Langzeitergebnisse von Ataluren bei Duchenne-Muskeldystrophie
16. Januar 2024 aktualisiert von: PTC Therapeutics
Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-3-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von Ataluren bei Patienten mit Nonsense-Mutation Duchenne-Muskeldystrophie und Open-Label-Extension
Diese Studie ist eine Langzeitstudie zu Ataluren bei Teilnehmern mit Nonsense-Mutation Duchenne-Muskeldystrophie.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Diese Studie ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte 72-wöchige Studie, gefolgt von einer 72-wöchigen Open-Label-Phase.
Der Zweck besteht darin, die Langzeitwirkungen der Ataluren-vermittelten Dystrophin-Wiederherstellung auf das Fortschreiten der Krankheit zu charakterisieren.
Die Teilnehmer werden im Verhältnis 1:1 zu Ataluren oder Placebo randomisiert.
Die Teilnehmer erhalten das verblindete Studienmedikament dreimal täglich (TID) morgens, mittags und abends für 72 Wochen, danach erhalten alle Teilnehmer für weitere 72 Wochen (insgesamt 144 Wochen) Open-Label-Ataluren.
Studienbewertungen werden während der Doppelblindphase alle 12 Wochen und während der Open-Label-Phase alle 24 Wochen bei Klinikbesuchen durchgeführt.
Die Gesamtstichprobengröße von ca. 250 Probanden umfasst ca. 160 Probanden, die die Kriterien für die Aufnahme in die primäre Analysepopulation erfüllen (Alter 7 bis 16 Jahre, Baseline-6-Minuten-Gehstrecke (6MWD) größer oder gleich (>=) 300 Meter, Rückenlage bis Stand >= 5 Sekunden).
Die Studie wird in den Vereinigten Staaten und anderen Ländern auf der ganzen Welt durchgeführt.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
360
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
-
South Brisbane, Australien, Q4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
New South Wales
-
Westmead, New South Wales, Australien, 2145
- The Childrens Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- The Royal Childrens Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
- Perth Children's Hospital
-
-
-
-
-
Belo Horizonte, Brasilien, 30130-100
- Hospital de Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais
-
Rio De Janeiro, Brasilien, 21.941-912
- Universidade Federal do Rio de Janeiro
-
São Paulo, Brasilien, 05403-000
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo - FMUSP
-
-
-
-
-
Sofia, Bulgarien, 1793
- UMHAT Sofiamed
-
-
-
-
-
Beijing, China, 100039
- General Hospital of Chinese Armed Police Forces
-
Fuzhou, China, 350005
- The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
-
Hunan, China, 410008
- Xiangya Hospital Central South University
-
Shanghai, China, 200032
- Children's Hospital of Fudan University
-
Shenzhen, China, 518038
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
-
-
-
Hong Kong, Hongkong, SAR
- Queen Mary Hospital
-
-
-
-
-
Chandigarh, Indien, 160012
- Postgraduate Institute of Medical Education and Research
-
New Delhi, Indien, 110029
- All India Institute of Medical Sciences
-
-
Gujarat
-
Ahmedabad, Gujarat, Indien, 380005
- Panchshil Hospital
-
-
Karnataka
-
Bengaluru, Karnataka, Indien, 560029
- National Institute of Mental Health and Neurosciences
-
-
Maharashtra
-
Mahim, Maharashtra, Indien, 400016
- P.D. Hinduja Hospital
-
-
Tamil Nadu
-
Chennai, Tamil Nadu, Indien, 600006
- Apollo Children's Hospital Chennai
-
Vellore, Tamil Nadu, Indien, 632004
- Christian Medical College Hospital Vellore
-
-
Telangana
-
Hyderabad, Telangana, Indien, 500082
- Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
-
-
West Bengal
-
Kolkata, West Bengal, Indien, 700054
- Apollo Gleneagles Hospital
-
-
-
-
-
Multiple Locations, Japan
- PTC Clinical Site
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A5W9
- Childrens Hospital London Health Sciences Centre
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H8L1
- Childrens Hospital of Eastern Ontario
-
-
-
-
-
Seoul, Korea, Republik von, 3080
- Seoul National University Hospital
-
Seoul, Korea, Republik von, 06351
- Samsung Medical Center
-
-
Gyeongsangnamdo
-
Yangsan, Gyeongsangnamdo, Korea, Republik von, 50612
- Pusan National University Yangsan Hospital
-
-
-
-
-
Kuala Lumpur, Malaysia, 50586
- Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
-
Pantai, Malaysia, 59100
- University Malaya Medical Centre (UMMC)
-
-
-
-
-
Chihuahua, Mexiko, 31217
- Hospital Angeles Chihuahua
-
Ciudad de mexico, Mexiko, 04530
- Instituto Nacional de Pediatría
-
Tlalpan, Mexiko, 14389
- Instituto Nacional De Rehabilitacion
-
-
-
-
-
Warszawa, Polen, 02-097
- Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie
-
-
-
-
-
San Juan, Puerto Rico, 00936-5067
- University of Puerto Rico - School of Medicine
-
-
-
-
-
Moscow, Russische Föderation, 125412
- Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
-
Saint Petersburg, Russische Föderation, 194100
- "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Taiwan, 80756
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, Taiwan, 10002
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Bangkok, Thailand, 10700
- Siriraj Hospital
-
-
-
-
-
Istanbul, Truthahn, 34093
- Istanbul University- Instanbul Medical Faculty
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
- Phoenix Childrens Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94143
- University of California, San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital - Oakland
-
Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
- Stanford University Medical Center
-
Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
- University of California (UC) Davis Medical Center
-
San Bernardino, California, Vereinigte Staaten, 92408
- Loma Linda University Children's Hospital
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Vereinigte Staaten, 32561
- Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
- Indiana University Health - Riley Child Neurology
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
- University of Michigan - CS Mott Children's Hospital
-
Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
- Children's Hospital of Michigan
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55455
- University of Minnesota
-
-
New York
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
- Columbia University College of Physicians & Surgeons
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Shriners Hospital for Children
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
- University of Pittsburgh School of Medicine
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
- Cook Childrens Medical Center
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
- Texas Children's Hospital
-
San Antonio, Texas, Vereinigte Staaten, 78229-3900
- University of Texas Health Science Center at San Antonio
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Vereinigte Staaten, 23507
- Children's Hospital of The King's Daughters
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliches Geschlecht
- Alter ≥5 Jahre
- Phänotypischer Nachweis der Duchenne-Muskeldystrophie
- Unsinnige Punktmutation im Dystrophin-Gen
- Anwendung von systemischen Kortikosteroiden (Prednison/Prednisolon oder Deflazacort) für mindestens 12 Monate unmittelbar vor Beginn der Studienbehandlung, ohne signifikante Änderung der Dosierung oder des Dosierungsschemas für mindestens 3 Monate unmittelbar vor Beginn der Studienbehandlung
- 6MWD ≥150 Meter
- Fähigkeit, zeitgesteuerte Funktionstests innerhalb von 30 Sekunden durchzuführen
- Bereitschaft und Fähigkeit, geplante Besuche, Arzneimittelverabreichungspläne, Studienverfahren, Labortests und Studienbeschränkungen einzuhalten.
Ausschlusskriterien:
- Jede Änderung der Prophylaxebehandlung für Kardiomyopathie innerhalb von 1 Monat vor Beginn der Studienbehandlung.
- Laufende intravenöse (IV) Aminoglykosid- oder IV Vancomycin-Therapie.
- Vorherige oder laufende Therapie mit Ataluren.
- Bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Inhaltsstoffe oder Hilfsstoffe des Studienmedikaments
- Exposition gegenüber einem anderen Prüfpräparat innerhalb von 6 Monaten vor Beginn der Studienbehandlung oder laufende Teilnahme an einer interventionellen klinischen Studie.
- Vorgeschichte eines größeren chirurgischen Eingriffs innerhalb von 12 Wochen vor Beginn der Studienbehandlung oder Erwartung eines größeren chirurgischen Eingriffs während des 72-wöchigen placebokontrollierten Behandlungszeitraums.
- Erfordernis einer Beatmungsunterstützung am Tag oder jeglicher Einsatz einer invasiven mechanischen Beatmung über Tracheotomie.
- Unkontrollierte klinische Symptome und Anzeichen einer dekompensierten Herzinsuffizienz
- Erhöhtes Serumkreatinin oder Cystatin C beim Screening.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Ataluren
10, 20 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg)
|
10, 20 mg/kg
Andere Namen:
|
|
Placebo-Komparator: Placebo
10, 20 mg/kg
|
10, 20 mg/kg
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
Steigung der Änderung der 6-Minuten-Gehstrecke (6MWD) über 72 Wochen
Zeitfenster: 72 Wochen
|
72 Wochen
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
Wechsel von Baseline zu Woche 72 in 6MWD
Zeitfenster: Baseline, Woche 72
|
Baseline, Woche 72
|
|
Wechseln Sie von der Grundlinie zu Woche 72 in der Zeit, um 10 Meter zu laufen/gehen
Zeitfenster: Baseline, Woche 72
|
Baseline, Woche 72
|
|
Wechseln Sie von der Baseline zu Woche 72 in der Zeit, um 4 Treppen zu steigen
Zeitfenster: Baseline, Woche 72
|
Baseline, Woche 72
|
|
Wechseln Sie von der Baseline zu Woche 72 in der Zeit zum Abstieg von 4 Stufen
Zeitfenster: Baseline, Woche 72
|
Baseline, Woche 72
|
|
Änderung von Baseline zu Woche 72 im North Start Ambulatory Assessment (NSAA) Gesamtergebnis
Zeitfenster: Baseline, Woche 72
|
Baseline, Woche 72
|
|
Zeit bis zum Verlust der Gehfähigkeit über 72 Wochen
Zeitfenster: 72 Wochen
|
72 Wochen
|
|
Zeit bis zum Verlust des Treppensteigens über 72 Wochen
Zeitfenster: 72 Wochen
|
72 Wochen
|
|
Zeit bis zum Verlust des Treppenabstiegs über 72 Wochen
Zeitfenster: 72 Wochen
|
72 Wochen
|
|
Verlustrisiko von NSAA-Artikeln über 72 Wochen
Zeitfenster: 72 Räder
|
72 Räder
|
|
Anzahl der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse, die im Zusammenhang mit dem Studienmedikament betrachtet wurden
Zeitfenster: 72 Wochen
|
72 Wochen
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.
Publikationen und hilfreiche Links
Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.
Nützliche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
6. Juli 2017
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
5. März 2022
Studienabschluss (Tatsächlich)
25. Juli 2023
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
1. Juni 2017
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
5. Juni 2017
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
7. Juni 2017
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
18. Januar 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
16. Januar 2024
Zuletzt verifiziert
1. Januar 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- PTC124-GD-041-DMD
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .