Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie som utvärderar effektiviteten och säkerheten hos LentiGlobin® BB305-läkemedlet hos deltagare med transfusionsberoende β-thalassemi

5 mars 2024 uppdaterad av: bluebird bio

En fas 3-enarmsstudie som utvärderar effektiviteten och säkerheten av genterapi hos patienter med transfusionsberoende β-thalassemi genom transplantation av autologa CD34+-stamceller transducerade ex vivo med en lentiviral βA-T87Q-Globin-vektor hos personer ≤50 år gamla

Detta är en enarmad, multi-site, singeldos, fas 3-studie med cirka 18 deltagare yngre än eller lika med (<=) 50 år med transfusionsberoende β-talassemi (TDT), som har en β0 /p0, p0/IVS-I-110 eller IVS-I-110/IVS-I-110 genotyp. Studien kommer att utvärdera effektiviteten och säkerheten av autolog hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT) med användning av LentiGlobin BB305 Drug Product.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

19

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Hôpital d'Enfants de la Timone
  • Förenta staterna
    • California
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Grekland
      • Thessaloníki, Grekland
        • General Hospital of Thessaloniki 'G.Papanikolaou'
  • Italien
      • Rome, Italien
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Babino Gesu
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • University College London Hospital
  • Tyskland
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • University of Heidelberg

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 sekund till 50 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

• Deltagare som är mindre än eller lika med (<=) 50 år vid tidpunkten för samtycke eller samtycke (i tillämpliga fall) och som kan ge skriftligt samtycke (vuxna eller vårdnadshavare, i förekommande fall) eller samtycke (ungdomar eller barn) . Förutsatt att dataövervakningskommittén (DMC) har godkänt att registrera deltagare som är yngre än 5 år, kan deltagare som är yngre än 5 år registreras om de väger minst 6 kilogram (kg) och rimligen förväntas kunna tillhandahålla åtminstone det minsta antal celler som krävs för att initiera tillverkningsprocessen.

  • Diagnos av TDT med en historia på minst 100 milliliter per kilogram per år (mL/kg/år) av pRBCs under de 2 åren före inskrivningen (alla deltagare), eller hanteras enligt standardriktlinjer för talassemi med >= 8 transfusioner av pRBCs per år under de 2 åren före inskrivningen (deltagare >=12 år).
  • Kliniskt stabil och kvalificerad att genomgå HSCT.
  • Behandlats och följts under minst de senaste 2 åren på ett specialiserat center som förde detaljerade journaler, inklusive transfusionshistorik.

Exklusions kriterier:

  • Närvaro av en mutation kännetecknad som annan än β0 (t.ex. β+, βE, βC) på minst en β-globingen (HBB) allel.
  • Positivt för förekomst av humant immunbristvirus typ 1 eller 2 (HIV-1 och HIV-2), hepatit B-virus (HBV) eller hepatit C (HCV).
  • Ett antal vita blodkroppar (WBC) mindre än (<) 3×10^9/liter (L), och/eller trombocytantal <100×10^9/L som inte är relaterat till hypersplenism.
  • Okorrigerad blödningsrubbning.
  • Eventuell tidigare eller aktuell malignitet.
  • Tidigare HSCT.
  • Avancerad leversjukdom.
  • En hjärt-T2* <10 ms med MRT.
  • Alla andra bevis på allvarlig järnöverbelastning som, enligt utredarens uppfattning, motiverar uteslutning.
  • Deltagande i en annan klinisk studie med ett prövningsläkemedel inom 30 dagar efter screening.
  • Alla andra tillstånd som skulle göra deltagaren olämplig för HSCT, enligt bestämt av den behandlande transplantationsläkaren eller utredaren.
  • Före mottagandet av genterapi.
  • Graviditet eller amning hos en kvinna efter förlossningen eller avsaknad av adekvat preventivmedel för fertil deltagare.
  • En känd och tillgänglig human leukocytantigen (HLA) matchade familjedonator.
  • Eventuella kontraindikationer för användning av granulocytkolonistimulerande faktor (G-CSF) och plerixafor under mobilisering av hematopoetiska stamceller och alla kontraindikationer för användning av busulfan och andra läkemedel som krävs under myeloablativ konditionering, inklusive överkänslighet mot de aktiva substanserna eller till något av hjälpämnena.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: LentiGlobin BB305 läkemedelsprodukt
LentiGlobin BB305 läkemedelsprodukt (autolog CD34+ cellberikad population som innehåller celler transducerade med LentiGlobin BB305 lentiviral vektor som kodar för humant βA-T87Q-globin)
Genetisk: LentiGlobin BB305 läkemedelsprodukt
LentiGlobin BB305 läkemedelsprodukt administreras genom IV-infusion efter myeloablativ konditionering med busulfan.
Andra namn:
  • betibeglogene autotemcel

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare som har uppnått transfusionsoberoende (TI)
Tidsram: Från 12 till 24 månader efter transplantation
TI definierades som ett vägt genomsnittligt hemoglobin (Hb) >= 9 gram per deciliter (g/dL) utan några transfusioner av packade röda blodkroppar (pRBC) under en sammanhängande period av >= 12 månader när som helst under studien efter läkemedelsprodukt infusion.
Från 12 till 24 månader efter transplantation

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Årlig volym av pRBC-transfusioner
Tidsram: Från 12 till 24 månader efter transplantation
Årlig volym av pRBC-transfusioner från 12 månader efter infusion av läkemedel till och med månad 24 jämfört med den årliga volymen av transfusioner under de 24 månaderna före inskrivningen.
Från 12 till 24 månader efter transplantation
Tid från läkemedelsproduktinfusion till sista pRBC-transfusion
Tidsram: Från start av infusion av läkemedel upp till månad 24
Tid från läkemedelsproduktinfusion till sista pRBC-transfusion rapporterades.
Från start av infusion av läkemedel upp till månad 24
Vägt medelvärde för hemoglobin (Hb)
Tidsram: 12 månader efter infusion av produkten till och med månad 24
Det vägda genomsnittliga nadir Hb definierades som det senaste Hb före varje pRBC-transfusion, på transfusionsdagen eller inom 3 dagar och, om det fanns en period på mer än 60 dagar utan transfusion, alla Hb-poster mellan dag 61 och sista uppföljning eller nästa transfusion (inklusive) inkluderades. Det vägda genomsnittliga nadir Hb under perioden 12 månader efter läkemedelsinfusion till månad 24 jämfördes med det vägda genomsnittliga nadir Hb under de 24 månaderna före inskrivningen.
12 månader efter infusion av produkten till och med månad 24
Totala Hb-nivåer som inte stöds vid månad 6, 9, 12, 18 och 24
Tidsram: Vid månad 6, 9, 12, 18 och 24
Ostödd total Hb-nivå definierades som den totala Hb-mätningsnivån utan några akuta eller kroniska pRBC-transfusioner inom 60 dagar före mätningsdatumet.
Vid månad 6, 9, 12, 18 och 24
Andel deltagare som har uppnått transfusionsoberoende (TI) vid månad 24
Tidsram: Vid månad 24 efter transplantation
TI definierades som ett vägt genomsnittligt hemoglobin (Hb) >= 9 gram per deciliter (g/dL) utan några transfusioner av packade röda blodkroppar (pRBC) under en sammanhängande period av >= 12 månader när som helst under studien efter läkemedelsprodukt infusion.
Vid månad 24 efter transplantation
Duration of Transfusion Independence (TI)
Tidsram: Från början av TI upp till månad 24 (faktisk maximal tidsram på upp till cirka 25 månader på grund av besöksperiod)
Varaktigheten av TI beräknades som tiden från början av TI (dvs. första Hb >=9 utan transfusioner under de föregående 60 dagarna) upp till det sista tillgängliga Hb där TI-kriterierna fortfarande är uppfyllda med Kaplan-Meier-metod.
Från början av TI upp till månad 24 (faktisk maximal tidsram på upp till cirka 25 månader på grund av besöksperiod)
Tid från infusion av läkemedel till uppnående av transfusionsoberoende (TI)
Tidsram: Från läkemedelsproduktinfusion till start av TI (upp till månad 24 [faktisk maximal tidsram på upp till cirka 25 månader på grund av besöksperiod])
Tiden från läkemedelsproduktinfusion till uppnående av TI beräknades som tiden från läkemedelsproduktinfusion till det första hemoglobinet vid vilken en deltagare kan deklareras som TI (det vill säga "start av TI + >= 12 månader", beroende på Hb-labb schema).
Från läkemedelsproduktinfusion till start av TI (upp till månad 24 [faktisk maximal tidsram på upp till cirka 25 månader på grund av besöksperiod])
Vägt genomsnittligt hemoglobin (Hb) under transfusionsoberoende (TI)
Tidsram: Tidsram varierade beroende på ämne. För en given patient beräknades effektmåttet från 60 dagar efter den sista pRBC-transfusionen (så att transfunderat blod inte förvirrade den vägda medelberäkningen) till och med månad 24-besöket för den patienten.
Vägt genomsnittligt Hb definierades som det vägda medelvärdet av Hb-värden utan några pRBC-transfusioner under de pågående 60 dagarna för en given patient. Förhållandet mellan tiden mellan två Hb-värden och tiden mellan de första och sista Hb-värdena användes som vikt för beräkningen.
Tidsram varierade beroende på ämne. För en given patient beräknades effektmåttet från 60 dagar efter den sista pRBC-transfusionen (så att transfunderat blod inte förvirrade den vägda medelberäkningen) till och med månad 24-besöket för den patienten.
Andel deltagare som uppfyller definitionen av transfusionsreduktion (TR)
Tidsram: Från 12 till 24 månader efter transplantation
TR definierades som demonstration av en minskning med 60 procent (%) av den årliga volymen av pRBC-transfusionsbehov (i milliliter per kilogram [ml/kg]) under perioden efter behandling från 12 månader efter infusion av produkten till och med månad 24 jämfört med det årliga mL/kg pRBC-transfusionsbehovet under de 24 månaderna före studieregistreringen.
Från 12 till 24 månader efter transplantation
Andel deltagare som hade en minskning på minst 50 %, 60 %, 75 %, 90 % eller 100 % i den årliga transfusionsvolymen för pRBC
Tidsram: 12 månader efter infusion av produkten till och med månad 24
Procentandel av deltagare med en minskning av de årliga mL/kg pRBCs transfunderade från 12 månader efter infusion av läkemedel till och med månad 24 (ungefär en 12-månadersperiod) på minst 50 %, 60 %, 75 %, 90 % eller 100 % jämfört med det årliga mL/kg pRBC-transfusionsbehovet under de 24 månaderna före inskrivningen.
12 månader efter infusion av produkten till och med månad 24
Årligt antal pRBC-transfusioner
Tidsram: Från 12 månader efter infusion av produkten till och med månad 24
Årligt antal pRBC-transfusioner från 12 månader efter infusion av läkemedel till och med månad 24 rapporterades.
Från 12 månader efter infusion av produkten till och med månad 24
Tid från senaste pRBC-transfusion till 24 månader
Tidsram: Från senaste pRBC-transfusion upp till månad 24 (faktisk maximal tidsram på upp till cirka 27 månader på grund av besöksperiod)
Tiden från senaste pRBC-transfusion till månad 24 rapporterades.
Från senaste pRBC-transfusion upp till månad 24 (faktisk maximal tidsram på upp till cirka 27 månader på grund av besöksperiod)
Antal deltagare med totala Hb-nivåer som inte stöds (>=10 g/dL, >=11 g/dL, >=12 g/dL, >=13 g/dL och >=14 g/dL) vid 6, 9 månader , 12, 18 och 24
Tidsram: Månad 6, 9, 12, 18 och 24
Antal deltagare med ostödda totala Hb-nivåer (>=10 g/dL, >=11 g/dL, >=12 g/dL, >=13 g/dL och >=14 g/dL) som uppfyller tröskelvärdena rapporterades vid 6, 9, 12, 18 och 24 månader. Deltagarna kunde utvärderas om de hade en ostödd total Hb-mätning vid den specifika tidpunkten, där ostödd total Hb-nivå definieras som den totala Hb-mätningsnivån utan några akuta eller kroniska pRBC-transfusioner inom 60 dagar före mätningsdatumet.
Månad 6, 9, 12, 18 och 24
Andel deltagare som inte har fått kelatbehandling under minst 6 månader efter infusion av läkemedel
Tidsram: Från 6 till 24 månader
Andel deltagare som inte har fått kelatbehandling under minst 6 månader efter infusion av läkemedel rapporterades.
Från 6 till 24 månader
Tid från sista järnkelatanvändning till sista uppföljning
Tidsram: Från senaste järnkelation upp till månad 24 (faktisk maximal tidsram på upp till cirka 29 månader på grund av besöksperiod)
Tid från senaste användning av järnkelat till sista uppföljning till 24 månader rapporterades.
Från senaste järnkelation upp till månad 24 (faktisk maximal tidsram på upp till cirka 29 månader på grund av besöksperiod)
Antal deltagare som använde terapeutisk flebotomi efter infusion av läkemedel
Tidsram: Från infusion av läkemedel till och med månad 24
Terapeutisk flebotomi kunde användas i stället för kelatbehandling hos deltagare som hade Hb konsekvent >= 11 g/dL och som inte längre fick regelbundna transfusioner, enligt utredarens bedömning. Antal deltagare som använde terapeutisk flebotomi efter infusion av läkemedel i upp till månad 24 rapporterades.
Från infusion av läkemedel till och med månad 24
Årlig användning av flebotomiterapi efter infusion av läkemedel
Tidsram: Från infusion av läkemedel till och med månad 24
Årlig användning av flebotomiterapi (antal procedurer per år, beräknat från DP-infusion till senaste uppföljning) rapporterades.
Från infusion av läkemedel till och med månad 24
Förändring från baslinjen i järnhalten i levern genom magnetisk resonanstomografi (MRT)
Tidsram: Baslinje, månad 12 och 24
Förändring från baslinjen i järninnehåll i levern genom MRT vid månaderna 12 och 24 rapporterades. Baslinje definieras som värdet närmast men före konditionering.
Baslinje, månad 12 och 24
Ändring från baslinjen i Cardiac T2* på MRT
Tidsram: Baslinje, månader 12 och 24
Förändring från baslinje i Cardiac T2* på MRT från baslinje, månad 12 och 24 rapporterades.
Baslinje, månader 12 och 24
Ändring från baslinjen i serumferritin
Tidsram: Baslinje, månad 12 och 24
Serumferritin användes vanligen för en indirekt uppskattning av kroppens järndepåer. Även om det är känsligt är det inte specifikt för järnöverskott eftersom det kan förhöjas i en mängd olika infektions- och inflammatoriska tillstånd och i närvaro av cytolys. Förändring från baslinjen i serumferritin vid månad 12 och 24 rapporterades.
Baslinje, månad 12 och 24
Förändring från baslinjen i Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) totala poäng vid månaderna 12 och 24
Tidsram: Baslinje, månad 12 och 24
PedsQL GCS utformad för att mäta hälsorelaterad livskvalitet hos barn och ungdomar (2-18 år). Den omfattade 4 dimensioner av funktion (fysisk [8 artiklar], känslomässiga [5 artiklar], sociala [5 artiklar], skola [3 artiklar]). Åldersgrupper: Småbarn (2-4 år), Unga barn (5-7 år), Pediatriska (8-12 år), Tonåringar (13-18 år). Frågeformuläret fylldes också i av förälder/vårdgivare för att bedöma föräldrars uppfattning om deras barns livskvalitet. Toddler-gruppen bestod av 21 objekt, med en 5-punkts Likert-skala (0 till 4); alla andra grupper bestod av 23 poster, med en 3-punkts Likert-skala (0, 2, 4) för unga pediatriska, en 5-punkts Likert-skala för pediatriska och tonårsgrupper. Alla rapporterade poäng omvandlades på en skala från 0 till 100 för varje domän där 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 och 4=0. Högre poäng motsvarar högre livskvalitet.
Baslinje, månad 12 och 24
Förändring från baslinjen i EuroQol Life Quality of Life 5-Dimension Youth Scale (EQ-5D-Y) VAS-hälsostatus vid månaderna 12 och 24
Tidsram: Baslinje, månader 12 och 24
EQ-5D är ett validerat, standardiserat, generiskt instrument som var mest använda preferensbaserat hälsorelaterat frågeformulär för livskvalitet i kostnadseffektivitet och hälsoteknikbedömning. EQ-5D-Y var en version av instrumentet speciellt utvecklat och validerat för användning av ungdomar i åldern 12 till 17 år. Den visuella analoga skalan EQ-5D-Y (VAS) bestod av en 20 cm vertikal VAS, med ankare på 0 (sämsta tänkbara hälsotillstånd) och 100 (bästa tänkbara hälsotillstånd). Respondenterna ombads att betygsätta sitt eget hälsotillstånd idag genom att dra en linje från en ruta som innehåller dessa ord till den punkt på den skala som de ansåg mest exakt återspeglade deras nuvarande hälsotillstånd. VAS rapporterades (rådata) på en skala från 0-100 där 0 = död och 100 = perfekt hälsa. Högre poäng motsvarade högre livskvalitet.
Baslinje, månader 12 och 24
Förändring från baslinjen i EuroQol Livskvalitet 5-dimensionell vuxenskala (EQ-5D-3L) VAS Heath Status Score vid månaderna 12 och 24
Tidsram: Baslinje, månader 12 och 24
EQ-5D är ett validerat, standardiserat, generiskt instrument som var det mest använda preferensbaserade frågeformuläret för hälsorelaterad livskvalitet (HRQoL) i kostnadseffektivitet och hälsoteknikbedömning. Deltagarnas ålder >=18 vid tidpunkten för informerat samtycke var berättigade att fylla i EQ-5D-3L visuell analog skala (VAS) som bestod av en 20 cm vertikal VAS, med ankare på 0 (sämsta tänkbara hälsotillstånd) och 100 (bästa) tänkbara hälsotillstånd). Respondenterna ombads att betygsätta sitt eget hälsotillstånd idag genom att dra en linje från en ruta som innehåller dessa ord till den punkt på den skala som de ansåg mest exakt återspeglade deras nuvarande hälsotillstånd. VAS rapporterades (rådata) på en skala från 0-100 där 0 = död och 100 = perfekt hälsa. Negativ förändring i poäng indikerade minskad livskvalitet (mätt med EQ5D VAS) från baslinjen.
Baslinje, månader 12 och 24
Förändring från baslinjen i funktionell bedömning av cancerterapi-benmärgstransplantation (FACT-BMT) frågeformulär Totalt resultat
Tidsram: Baslinje, månader 12 och 24
FACT-BMT bedöms benmärgstransplantationsrelaterad livskvalitet hos vuxna. Totalpoängen var summan av underskalepoäng för 5 domäner: Fysiskt välbefinnande, Socialt/familjs välbefinnande, emotionellt välbefinnande, funktionellt välbefinnande och underskala för benmärgstransplantation. Varje objekt fick poäng på en 5-gradig Likert-skala baserat på deltagarnas överensstämmelse med varje påstående: 0 för "inte alls", 1 för "lite", 2 för "något", 3 för "ganska lite" och 4 för "väldigt mycket. Rapporterade poäng omvandlades enligt följande: Efter att ha tagit hänsyn till omvända poäng för frågor konstruerade i negativ form, beräknades subskalepoäng för varje domän genom att multiplicera summan av objektpoäng med antalet objekt i underskala, sedan dividera med antalet besvarade objekt. Totalpoängen var summan av subskalans totala sammanlagda och sträcker sig från 0-148. Högre poäng motsvarade högre livskvalitet.
Baslinje, månader 12 och 24
Förändring från baslinjen i kort form-36 hälsoundersökning (SF-36), version 2, akut (sammanfattning av fysiska och mentala komponenter) vid månaderna 12 och 24
Tidsram: Baslinje, månader 12 och 24
SF-36 utformades för att mäta hälsorelaterad livskvalitet hos vuxna. Instrumentet bestod av 36 objekt som var aggregerade i 8 multi-item skalor (fysisk funktion [1=ja, begränsad mycket, till 3=nej, inte begränsad alls], roll-fysisk [1=hela tiden, till 5 =ingen tid], kroppslig smärta [1=mycket svår, till 6=ingen], allmän hälsa [1=dålig, till 5=utmärkt], vitalitet [1=ingen tid, till 5=hela tiden], social fungerande [1=hela tiden, till 5=ingen av tiden], emotionell roll [1=hela tiden, till 5=ingen av tiden] och mental hälsa [1=hela tiden, till 5=ingen av tiden] ). De 8 skalorna sammanfattades som poäng för fysisk komponentsammanfattning (PCS) (fysisk funktion, roll-fysisk, kroppslig smärta, allmän hälsoskala) och mental komponentsammanfattning (MCS) poäng (vitalitet, social funktion, roll-emotionell, mental hälsa) . Rapporterade sammanfattande poäng omvandlades på en skala från 0-100 (högre poäng motsvarade högre livskvalitet), med förändringar från baslinjeresultat som presenterades.
Baslinje, månader 12 och 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

bluebird bio

Utredare

  • Studierektor: Himal L Thakar, MD, bluebird bio

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

8 juni 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

15 november 2022

Avslutad studie (Faktisk)

15 november 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

29 juni 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

29 juni 2017

Första postat (Faktisk)

2 juli 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 mars 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 mars 2024

Senast verifierad

1 mars 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HGB-212

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Bluebird bio är engagerad i transparens. Lämpligt avidentifierade datauppsättningar på patientnivå och stödjande dokument kan delas (om det är avtalsenligt eller på annat sätt lagligt tillåtet) efter slutförandet av den här studien, inlämnande av alla tillämpliga regulatoriska inlämningar och i överensstämmelse med kriterier som fastställts av bluebird bio och/eller branschpraxis för att skydda konfidentiell information och upprätthålla studiedeltagarnas integritet. För frågor, vänligen kontakta oss på datasharing@bluebirdbio.com.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Beta-thalassemi

Kliniska prövningar på LentiGlobin BB305 läkemedelsprodukt

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Liberia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera