Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus LentiGlobin® BB305 -lääkevalmisteen tehosta ja turvallisuudesta potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia

tiistai 5. maaliskuuta 2024 päivittänyt: bluebird bio

Kolmannen vaiheen yksihaarainen tutkimus, jossa arvioidaan geeniterapian tehokkuutta ja turvallisuutta potilailla, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia siirtämällä autologisia CD34+-kantasoluja, jotka on transdusoitu ex vivo lentivirus-βA-T87Q-globiinivektorilla 50 vuoden ikäisillä koehenkilöillä

Tämä on yhden haaran, usean paikan, yhden annoksen, vaiheen 3 tutkimus, johon osallistui noin 18 alle 50-vuotiasta tai yhtä (<=) 50-vuotiasta osallistujaa, joilla on verensiirrosta riippuvainen β-talassemia (TDT) ja joilla on β0 /p0, p0/IVS-I-110 tai IVS-I-110/IVS-I-110 genotyyppi. Tutkimuksessa arvioidaan autologisen hematopoieettisen kantasolusiirron (HSCT) tehoa ja turvallisuutta käyttämällä LentiGlobin BB305 -lääkevalmistetta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

19

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
      • Rome, Italia
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Babino Gesu
  • Kreikka
      • Thessaloníki, Kreikka
        • General Hospital of Thessaloniki 'G.Papanikolaou'
  • Ranska
      • Marseille, Ranska, 13385
        • Hôpital d'Enfants de la Timone
  • Saksa
      • Hannover, Saksa, 30625
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Saksa, 69120
        • University of Heidelberg
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University College London Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 sekunti - 50 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

• Osallistujat, jotka ovat alle tai yhtä (<=) 50-vuotiaita suostumuksen tai suostumuksen antamishetkellä (soveltuvin osin) ja pystyvät antamaan kirjallisen suostumuksen (aikuiset tai lailliset huoltajat, tapauksen mukaan) tai suostumuksen (nuoret tai lapset) . Edellyttäen, että tietojen seurantakomitea (DMC) on hyväksynyt alle 5-vuotiaiden osallistujien rekisteröinnin, alle 5-vuotiaat osallistujat voidaan ottaa mukaan, jos he painavat vähintään 6 kilogrammaa (kg) ja joiden voidaan kohtuudella olettaa pystyvän vähintään vähimmäismäärä soluja, jotka tarvitaan valmistusprosessin aloittamiseen.

  • TDT-diagnoosi, jolla on ollut vähintään 100 millilitraa kilogrammaa kohden vuodessa (ml/kg/vuosi) pRBC-soluja 2 vuoden aikana ennen ilmoittautumista (kaikki osallistujat), tai hoidetaan standardien talassemiaohjeiden mukaisesti yli 8 pRBC-siirtoa kohti vuosi ilmoittautumista edeltäneiden 2 vuoden aikana (osallistujat >=12 vuotta).
  • Kliinisesti vakaa ja kelvollinen HSCT:hen.
  • Hoidettu ja seurattu vähintään viimeiset 2 vuotta erikoiskeskuksessa, jossa säilytettiin yksityiskohtaiset potilastiedot, mukaan lukien verensiirtohistoria.

Poissulkemiskriteerit:

  • Mutaation esiintyminen, joka on luonnehdittu muuksi kuin β0:ksi (esim. β+, βE, βC) ainakin yhdessä β-globiinigeenin (HBB) alleelissa.
  • Positiivinen ihmisen immuunikatoviruksen tyypin 1 tai 2 (HIV-1 ja HIV-2), hepatiitti B -viruksen (HBV) tai hepatiitti C:n (HCV) esiintymiselle.
  • Valkosolujen (WBC) määrä alle (<) 3 × 10^9/litra (L) ja/tai verihiutaleiden määrä <100 × 10^9/l ei liity hypersplenismiin.
  • Korjaamaton verenvuotohäiriö.
  • Mikä tahansa aikaisempi tai nykyinen pahanlaatuisuus.
  • Aikaisempi HSCT.
  • Pitkälle edennyt maksasairaus.
  • Sydämen T2* <10 ms magneettikuvauksella.
  • Kaikki muut todisteet vakavasta raudan ylikuormituksesta, jotka tutkijan mielestä oikeuttavat poissulkemisen.
  • Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen tutkimuslääkkeellä 30 päivän sisällä seulonnasta.
  • Mikä tahansa muu sairaus, jonka vuoksi osallistuja ei kelpaa HSCT:hen, kuten hoitavan elinsiirtolääkärin tai tutkijan määrittelee.
  • Geeniterapian saaminen etukäteen.
  • Raskaus tai imetys synnyttäneellä naisella tai riittävän ehkäisyn puuttuminen hedelmälliselle osallistujalle.
  • Tunnettu ja saatavilla oleva ihmisen leukosyyttiantigeeni (HLA) vastaa perheen luovuttajaa.
  • Mahdolliset vasta-aiheet granulosyyttipesäkkeitä stimuloivan tekijän (G-CSF) ja pleriksaforin käytölle hematopoieettisten kantasolujen mobilisoinnin aikana sekä kaikki vasta-aiheet busulfaanin ja muiden myeloablatiivisen kuntoutuksen aikana tarvittavien lääkkeiden käytölle, mukaan lukien yliherkkyys vaikuttaville aineille tai jollekin apuaineista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: LentiGlobin BB305 -lääkevalmiste
LentiGlobin BB305 Drug Product (autologinen CD34+-soluilla rikastettu populaatio, joka sisältää soluja, jotka on transdusoitu LentiGlobin BB305 lentivirusvektorilla, joka koodaa ihmisen βA-T87Q-globiinia)
Geneettinen: LentiGlobin BB305 -lääkevalmiste
LentiGlobin BB305 -lääkevalmiste annetaan suonensisäisenä infuusiona busulfaanilla suoritetun myeloablatiivisen hoitotyön jälkeen.
Muut nimet:
  • betibeglogene autotemcel

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka ovat saavuttaneet verensiirron itsenäisyyden (TI)
Aikaikkuna: 12-24 kuukautta siirron jälkeen
TI määriteltiin painotetuksi keskimääräiseksi hemoglobiiniksi (Hb) >= 9 grammaa desilitraa kohden (g/dL) ilman punasolujen (pRBC) siirtoja jatkuvan >= 12 kuukauden ajan milloin tahansa tutkimuksen aikana lääkevalmisteen jälkeen. infuusio.
12-24 kuukautta siirron jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vuosittainen pRBC-siirtojen määrä
Aikaikkuna: 12-24 kuukautta siirron jälkeen
Vuotuinen pRBC-siirtojen määrä 12 kuukauden ajalta lääkevalmisteen infuusion jälkeen kuukauteen 24 verrattuna vuotuiseen verensiirtojen määrään 24 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.
12-24 kuukautta siirron jälkeen
Aika lääkevalmisteen infuusiosta viimeiseen pRBC-siirtoon
Aikaikkuna: Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen asti
Aika lääkevalmisteen infuusiosta viimeiseen pRBC-siirtoon raportoitiin.
Lääkevalmisteen infuusion alkamisesta 24. kuukauteen asti
Painotettu keskimääräinen Nadirin hemoglobiini (Hb)
Aikaikkuna: 12 kuukautta lääkevalmisteen infuusion jälkeen 24. kuukauteen asti
Painotettu keskimääräinen alin Hb määritettiin viimeisimmiksi Hb-arvoiksi ennen kutakin pRBC-siirtoa, verensiirtopäivänä tai 3 päivän sisällä, ja jos verensiirtoa ei ollut yli 60 päivää, kaikki Hb-tietueet päivän 61 ja viimeisen välillä. seuranta tai seuraava verensiirto (mukaan lukien) sisällytettiin. Painotettua keskimääräistä alinta Hb:tä 12 kuukauden ajanjakson aikana lääkevalmisteen infuusion jälkeen 24. kuukauteen verrattiin Hb:n painotettuun keskiarvoon 24 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.
12 kuukautta lääkevalmisteen infuusion jälkeen 24. kuukauteen asti
Hb:n kokonaistasot, joita ei tueta kuukausina 6, 9, 12, 18 ja 24
Aikaikkuna: Kuukausina 6, 9, 12, 18 ja 24
Tukematon kokonaisHb-taso määriteltiin Hb:n kokonaismittaustasoksi ilman akuutteja tai kroonisia pRBC-siirtoja 60 päivän aikana ennen mittauspäivää.
Kuukausina 6, 9, 12, 18 ja 24
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka ovat saavuttaneet verensiirron itsenäisyyden (TI) 24. kuukaudessa
Aikaikkuna: 24. kuukaudessa siirron jälkeen
TI määriteltiin painotetuksi keskimääräiseksi hemoglobiiniksi (Hb) >= 9 grammaa desilitraa kohden (g/dL) ilman punasolujen (pRBC) siirtoja jatkuvan >= 12 kuukauden ajan milloin tahansa tutkimuksen aikana lääkevalmisteen jälkeen. infuusio.
24. kuukaudessa siirron jälkeen
Verensiirrosta riippumattomuuden kesto (TI)
Aikaikkuna: TI:n alusta 24. kuukauteen (todellinen enimmäisaika on enintään noin 25 kuukautta käyntiikkunan vuoksi)
TI:n kesto laskettiin ajalla TI:n alusta (ts. ensimmäinen Hb >=9 ilman verensiirtoja edeltävien 60 päivän aikana) viimeiseen saatavilla olevaan Hb:hen asti, jolla TI-kriteerit täyttyvät edelleen Kaplan-Meier-menetelmää käyttäen.
TI:n alusta 24. kuukauteen (todellinen enimmäisaika on enintään noin 25 kuukautta käyntiikkunan vuoksi)
Aika lääkevalmisteen infuusiosta verensiirrosta riippumattomuuden saavuttamiseen (TI)
Aikaikkuna: Lääkevalmisteen infuusiosta TI:n alkuun (kuukauteen 24 asti [todellinen enimmäisaika enintään noin 25 kuukautta käyntiikkunan vuoksi])
Aika lääkevalmisteen infuusiosta TI:n saavuttamiseen laskettiin ajaksi lääkevalmisteen infuusiosta ensimmäiseen hemoglobiiniin, jolloin osallistuja voidaan ilmoittaa TI:ksi (eli 'TI:n alkuun + >= 12 kuukautta', riippuen Hb-laboratoriosta ajoittaa).
Lääkevalmisteen infuusiosta TI:n alkuun (kuukauteen 24 asti [todellinen enimmäisaika enintään noin 25 kuukautta käyntiikkunan vuoksi])
Hemoglobiinin painotettu keskiarvo (Hb) verensiirron riippumattomuuden aikana (TI)
Aikaikkuna: Aikaväli vaihteli aiheittain. Tietylle koehenkilölle päätepiste laskettiin 60 päivän kuluttua viimeisestä pRBC-siirrosta (joten siirretty veri ei sekoittanut painotetun keskiarvon laskentaa) kyseisen henkilön 24. kuukauden käyntiin.
Painotettu keskimääräinen Hb määriteltiin Hb-arvojen painotetuksi keskiarvoksi ilman pRBC-siirtoja seuraavien 60 päivän aikana tietylle kohteelle. Laskennassa käytettiin painona kahden Hb-arvon ja ensimmäisen ja viimeisen Hb-arvon välisen ajan suhdetta.
Aikaväli vaihteli aiheittain. Tietylle koehenkilölle päätepiste laskettiin 60 päivän kuluttua viimeisestä pRBC-siirrosta (joten siirretty veri ei sekoittanut painotetun keskiarvon laskentaa) kyseisen henkilön 24. kuukauden käyntiin.
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka täyttävät verensiirron vähentämisen määritelmän (TR)
Aikaikkuna: 12-24 kuukautta siirron jälkeen
TR määriteltiin osoituksena 60 prosentin (%) vähenemisestä pRBC-siirtotarpeen vuotuisessa määrässä (millilitraina kilogrammaa kohden [mL/kg]) hoidon jälkeisenä ajanjaksona 12 kuukautta lääkevalmisteen infuusion jälkeen kuukauteen 24 verrattuna vuotuiseen ml/kg pRBC-siirtotarpeeseen 24 kuukauden aikana ennen tutkimukseen ilmoittautumista.
12-24 kuukautta siirron jälkeen
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden vuotuinen pRBC-siirtomäärä väheni vähintään 50 %, 60 %, 75 %, 90 % tai 100 %
Aikaikkuna: 12 kuukautta lääkevalmisteen infuusion jälkeen 24. kuukauteen asti
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden vuotuinen ml/kg pRBC-arvo on pienentynyt vähintään 50 %, 60 %, 75 %, 90 % tai 100 % 12 kuukaudesta lääkevalmisteen infuusion jälkeen kuukauteen 24 (noin 12 kuukauden jakso). verrattuna vuotuiseen ml/kg pRBC-siirtotarpeeseen 24 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista.
12 kuukautta lääkevalmisteen infuusion jälkeen 24. kuukauteen asti
Vuotuinen pRBC-siirtojen määrä
Aikaikkuna: 12 kuukaudesta lääkevalmisteen infuusion jälkeen kuukauteen 24 asti
Raportoitiin pRBC-siirtojen vuosittainen määrä 12 kuukauden ajalta lääkevalmisteen infuusion jälkeen kuukauteen 24 asti.
12 kuukaudesta lääkevalmisteen infuusion jälkeen kuukauteen 24 asti
Aika viimeisestä pRBC-siirrosta 24 kuukauteen
Aikaikkuna: Viimeisestä pRBC-siirrosta 24 kuukauteen asti (todellinen enimmäisaika noin 27 kuukautta käyntiikkunan vuoksi)
Aika viimeisestä pRBC-siirrosta 24. kuukauteen ilmoitettiin.
Viimeisestä pRBC-siirrosta 24 kuukauteen asti (todellinen enimmäisaika noin 27 kuukautta käyntiikkunan vuoksi)
Osallistujien määrä, joilla ei-tuettu kokonaisHb-taso (>=10 g/dl, >=11 g/dl, >=12 g/dl, >=13 g/dl ja >=14 g/dl) kuukausina 6, 9 , 12, 18 ja 24
Aikaikkuna: Kuukausina 6, 9, 12, 18 ja 24
Raportoitiin niiden osallistujien lukumäärä, joiden kokonaisHb-tasot eivät olleet tuettuja (>=10 g/dl, >=11 g/dl, >=12 g/dl, >=13 g/dl ja >=14 g/dl) ja jotka saavuttivat kynnysarvot. kuukausina 6, 9, 12, 18 ja 24. Osallistujat arvioitiin, jos heillä oli ei-tuettu kokonaisHb-mittaus tiettynä ajankohtana, jolloin tuettu kokonaisHb-taso määritellään Hb:n kokonaismittaustasoksi ilman akuutteja tai kroonisia pRBC-siirtoja 60 päivän aikana ennen mittauspäivää.
Kuukausina 6, 9, 12, 18 ja 24
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka eivät ole saaneet kelaattihoitoa vähintään 6 kuukauden ajan lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Aikaikkuna: 6-24 kuukautta
Niiden osallistujien prosenttiosuus, jotka eivät olleet saaneet kelaattihoitoa vähintään 6 kuukauteen lääkevalmisteen infuusion jälkeen, raportoitiin.
6-24 kuukautta
Aika viimeisestä rautakelaatin käytöstä viimeiseen seurantaan
Aikaikkuna: Viimeisestä rautakelaatiosta 24 kuukauteen (todellinen enimmäisaika noin 29 kuukautta käyntiikkunan vuoksi)
Aika viimeisestä raudan kelaatin käytöstä viimeiseen seurantaan on raportoitu 24 kuukauteen.
Viimeisestä rautakelaatiosta 24 kuukauteen (todellinen enimmäisaika noin 29 kuukautta käyntiikkunan vuoksi)
Niiden osallistujien määrä, jotka käyttivät terapeuttista flebotomiaa lääkevalmisteen jälkeen
Aikaikkuna: Lääkevalmisteen infuusiosta 24. kuukauteen
Terapeuttista flebotomiaa voidaan käyttää kelaation sijasta osallistujilla, joiden Hb oli jatkuvasti >= 11 g/dl ja jotka eivät enää saaneet säännöllisiä verensiirtoja, tutkijan harkinnan mukaan. Niiden osallistujien määrä, jotka käyttivät terapeuttista flebotomiaa lääkevalmisteen infuusion jälkeen enintään 24 kuukauden ajan.
Lääkevalmisteen infuusiosta 24. kuukauteen
Vuosittainen flebotomiahoidon käyttö lääkevalmisteen infuusion jälkeen
Aikaikkuna: Lääkevalmisteen infuusiosta 24. kuukauteen
Vuotuinen flebotomiahoidon käyttö (toimenpiteiden määrä vuodessa, laskettuna DP-infuusiosta viimeiseen seurantaan) raportoitiin.
Lääkevalmisteen infuusiosta 24. kuukauteen
Maksan rautapitoisuuden muutos lähtötasosta magneettiresonanssikuvauksella (MRI)
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 ja 24
Maksan rautapitoisuuden muutos lähtötasosta magneettikuvauksella ilmoitettiin kuukausina 12 ja 24. Perustaso määritellään arvoksi, joka on lähinnä ehdollistamista, mutta sitä edeltää.
Perustaso, kuukausi 12 ja 24
Muutos lähtötasosta sydämen T2:ssa* magneettikuvauksessa
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 12 ja 24
Muutos lähtötasosta sydämen T2:ssa* magneettikuvauksessa ilmoitettiin lähtötilanteesta 12. ja 24. kuukaudessa.
Perustaso, kuukaudet 12 ja 24
Muutos lähtötasosta seerumin ferritiinissä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 ja 24
Seerumin ferritiiniä käytettiin yleisesti kehon rautavarastojen epäsuoraan arvioimiseen. Vaikka se on herkkä, se ei ole spesifinen raudan ylikuormitukselle, koska se voi lisääntyä useissa tarttuvissa ja tulehdustiloissa sekä sytolyysin läsnä ollessa. Seerumin ferritiinin muutos lähtötasosta ilmoitettiin kuukausina 12 ja 24.
Perustaso, kuukausi 12 ja 24
Muutos lähtötasosta lasten elämänlaatuinventaariossa (PedsQL) kokonaispisteissä kuukausina 12 ja 24
Aikaikkuna: Perustaso, kuukausi 12 ja 24
PedsQL GCS on suunniteltu mittaamaan terveyteen liittyvää elämänlaatua lapsilla ja nuorilla (2-18 vuotta). Se sisälsi 4 toiminnan ulottuvuutta (fyysinen [8 kohdetta], emotionaalinen [5 kohdetta], sosiaalinen [5 kohdetta], koulu [3 kohdetta]). Ikäryhmät: Taapero (2-4 vuotta), Nuori lasten (5-7 vuotta), Lasten (8-12 vuotta), Teinit (13-18 vuotta). Kyselyyn vastasi myös vanhempi/hoitaja arvioidakseen vanhempien käsitystä lastensa elämänlaadusta. Toddler-ryhmä koostui 21 kohdasta käyttäen 5-pisteistä Likert-asteikkoa (0-4); kaikki muut ryhmät koostuivat 23 kohdasta, 3-pisteinen Likert-asteikko (0, 2, 4) nuorille lapsille ja 5-pisteinen Likert-asteikko lapsi- ja teiniryhmille. Kaikki raportoidut pisteet muutettiin asteikolla 0-100 kullekin toimialueelle, jossa 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 ja 4 = 0. Korkeammat pisteet vastaavat parempaa elämänlaatua.
Perustaso, kuukausi 12 ja 24
Muutos lähtötasosta EuroQolin elämänlaadun 5-ulotteisessa nuorisoasteikossa (EQ-5D-Y) VAS-terveystila kuukausina 12 ja 24
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 12 ja 24
EQ-5D on validoitu, standardoitu, yleinen instrumentti, joka oli yleisimmin käytetty mieltymyksiin perustuva terveyteen liittyvä elämänlaatukysely kustannustehokkuuden ja terveysteknologioiden arvioinnissa. EQ-5D-Y oli versio instrumentista, joka on erityisesti kehitetty ja validoitu 12–17-vuotiaiden nuorten käyttöön. EQ-5D-Y visuaalinen analoginen asteikko (VAS) koostui 20 cm pystysuorasta VAS:sta, jonka ankkurit olivat 0 (pahin kuviteltavissa oleva terveydentila) ja 100 (paras kuviteltavissa oleva terveydentila). Vastaajia pyydettiin arvioimaan omaa terveydentilaansa tänään vetämällä nämä sanat sisältävästä laatikosta viiva asteikon kohtaan, joka heidän mielestään kuvasi parhaiten heidän nykyistä terveydentilaansa. VAS raportoitiin (raakadata) asteikolla 0-100, jossa 0 = kuolema ja 100 = täydellinen terveys. Korkeammat pisteet vastasivat parempaa elämänlaatua.
Perustaso, kuukaudet 12 ja 24
Muutos lähtötasosta EuroQol Life Quality of Lifen 5-ulotteisessa aikuisten asteikossa (EQ-5D-3L) VAS Health Status Score kuukausina 12 ja 24
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 12 ja 24
EQ-5D on validoitu, standardoitu, geneerinen instrumentti, joka oli yleisimmin käytetty preferenssiin perustuva terveyteen liittyvä elämänlaatukysely (HRQoL) kustannustehokkuuden ja terveysteknologioiden arvioinnissa. Osallistujat, jotka olivat tietoisen suostumuksen ajankohtana yli 18 ikäisiä, olivat oikeutettuja suorittamaan EQ-5D-3L visuaalisen analogisen asteikon (VAS), joka koostui 20 cm pystysuorasta VAS-asteikosta, jonka ankkurit olivat 0 (pahin kuviteltavissa oleva terveydentila) ja 100 (paras). kuviteltavissa oleva terveydentila). Vastaajia pyydettiin arvioimaan omaa terveydentilaansa tänään vetämällä nämä sanat sisältävästä laatikosta viiva asteikon kohtaan, joka heidän mielestään kuvasi parhaiten heidän nykyistä terveydentilaansa. VAS raportoitiin (raakadata) asteikolla 0-100, jossa 0 = kuolema ja 100 = täydellinen terveys. Pisteiden negatiivinen muutos osoitti elämänlaadun heikkenemistä (mitattuna EQ5D VAS:lla) lähtötasosta.
Perustaso, kuukaudet 12 ja 24
Muutos lähtötasosta syöpähoidon ja luuydinsiirron (FACT-BMT) kyselylomakkeen toiminnallisen arvioinnin kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 12 ja 24
FACT-BMT on luuytimen siirtoon liittyvä elämänlaatu aikuisilla. Kokonaispistemäärä oli viiden alueen ala-asteikon pisteiden summa: fyysinen hyvinvointi, sosiaalinen/perheen hyvinvointi, emotionaalinen hyvinvointi, toiminnallinen hyvinvointi ja luuydinsiirron alaasteikko. Jokainen kohta pisteytettiin 5 pisteen Likert-asteikolla, joka perustui osallistujien yhteisymmärrykseen kunkin väitteen kanssa: 0 "ei ollenkaan", 1 "vähän", 2 "vähän", 3 "melko vähän" ja 4 "hyvin paljon. Raportoidut pisteet muunnettiin seuraavasti: Negatiiviseen muotoon muodostettujen kysymysten käänteisten pisteytyksen huomioon ottamisen jälkeen laskettiin kunkin toimialueen alaasteikkopisteet kertomalla kohdepisteiden summa alaskaalan kohteiden lukumäärällä ja jakamalla sitten vastattujen kohtien määrällä. Kokonaispistemäärä oli aliasteikon kokonaissumma, joka on laskettu yhteen ja vaihtelee välillä 0-148. Korkeammat pisteet vastasivat parempaa elämänlaatua.
Perustaso, kuukaudet 12 ja 24
Muutos lähtötilanteesta lyhyen lomakkeen 36 terveystutkimuksessa (SF-36), versio 2, akuutti (fyysisten ja henkisten osien yhteenvetopisteet) kuukausina 12 ja 24
Aikaikkuna: Perustaso, kuukaudet 12 ja 24
SF-36 on suunniteltu mittaamaan terveyteen liittyvää elämänlaatua aikuisilla. Instrumentti koostui 36 kohteesta, jotka koottiin kahdeksaan moniosaiseen asteikkoon (fyysinen toiminta [1=kyllä, paljon rajoitettu, 3=ei, ei rajoitettu ollenkaan], rooli-fyysinen [1=koko ajan, 5 =ei koskaan], ruumiinkipu [1=erittäin kova, 6=ei mitään], yleinen terveys [1=huono, 5=erinomainen], elinvoima [1=ei koskaan, 5=koko ajan], sosiaalinen toiminta [1 = koko ajan, 5 = ei koskaan], rooli emotionaalinen [1 = koko ajan, 5 = ei koskaan] ja mielenterveys [1 = koko ajan, 5 = ei koskaan] ). 8 asteikkoa tiivistettiin Physical Component Summary (PCS) -pisteiksi (fyysinen toiminta, rooli-fyysinen, kehon kipu, yleinen terveysasteikot) ja Mental Component Summary (MCS) -pisteet (vitality, sosiaalinen toiminta, rooli-emotionaalinen, mielenterveysasteikot) . Raportoidut yhteenvetopisteet muutettiin asteikolla 0-100 (korkeammat pisteet vastasivat parempaa elämänlaatua), jolloin esitettiin muutos lähtötason tuloksista.
Perustaso, kuukaudet 12 ja 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

bluebird bio

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Himal L Thakar, MD, bluebird bio

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 8. kesäkuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 15. marraskuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 15. marraskuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 29. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 29. kesäkuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Sunnuntai 2. heinäkuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 7. maaliskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 5. maaliskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. maaliskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HGB-212

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Bluebird bio on sitoutunut läpinäkyvyyteen. Asianmukaisesti poistettuja potilastason tietokokonaisuuksia ja tukiasiakirjoja voidaan jakaa (jos sopimus tai muutoin laki sallii) tämän tutkimuksen päätyttyä, kaikkien soveltuvien lakisääteisten toimitusten toimittamisesta ja bluebird bion ja/tai alan parhaiden käytäntöjen suojelemiseksi asetettujen kriteerien mukaisesti. luottamuksellisia tietoja ja ylläpitää tutkimukseen osallistuneiden yksityisyyttä. Jos sinulla on kysyttävää, ota meihin yhteyttä osoitteeseen datasharing@bluebirdbio.com.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Beeta-talassemia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa