Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Отдаленные результаты применения аталурена при мышечной дистрофии Дюшенна

17 февраля 2026 г. обновлено: PTC Therapeutics

Фаза 3, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование эффективности и безопасности аталурена у пациентов с бессмысленной мутацией мышечной дистрофии Дюшенна и открытым удлинением

Это исследование представляет собой долгосрочное исследование аталурена у участников с нонсенс-мутацией мышечной дистрофии Дюшенна.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование продолжительностью 72 недели, за которым следует 72-недельный открытый период. Цель состоит в том, чтобы охарактеризовать долгосрочные эффекты опосредованного аталуреном восстановления дистрофина на прогрессирование заболевания. Участники будут рандомизированы в соотношении 1:1 для получения аталурена или плацебо. Участники будут получать исследуемый препарат вслепую три раза в день (TID) утром, в полдень и вечером в течение 72 недель, после чего все участники будут получать аталурен в открытом режиме еще в течение 72 недель (всего 144 недели). Оценка исследования будет проводиться при посещении клиники каждые 12 недель в течение двойного слепого периода и каждые 24 недели в течение открытого периода. Общий размер выборки ~ 250 человек будет включать ~ 160 человек, которые соответствуют критериям включения в популяцию первичного анализа (возраст от 7 до 16 лет, базовое расстояние шестиминутной ходьбы (6MWD) больше или равно (> =) 300. метров, лежа на спине, чтобы стоять >= 5 секунд). Исследование будет проводиться в США и других странах мира.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

360

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • South Brisbane, Австралия, Q4101
        • Queensland Children's Hospital
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • The Royal Childrens Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Австралия, 6009
        • Perth Children's Hospital
  • Болгария
      • Sofia, Болгария, 1793
        • UMHAT SofiaMed
  • Бразилия
      • Belo Horizonte, Бразилия, 30130-100
        • Hospital de Clínicas da Universidade Federal de Minas Gerais
      • Rio de Janeiro, Бразилия, 21.941-912
        • Universidade Federal do Rio de Janeiro
      • São Paulo, Бразилия, 05403-000
        • Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina da Universidade de Sao Paulo - FMUSP
  • Гонконг
      • Hong Kong, Гонконг, SAR
        • Queen Mary Hospital
  • Индия
      • Chandigarh, Индия, 160012
        • Postgraduate Institute of Medical Education and Research
      • New Delhi, Индия, 110029
        • All India Institute of Medical Sciences
    • Gujarat
      • Ahmedabad, Gujarat, Индия, 380005
        • Panchshil Hospital
    • Karnataka
      • Bengaluru, Karnataka, Индия, 560029
        • National Institute of Mental Health and Neurosciences
    • Maharashtra
      • Māhīm, Maharashtra, Индия, 400016
        • P.D. Hinduja Hospital
    • Tamil Nadu
      • Chennai, Tamil Nadu, Индия, 600006
        • Apollo Children's Hospital Chennai
      • Vellore, Tamil Nadu, Индия, 632004
        • Christian Medical College Hospital Vellore
    • Telangana
      • Hyderabad, Telangana, Индия, 500082
        • Nizam's Institute of Medical Sciences (NIMS)
    • West Bengal
      • Kolkata, West Bengal, Индия, 700054
        • Apollo Gleneagles Hospital
  • Канада
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6A5W9
        • Childrens Hospital London Health Sciences Centre
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1H8L1
        • Childrens Hospital of Eastern Ontario
  • Китай
      • Beijing, Китай, 100039
        • General Hospital of Chinese Armed Police Forces
      • Fuzhou, Китай, 350005
        • The First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
      • Hunan, Китай, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
      • Shanghai, Китай, 200032
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shenzhen, Китай, 518038
        • Shenzhen Children's Hospital
  • Малайзия
      • Kuala Lumpur, Малайзия, 50586
        • Hospital Tunku Azizah Kuala Lumpur
      • Pantai, Малайзия, 59100
        • University Malaya Medical Centre (UMMC)
  • Мексика
      • Chihuahua City, Мексика, 31217
        • Hospital Angeles Chihuahua
      • Mexico City, Мексика, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
      • Tlalpan, Мексика, 14389
        • Instituto Nacional De Rehabilitacion
  • Польша
      • Warsaw, Польша, 02-097
        • Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie
  • Пуэрто-Рико
      • San Juan, Пуэрто-Рико, 00936-5067
        • University of Puerto Rico - School of Medicine
  • Россия
      • Moscow, Россия, 125412
        • Russian National Research Medical University n.a. N.I.Pirogov, structural branch - Research Clinical Institute of Pediatrics n.a. Academician Yu. E. Veltishchev
      • Saint Petersburg, Россия, 194100
        • "Saint Petersburg State Paediatric Medical University" based at Consultative and Diagnostic Centre
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94143
        • University of California, San Francisco (UCSF) - Benioff Children's Hospital - Oakland
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94305
        • Stanford University Medical Center
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • University of California (UC) Davis Medical Center
      • San Bernardino, California, Соединенные Штаты, 92408
        • Loma Linda University Children's Hospital
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Соединенные Штаты, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group, LLC
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Indiana University Health - Riley Child Neurology
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • University of Michigan - CS Mott Children's Hospital
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Children's Hospital of Michigan
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
        • University of Minnesota
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University College of Physicians & Surgeons
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Shriners Hospital for Children
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
        • University of Pittsburgh School of Medicine
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104
        • Cook Childrens Medical Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229-3900
        • University of Texas Health Science Center at San Antonio
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
        • University of Utah
    • Virginia
      • Norfolk, Virginia, Соединенные Штаты, 23507
        • Children's Hospital of The King's Daughters
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's Hospital
  • Таиланд
      • Bangkok, Таиланд, 10700
        • Siriraj Hospital
  • Тайвань
      • Kaohsiung City, Тайвань, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Тайвань, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Турция (Туркие)
      • Istanbul, Турция (Туркие), 34093
        • Istanbul University- Instanbul Medical Faculty
  • Южная Корея
      • Seoul, Южная Корея, 06351
        • Samsung Medical Center
      • Seoul, Южная Корея, 3080
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangnam-do
      • Yangsan, Gyeongsangnam-do, Южная Корея, 50612
        • Pusan National University Yangsan Hospital
  • Япония
      • Multiple Locations, Япония
        • PTC Clinical Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

5 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужской пол
  • Возраст ≥5 лет
  • Фенотипические признаки мышечной дистрофии Дюшенна
  • Бессмысленная точечная мутация в гене дистрофина
  • Применение системных кортикостероидов (преднизолон/преднизолон или дефлазакорт) в течение как минимум 12 месяцев непосредственно перед началом исследуемого лечения без существенных изменений в дозировке или режиме дозирования в течение как минимум 3 месяцев непосредственно перед началом исследуемого лечения.
  • 6MWD ≥150 метров
  • Возможность выполнять функциональные тесты по времени в течение 30 секунд
  • Готовность и способность соблюдать запланированные визиты, план введения лекарств, процедуры исследования, лабораторные тесты и ограничения исследования.

Критерий исключения:

  • Любое изменение профилактического лечения кардиомиопатии в течение 1 месяца до начала исследуемого лечения.
  • Текущая внутривенная (в/в) аминогликозидная или в/в терапия ванкомицином.
  • Предшествующая или продолжающаяся терапия аталуреном.
  • Известная гиперчувствительность к любому из ингредиентов или вспомогательных веществ исследуемого препарата.
  • Воздействие другого исследуемого препарата в течение 6 месяцев до начала исследуемого лечения или продолжающееся участие в любом интервенционном клиническом исследовании.
  • История серьезного хирургического вмешательства в течение 12 недель до начала исследуемого лечения или ожидание серьезного хирургического вмешательства в течение 72-недельного периода плацебо-контролируемого лечения.
  • Потребность в помощи аппарата ИВЛ в дневное время или любое использование инвазивной механической вентиляции через трахеостому.
  • Неконтролируемые клинические симптомы и признаки застойной сердечной недостаточности
  • Повышенный сывороточный креатинин или цистатин С при скрининге.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Аталурен
Участники будут получать суспензию аталурена для приема внутрь в дозе 10 миллиграмм (мг)/килограмм (кг) утром, 10 мг/кг в полдень и 20 мг/кг вечером каждый день в течение 72 недель в период двойного слепого лечения и в течение дополнительных 72 недель в период открытого лечения.
Лекарство: Аталурен
10, 20 мг/кг
Другие имена:
  • PTC124
Плацебо Компаратор: Плацебо
Участники будут получать плацебо, соответствующее пероральной суспензии аталурена, в течение 72 недель в период двойного слепого лечения. После завершения периода двойного слепого лечения участники будут получать пероральную суспензию аталурена в дозе 10 мг/кг утром, 10 мг/кг в полдень и 20 мг/кг вечером каждый день в течение 72 недель в период открытого лечения.
Лекарство: Плацебо
10, 20 мг/кг
Другие имена:
  • Соответствующее плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Период DB: Изменение от исходного уровня дистанции, пройденной за 6 минут (6MWD), на 72-й неделе – популяция по модифицированному принципу намерения лечить (mITT)
Временное ограничение: Исходный уровень, 72-я неделя
Тест 6MWD представляет собой тест без поощрения, проводимый в плоском коридоре длиной 30 метров, где участнику предлагается пройти как можно дальше, двигаясь туда и обратно между двумя конусами, с разрешением замедлиться, отдохнуть или остановиться при необходимости. Способность к передвижению оценивалась с помощью теста 6MWD в соответствии со стандартизированными процедурами. Участникам не разрешалось использовать вспомогательные устройства (ходунки, длинные или короткие ортезы для ног) во время теста 6MWD. Участникам с подтверждённой потерей способности к передвижению на конкретном визите присваивался результат 6MWD, равный 0. Базовый уровень определялся как максимальное измерение действительных значений 6MWD на День 1 и День 2. Среднее значение наименьших квадратов (LS) и стандартная ошибка (SE) были рассчитаны с использованием модели смешанных эффектов с повторными измерениями (MMRM).
Исходный уровень, 72-я неделя
DB Период: Изменение от исходного уровня в 6MWD на 72 неделе - популяция по принципу намерения лечить (ITT)
Временное ограничение: Исходный уровень, 72 неделя
Тест 6MWD представляет собой тест без поощрения, проводимый в плоском коридоре длиной 30 метров, где участнику предлагается пройти как можно дальше, двигаясь туда и обратно вокруг двух конусов, с разрешением замедлиться, отдохнуть или остановиться при необходимости. Способность к передвижению оценивалась с помощью теста 6MWD в соответствии со стандартизированными процедурами. Участникам не разрешалось использовать вспомогательные устройства (ходунки, длинные или короткие ортезы для ног) во время теста 6MWD. Участникам с подтвержденной потерей способности к передвижению во время конкретного визита присваивался результат 6MWD, равный 0. Базовый уровень определялся как максимальное измерение допустимых значений 6MWD в День 1 и День 2. Среднее значение по методу наименьших квадратов (LS mean) и стандартная ошибка (SE) рассчитывались с использованием MMRM.
Исходный уровень, 72 неделя
Период ДБ: Средняя скорость изменения от исходного уровня в 6MWD на 72 неделе - популяция mITT
Временное ограничение: Исходный уровень, 72 неделя
Тест 6MWD представляет собой непоощряемый тест, проводимый в плоском коридоре длиной 30 метров, где участнику предлагается пройти как можно дальше, туда и обратно вокруг двух конусов, с разрешением замедлить темп, отдохнуть или остановиться при необходимости. Способность к передвижению оценивалась с помощью теста 6MWD в соответствии со стандартизированными процедурами. Участникам не разрешалось использовать вспомогательные устройства (ходунки, длинные или короткие ортезы для ног) во время теста 6MWD. Участникам с подтвержденной потерей способности к передвижению во время конкретного визита присваивался результат 6MWD, равный 0. Базовый уровень определялся как максимальное измерение действительных значений 6MWD в День 1 и День 2. LS среднее и стандартная ошибка рассчитывались с использованием MMRM.
Исходный уровень, 72 неделя
DB Период: Средняя скорость изменения от исходного уровня в 6MWD на 72 неделе - популяция ITT
Временное ограничение: Исходный уровень, 72-я неделя
Тест 6MWD — это тест без поощрения, проводимый в плоском коридоре длиной 30 метров, где участнику предлагается пройти как можно дальше, туда и обратно вокруг двух конусов, с разрешением замедлить шаг, отдохнуть или остановиться при необходимости.
Способность к передвижению оценивалась с помощью теста 6MWD в соответствии со стандартизированными процедурами.
Участникам не разрешалось использовать вспомогательные устройства (ходунки, длинные или короткие ортезы для ног) во время теста 6MWD.
Участникам с подтвержденной потерей способности к передвижению в определенный визит присваивался результат теста 6MWD, равный 0. Исходный уровень определялся как максимальное измерение допустимых значений 6MWD в День 1 и День 2.
LS среднее значение и SE рассчитывались с использованием MMRM.
Исходный уровень, 72-я неделя

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Период DB: Изменение от исходного уровня во времени для пробежки/ходьбы на 10 метров на 72-й неделе - популяция mITT
Временное ограничение: Исходный уровень, 72 неделя
При проведении теста на ходьбу/бег на 10 метров метод ходьбы/бега, использованный участником, был классифицирован следующим образом: 1. Неспособность ходить самостоятельно; 2. Неспособность ходить самостоятельно, но может ходить с поддержкой человека или с помощью вспомогательного устройства (полные ортезы для ног [колено-голеностопные ортезы] или ходунки); 3. Сильно адаптированная походка, широко расставленная лордотическая походка, не может увеличить скорость ходьбы; 4. Умеренно адаптированная походка, может ускориться, но не может бежать; 5. Способен ускориться, но бежит с двойной фазой опоры (то есть не может оторвать обе ноги от земли); 6. Бежит и отрывает обе ноги от земли (без двойной фазы опоры). Участники, которые не смогли выполнить тест на измерение времени выполнения функции (TFT) в течение 30 секунд, включая тех, у кого была потеря способности к передвижению или TFT превышал 30 секунд, использовалось значение 30 секунд. Базовый уровень был определен как последнее зафиксированное измерение на момент или до введения первой дозы исследуемого препарата. LS среднее и SE рассчитывались с использованием MMRM.
Исходный уровень, 72 неделя
Период ДБ: Изменение от исходного уровня во времени бега/ходьбы на 10 метров на 72-й неделе - Популяция ITT
Временное ограничение: Исходный уровень, 72-я неделя
Во время теста на ходьбу/бег на 10 метров метод ходьбы/бега, используемый участником, был классифицирован следующим образом: 1. Неспособен ходить самостоятельно; 2. Неспособен ходить самостоятельно, но может ходить с поддержкой человека или с помощью вспомогательного устройства (полные ортезы на ногу [колено-голеностоп-стопные ортезы] или ходунки); 3. Сильно адаптированная походка, широко поставленная лордотическая походка, не может увеличить скорость ходьбы; 4. Умеренно адаптированная походка, может ускориться, но не может бежать; 5. Способен ускориться, но бежит с двойной фазой опоры (то есть не может добиться отрыва обеих ног от земли); 6. Бежит и отрывает обе ноги от земли (без двойной фазы опоры). Для участников, которые не могли выполнить TFT в течение 30 секунд, включая тех, у кого была потеря способности к передвижению или TFT превышал 30 секунд, использовалось значение 30 секунд. Исходный уровень был определен как последнее наблюдаемое измерение на момент или до первой дозы исследуемого препарата. LS среднее и SE рассчитывались с использованием MMRM.
Исходный уровень, 72-я неделя
Период DB: Изменение от исходного уровня во времени подъема по 4 ступеням на 72-й неделе - популяция mITT
Временное ограничение: Исходный уровень, 72 неделя
Во время теста на подъем по лестнице метод подъема, используемый участником, был классифицирован следующим образом: 1. Неспособен подняться по 4 стандартным ступеням; 2. Поднимается по 4 стандартным ступеням "поочередно" (поднимается одной ногой за раз, обе ноги находятся на ступени перед переходом к следующей), используя обе руки на одном или обоих поручнях; 3. Поднимается по 4 стандартным ступеням "поочередно", используя одну руку на одном поручне; 4. Поднимается по 4 стандартным ступеням "поочередно", не нуждаясь в поручне; 5. Поднимается по 4 стандартным ступеням, чередуя ноги, нуждается в поручне для поддержки; 6. Поднимается по 4 стандартным ступеням, чередуя ноги, не нуждаясь в поддержке поручня. Участники, которые не могли выполнить TFT в течение 30 секунд, включая тех, у кого была потеря способности к передвижению или TFT превышал 30 секунд, использовалось значение 30 секунд. Исходный уровень определялся как последнее зафиксированное измерение в день или до первой дозы исследуемого препарата. LS среднее и SE рассчитывались с использованием MMRM.
Исходный уровень, 72 неделя
Период ДБ: Изменение от исходного уровня во времени подъема по 4 ступеням на 72-й неделе - популяция ITT
Временное ограничение: Исходный уровень, 72 неделя
Во время теста на подъем по лестнице метод подъема, используемый участником, был классифицирован следующим образом: 1. Неспособен подняться на 4 стандартные ступени; 2. Поднимается на 4 стандартные ступени "маркируя время" (поднимается одной ногой за раз, обе ноги находятся на ступени перед переходом к следующей ступени), используя обе руки на одном или обоих поручнях; 3. Поднимается на 4 стандартные ступени "маркируя время", используя одну руку на одном поручне; 4. Поднимается на 4 стандартные ступени "маркируя время", не нуждаясь в поручне; 5. Поднимается на 4 стандартные ступени чередуя ноги, нуждается в поручне для опоры; 6. Поднимается на 4 стандартные ступени чередуя ноги, не нуждаясь в опоре на поручень. Участники, которые не смогли выполнить TFT в течение 30 секунд, включая тех, у кого была потеря способности к передвижению или TFT превышал 30 секунд, использовалось значение 30 секунд. Базовый уровень был определен как последнее наблюдаемое измерение в день или до первой дозы исследуемого препарата. LS среднее и SE рассчитывались с использованием MMRM.
Исходный уровень, 72 неделя
Период ДБ: Изменение от исходного уровня времени для спуска по 4 ступеням на 72 неделе - популяция mITT
Временное ограничение: Исходный уровень, 72-я неделя
Во время теста на спуск по лестнице метод спуска, используемый участником, был классифицирован следующим образом: 1. Неспособен спуститься по 4 стандартным ступеням; 2. Спускается по 4 стандартным ступеням «маркировкой времени» (поднимается одной ногой за раз, обе ступни находятся на одной ступени перед переходом на следующую), используя обе руки на одном или обоих поручнях; 3. Спускается по 4 стандартным ступеням «маркировкой времени», используя одну руку на одном поручне; 4. Спускается по 4 стандартным ступеням «маркировкой времени», не нуждаясь в поручне; 5. Спускается по 4 стандартным ступеням, чередуя ноги, нуждается в поручне для поддержки; 6. Спускается по 4 стандартным ступеням, чередуя ноги, не нуждаясь в поддержке поручня. Участникам, которые не могли выполнить TFT в течение 30 секунд, включая тех, у кого была потеря способности к передвижению или TFT превышал 30 секунд, присваивалось значение 30 секунд. Базовый уровень определялся как последнее наблюдение, проведенное в день или до первой дозы исследуемого препарата. LS среднее и SE рассчитывались с использованием MMRM.
Исходный уровень, 72-я неделя
Период ДБ: Изменение от исходного уровня времени спуска по 4 ступеням на 72 неделе - популяция ITT
Временное ограничение: Базовый уровень, 72-я неделя
Во время теста на спуск по лестнице метод спуска, используемый участником, был классифицирован следующим образом: 1. Неспособность спуститься по 4 стандартным ступеням; 2. Спуск по 4 стандартным ступеням «поочередной постановкой ног» (поднимает одну ногу за раз, обе ноги находятся на одной ступени перед переходом к следующей), используя обе руки на одном или обоих поручнях; 3. Спуск по 4 стандартным ступеням «поочередной постановкой ног», используя одну руку на одном поручне; 4. Спуск по 4 стандартным ступеням «поочередной постановкой ног», не нуждаясь в поручне; 5. Спуск по 4 стандартным ступеням попеременной постановкой ног, нуждается в поручне для поддержки; 6. Спуск по 4 стандартным ступеням попеременной постановкой ног, не нуждаясь в поддержке поручня. Участники, которые не могли выполнить TFT в течение 30 секунд, включая тех, у кого была потеря способности к передвижению или TFT превышал 30 секунд, получали значение 30 секунд. Базовый уровень определялся как последнее наблюдаемое измерение на момент или до первой дозы исследуемого препарата. LS среднее и SE рассчитывались с использованием MMRM.
Базовый уровень, 72-я неделя
Период БД: Композитный показатель среднего изменения от исходного уровня в ТФТ на 72-й неделе – популяция mITT
Временное ограничение: Исходный уровень, 72-я неделя
Композитный TFT определялся как среднее время пробега/прохода 10 метров, подъема на 4 ступени и спуска с 4 ступеней. Участники, которые не могли выполнить TFT в течение 30 секунд, включая тех, кто потерял способность к передвижению или у которых TFT превышал 30 секунд, получали значение 30 секунд. Исходный уровень определялся как последнее наблюдаемое измерение (среднее время пробега/прохода 10 метров, подъема на 4 ступени и спуска с 4 ступеней) в день или до введения первой дозы исследуемого препарата. LS среднее и SE рассчитывались с использованием MMRM.
Исходный уровень, 72-я неделя
DB период: Совокупное среднее изменение от исходного уровня по показателям функции щитовидной железы на 72-й неделе - популяция ITT
Временное ограничение: Исходный уровень, 72-я неделя
Композитный TFT был определен как среднее время пробега/прохода 10 метров, подъема на 4 ступени и спуска с 4 ступеней. Участники, которые не смогли выполнить TFT в течение 30 секунд, включая тех, у кого была потеря способности к передвижению или TFT превышал 30 секунд, получали значение в 30 секунд. Базовый уровень был определен как последнее наблюдаемое измерение (среднее время пробега/прохода 10 метров, подъема на 4 ступени и спуска с 4 ступеней) на момент или до введения первой дозы исследуемого препарата. Среднее значение LS и SE были рассчитаны с использованием MMRM.
Исходный уровень, 72-я неделя
Период ДБ: Композитный показатель средней скорости изменения от исходного уровня в ТФТ на 72-й неделе - популяция mITT
Временное ограничение: Исходный уровень, 72-я неделя
Составной TFT определялся как среднее время пробежки/ходьбы на 10 метров, подъема на 4 ступеньки и спуска с 4 ступенек. Участники, которые не могли выполнить TFT в течение 30 секунд, включая тех, кто потерял способность к передвижению или у которых TFT превышал 30 секунд, получали значение 30 секунд. Исходный уровень определялся как последнее наблюдаемое измерение (среднее время пробежки/ходьбы на 10 метров, подъема на 4 ступеньки и спуска с 4 ступенек) в день введения первой дозы исследуемого препарата или до него. LS среднее и SE рассчитывались с использованием MMRM.
Исходный уровень, 72-я неделя
Период DB: Композитный показатель средней скорости изменения от исходного уровня в TFT на 72-й неделе - популяция ITT
Временное ограничение: Исходный уровень, 72-я неделя
Композитный TFT определялся как среднее время пробега/прохода 10 метров, подъема на 4 ступени и спуска с 4 ступеней. Участники, которые не могли выполнить TFT в течение 30 секунд, включая тех, кто потерял способность к передвижению или у кого TFT превышал 30 секунд, получали значение 30 секунд. Базовый уровень определялся как последнее зафиксированное измерение (среднее время пробега/прохода 10 метров, подъема на 4 ступени и спуска с 4 ступеней) в день или до первой дозы исследуемого препарата. LS среднее и SE рассчитывались с использованием MMRM.
Исходный уровень, 72-я неделя
DB период: Время до стойкого 10% ухудшения в 6MWD на 72-й неделе - популяция mITT
Временное ограничение: С момента начала исследования до 72-й недели
Тест 6MWD представляет собой тест без поощрения, проводимый в плоском коридоре длиной 30 метров, где участнику предлагается пройти как можно дальше, туда и обратно вокруг двух конусов, с разрешением замедлиться, отдохнуть или остановиться при необходимости.
Способность к передвижению оценивалась с помощью теста 6MWD в соответствии со стандартизированными процедурами.
Участникам не разрешалось использовать вспомогательные устройства (ходунки, длинные или короткие ортезы для ног) во время теста 6MWD.
Время до 10% устойчивого ухудшения в тесте 6MWD определялось как последний момент времени, когда результат 6MWD не был на 10% хуже по сравнению с исходным уровнем.
Участники, у которых не было 10% ухудшения в тесте 6MWD, были цензурированы на момент проведения последнего 6-минутного теста ходьбы в течение периода двойного слепого исследования.
С момента начала исследования до 72-й недели
Период БД: Время до стойкого ухудшения на 10% в 6MWD - Популяция ITT
Временное ограничение: От исходного уровня до примерно 72-й недели (из-за COVID многие участники посетили определенный протоколом визит на 72-й неделе позже)
Тест 6MWD представляет собой тест без поощрения, проводимый в плоском коридоре длиной 30 метров, где участнику предлагается пройти как можно дальше, туда и обратно вокруг двух конусов, с разрешением замедлиться, отдохнуть или остановиться при необходимости. Способность к передвижению оценивалась с помощью теста 6MWD в соответствии со стандартизированными процедурами. Участникам не разрешалось использовать вспомогательные устройства (ходунки, длинные или короткие ортезы для ног) во время теста 6MWD. Время до 10% устойчивого ухудшения в тесте 6MWD определялось как последний момент времени, когда результат 6MWD не был на 10% хуже по сравнению с исходным уровнем. Участники, у которых не было 10% ухудшения по тесту 6MWD, были подвергнуты цензуре на момент последнего 6-минутного теста ходьбы в период двойного слепого исследования. Из-за COVID-19 многие участники посетили визит 72-й недели, определенный протоколом, с опозданием. По этой причине расчетная медиана времени до наступления события для группы аталурена в период двойного слепого исследования превысила 72 недели.
От исходного уровня до примерно 72-й недели (из-за COVID многие участники посетили определенный протоколом визит на 72-й неделе позже)
Период ДБ: Изменение от исходного уровня общего балла по оценке мобильности North Star (NSAA) на 72 неделе - популяция mITT
Временное ограничение: Исходный уровень, 72-я неделя
Общий балл NSAA в исходной шкале представляет собой сумму баллов по 16 видам деятельности (за исключением подъема головы). Каждый вид деятельности оценивался как 0 (деятельность не могла быть выполнена), 1 (модифицированный метод, цель достигнута без помощи) или 2 (нормальный, цель достигнута без помощи). Общий балл варьируется от 0 до 32, причем более высокие баллы указывают на лучшее функционирование. Если было выполнено менее 13 из 16 видов деятельности, общий балл считался отсутствующим. Если было выполнено от 13 до 16 видов деятельности, общий балл стандартизировался по формуле (наблюдаемый общий балл / количество неотсутствующих видов деятельности) x 16. Если вид деятельности не мог быть выполнен из-за прогрессирования заболевания, присваивался балл 0. Исходный уровень определялся как последнее наблюдаемое измерение в день или до первого приема исследуемого препарата. LS среднее и SE рассчитывались с использованием MMRM.
Исходный уровень, 72-я неделя
Период БД: Изменение от исходного уровня в общем балле NSAA на 72-й неделе - популяция ITT
Временное ограничение: Исходный уровень, 72-я неделя
Общий балл по шкале NSAA в исходной версии представляет собой сумму баллов по 16 видам активности (за исключением подъема головы). Каждый вид активности оценивался как 0 (активность не могла быть выполнена), 1 (модифицированный метод, цель достигнута без помощи) или 2 (нормальный, цель достигнута без помощи). Общий балл варьируется от 0 до 32, причем более высокие баллы указывают на лучшее функционирование. Если было выполнено менее 13 из 16 видов активности, общий балл считался пропущенным. Если было выполнено от 13 до 16 видов активности, общий балл стандартизировался по формуле (наблюдаемый общий балл / количество выполненных видов активности) x 16. Если вид активности не мог быть выполнен из-за прогрессирования заболевания, присваивался балл 0. Исходный уровень определялся как последнее зафиксированное измерение на момент введения первой дозы исследуемого препарата или до него. LS среднее и SE рассчитывались с использованием MMRM.
Исходный уровень, 72-я неделя
DB Период: Время до потери способности к передвижению - популяция mITT
Временное ограничение: Исходный уровень до приблизительно 72-й недели (из-за COVID многие участники посетили протокольно определенный визит на 72-й неделе с опозданием)
Время до потери способности к передвижению определялось как стойкая неспособность выполнить тест на бег/ходьбу на 10 метров в течение 30 секунд на любом посещении после исходного уровня и на всех последующих посещениях. Из-за COVID-19 многие участники прошли визит на 72-й неделе, определенный протоколом, с опозданием. По этой причине расчетная медиана и 95% ДИ для времени до наступления события для группы Аталурена в период двойного слепого исследования превысили 72 недели.
Исходный уровень до приблизительно 72-й недели (из-за COVID многие участники посетили протокольно определенный визит на 72-й неделе с опозданием)
Период БД: Время до потери способности к передвижению за 72 недели - популяция ITT
Временное ограничение: Исходный уровень до 72-й недели
Время до потери способности к передвижению определялось как стойкая неспособность выполнить тест бега/ходьбы на 10 метров в течение 30 секунд при любом посещении после исходного уровня и при всех последующих посещениях.
Исходный уровень до 72-й недели
Период БД: Время до потери способности подниматься по лестнице - популяция mITT
Временное ограничение: Базовый уровень до приблизительно 72-й недели (из-за COVID многие участники посетили визит, определенный протоколом на 72-й неделе, позже)
Время до утраты способности подниматься по лестнице определялось как стойкая неспособность выполнить тест подъема на 4 ступени в течение 30 секунд на любом визите после базового и на всех последующих визитах. Из-за COVID многие участники прошли определенный протоколом визит на 72-й неделе с опозданием. По этой причине расчетная медиана и 95% ДИ для времени до наступления события для группы Аталурена в период двойного слепого исследования превысили 72 недели.
Базовый уровень до приблизительно 72-й недели (из-за COVID многие участники посетили визит, определенный протоколом на 72-й неделе, позже)
Период БД: Время до потери способности подниматься по лестнице - Популяция ITT
Временное ограничение: Базовый период до приблизительно 72-й недели (из-за COVID многие участники посетили визит по протоколу на 72-й неделе с опозданием)
Время до потери способности подниматься по лестнице определялось как стойкая неспособность выполнить тест подъема по 4 ступеням в течение 30 секунд на любом визите после исходного уровня и на всех последующих визитах. Из-за COVID-19 многие участники посетили визит 72-й недели, определенный протоколом, с опозданием. По этой причине рассчитанные медиана и 95% ДИ для времени до события в группе аталурена в период ДБ были больше 72-й недели.
Базовый период до приблизительно 72-й недели (из-за COVID многие участники посетили визит по протоколу на 72-й неделе с опозданием)
Период ДБ: Время до потери способности спускаться по лестнице – популяция mITT
Временное ограничение: Базовый уровень до приблизительно 72-й недели (из-за COVID многие участники посетили определенный протоколом визит на 72-й неделе с опозданием)
Время до потери способности спускаться по лестнице определялось как постоянная неспособность выполнить тест спуска по 4 ступеням в течение 30 секунд на любом визите после исходного уровня и на всех последующих визитах. Из-за COVID-19 многие участники участвовали в визите 72-й недели, определенном протоколом, с опозданием. По этой причине рассчитанные медиана и 95% ДИ для времени до события в группе аталурена в период двойного слепого исследования были больше 72 недель.
Базовый уровень до приблизительно 72-й недели (из-за COVID многие участники посетили определенный протоколом визит на 72-й неделе с опозданием)
Период DB: Время до потери способности спускаться по лестнице - Популяция ITT
Временное ограничение: Базовый уровень до приблизительно 72-й недели (из-за COVID многие участники посетили определенный протоколом визит на 72-й неделе с опозданием)
Время до потери способности спускаться по лестнице определялось как стойкая неспособность выполнить тест спуска по 4 ступеням в течение 30 секунд на любом визите после исходного уровня и на всех последующих визитах. Из-за COVID-19 многие участники прошли визит на 72-й неделе, определенный протоколом, с опозданием. По этой причине рассчитанные медиана и 95% ДИ для времени до наступления события в группе Аталурена в период двойного слепого исследования превысили 72 недели.
Базовый уровень до приблизительно 72-й недели (из-за COVID многие участники посетили определенный протоколом визит на 72-й неделе с опозданием)
Период БД: Количество участников с потерей функции по пунктам NSAA на 72-й неделе - популяция mITT
Временное ограничение: Неделя 72
Потеря функции определялась как снижение балла с 1 или 2 на исходном уровне до балла 0 в указанный постбазовый период по пунктам NSAA. Пропущенные оценки на постбазовых визитах заполнялись методом переноса последнего наблюдения (LOCF).
Неделя 72
Период ДБ: Количество участников с потерей функции по пунктам NSAA на 72-й неделе - популяция ITT
Временное ограничение: 72-я неделя
Потеря функции определялась как снижение балла с 1 или 2 на исходном уровне до балла 0 в указанный постбазовый момент времени по пунктам NSAA. Отсутствующие оценки на постбазовых визитах импутировались с использованием метода LOCF.
72-я неделя
Период ДБ: Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения (НЯЛ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 76-й недели
Нежелательное явление (НЯ) — это любое неблагоприятное медицинское событие у участника, получившего исследуемый препарат, независимо от возможности причинно-следственной связи. Серьезное нежелательное явление (СНЯ) — это НЯ, приводящее к любому из следующих исходов или признанное значимым по любой другой причине: смерть; первичная или длительная госпитализация; угрожающее жизни состояние (непосредственный риск смерти); стойкая или значительная инвалидность/нетрудоспособность; врожденная аномалия. НЯ включали как СНЯ, так и несерьезные НЯ. НЯЛП определялось как НЯ, возникшее или ухудшившееся в день или после приема первой дозы исследуемого препарата и в течение до 4 недель после приема последней дозы двойного слепого исследуемого препарата и до приема первой дозы открытого лечения. Сводка других несерьезных НЯ и всех СНЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в разделе 'Reported AE section'.
Исходный уровень до 76-й недели
Общий период лечения: Изменение расстояния в тесте 6-минутной ходьбы от исходного уровня на 144-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 144-я неделя
Тест 6MWD представляет собой тест без поощрения, проводимый в плоском коридоре длиной 30 метров, где участнику предлагается пройти как можно дальше, двигаясь туда и обратно вокруг двух конусов, с разрешением замедлиться, отдохнуть или остановиться при необходимости. Способность к передвижению оценивалась с помощью теста 6MWD в соответствии со стандартизированными процедурами. Участникам не разрешалось использовать вспомогательные устройства (ходунки, длинные или короткие ортезы для ног) во время теста 6MWD. Участникам с подтвержденной потерей способности к передвижению во время конкретного визита присваивался результат теста 6MWD, равный 0. Исходный уровень определялся как максимальное измерение действительных значений 6MWD за 1-й и 2-й дни. LS среднее и SE рассчитывались с использованием MMRM.
Исходный уровень, 144-я неделя
Общий период лечения: Комплексный показатель среднего изменения от исходного уровня в ТФТ на 144-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 144-я неделя
Композитный TFT определялся как среднее время пробега/прохода 10 метров, подъема на 4 ступени и спуска с 4 ступеней. Участники, которые не могли выполнить TFT в течение 30 секунд, включая тех, у кого была потеря способности к передвижению или TFT превышал 30 секунд, получали значение 30 секунд. Базовый уровень определялся как последнее зафиксированное измерение (среднее время пробега/прохода 10 метров, подъема на 4 ступени и спуска с 4 ступеней) на момент введения первой дозы исследуемого препарата или до него. LS среднее и SE рассчитывались с использованием MMRM.
Исходный уровень, 144-я неделя
Общий период лечения: Изменение от исходного уровня времени пробега/прохода 10 метров на 144-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 144-я неделя
Во время теста на ходьбу/бег на 10 метров метод ходьбы/бега, использованный участником, классифицировался следующим образом: 1. Неспособность ходить самостоятельно; 2. Неспособность ходить самостоятельно, но может ходить с поддержкой человека или с помощью вспомогательного устройства (полные ортезы на ногу [колено-голеностопные ортезы] или ходунки); 3. Сильно адаптированная походка, широко расставленная лордотическая походка, не может увеличить скорость ходьбы; 4. Умеренно адаптированная походка, может ускориться, но не может бежать; 5. Способен ускориться, но бежит с двойной фазой опоры (то есть не может добиться отрыва обеих ног от земли); 6. Бежит и отрывает обе ноги от земли (без двойной фазы опоры). Участникам, которые не могли выполнить TFT в течение 30 секунд, включая тех, у кого была утрачена способность к передвижению или TFT превышал 30 секунд, присваивалось значение 30 секунд. Базовый уровень определялся как последнее наблюдаемое измерение в день первой дозы исследуемого препарата или до него. LS среднее и SE рассчитывались с использованием MMRM.
Исходный уровень, 144-я неделя
Весь период лечения: изменение по сравнению с исходным уровнем времени на подъем по 4 ступеням на 144-й неделе
Временное ограничение: Базовый уровень, 144 неделя
При тесте на подъем по лестнице метод подъема, используемый участником, был классифицирован следующим образом: 1. Неспособен подняться на 4 стандартные ступени; 2. Поднимается на 4 стандартные ступени «пошагово» (поднимается по одной ноге за раз, с обеими ногами на ступени перед переходом к следующей ступени), используя обе руки на одном или обоих поручнях; 3. Поднимается на 4 стандартные ступени «пошагово», используя одну руку на одном поручне; 4. Поднимается на 4 стандартные ступени «пошагово», не нуждаясь в поручне; 5. Поднимается на 4 стандартные ступени чередуя ноги, нуждается в поручне для поддержки; 6. Поднимается на 4 стандартные ступени чередуя ноги, не нуждаясь в поддержке поручня. Участники, которые не смогли выполнить TFT в течение 30 секунд, включая тех, у кого была потеря способности к передвижению или TFT превышал 30 секунд, использовалось значение 30 секунд. Базовый уровень был определен как последнее наблюдавшееся измерение в день или до первой дозы исследуемого препарата. LS среднее и SE были рассчитаны с использованием MMRM.
Базовый уровень, 144 неделя
Общий период лечения: Изменение от исходного уровня во времени спуска по 4 ступеням на 144 неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 144-я неделя
Во время теста спуска по лестнице метод спуска, используемый участником, был классифицирован следующим образом: 1. Неспособность спуститься по 4 стандартным ступеням; 2. Спуск по 4 стандартным ступеням «поочередной постановкой ног» (поднимается одной ногой за раз, с обеими ногами на ступени перед переходом к следующей ступени), используя обе руки на одном или обоих поручнях; 3. Спуск по 4 стандартным ступеням «поочередной постановкой ног», используя одну руку на одном поручне; 4. Спуск по 4 стандартным ступеням «поочередной постановкой ног», не нуждаясь в поручне; 5. Спуск по 4 стандартным ступеням чередующимися ногами, нуждается в поручне для поддержки; 6. Спуск по 4 стандартным ступеням чередующимися ногами, не нуждаясь в поддержке поручня. Участники, которые не могли выполнить TFT в течение 30 секунд, включая тех, у кого была потеря способности к передвижению или TFT превышал 30 секунд, использовалось значение 30 секунд. Исходный уровень был определен как последнее наблюдаемое измерение в день или до первой дозы исследуемого препарата. Среднее значение по методу наименьших квадратов (LS mean) и стандартная ошибка (SE) были рассчитаны с использованием MMRM.
Исходный уровень, 144-я неделя
Общий период лечения: Изменение от исходного уровня по общему баллу NSAA на 144-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень, 144-я неделя
Суммарный балл NSAA в исходной шкале представляет собой сумму баллов по 16 видам деятельности (за исключением подъема головы). Каждый вид деятельности оценивался как 0 (деятельность не могла быть выполнена), 1 (модифицированный метод, цель достигнута без помощи) или 2 (нормальный, цель достигнута без помощи). Общий балл варьируется от 0 до 32, где более высокие баллы указывают на лучшее функционирование. Если было выполнено менее 13 из 16 видов деятельности, общий балл считался отсутствующим. Если было выполнено от 13 до 16 видов деятельности, общий балл стандартизировался по формуле (наблюдаемый общий балл / количество выполненных видов деятельности) × 16. Если вид деятельности не мог быть выполнен из-за прогрессирования заболевания, присваивался балл 0. Базовый уровень определялся как последнее наблюдаемое измерение в день или до первой дозы исследуемого препарата. Среднее значение LS и SE рассчитывалось с помощью анализа ковариации (ANCOVA) с множественным заполнением пропущенных значений.
Исходный уровень, 144-я неделя
Общий период лечения: Время до потери способности к передвижению в течение 144 недель
Временное ограничение: Исходный уровень до 144-й недели
Время до потери способности к самостоятельному передвижению определялось как стойкая неспособность выполнить тест 10-метрового бега/ходьбы в течение 30 секунд на любом визите после исходного уровня и на всех последующих визитах.
Исходный уровень до 144-й недели
Общий период лечения: Время до потери способности подниматься по лестнице в течение 144 недель
Временное ограничение: Базовый уровень до 144-й недели
Время до потери способности подниматься по лестнице определялось как постоянная неспособность выполнить тест подъема по 4 ступеням в течение 30 секунд на любом визите после исходного уровня и на всех последующих визитах.
Базовый уровень до 144-й недели
Общий период лечения: Время до ухудшения способности спускаться по лестнице в течение 144 недель
Временное ограничение: От исходного уровня до 144-й недели
Время до потери способности спускаться по лестнице определялось как стойкая неспособность выполнить тест спуска по 4 ступеням в течение 30 секунд на любом визите после исходного уровня и на всех последующих визитах.
От исходного уровня до 144-й недели
Общий период лечения: Количество участников с потерей функции по пунктам NSAA на 144-й неделе
Временное ограничение: Неделя 144
Потеря функции определялась как снижение оценки с 1 или 2 на исходном уровне до оценки 0 в указанный момент после исходного уровня по пунктам NSAA. Отсутствующие оценки на визитах после исходного уровня импутировались методом LOCF.
Неделя 144
Общий период лечения: количество участников с НПП
Временное ограничение: Исходный уровень до 148 недели
ННЯ – любое неблагоприятное медицинское событие у участника, получившего исследуемый препарат, без учёта возможности причинно-следственной связи. ТНЯ – ННЯ, приведшее к любому из следующих исходов или признанное значимым по любой другой причине: смерть; первоначальная или пролонгированная госпитализация; угрожающее жизни состояние (непосредственный риск смерти); стойкая или значительная инвалидность/нетрудоспособность; врождённая аномалия. ННЯ включают как ТНЯ, так и нетяжёлые ННЯ. НЯЛП определялось как НЯ, которое возникает или ухудшается в день первой дозы аталурена (независимо от двойного слепого или открытого периода) и до 4 недель после последней дозы аталурена. Сводка других нетяжёлых НЯ и всех ТНЯ, независимо от причинности, находится в разделе 'Зарегистрированные НЯ'.
Исходный уровень до 148 недели
ОЛ Период: Концентрация Аталурена в Плазме Фармакокинетики (ФК)
Временное ограничение: До приема и через 2 часа после приема на 144-й неделе
До приема и через 2 часа после приема на 144-й неделе

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

PTC Therapeutics

Следователи

  • Директор по исследованиям: Vinay Penematsa, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 июля 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

5 марта 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

25 июля 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

1 июня 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 июня 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

7 июня 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 февраля 2026 г.

Последняя проверка

1 февраля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • PTC124-GD-041-DMD

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Заболевания нервной системы

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Armenia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться