Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Atalurenin pitkäaikaiset tulokset Duchennen lihasdystrofiassa

tiistai 16. tammikuuta 2024 päivittänyt: PTC Therapeutics

Kolmannen vaiheen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu Atalureenin teho- ja turvallisuustutkimus potilailla, joilla on nonsense-mutaatio Duchennen lihasdystrofia ja avoin pidennys

Tämä tutkimus on pitkäaikainen atalureenin tutkimus osallistujilla, joilla on nonsense-mutaatio Duchennen lihasdystrofia.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, 72 viikkoa kestävä tutkimus, jota seuraa 72 viikon avoin jakso. Tarkoituksena on karakterisoida atalureenivälitteisen dystrofiinirestoraation pitkän aikavälin vaikutuksia taudin etenemiseen. Osallistujat satunnaistetaan suhteessa 1:1 atalureeniin tai lumelääkkeeseen. Osallistujat saavat sokkoutettua tutkimuslääkettä kolmesti päivässä (TID) aamulla, keskipäivällä ja illalla 72 viikon ajan, minkä jälkeen kaikki osallistujat saavat avoimen merkinnän atalureenia vielä 72 viikon ajan (yhteensä 144 viikkoa). Tutkimusarvioinnit suoritetaan klinikkakäynneillä 12 viikon välein kaksoissokkojakson aikana ja 24 viikon välein avoimen jakson aikana. Kokonaisotoskoko, joka on noin 250 koehenkilöä, sisältää noin 160 henkilöä, jotka täyttävät ensisijaiseen analyysipopulaatioon sisällyttämisen kriteerit (ikä 7–16 vuotta, lähtötason kuuden minuutin kävelymatka (6MWD) suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 300 metriä, selällään seisomaan >= 5 sekuntia). Tutkimus tehdään Yhdysvalloissa ja muissa maissa ympäri maailmaa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

360

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • South Brisbane, Australia, Q4101
        • Queensland Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Childrens Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Brasilia
      • Belo Horizonte, Brasilia, 30130-100
        • Hospital de Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais
      • Rio De Janeiro, Brasilia, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • São Paulo, Brasilia, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo - FMUSP
  • Bulgaria
      • Sofia, Bulgaria, 1793
        • UMHAT Sofiamed
  • Hong Kong
      • Hong Kong, Hong Kong, SAR
        • Queen Mary Hospital
  • Intia
      • Chandigarh, Intia, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
      • New Delhi, Intia, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Intia, 380005
        • Panchshil Hospital
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, Intia, 560029
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences
    • Maharashtra
      • Mahim, Maharashtra, Intia, 400016
        • P.D. Hinduja Hospital
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, Intia, 600006
        • Apollo Children's Hospital Chennai
      • Vellore, Tamil Nadu, Intia, 632004
        • Christian Medical College Hospital Vellore
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Intia, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Intia, 700054
        • Apollo Gleneagles Hospital
  • Japani
      • Multiple Locations, Japani
        • PTC Clinical Site
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • Kiina
      • Beijing, Kiina, 100039
        • General Hospital of Chinese Armed Police Forces
      • Fuzhou, Kiina, 350005
        • The First Affiliated Hospital Of Fujian Medical University
      • Hunan, Kiina, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, Kiina, 200032
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Kiina, 518038
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta, 3080
        • Seoul National University Hospital
      • Seoul, Korean tasavalta, 06351
        • Samsung Medical Center
    • Gyeongsangnamdo
      • Yangsan, Gyeongsangnamdo, Korean tasavalta, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Malesia
      • Kuala Lumpur, Malesia, 50586
        • Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
      • Pantai, Malesia, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Meksiko
      • Chihuahua, Meksiko, 31217
        • Hospital Angeles Chihuahua
      • Ciudad de mexico, Meksiko, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Tlalpan, Meksiko, 14389
        • Instituto Nacional De Rehabilitacion
  • Puerto Rico
      • San Juan, Puerto Rico, 00936-5067
        • University of Puerto Rico - School of Medicine
  • Puola
      • Warszawa, Puola, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Thaimaa
      • Bangkok, Thaimaa, 10700
        • Siriraj Hospital
  • Turkki
      • Istanbul, Turkki, 34093
        • Istanbul University- Instanbul Medical Faculty
  • Venäjän federaatio
      • Moscow, Venäjän federaatio, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
      • Saint Petersburg, Venäjän federaatio, 194100
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital - Oakland
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
        • Stanford University Medical Center
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • University of California (UC) Davis Medical Center
      • San Bernardino, California, Yhdysvallat, 92408
        • Loma Linda University Children's Hospital
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Yhdysvallat, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202
        • Indiana University Health - Riley Child Neurology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • University of Michigan - CS Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
        • Cook Childrens Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Yhdysvallat, 78229-3900
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miespuolinen seksi
  • Ikä ≥ 5 vuotta
  • Fenotyyppiset todisteet Duchennen lihasdystrofiasta
  • Nonsense pistemutaatio dystrofiinigeenissä
  • Systeemisten kortikosteroidien (prednisoni/prednisoloni tai deflatsakortti) käyttö vähintään 12 kuukauden ajan välittömästi ennen tutkimushoidon aloittamista, ilman merkittäviä muutoksia annoksessa tai annosteluohjelmassa vähintään 3 kuukauden ajan välittömästi ennen tutkimushoidon aloittamista
  • 6MWD ≥150 metriä
  • Kyky suorittaa ajastetut toimintatestit 30 sekunnissa
  • Halu ja kyky noudattaa määrättyjä käyntejä, lääkehoitosuunnitelmaa, tutkimusmenettelyjä, laboratoriotutkimuksia ja opiskelurajoituksia.

Poissulkemiskriteerit:

  • Kaikki muutokset kardiomyopatian ennaltaehkäisyhoidossa kuukauden sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista.
  • Meneillään suonensisäinen (IV) aminoglykosidi- tai IV vankomysiinihoito.
  • Aiempi tai meneillään oleva ataluren-hoito.
  • Tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle tai apuaineelle
  • Altistuminen toiselle tutkimuslääkkeelle 6 kuukauden sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista tai jatkuva osallistuminen mihin tahansa interventiotutkimukseen.
  • Suuri kirurginen toimenpide historia 12 viikon sisällä ennen tutkimushoidon aloittamista tai suuri kirurginen toimenpide 72 viikon lumekontrolloidun hoitojakson aikana.
  • Vaaditaan päivähoitoapua hengityskoneella tai invasiivista mekaanista ventilaatiota trakeostomialla.
  • Hallitsemattomat kliiniset oireet ja merkit sydämen vajaatoiminnasta
  • Kohonnut seerumin kreatiniini tai kystatiini C seulonnassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Ataluren
10, 20 milligrammaa kilogrammaa kohden (mg/kg)
Lääke: Ataluren
10, 20 mg/kg
Muut nimet:
  • PTC124
Placebo Comparator: Plasebo
10, 20 mg/kg
Lääke: PLASEBO
10, 20 mg/kg
Muut nimet:
  • Vastaava Placebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutoksen kaltevuus 6 minuutin kävelymatkalla (6MWD) 72 viikon aikana
Aikaikkuna: 72 viikkoa
72 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos perustilanteesta viikkoon 72 6MWD:ssä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 72
Perustaso, viikko 72
Vaihda perustilanteesta viikkoon 72 ajassa juoksemaan/kävelemään 10 metriä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 72
Perustaso, viikko 72
Vaihda perustilasta viikkoon 72 ajassa kiivetä 4 portaita
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 72
Perustaso, viikko 72
Vaihda perustilasta viikkoon 72 ajassa laskea 4 portaita
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 72
Perustaso, viikko 72
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 72 North Start Ambulatory Assessment (NSAA) -kokonaispisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 72
Perustaso, viikko 72
Aika liikkumisen menettämiseen yli 72 viikkoa
Aikaikkuna: 72 viikkoa
72 viikkoa
Portaiden kiipeämisen häviämisaika yli 72 viikkoa
Aikaikkuna: 72 viikkoa
72 viikkoa
Aika portaiden laskeutumisen menetykseen yli 72 viikkoa
Aikaikkuna: 72 viikkoa
72 viikkoa
NSAA-tuotteiden katoamisriski yli 72 viikon ajan
Aikaikkuna: 72 viikkoa
72 viikkoa
Tutkimuslääkkeeseen liittyvien hoitoon liittyvien haittatapahtumien määrä
Aikaikkuna: 72 viikkoa
72 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

PTC Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 6. heinäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 5. maaliskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 25. heinäkuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 1. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 5. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 7. kesäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 18. tammikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 16. tammikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. tammikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PTC124-GD-041-DMD

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hermoston sairaudet

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Sweden

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa