospital of Chinese Armed Police Forces
      • Fuzhou, Kina, 350005
        • The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
      • Hunan, Kina, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, Kina, 200032
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Kina, 518038
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Korea, Republiken av
      • Seoul, Korea, Republiken av, 3080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korea, Republiken av, 06351
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongsangnamdo
      • Yangsan, Gyeongsangnamdo, Korea, Republiken av, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
        • Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
      • Pantai, Malaysia, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Mexiko
      • Chihuahua, Mexiko, 31217
        • Hospital Angeles Chihuahua
      • Ciudad de mexico, Mexiko, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Tlalpan, Mexiko, 14389
        • Instituto Nacional De Rehabilitacion
  • Polen
      • Warszawa, Polen, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00936-5067
        • University of Puerto Rico - School of Medicine
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
      • Saint Petersburg, Ryska Federationen, 194100
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Siriraj Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Hankön
  • Ålder ≥5 år
  • Fenotypiska bevis på Duchennes muskeldystrofi
  • Nonsens punktmutation i dystrofingenen
  • Användning av systemiska kortikosteroider (prednison/prednisolon eller deflazacort) i minst 12 månader omedelbart innan studiebehandlingen påbörjas, utan signifikant förändring i dosering eller doseringsregim under minst 3 månader omedelbart före start av studiebehandling
  • 6MWD ≥150 meter
  • Möjlighet att utföra tidsinställda funktionstester inom 30 sekunder
  • Vilja och förmåga att följa schemalagda besök, läkemedelsadministrationsplan, studieprocedurer, laboratorietester och studierestriktioner.

Exklusions kriterier:

  • Eventuell förändring av profylaxbehandlingen för kardiomyopati inom 1 månad före start av studiebehandling.
  • Pågående intravenös (IV) aminoglykosid eller IV vankomycinbehandling.
  • Tidigare eller pågående behandling med ataluren.
  • Känd överkänslighet mot någon av beståndsdelarna eller hjälpämnena i studieläkemedlet
  • Exponering för ett annat prövningsläkemedel inom 6 månader före start av studiebehandling, eller pågående deltagande i någon interventionell klinisk prövning.
  • Anamnes på större kirurgiska ingrepp inom 12 veckor före start av studiebehandling, eller förväntan om större kirurgiskt ingrepp under den 72 veckor långa placebokontrollerade behandlingsperioden.
  • Krav på respiratorhjälp dagtid eller all användning av invasiv mekanisk ventilation via trakeostomi.
  • Okontrollerade kliniska symtom och tecken på kronisk hjärtsvikt
  • Förhöjt serumkreatinin eller cystatin C vid screening.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Ataluren
10, 20 milligram per kilogram (mg/kg)
Läkemedel: Ataluren
10, 20 mg/kg
Andra namn:
  • PTC124
Placebo-jämförare: Placebo
10, 20 mg/kg
Läkemedel: PLACEBO
10, 20 mg/kg
Andra namn:
  • Matchande placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändringslutning i 6-minuters gångavstånd (6MWD) över 72 veckor
Tidsram: 72 veckor
72 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Ändra från baslinje till vecka 72 i 6MWD
Tidsram: Baslinje, vecka 72
Baslinje, vecka 72
Ändra från baslinje till vecka 72 i tid att springa/gå 10 meter
Tidsram: Baslinje, vecka 72
Baslinje, vecka 72
Ändra från Baseline till Vecka 72 i Tid för att klättra 4 trappor
Tidsram: Baslinje, vecka 72
Baslinje, vecka 72
Ändra från Baseline till Vecka 72 i Time to Descend 4 Stairs
Tidsram: Baslinje, vecka 72
Baslinje, vecka 72
Ändra från baslinje till vecka 72 i North Start Ambulatory Assessment (NSAA) totalpoäng
Tidsram: Baslinje, vecka 72
Baslinje, vecka 72
Dags för förlust av ambulation under 72 veckor
Tidsram: 72 veckor
72 veckor
Dags att tappa trappor under 72 veckor
Tidsram: 72 veckor
72 veckor
Dags att gå ner i trappor under 72 veckor
Tidsram: 72 veckor
72 veckor
Risk för förlust av NSAA-föremål under 72 veckor
Tidsram: 72 st
72 st
Antal behandlingsuppkommande biverkningar som anses relaterade till studieläkemedlet
Tidsram: 72 veckor
72 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

PTC Therapeutics

Utredare

  • Studierektor: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 juli 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

5 mars 2022

Avslutad studie (Faktisk)

25 juli 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 juni 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 juni 2017

Första postat (Faktisk)

7 juni 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

18 januari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 januari 2024

Senast verifierad

1 januari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PTC124-GD-041-DMD

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Sjukdomar i nervsystemet

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Morocco

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera