Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie hodnotící účinnost a bezpečnost léku LentiGlobin® BB305 u účastníků s β-thalasémií závislou na transfuzi

5. března 2024 aktualizováno: bluebird bio

Jednoramenná studie fáze 3 hodnotící účinnost a bezpečnost genové terapie u subjektů s β-thalasémií závislou na transfuzi pomocí transplantace autologních CD34+ kmenových buněk transdukovaných ex vivo lentivirovým βA-T87Q-globinovým vektorem u subjektů ve věku ≤ 50 let

Toto je jednoramenná, vícemístná, jednodávková studie fáze 3 u přibližně 18 účastníků mladších nebo rovných (<=) 50 let věku s β-talasémií závislou na transfuzi (TDT), kteří mají β0 genotyp /p0, p0/IVS-I-110 nebo IVS-I-110/IVS-I-110. Studie bude hodnotit účinnost a bezpečnost autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk (HSCT) pomocí lékového produktu LentiGlobin BB305.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

19

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Marseille, Francie, 13385
        • Hôpital d'Enfants de la Timone
  • Itálie
      • Rome, Itálie
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Babino Gesu
  • Německo
      • Hannover, Německo, 30625
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Německo, 69120
        • University of Heidelberg
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • University College London Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Oakland, California, Spojené státy, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Řecko
      • Thessaloníki, Řecko
        • General Hospital of Thessaloniki 'G.Papanikolaou'

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 50 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

• Účastníci mladší nebo rovnající se (<=) 50 letům v době udělení souhlasu nebo souhlasu (podle situace) a schopni poskytnout písemný souhlas (dospělí, případně zákonní zástupci) nebo souhlas (dospívající nebo děti). . Za předpokladu, že komise pro monitorování dat (DMC) schválila přihlášení účastníků mladších 5 let, mohou být zapsáni účastníci mladší 5 let, pokud váží minimálně 6 kilogramů (kg) a lze důvodně předpokládat, že budou schopni poskytnout alespoň minimální počet článků potřebný k zahájení výrobního procesu.

  • Diagnóza TDT s anamnézou alespoň 100 mililitrů na kilogram za rok (ml/kg/rok) pRBC během 2 let před zařazením (všichni účastníci), nebo být řízena podle standardních pokynů pro talasémii s >= 8 transfuzemi pRBC na rok ve 2 letech předcházejících zápisu (účastníci >=12 let).
  • Klinicky stabilní a způsobilý podstoupit HSCT.
  • Léčeno a sledováno minimálně poslední 2 roky ve specializovaném centru, které vedlo podrobné lékařské záznamy, včetně transfuzní anamnézy.

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost mutace charakterizované jako jiná než β0 (např. β+, βE, βC) na alespoň jedné alele β-globinového genu (HBB).
  • Pozitivní na přítomnost viru lidské imunodeficience typu 1 nebo 2 (HIV-1 a HIV-2), viru hepatitidy B (HBV) nebo hepatitidy C (HCV).
  • Počet bílých krvinek (WBC) nižší než (<) 3×10^9/litr (L) a/nebo počet krevních destiček <100×10^9/l nesouvisející s hypersplenismem.
  • Nekorigovaná porucha krvácivosti.
  • Jakákoli předchozí nebo aktuální malignita.
  • Předchozí HSCT.
  • Pokročilé onemocnění jater.
  • Srdeční T2* <10 ms pomocí MRI.
  • Jakýkoli jiný důkaz těžkého přetížení železem, který podle názoru vyšetřovatele vyžaduje vyloučení.
  • Účast v další klinické studii s hodnoceným lékem do 30 dnů od Screeningu.
  • Jakákoli jiná podmínka, která by způsobila, že účastník nebude způsobilý pro HSCT, jak určí ošetřující transplantační lékař nebo zkoušející.
  • Před přijetím genové terapie.
  • Těhotenství nebo kojení u ženy po porodu nebo absence adekvátní antikoncepce pro plodnou účastnici.
  • Známý a dostupný lidský leukocytární antigen (HLA) odpovídající rodinný dárce.
  • Jakékoli kontraindikace použití faktoru stimulujícího kolonie granulocytů (G-CSF) a plerixaforu během mobilizace hematopoetických kmenových buněk a jakékoli kontraindikace použití busulfanu a jakýchkoli dalších léčivých přípravků požadovaných během myeloablativního kondicionování, včetně přecitlivělosti na léčivé látky popř. na kteroukoli z pomocných látek.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Lékový produkt LentiGlobin BB305
Lékový produkt LentiGlobin BB305 (autologní CD34+ buňkami obohacená populace, která obsahuje buňky transdukované lentivirovým vektorem LentiGlobin BB305 kódujícím lidský βA-T87Q-globin)
Genetický: Lékový produkt LentiGlobin BB305
Lékový produkt LentiGlobin BB305 se podává intravenózní infuzí po myeloablativní kondici busulfanem.
Ostatní jména:
  • betibeglogene autotemcel

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento účastníků, kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi (TI)
Časové okno: Od 12 do 24 měsíců po transplantaci
TI byla definována jako vážený průměr hemoglobinu (Hb) >= 9 gramů na decilitr (g/dl) bez jakýchkoli transfuzí balených červených krvinek (pRBC) po nepřetržité období >= 12 měsíců kdykoli během studie po lékovém produktu infuze.
Od 12 do 24 měsíců po transplantaci

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Anualizovaný objem transfuzí pRBC
Časové okno: Od 12 do 24 měsíců po transplantaci
Anualizovaný objem transfuzí pRBC od 12 měsíců po infuzi léku do měsíce 24 ve srovnání s ročním objemem transfuzí během 24 měsíců před zařazením.
Od 12 do 24 měsíců po transplantaci
Doba od infuze léku do poslední transfuze pRBC
Časové okno: Od zahájení infuze léčivého přípravku do 24. měsíce
Byla hlášena doba od infuze lékového produktu do poslední transfuze pRBC.
Od zahájení infuze léčivého přípravku do 24. měsíce
Vážený průměr Nadir hemoglobin (Hb)
Časové okno: 12 měsíců po infuzi léku až do 24. měsíce
Vážený průměr nadir Hb byl definován jako nejnovější Hb před každou transfuzí pRBC, v den transfuze nebo do 3 dnů, a pokud bylo období bez transfuze delší než 60 dnů, všechny záznamy Hb mezi dnem 61 a posledním byla zahrnuta kontrola nebo další transfuze (včetně). Vážený průměr nejnižší hodnoty Hb během období 12 měsíců po infuzi léku do 24. měsíce byl porovnán s váženým průměrem nejnižší hodnoty Hb během 24 měsíců před zařazením do studie.
12 měsíců po infuzi léku až do 24. měsíce
Nepodporované celkové úrovně Hb v 6., 9., 12., 18. a 24. měsíci
Časové okno: V měsíci 6, 9, 12, 18 a 24
Nepodporovaná hladina celkového Hb byla definována jako hladina celkového měření Hb bez jakýchkoli akutních nebo chronických transfuzí pRBC během 60 dnů před datem měření.
V měsíci 6, 9, 12, 18 a 24
Procento účastníků, kteří dosáhli nezávislosti na transfuzi (TI) k 24. měsíci
Časové okno: Ve 24. měsíci po transplantaci
TI byla definována jako vážený průměr hemoglobinu (Hb) >= 9 gramů na decilitr (g/dl) bez jakýchkoli transfuzí balených červených krvinek (pRBC) po nepřetržité období >= 12 měsíců kdykoli během studie po lékovém produktu infuze.
Ve 24. měsíci po transplantaci
Doba trvání nezávislosti transfuze (TI)
Časové okno: Od začátku TI do 24. měsíce (skutečný maximální časový rámec až přibližně 25 měsíců kvůli oknu návštěvy)
Doba trvání TI byla vypočtena jako čas od začátku TI (tj. první Hb >=9 bez transfuze v předchozích 60 dnech) až po poslední dostupný Hb, při kterém jsou ještě splněna kritéria TI podle Kaplan-Meierovy metodologie.
Od začátku TI do 24. měsíce (skutečný maximální časový rámec až přibližně 25 měsíců kvůli oknu návštěvy)
Doba od infuze léčivého přípravku k dosažení nezávislosti na transfuzi (TI)
Časové okno: Od infuze léčivého přípravku do zahájení TI (až do 24. měsíce [skutečný maximální časový rámec až přibližně 25 měsíců kvůli oknu návštěv])
Doba od infuze lékového produktu do dosažení TI byla vypočtena jako doba od infuze lékového produktu k prvnímu hemoglobinu, kdy může být účastník deklarován jako TI (to znamená „začátek TI + >= 12 měsíců“, v závislosti na Hb lab. plán).
Od infuze léčivého přípravku do zahájení TI (až do 24. měsíce [skutečný maximální časový rámec až přibližně 25 měsíců kvůli oknu návštěv])
Vážený průměr hemoglobinu (Hb) během nezávislosti na transfuzi (TI)
Časové okno: Časový rámec se lišil podle předmětu. Pro daný subjekt byl koncový bod vypočítán od 60 dnů po poslední transfuzi pRBC (takže transfundovaná krev nezmátla výpočet váženého průměru) až do návštěvy 24. měsíce u tohoto subjektu.
Vážený průměr Hb byl definován jako vážený průměr hodnot Hb bez jakýchkoli transfuzí pRBC v průběhu 60 dnů pro daný subjekt. Jako váha pro výpočet byl použit poměr času mezi dvěma hodnotami Hb a času mezi první a poslední hodnotou Hb.
Časový rámec se lišil podle předmětu. Pro daný subjekt byl koncový bod vypočítán od 60 dnů po poslední transfuzi pRBC (takže transfundovaná krev nezmátla výpočet váženého průměru) až do návštěvy 24. měsíce u tohoto subjektu.
Procento účastníků, kteří splňují definici omezení transfuze (TR)
Časové okno: Od 12 do 24 měsíců po transplantaci
TR byla definována jako důkaz 60% (%) snížení ročního objemu požadavků na transfuzi pRBC (v mililitrech na kilogram [ml/kg]) v období po léčbě od 12 měsíců po infuzi léku do měsíce 24 ve srovnání s ročním požadavkem na transfuzi pRBC v ml/kg během 24 měsíců před zařazením do studie.
Od 12 do 24 měsíců po transplantaci
Procento účastníků, u kterých došlo ke snížení ročního objemu transfuzí pRBC alespoň o 50 %, 60 %, 75 %, 90 % nebo 100 %
Časové okno: 12 měsíců po infuzi léku až do 24. měsíce
Procento účastníků se snížením anualizovaných ml/kg pRBC transfundovaných od 12 měsíců po infuzi léku do měsíce 24 (přibližně 12měsíční období) alespoň o 50 %, 60 %, 75 %, 90 % nebo 100 % ve srovnání s ročním požadavkem na transfuzi pRBC v ml/kg během 24 měsíců před zařazením.
12 měsíců po infuzi léku až do 24. měsíce
Anualizovaný počet transfuzí pRBC
Časové okno: Od 12 měsíců po infuzi léku do 24. měsíce
Byl hlášen roční počet transfuzí pRBC od 12 měsíců po infuzi léku až do 24. měsíce.
Od 12 měsíců po infuzi léku do 24. měsíce
Čas od poslední transfuze pRBC do 24 měsíců
Časové okno: Od poslední transfuze pRBC do 24. měsíce (skutečný maximální časový rámec až přibližně 27 měsíců kvůli oknu návštěvy)
Byla hlášena doba od poslední transfuze pRBC do měsíce 24.
Od poslední transfuze pRBC do 24. měsíce (skutečný maximální časový rámec až přibližně 27 měsíců kvůli oknu návštěvy)
Počet účastníků s nepodporovanou celkovou hladinou Hb (>=10 g/dl, >=11 g/dl, >=12 g/dl, >=13 g/dl a >=14 g/dl) v 6., 9. měsíci , 12, 18 a 24
Časové okno: V měsících 6, 9, 12, 18 a 24
Byl hlášen počet účastníků s nepodporovanými celkovými hladinami Hb (>=10 g/dl, >=11 g/dl, >=12 g/dl, >=13 g/dl a >=14 g/dl) splňujících limity v měsících 6, 9, 12, 18 a 24. Účastníci byli hodnotitelní, pokud měli nepodporované měření celkového Hb v konkrétním časovém bodě, kde nepodporovaná hladina celkového Hb je definována jako celková hladina měření Hb bez jakýchkoli akutních nebo chronických transfuzí pRBC během 60 dnů před datem měření.
V měsících 6, 9, 12, 18 a 24
Procento účastníků, kteří nedostali chelatační terapii alespoň 6 měsíců po infuzi léku
Časové okno: Od 6 do 24 měsíců
Bylo hlášeno procento účastníků, kteří nedostávali chelatační terapii po dobu nejméně 6 měsíců po infuzi léku.
Od 6 do 24 měsíců
Čas od posledního použití chelace železa do poslední kontroly
Časové okno: Od poslední chelace železa do 24. měsíce (skutečný maximální časový rámec až přibližně 29 měsíců kvůli oknu návštěvy)
Byla hlášena doba od posledního použití chelace železa do posledního sledování až 24 měsíců.
Od poslední chelace železa do 24. měsíce (skutečný maximální časový rámec až přibližně 29 měsíců kvůli oknu návštěvy)
Počet účastníků, kteří použili terapeutickou flebotomii po infuzi léku
Časové okno: Od infuze léčivého přípravku do 24. měsíce
Terapeutická flebotomie by mohla být použita místo chelace u účastníků, kteří měli Hb trvale >= 11 g/dl a kteří již nedostávali pravidelné transfuze, podle uvážení výzkumníka. Byl hlášen počet účastníků, kteří používali terapeutickou flebotomii po infuzi léčivého přípravku po dobu až 24. měsíce.
Od infuze léčivého přípravku do 24. měsíce
Anualizované použití flebotomické terapie po infuzi léku
Časové okno: Od infuze léčivého přípravku do 24. měsíce
Bylo hlášeno roční využití terapie flebotomií (počet výkonů za rok, počítáno od infuze DP po poslední sledování).
Od infuze léčivého přípravku do 24. měsíce
Změna obsahu železa v játrech oproti výchozí hodnotě pomocí magnetické rezonance (MRI)
Časové okno: Základní stav, 12. a 24. měsíc
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty v obsahu železa v játrech pomocí MRI v měsících 12 a 24. Základní linie je definována jako hodnota nejbližší, ale před kondicionováním.
Základní stav, 12. a 24. měsíc
Změna od výchozí hodnoty v srdečním T2* na MRI
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 12 a 24
Byla hlášena změna od výchozí hodnoty srdečního T2* na MRI od výchozího stavu ve 12. a 24. měsíci.
Výchozí stav, měsíce 12 a 24
Změna sérového feritinu od výchozí hodnoty
Časové okno: Základní stav, 12. a 24. měsíc
Sérový feritin byl běžně používán pro nepřímý odhad zásob železa v těle. Ačkoli je citlivý, není specifický pro přetížení železem, protože může být zvýšen při různých infekčních a zánětlivých stavech a v přítomnosti cytolýzy. Byla hlášena změna sérového feritinu oproti výchozí hodnotě ve 12. a 24. měsíci.
Základní stav, 12. a 24. měsíc
Změna od výchozího stavu v celkových skóre Pediatrické kvality života (PedsQL) v měsících 12 a 24
Časové okno: Základní stav, 12. a 24. měsíc
PedsQL GCS určený k měření kvality života související se zdravím u dětí a dospívajících (2-18 let). Zahrnoval 4 dimenze fungování (fyzické [8 položek], emocionální [5 položek], sociální [5 položek], školní [3 položky]). Věkové skupiny: Batole (2-4 roky), Mladé děti (5-7 let), Pediatrické (8-12 let), Dospívající (13-18 let). Dotazník také vyplnil rodič/pečovatel, aby posoudil, jak rodiče vnímají kvalitu života jejich dětí. Skupina Batole se skládala z 21 položek s použitím 5bodové Likertovy škály (0 až 4); všechny ostatní skupiny se skládaly z 23 položek, s 3-bodovou Likertovou škálou (0, 2, 4) pro mladé pediatry, 5-bodovou Likertovou škálou pro pediatrické a dospívající skupiny. Všechna uvedená skóre byla transformována na stupnici od 0 do 100 pro každou doménu, kde 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 a 4=0. Vyšší skóre odpovídá vyšší kvalitě života.
Základní stav, 12. a 24. měsíc
Změna od výchozí hodnoty v 5-dimenzionální škále kvality života EuroQol pro mládež (EQ-5D-Y) Zdravotní stav VAS v měsících 12 a 24
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 12 a 24
EQ-5D je validovaný, standardizovaný, generický nástroj, který byl nejrozšířenějším dotazníkem o kvalitě života související se zdravím při hodnocení efektivity nákladů a zdravotnických technologií. EQ-5D-Y byla verze nástroje speciálně vyvinutého a ověřeného pro použití mládeží ve věku 12 až 17 let. Vizuální analogová stupnice (VAS) EQ-5D-Y se skládala z 20cm vertikálního VAS s ukotvením 0 (nejhorší představitelný zdravotní stav) a 100 (nejlepší představitelný zdravotní stav). Respondenti byli požádáni, aby ohodnotili svůj dnešní zdravotní stav nakreslením čáry z rámečku obsahujícího tato slova do bodu na stupnici, který podle nich nejpřesněji odráží jejich aktuální zdravotní stav. VAS byl hlášen (nezpracovaná data) na stupnici 0-100, kde 0 = smrt a 100 = dokonalé zdraví. Vyšší skóre odpovídalo vyšší kvalitě života.
Výchozí stav, měsíce 12 a 24
Změna od výchozí hodnoty v 5-dimenzionální škále kvality života EuroQol pro dospělé (EQ-5D-3L) skóre zdravotního stavu VAS v měsících 12 a 24
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 12 a 24
EQ-5D je validovaný, standardizovaný, generický nástroj, který byl nejrozšířenějším dotazníkem o kvalitě života související se zdravím (HRQoL) založený na preferencích při hodnocení efektivity nákladů a zdravotnických technologií. Účastníci ve věku >=18 let v době informovaného souhlasu byli způsobilí vyplnit vizuální analogovou stupnici (VAS) EQ-5D-3L, která se skládala z 20 cm vertikálního VAS s kotvami 0 (nejhorší představitelný zdravotní stav) a 100 (nejlepší). představitelný zdravotní stav). Respondenti byli požádáni, aby ohodnotili svůj dnešní zdravotní stav nakreslením čáry z rámečku obsahujícího tato slova do bodu na stupnici, který podle nich nejpřesněji odráží jejich aktuální zdravotní stav. VAS byl hlášen (nezpracovaná data) na stupnici 0-100, kde 0 = smrt a 100 = dokonalé zdraví. Negativní změna skóre indikovala snížení kvality života (měřeno pomocí EQ5D VAS) oproti výchozí hodnotě.
Výchozí stav, měsíce 12 a 24
Změna od výchozího stavu ve funkčním hodnocení léčby rakoviny – transplantace kostní dřeně (FACT-BMT) dotazník Celkové skóre
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 12 a 24
FACT-BMT je hodnocena kvalita života související s transplantací kostní dřeně u dospělých. Celkové skóre bylo součtem skóre subškály pro 5 domén: Fyzická pohoda, Sociální/rodinná pohoda, Emoční pohoda, Funkční pohoda a Subškála Transplantace kostní dřeně. Každá položka skórovala na 5bodové Likertově škále na základě souhlasu účastníků s každým výrokem: 0 pro „vůbec ne“, 1 pro „trochu“, 2 pro „poněkud“, 3 pro „docela málo“ a 4 za „velmi moc. Hlášená skóre byla transformována následovně: Po zohlednění reverzních skóre pro otázky konstruované v negativní formě bylo skóre subškály pro každou doménu vypočteno vynásobením součtu skóre položek počtem položek v subškále a následným dělením počtem zodpovězených položek. Celkové skóre bylo součtem součtu subškály a pohybovalo se v rozmezí 0-148. Vyšší skóre odpovídalo vyšší kvalitě života.
Výchozí stav, měsíce 12 a 24
Změna od výchozího stavu v krátkém zdravotním průzkumu Form-36 (SF-36), verze 2, akutní (souhrnné skóre fyzických a duševních složek) v měsících 12 a 24
Časové okno: Výchozí stav, měsíce 12 a 24
SF-36 byl navržen k měření kvality života související se zdravím dospělých. Nástroj se skládal z 36 položek, které byly agregovány do 8 vícepoložkových škál (fyzické fungování [1=ano, hodně omezené, až 3=ne, vůbec neomezené], fyzické role [1=celý čas, až 5 =žádný čas], tělesná bolest [1=velmi silná, až 6=žádný], celkový zdravotní stav [1=špatný, až 5=výborný], vitalita [1=žádný čas, až 5=celý čas], sociální fungování [1=celý čas, až 5=nikdy], emocionální role [1=celý čas, až 5=nikdy] a duševní zdraví [1=celý čas, až 5=nikdy] ). Těchto 8 škál bylo shrnuto jako skóre fyzického komponentu (PCS) (fyzické fungování, role-fyzická, tělesná bolest, obecné zdravotní škály) a skóre Mental Component Summary (MCS) (vitalita, sociální fungování, role-emocionální, škály duševního zdraví). . Hlášená souhrnná skóre byla transformována na stupnici od 0 do 100 (vyšší skóre odpovídala vyšší kvalitě života), přičemž byla prezentována změna od výchozích výsledků.
Výchozí stav, měsíce 12 a 24

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

bluebird bio

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Himal L Thakar, MD, bluebird bio

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

8. června 2017

Primární dokončení (Aktuální)

15. listopadu 2022

Dokončení studie (Aktuální)

15. listopadu 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. června 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

29. června 2017

První zveřejněno (Aktuální)

2. července 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HGB-212

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Bluebird bio se zavázala k transparentnosti. Po dokončení této studie, předložení všech příslušných regulačních podání a v souladu s kritérii stanovenými osvědčenými postupy společnosti bluebird bio a/nebo průmyslovými osvědčenými postupy na ochranu mohou být sdíleny vhodně deidentifikované soubory dat na úrovni pacientů a podpůrné dokumenty (pokud je to smluvně nebo jinak zákonem povoleno). důvěrné informace a zachovávat soukromí účastníků studie. V případě dotazů nás prosím kontaktujte na adrese datasharing@bluebirdbio.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Lékový produkt LentiGlobin BB305

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Djibouti

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit