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Resultados a longo prazo de Ataluren na distrofia muscular de Duchenne

17 de fevereiro de 2026 atualizado por: PTC Therapeutics

Um estudo de eficácia e segurança de Fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de Ataluren em pacientes com distrofia muscular de Duchenne com mutação sem sentido e extensão aberta

Este estudo é um estudo de longo prazo de ataluren em participantes com distrofia muscular de Duchenne com mutação sem sentido.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de 72 semanas, seguido por um período aberto de 72 semanas. O objetivo é caracterizar os efeitos a longo prazo da restauração da distrofina mediada por atalureno na progressão da doença. Os participantes serão randomizados em uma proporção de 1:1 para ataluren ou placebo. Os participantes receberão o medicamento do estudo às cegas três vezes ao dia (TID) de manhã, ao meio-dia e à noite por 72 semanas, após o que todos os participantes receberão atalureno aberto por mais 72 semanas (144 semanas no total). As avaliações do estudo serão realizadas em visitas clínicas a cada 12 semanas durante o período duplo-cego e a cada 24 semanas durante o período aberto. O tamanho total da amostra de aproximadamente 250 indivíduos incluirá aproximadamente 160 indivíduos que atendem aos critérios de inclusão na população de análise primária (idade de 7 a 16 anos, distância inicial de caminhada de seis minutos (6MWD) maior ou igual a (>=) 300 metros, supino para ficar em pé >= 5 segundos). O estudo será realizado nos Estados Unidos e em outros países ao redor do mundo.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

360

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
      • South Brisbane, Austrália, Q4101
        • Queensland Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • The Royal Childrens Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Brasil
      • Belo Horizonte, Brasil, 30130-100
        • Hospital de Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais
      • Rio de Janeiro, Brasil, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • São Paulo, Brasil, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo - FMUSP
  • Bulgária
      • Sofia, Bulgária, 1793
        • UMHAT SofiaMed
  • Canadá
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1H8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • China
      • Beijing, China, 100039
        • General Hospital of Chinese Armed Police Forces
      • Fuzhou, China, 350005
        • The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
      • Hunan, China, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, China, 200032
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, China, 518038
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Coréia do Sul
      • Seoul, Coréia do Sul, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Coréia do Sul, 3080
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Coréia do Sul, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital - Oakland
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Stanford University Medical Center
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • University of California (UC) Davis Medical Center
      • San Bernardino, California, Estados Unidos, 92408
        • Loma Linda University Children's Hospital
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Indiana University Health - Riley Child Neurology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • University of Michigan - CS Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
        • Cook Childrens Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229-3900
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Estados Unidos, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, SAR
        • Queen Mary Hospital
  • Japão
      • Multiple Locations, Japão
        • PTC Clinical Site
  • Malásia
      • Kuala Lumpur, Malásia, 50586
        • Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
      • Pantai, Malásia, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • México
      • Chihuahua City, México, 31217
        • Hospital Angeles Chihuahua
      • Mexico City, México, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Tlalpan, México, 14389
        • Instituto Nacional De Rehabilitacion
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie
  • Porto Rico
      • San Juan, Porto Rico, 00936-5067
        • University of Puerto Rico - School of Medicine
  • Rússia
      • Moscow, Rússia, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
      • Saint Petersburg, Rússia, 194100
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
  • Tailândia
      • Bangkok, Tailândia, 10700
        • Siriraj Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung City, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Turquia (Türkiye)
      • Istanbul, Turquia (Türkiye), 34093
        • Istanbul University- Instanbul Medical Faculty
  • Índia
      • Chandigarh, Índia, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
      • New Delhi, Índia, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Índia, 380005
        • Panchshil Hospital
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, Índia, 560029
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences
    • Maharashtra
      • Māhīm, Maharashtra, Índia, 400016
        • P.D. Hinduja Hospital
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, Índia, 600006
        • Apollo Children's Hospital Chennai
      • Vellore, Tamil Nadu, Índia, 632004
        • Christian Medical College Hospital Vellore
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Índia, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Índia, 700054
        • Apollo Gleneagles Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • sexo masculino
  • Idade ≥5 anos
  • Evidências fenotípicas da Distrofia Muscular de Duchenne
  • Mutação pontual sem sentido no gene da distrofina
  • Uso de corticosteroides sistêmicos (prednisona/prednisolona ou deflazacorte) por um período mínimo de 12 meses imediatamente antes do início do tratamento do estudo, sem alteração significativa na dosagem ou regime de dosagem por um período mínimo de 3 meses imediatamente antes do início do tratamento do estudo
  • 6MWD ≥150 metros
  • Capacidade de realizar testes de função cronometrados em 30 segundos
  • Vontade e capacidade de cumprir as consultas agendadas, plano de administração de medicamentos, procedimentos do estudo, exames laboratoriais e restrições do estudo.

Critério de exclusão:

  • Qualquer mudança no tratamento profilático para cardiomiopatia dentro de 1 mês antes do início do tratamento do estudo.
  • Aminoglicosídeo intravenoso (IV) em andamento ou terapia com vancomicina IV.
  • Terapia prévia ou contínua com ataluren.
  • Hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos ingredientes ou excipientes do medicamento do estudo
  • Exposição a outro medicamento experimental dentro de 6 meses antes do início do tratamento do estudo ou participação contínua em qualquer ensaio clínico intervencionista.
  • Histórico de procedimento cirúrgico importante nas 12 semanas anteriores ao início do tratamento do estudo ou expectativa de procedimento cirúrgico importante durante o período de tratamento controlado por placebo de 72 semanas.
  • Requisito de assistência ventilatória diurna ou qualquer uso de ventilação mecânica invasiva via traqueostomia.
  • Sinais e sintomas clínicos não controlados de insuficiência cardíaca congestiva
  • Creatinina sérica elevada ou cistatina C na triagem.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ataluren
Os participantes receberão uma suspensão oral de ataluren de 10 miligramas (mg)/quilograma (kg) de manhã, 10 mg/kg ao meio-dia e 20 mg/kg à noite, todos os dias, durante 72 semanas no período de tratamento em dupla ocultação e durante mais 72 semanas no período de tratamento em aberto.
Medicamento: Ataluren
10, 20 mg/kg
Outros nomes:
  • PTC124
Comparador de Placebo: Placebo
Os participantes receberão placebo correspondente à suspensão oral de ataluren durante 72 semanas no período de tratamento DB. Após a conclusão do período de tratamento DB, os participantes receberão suspensão oral de ataluren 10 mg/kg de manhã, 10 mg/kg ao meio-dia e 20 mg/kg à noite todos os dias durante 72 semanas no período de tratamento open-label.
Medicamento: PLACEBO
10, 20 mg/kg
Outros nomes:
  • Placebo correspondente

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Período DB: Alteração em Relação à Linha de Base na Distância Percorrida em 6 Minutos (6MWD) na Semana 72 - População de Intenção de Tratamento Modificada (mITT)
Prazo: Linha de base, Semana 72
O teste de 6MWD é um teste não incentivado realizado num corredor plano com 30 metros de comprimento, onde o participante é instruído a caminhar o mais longe possível, para a frente e para trás, em torno de dois cones, com permissão para abrandar, descansar ou parar, se necessário. A deambulação foi avaliada através do teste de 6MWD, seguindo procedimentos padronizados. Os participantes não tiveram permissão para utilizar dispositivos de assistência (andador, talas longas para as pernas ou talas curtas para as pernas) durante o teste de 6MWD. Aos participantes com perda confirmada da deambulação numa visita específica foi atribuído um resultado de 6MWD de 0. A linha de base foi definida como a medição máxima dos valores válidos de 6MWD do Dia 1 e do Dia 2. A média dos mínimos quadrados (LS) e o erro padrão (SE) foram calculados utilizando o modelo misto de medidas repetidas (MMRM).
Linha de base, Semana 72
Período DB: Alteração em Relação à Linha de Base no 6MWD na Semana 72 - População Intenção de Tratamento (ITT)
Prazo: Baseline, Semana 72
O teste 6MWD é um teste não encorajado realizado num corredor plano de 30 metros de comprimento, onde o participante é instruído a caminhar o mais longe possível, para a frente e para trás à volta de dois cones, com a permissão para abrandar, descansar ou parar se necessário. A deambulação foi avaliada através do teste 6MWD de acordo com procedimentos padronizados. Os participantes não tinham permissão para usar dispositivos de assistência (andarilho, ortóteses de perna longa ou ortóteses de perna curta) durante o teste 6MWD. Aos participantes com perda confirmada de deambulação numa visita específica foi atribuído um resultado 6MWD de 0. A linha de base foi definida como a medição máxima dos valores válidos de 6MWD do Dia 1 e Dia 2. A média LS e o SE foram calculados usando o MMRM.
Baseline, Semana 72
Período de DB: Taxa Média de Variação em Relação à Linha de Base na 6MWD na Semana 72 - População mITT
Prazo: Baseline, Semana 72
O teste de 6MWD é um teste não encorajado realizado num corredor plano com 30 metros de comprimento, onde o participante é instruído a caminhar o mais longe possível, de um lado para o outro entre dois cones, com permissão para abrandar, descansar ou parar, se necessário.
A deambulação foi avaliada através do teste de 6MWD seguindo procedimentos padronizados.
Os participantes não tinham permissão para usar dispositivos de assistência (andarilho, talas de perna longa ou talas de perna curta) durante o teste de 6MWD.
Os participantes com perda confirmada de deambulação numa visita específica receberam um resultado de 6MWD de 0. A linha de base foi definida como a medição máxima dos valores válidos de 6MWD do Dia 1 e do Dia 2.
A média LS e o SE foram calculados utilizando o MMRM.
Baseline, Semana 72
Período DB: Taxa Média de Alteração em Relação à Linha de Base na 6MWD na Semana 72 - População ITT
Prazo: Linha de base, Semana 72
O teste de 6MWD é um teste não incentivado realizado num corredor plano com 30 metros de comprimento, onde o participante é instruído a caminhar o mais longe possível, de um lado para o outro entre dois cones, com permissão para abrandar, descansar ou parar se necessário.
A ambulação foi avaliada através do teste de 6MWD, seguindo procedimentos padronizados.
Os participantes não tiveram permissão para usar dispositivos de assistência (andador, órteses longas ou órteses curtas) durante o teste de 6MWD.
Participantes com perda de ambulação confirmada numa visita específica receberam um resultado de 6MWD de 0. A linha de base foi definida como a medição máxima dos valores válidos de 6MWD do Dia 1 e do Dia 2.
A média LS e o SE foram calculados usando o MMRM.
Linha de base, Semana 72

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Período DB: Alteração em relação à Linha de Base no Tempo para Correr/Andar 10 Metros na Semana 72 - População mITT
Prazo: Baseline, Semana 72
Durante o teste de caminhada/corrida de 10 metros, o método de caminhada/corrida utilizado pelo participante foi categorizado da seguinte forma: 1. Incapaz de caminhar de forma independente; 2. Incapaz de caminhar de forma independente, mas consegue caminhar com apoio de uma pessoa ou com dispositivo auxiliar (talas completas para as pernas [ortoses tornozelo-pé-joelho] ou andarilho); 3. Marcha altamente adaptada, marcha lordótica de base ampla, não consegue aumentar a velocidade da caminhada; 4. Marcha moderadamente adaptada, consegue aumentar a velocidade, mas não consegue correr; 5. Consegue aumentar a velocidade, mas corre com uma fase de apoio dupla (ou seja, não consegue ter ambos os pés fora do chão); 6. Corre e consegue ter ambos os pés fora do chão (sem fase de apoio dupla). Nos participantes que não conseguiram realizar um teste de função cronometrada (TFT) em 30 segundos, incluindo aqueles que perderam a capacidade de deambulação ou cujo TFT excedeu 30 segundos, foi utilizado um valor de 30 segundos. A linha de base foi definida como a última medição observada no momento ou antes da primeira dose do fármaco do estudo. A média LS e o EP foram calculados utilizando o MMRM.
Baseline, Semana 72
Período DB: Alteração Relativamente à Linha de Base no Tempo para Correr/Caminhar 10 Metros na Semana 72 - População ITT
Prazo: Linha de base, Semana 72
Durante o teste de caminhada/corrida de 10 metros, o método de caminhada/corrida utilizado pelo participante foi categorizado da seguinte forma: 1. Incapaz de caminhar independentemente; 2. Incapaz de caminhar independentemente, mas consegue caminhar com apoio de uma pessoa ou com dispositivo de assistência (calipers de perna completa [ortoses de joelho-tornozelo-pé] ou andarilho); 3. Marcha altamente adaptada, marcha lordótica de base ampla, não consegue aumentar a velocidade de caminhada; 4. Marcha moderadamente adaptada, consegue acelerar mas não consegue correr; 5. Consegue acelerar mas corre com fase de apoio dupla (ou seja, não consegue ter ambos os pés fora do chão); 6. Corre e consegue ter ambos os pés fora do chão (sem fase de apoio dupla). Participantes que não conseguiram realizar um TFT em 30 segundos, incluindo aqueles com perda de deambulação ou cujo TFT foi superior a 30 segundos, foi utilizado um valor de 30 segundos. A linha de base foi definida como a última medição observada na data ou antes da primeira dose do medicamento em estudo. A média LS e o EP foram calculados utilizando o MMRM.
Linha de base, Semana 72
Período DB: Alteração em Relação à Linha de Base no Tempo para Subir 4 Degraus na Semana 72 - População mITT
Prazo: Linha de base, Semana 72
Durante o teste de subida de escadas, o método de subida utilizado pelo participante foi categorizado da seguinte forma: 1. Incapaz de subir 4 degraus padrão; 2. Sobe 4 degraus padrão "marcando tempo" (sobe um pé de cada vez, com ambos os pés num degrau antes de passar ao seguinte), utilizando ambos os braços numa ou em ambas as corrimãos; 3. Sobe 4 degraus padrão "marcando tempo", utilizando um braço num corrimão; 4. Sobe 4 degraus padrão "marcando tempo", não necessitando de corrimão; 5. Sobe 4 degraus padrão alternando os pés, necessita de corrimão para apoio; 6. Sobe 4 degraus padrão alternando os pés, não necessitando de apoio do corrimão. Os participantes que não conseguissem realizar um TFT em 30 segundos, incluindo aqueles que perderam a capacidade de deambulação ou cujo TFT excedeu os 30 segundos, foi atribuído um valor de 30 segundos. A linha de base foi definida como a última medição observada no momento ou antes da primeira dose do medicamento do estudo. A média LS e o SE foram calculados utilizando o MMRM.
Linha de base, Semana 72
Período DB: Alteração em Relação à Linha de Base no Tempo para Subir 4 Degraus na Semana 72 - População ITT
Prazo: Linha de base, Semana 72
Durante o teste de subida de escadas, o método de subida utilizado pelo participante foi categorizado da seguinte forma: 1. Incapaz de subir 4 degraus padrão; 2. Sobe 4 degraus padrão "marcando o tempo" (sobe um pé de cada vez, com ambos os pés num degrau antes de passar ao seguinte), usando ambos os braços num ou em ambos os corrimãos; 3. Sobe 4 degraus padrão "marcando o tempo", usando um braço num corrimão; 4. Sobe 4 degraus padrão "marcando o tempo", não necessitando de corrimão; 5. Sobe 4 degraus padrão alternando os pés, precisa do corrimão para apoio; 6. Sobe 4 degraus padrão alternando os pés, não necessitando de apoio do corrimão. Os participantes que não conseguiram realizar um TFT em 30 segundos, incluindo aqueles com perda de deambulação ou cujo TFT excedeu os 30 segundos, foi atribuído um valor de 30 segundos. A linha de base foi definida como a última medição observada na data da primeira dose do medicamento em estudo ou anterior a esta. A média LS e o EP foram calculados utilizando o MMRM.
Linha de base, Semana 72
Período DB: Alteração em Relação à Linha de Base no Tempo para Descer 4 Degraus na Semana 72 - População mITT
Prazo: Linha de base, Semana 72
Durante o teste de descida de escadas, o método de descida utilizado pelo participante foi categorizado da seguinte forma: 1. Incapaz de descer 4 degraus padrão; 2. Desce 4 degraus padrão "marcando o tempo" (sobe um pé de cada vez, com ambos os pés num degrau antes de passar para o degrau seguinte), usando ambos os braços num ou em ambos os corrimãos; 3. Desce 4 degraus padrão "marcando o tempo", usando um braço num corrimão; 4. Desce 4 degraus padrão "marcando o tempo", sem precisar de corrimão; 5. Desce 4 degraus padrão alternando os pés, precisa de corrimão para apoio; 6. Desce 4 degraus padrão alternando os pés, sem precisar de apoio do corrimão. Os participantes que não conseguiram realizar um TFT em 30 segundos, incluindo aqueles que perderam a capacidade de deambulação ou cujo TFT excedeu os 30 segundos, foi utilizado um valor de 30 segundos. A linha de base foi definida como a última medição observada no dia ou antes da primeira dose do fármaco do estudo. A média LS e o EP foram calculados utilizando o MMRM.
Linha de base, Semana 72
Período DB: Alteração em Relação à Linha de Base no Tempo para Descer 4 Degraus na Semana 72 - População ITT
Prazo: Baseline, Semana 72
Durante o teste de descida de escadas, o método de descida utilizado pelo participante foi categorizado da seguinte forma: 1. Incapaz de descer 4 degraus padrão; 2. Desce 4 degraus padrão "marcando o tempo" (sobe um pé de cada vez, com ambos os pés num degrau antes de passar para o degrau seguinte), utilizando ambos os braços num ou em ambos os corrimãos; 3. Desce 4 degraus padrão "marcando o tempo", utilizando um braço num corrimão; 4. Desce 4 degraus padrão "marcando o tempo", sem necessitar de corrimão; 5. Desce 4 degraus padrão alternando os pés, precisa do corrimão para apoio; 6. Desce 4 degraus padrão alternando os pés, sem necessitar de apoio do corrimão. Os participantes que não conseguiram realizar um TFT em 30 segundos, incluindo aqueles com perda de ambulação ou cujo TFT foi superior a 30 segundos, foi utilizado um valor de 30 segundos. A linha de base foi definida como a última medição observada no dia da primeira dose do fármaco do estudo ou anterior a esta. A média LS e o EP foram calculados utilizando o MMRM.
Baseline, Semana 72
Período DB: Composição da Alteração Média em Relação à Linha de Base nas TFTs na Semana 72 - População mITT
Prazo: Linha de base, Semana 72
O TFT composto foi definido como a média dos tempos para correr/andar 10 metros, subir 4 degraus e descer 4 degraus. Participantes que não conseguiram realizar um TFT em 30 segundos, incluindo aqueles com perda de deambulação ou cujo TFT foi superior a 30 segundos, foi atribuído um valor de 30 segundos. A linha de base foi definida como a última medição observada (média dos tempos para correr/andar 10 metros, subir 4 degraus e descer 4 degraus) na data da primeira dose do fármaco em estudo ou anterior a esta. A média LS e o EP foram calculados utilizando o MMRM.
Linha de base, Semana 72
Período DB: Composição da Média de Alterações em Relação à Linha de Base nas TFTs na Semana 72 - População ITT
Prazo: Baseline, Semana 72
O TFT composto foi definido como a média dos tempos para correr/andar 10 metros, subir 4 degraus e descer 4 degraus. Para os participantes que não conseguiram realizar um TFT em 30 segundos, incluindo aqueles com perda de deambulação ou com TFT superior a 30 segundos, foi utilizado um valor de 30 segundos. A linha de base foi definida como a última medição observada (média dos tempos para correr/andar 10 metros, subir 4 degraus e descer 4 degraus) até e incluindo a primeira dose do fármaco em estudo. A média LS e o EP foram calculados utilizando o MMRM.
Baseline, Semana 72
Período DB: Composição da Taxa Média de Variação a partir da Linha de Base nas TFTs na Semana 72 - População mITT
Prazo: Linha de base, Semana 72
O TFT composto foi definido como a média dos tempos para correr/andar 10 metros, subir 4 degraus e descer 4 degraus. Os participantes que não conseguiram realizar um TFT em 30 segundos, incluindo aqueles com perda de deambulação ou cujo TFT foi superior a 30 segundos, foi atribuído um valor de 30 segundos. A linha de base foi definida como a última medição observada (média dos tempos para correr/andar 10 metros, subir 4 degraus e descer 4 degraus) no dia da primeira dose do fármaco do estudo ou antes. A média LS e o EP foram calculados usando o MMRM.
Linha de base, Semana 72
Período de DB: Composição da Taxa Média de Alteração em relação à Linha de Base nas TFTs na Semana 72 - População ITT
Prazo: Linha de base, Semana 72
O TFT composto foi definido como a média dos tempos para correr/andar 10 metros, subir 4 degraus e descer 4 degraus. Para participantes que não conseguiram realizar um TFT em 30 segundos, incluindo aqueles com perda da capacidade de deambulação ou cujo TFT excedeu 30 segundos, foi utilizado um valor de 30 segundos. A linha de base foi definida como a última medição observada (média dos tempos para correr/andar 10 metros, subir 4 degraus e descer 4 degraus) no dia da primeira dose do fármaco do estudo ou anteriormente. A média dos mínimos quadrados e o erro padrão foram calculados utilizando o MMRM.
Linha de base, Semana 72
Período DB: Tempo até Piora Persistente de 10% na 6MWD na Semana 72 - População mITT
Prazo: Baseline à Semana 72
O teste 6MWD é um teste não incentivado realizado num corredor plano com 30 metros de comprimento, onde o participante é instruído a caminhar o mais longe possível, de um lado para o outro à volta de dois cones, com permissão para abrandar, descansar ou parar se necessário. A deambulação foi avaliada através do teste 6MWD seguindo procedimentos padronizados. Os participantes não tinham permissão para usar dispositivos de assistência (andador, ortóteses de perna longa ou ortóteses de perna curta) durante o teste 6MWD. O tempo até 10% de agravamento persistente no 6MWD foi definido como a última vez em que o 6MWD não estava 10% pior em comparação com a linha de base. Os participantes que não tiveram agravamento de 10% no 6MWD foram censurados no momento do último teste de caminhada de 6 minutos durante o período DB.
Baseline à Semana 72
Período DB: Tempo até ao Agravamento Persistente de 10% na 6MWD - População ITT
Prazo: Da linha de base até aproximadamente a semana 72 (Devido à COVID, muitos participantes compareceram tardiamente à visita da semana 72 definida no protocolo)
O teste de 6MWD é um teste não incentivado realizado num corredor plano com 30 metros de comprimento, onde o participante é instruído a caminhar o mais longe possível, de um lado para o outro entre dois cones, com permissão para abrandar, descansar ou parar se necessário. A deambulação foi avaliada através do teste de 6MWD seguindo procedimentos padronizados. Os participantes não foram autorizados a utilizar dispositivos de assistência (andarilho, ortóteses de perna longa ou ortóteses de perna curta) durante o teste de 6MWD. O tempo até ao agravamento persistente de 10% no 6MWD foi definido como o último momento em que o 6MWD não estava 10% pior em comparação com a linha de base. Os participantes que não apresentaram agravamento de 10% no 6MWD foram censurados no momento do último teste de caminhada de 6 minutos durante o período DB. Devido à COVID, houve muitos participantes que participaram na visita da Semana 72 definida pelo protocolo tardiamente. Por esta razão, a mediana calculada para o tempo até ao evento para o braço Ataluren no período DB foi superior à Semana 72.
Da linha de base até aproximadamente a semana 72 (Devido à COVID, muitos participantes compareceram tardiamente à visita da semana 72 definida no protocolo)
Período DB: Alteração em Relação à Linha de Base na Pontuação Total da Avaliação Ambulatória North Star (NSAA) na Semana 72 - População mITT
Prazo: Linha de base, Semana 72
A pontuação total da NSAA na escala original é a soma das pontuações de 16 atividades (excluindo a elevação da cabeça). Cada atividade foi classificada como 0 (atividade não pôde ser realizada), 1 (método modificado, atingiu o objetivo sem assistência) ou 2 (normal, atingiu o objetivo sem assistência). A pontuação total varia de 0 a 32, em que pontuações mais altas indicam melhor funcionamento. Se menos de 13 das 16 atividades foram realizadas, a pontuação total foi considerada ausente. Se de 13 a 16 atividades foram realizadas, a pontuação total foi padronizada por (pontuação total observada / número de atividades não ausentes) x 16. Se uma atividade não pôde ser realizada devido à progressão da doença, foi atribuída uma pontuação de 0. A linha de base foi definida como a última medição observada na data da primeira dose do fármaco do estudo ou anterior a esta. A média LS e o SE foram calculados usando o MMRM.
Linha de base, Semana 72
Período DB: Alteração em Relação à Linha de Base na Pontuação Total da NSAA na Semana 72 - População ITT
Prazo: Baseline, Semana 72
A pontuação total da NSAA na escala original é a soma das pontuações de 16 atividades (excluindo a elevação da cabeça). Cada atividade foi pontuada como 0 (atividade não pôde ser realizada), 1 (método modificado, atingiu o objetivo sem assistência) ou 2 (normal, atingiu o objetivo sem assistência). A pontuação total varia de 0 a 32, em que pontuações mais altas indicam melhor funcionamento. Se menos de 13 das 16 atividades foram realizadas, a pontuação total foi considerada ausente. Se de 13 a 16 atividades foram realizadas, a pontuação total foi padronizada por (pontuação total observada / número de atividades não ausentes) x 16. Se uma atividade não pôde ser realizada devido à progressão da doença, foi atribuída uma pontuação de 0. A linha de base foi definida como a última medição observada no dia da primeira dose do medicamento do estudo ou antes dela. A média LS e o EP foram calculados utilizando o MMRM.
Baseline, Semana 72
Período de DB: Tempo até à Perda da Capacidade de Marcha - População mITT
Prazo: Desde a linha de base até aproximadamente à Semana 72 (Devido à COVID, muitos participantes realizaram a visita da Semana 72, definida pelo protocolo, com atraso)
O tempo até à perda da capacidade de deambulação foi definido como a incapacidade persistente de realizar o teste de corrida/marcha de 10 metros em 30 segundos em qualquer visita após a linha de base e em todas as visitas subsequentes. Devido à COVID-19, houve muitos participantes que realizaram a visita da Semana 72, definida pelo protocolo, tardiamente. Por este motivo, a mediana calculada e o IC de 95% para o tempo até ao evento no braço do Ataluren durante o período DB foram superiores à Semana 72.
Desde a linha de base até aproximadamente à Semana 72 (Devido à COVID, muitos participantes realizaram a visita da Semana 72, definida pelo protocolo, com atraso)
Período DB: Tempo até à Perda de Capacidade de Marcha ao Longo de 72 Semanas - População ITT
Prazo: Baseline até à Semana 72
O tempo até à perda de deambulação foi definido como a incapacidade persistente de realizar o teste de corrida/caminhada de 10 metros em 30 segundos em qualquer visita após a linha de base e em todas as visitas subsequentes.
Baseline até à Semana 72
Período DB: Tempo até à Perda da Capacidade de Subir Escadas - População mITT
Prazo: Linha de base até aproximadamente a Semana 72 (Devido à COVID, muitos participantes compareceram tardiamente à visita da Semana 72 definida pelo protocolo)
O tempo até à perda da capacidade de subir escadas foi definido como a incapacidade persistente de realizar o teste de subida de 4 degraus em 30 segundos em qualquer visita pós-linha de base e em todas as visitas subsequentes. Devido à COVID-19, houve muitos participantes que participaram na visita da Semana 72, definida pelo protocolo, com atraso. Por esta razão, a mediana calculada e o IC de 95% para o tempo até ao evento no braço Ataluren durante o período DB foram superiores à Semana 72.
Linha de base até aproximadamente a Semana 72 (Devido à COVID, muitos participantes compareceram tardiamente à visita da Semana 72 definida pelo protocolo)
Período DB: Tempo até à Perda da Capacidade de Subir Escadas - População ITT
Prazo: Baseline até aproximadamente a Semana 72 (Devido à COVID, muitos participantes compareceram à visita definida no protocolo para a Semana 72 com atraso)
O tempo até à perda da capacidade de subir escadas foi definido como a incapacidade persistente de realizar o teste de subida de 4 degraus em 30 segundos em qualquer visita pós-linha de base e em todas as visitas subsequentes. Devido à COVID, houve muitos participantes que realizaram a visita da Semana 72, definida pelo protocolo, com atraso. Por este motivo, a mediana calculada e o IC de 95% para o tempo até ao evento para o braço de Ataluren no período DB foram superiores à Semana 72.
Baseline até aproximadamente a Semana 72 (Devido à COVID, muitos participantes compareceram à visita definida no protocolo para a Semana 72 com atraso)
Período DB: Tempo até à Perda de Capacidade de Descer Escadas - População mITT
Prazo: Linha de base até aproximadamente a Semana 72 (Devido à COVID, muitos participantes compareceram à visita da Semana 72 definida pelo protocolo com atraso)
O tempo até à perda de descida de escadas foi definido como incapacidade persistente de realizar o teste de descida de 4 degraus em 30 segundos em qualquer visita após a linha de base e em todas as visitas restantes. Devido à COVID, houve muitos participantes que realizaram a visita da Semana 72, definida no protocolo, com atraso. Por esta razão, a mediana calculada e o IC de 95% para o tempo até ao evento para o braço de Ataluren no período DB foram superiores à Semana 72.
Linha de base até aproximadamente a Semana 72 (Devido à COVID, muitos participantes compareceram à visita da Semana 72 definida pelo protocolo com atraso)
Período de DB: Tempo até à Perda da Capacidade de Descer Escadas - População ITT
Prazo: Linha de base até aproximadamente a Semana 72 (Devido à COVID, muitos participantes compareceram à visita da Semana 72 definida no protocolo com atraso)
O tempo até à perda da capacidade de descer escadas foi definido como a incapacidade persistente de realizar o teste de descida de 4 degraus em 30 segundos em qualquer visita após a linha de base e em todas as visitas subsequentes. Devido à COVID-19, houve muitos participantes que realizaram a visita da Semana 72, conforme definido no protocolo, com atraso. Por este motivo, a mediana calculada e o IC de 95% para o tempo até ao evento para o braço de Ataluren no período DB foram superiores à Semana 72.
Linha de base até aproximadamente a Semana 72 (Devido à COVID, muitos participantes compareceram à visita da Semana 72 definida no protocolo com atraso)
Período DB: Número de Participantes com Perda de Função dos Itens NSAA na Semana 72 - População mITT
Prazo: Semana 72
A perda de função foi definida como uma descida da pontuação de 1 ou 2 na linha de base para uma pontuação de 0 no momento pós-linha de base especificado dos itens da NSAA. As avaliações em falta nas visitas pós-linha de base foram imputadas utilizando o método da última observação transportada para a frente (LOCF).
Semana 72
Período DB: Número de Participantes com Perda de Função dos Itens da NSAA na Semana 72 - População ITT
Prazo: Semana 72
A perda de função foi definida como uma queda da pontuação de 1 ou 2 na linha de base para uma pontuação de 0 no momento pós-linha de base especificado dos itens da NSAA. As avaliações em falta nas visitas pós-linha de base foram imputadas utilizando o método LOCF.
Semana 72
Período DB: Número de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (EAET)
Prazo: Linha de base até à Semana 76
Um evento adverso (EA) foi qualquer ocorrência médica desfavorável num participante que recebeu o fármaco do estudo, independentemente da possibilidade de relação causal. Um evento adverso grave (EAG) foi um EA que resultou em qualquer dos seguintes desfechos ou foi considerado significativo por qualquer outra razão: morte; hospitalização inicial ou prolongada; experiência com risco de vida (risco imediato de morte); incapacidade persistente ou significativa/incapacidade; anomalia congénita. Os EA incluíram tanto EAG como EA não graves. Um EAT foi definido como um EA que ocorreu ou se agravou a partir da primeira dose do fármaco do estudo e até 4 semanas após a última dose do fármaco do estudo em dupla ocultação e antes da primeira dose do tratamento em aberto. Um resumo de outros EA não graves e de todos os EAG, independentemente da causalidade, encontra-se na 'Secção de EA Reportados'.
Linha de base até à Semana 76
Período Global de Tratamento: Alteração em Relação à Linha de Base na 6MWD na Semana 144
Prazo: Baseline, Semana 144
O teste 6MWD é um teste não incentivado realizado num corredor plano de 30 metros de comprimento, onde o participante é instruído a caminhar o mais longe possível, para a frente e para trás entre dois cones, com permissão para abrandar, descansar ou parar, se necessário.
A deambulação foi avaliada através do teste 6MWD seguindo procedimentos padronizados.
Os participantes não foram autorizados a utilizar dispositivos de assistência (andador, talas de perna longa ou talas de perna curta) durante o teste 6MWD.
Aos participantes com perda confirmada da capacidade de deambulação numa visita específica foi atribuído um resultado de 6MWD de 0. A linha de base foi definida como a medição máxima dos valores válidos do 6MWD do Dia 1 e do Dia 2.
A média LS e o EP foram calculados utilizando o MMRM.
Baseline, Semana 144
Período Total de Tratamento: Composição da Média de Alteração em Relação à Linha de Base nos TFTs na Semana 144
Prazo: Baseline, Semana 144
O TFT composto foi definido como a média dos tempos para correr/andar 10 metros, subir 4 degraus e descer 4 degraus. Os participantes que não conseguiram realizar um TFT em 30 segundos, incluindo aqueles que perderam a capacidade de deambulação ou cujo TFT foi superior a 30 segundos, foi utilizado um valor de 30 segundos. A linha de base foi definida como a última medição observada (média dos tempos para correr/andar 10 metros, subir 4 degraus e descer 4 degraus) no dia da primeira dose do medicamento em estudo ou anterior a esta. A média dos mínimos quadrados (LS mean) e o erro padrão (SE) foram calculados utilizando o MMRM.
Baseline, Semana 144
Período Total de Tratamento: Alteração em Relação ao Basal no Tempo para Correr/Caminhar 10 Metros na Semana 144
Prazo: Linha de Base, Semana 144
Durante o teste de caminhada/corrida de 10 metros, o método de caminhada/corrida utilizado pelo participante foi categorizado da seguinte forma: 1. Incapaz de caminhar independentemente; 2. Incapaz de caminhar independentemente, mas consegue caminhar com apoio de uma pessoa ou com dispositivo de assistência (talas de perna completa [ortoses tornozelo-pé] ou andarilho); 3. Marcha altamente adaptada, marcha lordótica de base ampla, não consegue aumentar a velocidade de caminhada; 4. Marcha moderadamente adaptada, consegue acelerar mas não consegue correr; 5. Consegue acelerar mas corre com uma fase de apoio dupla (ou seja, não consegue ter ambos os pés fora do chão); 6. Corre e tem ambos os pés fora do chão (sem fase de apoio dupla). Participantes que não conseguiram realizar um TFT em 30 segundos, incluindo aqueles que perderam a deambulação ou cujo TFT foi superior a 30 segundos, foi utilizado um valor de 30 segundos. A linha de base foi definida como a última medição observada no dia ou antes da primeira dose do medicamento do estudo. A média LS e o EP foram calculados utilizando o MMRM.
Linha de Base, Semana 144
Período de Tratamento Geral: Alteração em Relação à Linha de Base no Tempo para Subir 4 Degraus na Semana 144
Prazo: Baseline, Semana 144
Durante o teste de subida de escadas, o método de subida utilizado pelo participante foi categorizado da seguinte forma: 1. Incapaz de subir 4 degraus padrão; 2. Sobe 4 degraus padrão "marcando tempo" (sobe um pé de cada vez, com ambos os pés num degrau antes de passar ao degrau seguinte), usando ambos os braços num ou em ambos os corrimãos; 3. Sobe 4 degraus padrão "marcando tempo", usando um braço num corrimão; 4. Sobe 4 degraus padrão "marcando tempo", sem precisar do corrimão; 5. Sobe 4 degraus padrão alternando os pés, precisa do corrimão para apoio; 6. Sobe 4 degraus padrão alternando os pés, sem precisar de apoio do corrimão. Nos participantes que não conseguiram realizar um TFT em 30 segundos, incluindo aqueles com perda de ambulação ou com TFT superior a 30 segundos, foi utilizado um valor de 30 segundos. A linha de base foi definida como a última medição observada no momento ou antes da primeira dose do fármaco em estudo. A média LS e o EP foram calculados utilizando o MMRM.
Baseline, Semana 144
Período Global de Tratamento: Alteração em Relação à Linha de Base no Tempo para Descer 4 Degraus na Semana 144
Prazo: Linha de base, Semana 144
Durante o teste de descida de escadas, o método de descida utilizado pelo participante foi categorizado da seguinte forma: 1. Incapaz de descer 4 degraus padrão; 2. Desce 4 degraus padrão "marcando o tempo" (sobe um pé de cada vez, com ambos os pés num degrau antes de passar para o degrau seguinte), utilizando ambos os braços num ou em ambos os corrimãos; 3. Desce 4 degraus padrão "marcando o tempo", utilizando um braço num corrimão; 4. Desce 4 degraus padrão "marcando o tempo", sem precisar de corrimão; 5. Desce 4 degraus padrão alternando os pés, precisa do corrimão para apoio; 6. Desce 4 degraus padrão alternando os pés, sem precisar de apoio do corrimão. Os participantes que não conseguiram realizar um TFT em 30 segundos, incluindo aqueles com perda de deambulação ou cujo TFT excedeu 30 segundos, foi utilizado um valor de 30 segundos. A linha de base foi definida como a última medição observada no dia ou antes da primeira dose do medicamento do estudo. A média LS e o EP foram calculados utilizando o MMRM.
Linha de base, Semana 144
Período Geral de Tratamento: Alteração em Relação à Linha de Base na Pontuação Total da NSAA na Semana 144
Prazo: Baseline, Semana 144
A pontuação total da NSAA na escala original é a soma das pontuações de 16 atividades (excluindo a elevação da cabeça).
Cada atividade foi pontuada como 0 (a atividade não pôde ser realizada), 1 (método modificado, atingiu o objetivo sem assistência) ou 2 (normal, atingiu o objetivo sem assistência).
A pontuação total varia de 0 a 32, em que pontuações mais elevadas indicam um melhor funcionamento.
Se menos de 13 das 16 atividades foram realizadas, a pontuação total foi considerada como em falta.
Se de 13 a 16 atividades foram realizadas, a pontuação total foi padronizada por (pontuação total observada / número de atividades não em falta) x 16.
Se uma atividade não pôde ser realizada devido à progressão da doença, foi atribuída uma pontuação de 0.
A linha de base foi definida como a última medição observada no dia da primeira dose do medicamento do estudo ou antes desta.
A média LS e o EP foram calculados utilizando a análise de covariância (ANCOVA) com imputação múltipla.
Baseline, Semana 144
Período Total de Tratamento: Tempo até à Perda da Capacidade de Caminhar ao Longo de 144 Semanas
Prazo: Baseline até à Semana 144
O tempo até à perda da capacidade de deambulação foi definido como a incapacidade persistente de realizar o teste de corrida/caminhada de 10 metros em 30 segundos em qualquer visita após a linha de base e em todas as visitas subsequentes.
Baseline até à Semana 144
Período Global de Tratamento: Tempo até à Perda da Capacidade de Subir Escadas ao Longo de 144 Semanas
Prazo: Linha de base até à Semana 144
O tempo até à perda da capacidade de subir escadas foi definido como a incapacidade persistente de realizar o teste de subida de 4 degraus em 30 segundos em qualquer visita após a linha de base e em todas as visitas subsequentes.
Linha de base até à Semana 144
Período de Tratamento Global: Tempo até à Perda de Capacidade de Descer Escadas ao Longo de 144 Semanas
Prazo: Baseline até à Semana 144
Tempo até à perda da capacidade de descer escadas foi definido como incapacidade persistente de realizar o teste de descida de 4 degraus em 30 segundos em qualquer visita após a linha de base e para todas as visitas restantes.
Baseline até à Semana 144
Período de Tratamento Global: Número de Participantes com Perda de Função nos Itens da NSAA na Semana 144
Prazo: Semana 144
A perda de função foi definida como uma redução da pontuação de 1 ou 2 na linha de base para uma pontuação de 0 no momento pós-linha de base especificado nos itens da NSAA. As avaliações em falta nas visitas pós-linha de base foram imputadas usando o método LOCF.
Semana 144
Período de Tratamento Global: Número de Participantes com Eventos Adversos Emergentes do Tratamento
Prazo: Linha de base até à Semana 148
Um EA foi qualquer ocorrência médica desfavorável num participante que recebeu o medicamento do estudo, independentemente da possibilidade de relação causal. Um EAG foi um EA que resultou em qualquer um dos seguintes desfechos ou foi considerado significativo por qualquer outra razão: morte; hospitalização inicial ou prolongada; experiência de risco de vida (risco imediato de morrer); incapacidade ou invalidez persistente ou significativa; anomalia congénita. Os EA incluíram tanto EAG como EA não graves. Um EAET foi definido como um EA que ocorre ou agrava a partir da primeira dose de atalureno (independentemente de ser duplo-cego ou aberto) e até 4 semanas após a última dose de atalureno. Um resumo de outros EA não graves e de todos os EAG, independentemente da causalidade, encontra-se na secção 'EA Reportados'.
Linha de base até à Semana 148
Período OL: Concentração Farmacocinética (PK) Plasmática de Ataluren
Prazo: Antes da dose e 2 horas após a dose na Semana 144
Antes da dose e 2 horas após a dose na Semana 144

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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PTC Therapeutics

Investigadores

  • Diretor de estudo: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de julho de 2017

Conclusão Primária (Real)

5 de março de 2022

Conclusão do estudo (Real)

25 de julho de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de junho de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de junho de 2017

Primeira postagem (Real)

7 de junho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

10 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

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Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PTC124-GD-041-DMD

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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