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Un estudio que evalúa la eficacia y la seguridad del producto farmacéutico LentiGlobin® BB305 en participantes con β-talasemia dependiente de transfusiones

5 de marzo de 2024 actualizado por: bluebird bio

Un estudio de fase 3 de un solo brazo que evalúa la eficacia y la seguridad de la terapia génica en sujetos con β-talasemia dependiente de transfusiones mediante trasplante de células madre autólogas CD34+ transducidas ex vivo con un vector lentiviral de βA-T87Q-globina en sujetos ≤50 años de edad

Este es un estudio de fase 3, de un solo brazo, de múltiples sitios y de dosis única en aproximadamente 18 participantes menores o iguales a (<=) 50 años de edad con β-talasemia dependiente de transfusiones (TDT), que tienen un β0 /β0, β0/IVS-I-110 o genotipo IVS-I-110/IVS-I-110. El estudio evaluará la eficacia y la seguridad del trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (HSCT, por sus siglas en inglés) utilizando el producto farmacéutico LentiGlobin BB305.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

19

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hannover, Alemania, 30625
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Alemania, 69120
        • University of Heidelberg
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hopital d'Enfants de la Timone
  • Grecia
      • Thessaloníki, Grecia
        • General Hospital of Thessaloniki 'G.Papanikolaou'
  • Italia
      • Rome, Italia
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Babino Gesu
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • University College London Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 segundo a 50 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

• Participantes menores o iguales a (<=) 50 años de edad en el momento del consentimiento o asentimiento (según corresponda), y capaces de proporcionar consentimiento por escrito (adultos o tutores legales, según corresponda) o asentimiento (adolescentes o niños) . Siempre que el comité de monitoreo de datos (DMC) haya aprobado la inscripción de participantes menores de 5 años, los participantes menores de 5 años pueden inscribirse si pesan un mínimo de 6 kilogramos (kg) y se espera razonablemente que puedan proporcionar al menos el número mínimo de células necesarias para iniciar el proceso de fabricación.

  • Diagnóstico de TDT con antecedentes de al menos 100 mililitros por kilogramo por año (mL/kg/año) de pRBC en los 2 años anteriores a la inscripción (todos los participantes), o ser manejado según las pautas estándar de talasemia con >= 8 transfusiones de pRBC por año en los 2 años anteriores a la inscripción (participantes >=12 años).
  • Clínicamente estable y elegible para someterse a HSCT.
  • Tratado y seguido durante al menos los últimos 2 años en un centro especializado que mantuvo registros médicos detallados, incluido el historial de transfusiones.

Criterio de exclusión:

  • Presencia de una mutación caracterizada como diferente a β0 (p. ej., β+, βE, βC) en al menos un alelo del gen de la globina β (HBB).
  • Positivo para la presencia del virus de la inmunodeficiencia humana tipo 1 o 2 (VIH-1 y VIH-2), virus de la hepatitis B (VHB) o hepatitis C (VHC).
  • Un recuento de glóbulos blancos (WBC) inferior a (<) 3 × 10 ^ 9/litro (L) y/o recuento de plaquetas <100 × 10 ^ 9/L no relacionado con hiperesplenismo.
  • Trastorno hemorrágico no corregido.
  • Cualquier malignidad anterior o actual.
  • TPH previo.
  • Enfermedad hepática avanzada.
  • Un T2* cardíaco <10 ms por RM.
  • Cualquier otra evidencia de sobrecarga severa de hierro que, en opinión del investigador, justifique la exclusión.
  • Participación en otro estudio clínico con un fármaco en investigación dentro de los 30 días posteriores a la selección.
  • Cualquier otra condición que haga que el participante no sea elegible para el HSCT, según lo determine el médico o investigador de trasplantes que lo atiende.
  • Recepción previa de terapia génica.
  • Embarazo o lactancia en una mujer posparto o ausencia de anticoncepción adecuada para una participante fértil.
  • Un donante familiar compatible con antígeno leucocitario humano (HLA) conocido y disponible.
  • Cualquier contraindicación para el uso del factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF) y plerixafor durante la movilización de células madre hematopoyéticas y cualquier contraindicación para el uso de busulfán y cualquier otro medicamento necesario durante el acondicionamiento mieloablativo, incluida la hipersensibilidad a los principios activos o a cualquiera de los excipientes.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Producto farmacéutico LentiGlobin BB305
Producto farmacéutico LentiGlobin BB305 (población autóloga enriquecida con células CD34+ que contiene células transducidas con el vector lentiviral LentiGlobin BB305 que codifica la globina βA-T87Q humana)
Genético: Producto farmacéutico LentiGlobin BB305
El producto farmacéutico LentiGlobin BB305 se administra por infusión IV después del acondicionamiento mieloablativo con busulfán.
Otros nombres:
  • betibeglogene autotemcel

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de participantes que han logrado la independencia transfusional (TI)
Periodo de tiempo: De 12 a 24 meses postrasplante
TI se definió como un promedio ponderado de hemoglobina (Hb) >= 9 gramos por decilitro (g/dL) sin ninguna transfusión de concentrados de glóbulos rojos (pRBC) durante un período continuo de >= 12 meses en cualquier momento durante el estudio después del medicamento. infusión.
De 12 a 24 meses postrasplante

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Volumen anualizado de transfusiones de pRBC
Periodo de tiempo: De 12 a 24 meses postrasplante
Volumen anualizado de transfusiones de glóbulos rojos desde los 12 meses posteriores a la infusión del medicamento hasta el mes 24 en comparación con el volumen anualizado de transfusiones durante los 24 meses anteriores a la inscripción.
De 12 a 24 meses postrasplante
Tiempo desde la infusión del medicamento hasta la última transfusión de pRBC
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la infusión del medicamento hasta el Mes 24
Se informó el tiempo desde la infusión del producto farmacológico hasta la última transfusión de pRBC.
Desde el inicio de la infusión del medicamento hasta el Mes 24
Nadir Promedio Ponderado de Hemoglobina (Hb)
Periodo de tiempo: 12 meses posteriores a la infusión del producto farmacológico hasta el mes 24
El nadir promedio ponderado de Hb se definió como la Hb más reciente antes de cada transfusión de pRBC, el día de la transfusión o dentro de los 3 días y, si hubo un período de más de 60 días sin transfusión, todos los registros de Hb entre el día 61 y el último. se incluyó el seguimiento o la próxima transfusión (inclusive). El nadir promedio ponderado de Hb durante el período de 12 meses posteriores a la infusión del producto farmacológico hasta el mes 24 se comparó con el nadir promedio ponderado de Hb durante los 24 meses anteriores a la inscripción.
12 meses posteriores a la infusión del producto farmacológico hasta el mes 24
Niveles de Hb total no admitidos en los meses 6, 9, 12, 18 y 24
Periodo de tiempo: En los Meses 6, 9, 12, 18 y 24
El nivel de Hb total no respaldado se definió como el nivel de medición de Hb total sin transfusiones de pRBC agudas o crónicas dentro de los 60 días anteriores a la fecha de medición.
En los Meses 6, 9, 12, 18 y 24
Porcentaje de participantes que lograron la independencia transfusional (TI) en el mes 24
Periodo de tiempo: Al mes 24 después del trasplante
TI se definió como un promedio ponderado de hemoglobina (Hb) >= 9 gramos por decilitro (g/dL) sin ninguna transfusión de concentrados de glóbulos rojos (pRBC) durante un período continuo de >= 12 meses en cualquier momento durante el estudio después del medicamento. infusión.
Al mes 24 después del trasplante
Duración de la independencia transfusional (TI)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de TI hasta el mes 24 (plazo de tiempo máximo real de hasta aproximadamente 25 meses debido a la ventana de visita)
La duración de TI se calculó como el tiempo desde el inicio de TI (es decir, primera Hb >= 9 sin transfusiones en los 60 días anteriores) hasta la última Hb disponible en la que aún se cumplen los criterios de TI utilizando la metodología de Kaplan-Meier.
Desde el inicio de TI hasta el mes 24 (plazo de tiempo máximo real de hasta aproximadamente 25 meses debido a la ventana de visita)
Tiempo desde la infusión del fármaco hasta el logro de la independencia transfusional (TI)
Periodo de tiempo: Desde la infusión del medicamento hasta el inicio de la IT (hasta el mes 24 [plazo de tiempo máximo real de hasta aproximadamente 25 meses debido a la ventana de visita])
El tiempo desde la infusión del medicamento hasta el logro de TI se calculó como el tiempo desde la infusión del medicamento hasta la primera hemoglobina en la que un participante puede ser declarado TI (es decir, hasta el 'inicio de TI + >= 12 meses', dependiendo del laboratorio de Hb cronograma).
Desde la infusión del medicamento hasta el inicio de la IT (hasta el mes 24 [plazo de tiempo máximo real de hasta aproximadamente 25 meses debido a la ventana de visita])
Promedio ponderado de hemoglobina (Hb) durante la independencia transfusional (TI)
Periodo de tiempo: El plazo varió según el tema. Para un sujeto determinado, el criterio de valoración se calculó desde 60 días después de la última transfusión de pRBC (por lo que la sangre transfundida no confundió el cálculo promedio ponderado) hasta la visita del mes 24 para ese sujeto.
La Hb promedio ponderada se definió como el promedio ponderado de los valores de Hb sin ninguna transfusión de pRBC en los 60 días siguientes para un sujeto determinado. La relación del tiempo entre dos valores de Hb y el tiempo entre el primer y el último valor de Hb se utilizó como peso para el cálculo.
El plazo varió según el tema. Para un sujeto determinado, el criterio de valoración se calculó desde 60 días después de la última transfusión de pRBC (por lo que la sangre transfundida no confundió el cálculo promedio ponderado) hasta la visita del mes 24 para ese sujeto.
Porcentaje de participantes que cumplen con la definición de reducción de transfusiones (TR)
Periodo de tiempo: De 12 a 24 meses postrasplante
TR se definió como la demostración de una reducción del 60 por ciento (%) en el volumen anualizado de los requisitos de transfusión de pRBC (en mililitros por kilogramo [mL/kg]) en el período posterior al tratamiento desde los 12 meses posteriores a la infusión del producto farmacológico hasta el mes 24. en comparación con el requisito anualizado de transfusión de glóbulos rojos en ml/kg durante los 24 meses anteriores a la inscripción en el estudio.
De 12 a 24 meses postrasplante
Porcentaje de participantes que tuvieron una reducción de al menos 50 %, 60 %, 75 %, 90 % o 100 % en el volumen de transfusión de glóbulos rojos anualizado
Periodo de tiempo: 12 meses después de la infusión del producto farmacológico hasta el mes 24
Porcentaje de participantes con una reducción en los ml/kg de glóbulos rojos anualizados transfundidos desde los 12 meses posteriores a la infusión del producto farmacológico hasta el mes 24 (aproximadamente un período de 12 meses) de al menos 50 %, 60 %, 75 %, 90 % o 100 % en comparación con el requisito de transfusión de glóbulos rojos anualizado en ml/kg durante los 24 meses anteriores a la inscripción.
12 meses después de la infusión del producto farmacológico hasta el mes 24
Número anualizado de transfusiones de pRBC
Periodo de tiempo: Desde los 12 meses posteriores a la infusión del producto farmacológico hasta el mes 24
Se informó el número anual de transfusiones de pRBC desde los 12 meses posteriores a la infusión del producto farmacológico hasta el mes 24.
Desde los 12 meses posteriores a la infusión del producto farmacológico hasta el mes 24
Tiempo desde la última transfusión de pRBC hasta los 24 meses
Periodo de tiempo: Desde la última transfusión de pRBC hasta el mes 24 (plazo de tiempo máximo real de hasta aproximadamente 27 meses debido a la ventana de visita)
Se informó el tiempo desde la última transfusión de pRBC hasta el mes 24.
Desde la última transfusión de pRBC hasta el mes 24 (plazo de tiempo máximo real de hasta aproximadamente 27 meses debido a la ventana de visita)
Número de participantes con niveles totales de Hb no admitidos (>=10 g/dL, >=11 g/dL, >=12 g/dL, >=13 g/dL y >=14 g/dL) en los meses 6 y 9 , 12, 18 y 24
Periodo de tiempo: En los meses 6, 9, 12, 18 y 24
Se informó el número de participantes con niveles de Hb total no respaldados (>=10 g/dL, >=11 g/dL, >=12 g/dL, >=13 g/dL y >=14 g/dL) que alcanzaron los umbrales. en los meses 6, 9, 12, 18 y 24. Los participantes fueron evaluables si tenían una medición de Hb total no respaldada en el momento específico, donde el nivel de Hb total no respaldada se define como el nivel de medición de Hb total sin ninguna transfusión de glóbulos rojos agudos o crónicos dentro de los 60 días anteriores a la fecha de la medición.
En los meses 6, 9, 12, 18 y 24
Porcentaje de participantes que no han recibido terapia de quelación durante al menos 6 meses después de la infusión del medicamento
Periodo de tiempo: De 6 a 24 meses
Se informó el porcentaje de participantes que no recibieron terapia de quelación durante al menos 6 meses después de la infusión del medicamento.
De 6 a 24 meses
Tiempo desde el último uso de quelación de hierro hasta el último seguimiento
Periodo de tiempo: Desde la última quelación de hierro hasta el mes 24 (plazo de tiempo máximo real de hasta aproximadamente 29 meses debido al período de visita)
Se informó el tiempo transcurrido desde el último uso de quelación del hierro hasta el último seguimiento de 24 meses.
Desde la última quelación de hierro hasta el mes 24 (plazo de tiempo máximo real de hasta aproximadamente 29 meses debido al período de visita)
Número de participantes que utilizaron flebotomía terapéutica después de la infusión del medicamento
Periodo de tiempo: Desde la infusión del medicamento hasta el mes 24
La flebotomía terapéutica podría usarse en lugar de quelación en participantes que tenían Hb consistentemente >= 11 g/dL y que ya no recibían transfusiones regulares, a discreción del investigador. Se informó el número de participantes que utilizaron flebotomía terapéutica después de la infusión del medicamento hasta el mes 24.
Desde la infusión del medicamento hasta el mes 24
Uso anualizado de la terapia de flebotomía después de la infusión del medicamento
Periodo de tiempo: Desde la infusión del medicamento hasta el mes 24
Se informó el uso anualizado de la terapia de flebotomía (número de procedimientos por año, calculado a partir de la infusión de DP hasta el último seguimiento).
Desde la infusión del medicamento hasta el mes 24
Cambio desde el valor inicial en el contenido de hierro en el hígado mediante imágenes por resonancia magnética (MRI)
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 12 y 24
Se informó el cambio con respecto al valor inicial en el contenido de hierro en el hígado mediante resonancia magnética en los meses 12 y 24. La línea de base se define como el valor más cercano pero anterior al condicionamiento.
Línea de base, meses 12 y 24
Cambio desde el valor inicial en T2* cardíaco en resonancia magnética
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 12 y 24
Se informó el cambio desde el inicio en el T2* cardíaco en la resonancia magnética desde el inicio, los meses 12 y 24.
Línea de base, meses 12 y 24
Cambio desde el valor inicial en la ferritina sérica
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 12 y 24
La ferritina sérica se utilizaba habitualmente para una estimación indirecta de las reservas corporales de hierro. Aunque es sensible, no es específico de la sobrecarga de hierro, ya que puede elevarse en diversos estados infecciosos e inflamatorios y en presencia de citólisis. Se informó el cambio con respecto al valor inicial en la ferritina sérica en los meses 12 y 24.
Línea de base, meses 12 y 24
Cambio desde el inicio en las puntuaciones totales del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL) en los meses 12 y 24
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 12 y 24
PedsQL GCS diseñado para medir la calidad de vida relacionada con la salud en niños y adolescentes (2-18 años). Abarcaba 4 dimensiones de funcionamiento (física [8 ítems], emocional [5 ítems], social [5 ítems], escolar [3 ítems]). Grupos de edad: niños pequeños (2-4 años), pediátricos jóvenes (5-7 años), pediátricos (8-12 años), adolescentes (13-18 años). El cuestionario también lo completaron los padres/cuidadores para evaluar las percepciones de los padres sobre la calidad de vida de sus hijos. El grupo de niños pequeños estuvo compuesto por 21 ítems, utilizando una escala Likert de 5 puntos (0 a 4); todos los demás grupos constaron de 23 ítems, con una escala Likert de 3 puntos (0, 2, 4) para niños jóvenes, una escala Likert de 5 puntos para grupos pediátricos y de adolescentes. Todas las puntuaciones informadas se transformaron en una escala de 0 a 100 para cada dominio, donde 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 y 4=0. Las puntuaciones más altas se corresponden con una mayor calidad de vida.
Línea de base, meses 12 y 24
Cambio desde el inicio en la escala juvenil de 5 dimensiones de calidad de vida EuroQol (EQ-5D-Y) Estado de salud VAS en los meses 12 y 24
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 12 y 24
EQ-5D es un instrumento genérico, estandarizado y validado que fue el cuestionario de calidad de vida relacionado con la salud basado en preferencias más utilizado en la evaluación de la rentabilidad y las tecnologías sanitarias. EQ-5D-Y fue una versión del instrumento específicamente desarrollado y validado para su uso por jóvenes de 12 a 17 años. La escala analógica visual (EVA) EQ-5D-Y consistió en una EVA vertical de 20 cm, con anclajes de 0 (peor estado de salud imaginable) y 100 (mejor estado de salud imaginable). Se pidió a los encuestados que calificaran su propio estado de salud actual trazando una línea desde un cuadro que contenía estas palabras hasta el punto de la escala que sentían que reflejaba con mayor precisión su estado de salud actual. La EVA se informó (datos brutos) en una escala de 0 a 100, donde 0 = muerte y 100 = salud perfecta. Las puntuaciones más altas se correspondieron con una mayor calidad de vida.
Línea de base, meses 12 y 24
Cambio desde el inicio en la puntuación del estado de salud VAS de la escala de 5 dimensiones para adultos de calidad de vida EuroQol (EQ-5D-3L) en los meses 12 y 24
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 12 y 24
EQ-5D es un instrumento genérico, estandarizado y validado que fue el cuestionario de calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) basado en preferencias más utilizado en la evaluación de la rentabilidad y las tecnologías sanitarias. Los participantes con edad >= 18 en el momento del consentimiento informado fueron elegibles para completar la escala analógica visual (EVA) EQ-5D-3L, que consistía en una EVA vertical de 20 cm, con anclajes de 0 (peor estado de salud imaginable) y 100 (mejor estado de salud imaginable). Se pidió a los encuestados que calificaran su propio estado de salud actual trazando una línea desde un cuadro que contenía estas palabras hasta el punto de la escala que sentían que reflejaba con mayor precisión su estado de salud actual. La EVA se informó (datos brutos) en una escala de 0 a 100, donde 0 = muerte y 100 = salud perfecta. El cambio negativo en la puntuación indicó una disminución en la calidad de vida (medida por EQ5D VAS) desde el inicio.
Línea de base, meses 12 y 24
Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación total del cuestionario de evaluación funcional de la terapia contra el cáncer y trasplante de médula ósea (FACT-BMT)
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 12 y 24
FACT-BMT evalúa la calidad de vida relacionada con el trasplante de médula ósea en adultos. La puntuación total fue la suma de las puntuaciones de las subescalas de 5 dominios: bienestar físico, bienestar social/familiar, bienestar emocional, bienestar funcional y subescala de trasplante de médula ósea. Cada ítem se puntuó en una escala Likert de 5 puntos basada en el acuerdo de los participantes con cada afirmación: 0 para "nada", 1 para "un poco", 2 para "algo", 3 para "bastante" y 4. por "mucho". Las puntuaciones informadas se transformaron de la siguiente manera: después de tener en cuenta las puntuaciones inversas para las preguntas construidas en forma negativa, la puntuación de la subescala para cada dominio se calculó multiplicando la suma de las puntuaciones de los ítems por el número de ítems en la subescala y luego dividiéndola por la cantidad de ítems respondidos. La puntuación total fue la suma del total de la subescala sumada y oscila entre 0 y 148. Las puntuaciones más altas se correspondieron con una mayor calidad de vida.
Línea de base, meses 12 y 24
Cambio desde el inicio en la encuesta de salud del formulario abreviado 36 (SF-36), versión 2, aguda (puntuaciones resumidas de los componentes físicos y mentales) en los meses 12 y 24
Periodo de tiempo: Línea de base, meses 12 y 24
SF-36 fue diseñado para medir la calidad de vida relacionada con la salud en adultos. El instrumento constaba de 36 ítems que se agregaron en 8 escalas de múltiples ítems (funcionamiento físico [1=sí, limitado mucho, a 3=no, no limitado en absoluto], rol físico [1=todo el tiempo, a 5 =ninguna vez], dolor corporal [1=muy severo, a 6=ninguna], salud general [1=mala, a 5=excelente], vitalidad [1=ninguna vez, a 5=todo el tiempo], social funcionamiento [1=todo el tiempo, a 5=ninguno del tiempo], rol emocional [1=todo el tiempo, a 5=ninguno del tiempo] y salud mental [1=todo el tiempo, a 5=ninguno del tiempo] ). Las 8 escalas se resumieron como puntuación del Resumen del componente físico (PCS) (escalas de funcionamiento físico, rol físico, dolor corporal, salud general) y puntuación del Resumen del componente mental (MCS) (escalas de vitalidad, funcionamiento social, rol emocional y salud mental). . Las puntuaciones resumidas informadas se transformaron en una escala de 0 a 100 (las puntuaciones más altas se correspondieron con una mayor calidad de vida), y se presentaron los cambios con respecto a los resultados iniciales.
Línea de base, meses 12 y 24

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

bluebird bio

Investigadores

  • Director de estudio: Himal L Thakar, MD, bluebird bio

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

8 de junio de 2017

Finalización primaria (Actual)

15 de noviembre de 2022

Finalización del estudio (Actual)

15 de noviembre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

29 de junio de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de junio de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

2 de julio de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de marzo de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de marzo de 2024

Última verificación

1 de marzo de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HGB-212

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Bluebird bio está comprometido con la transparencia. Se pueden compartir conjuntos de datos y documentos de respaldo a nivel de paciente debidamente anonimizados (si lo permite contractual o legalmente) una vez finalizado este estudio, la presentación de todas las presentaciones reglamentarias aplicables y de conformidad con los criterios establecidos por bluebird bio y/o las mejores prácticas de la industria para proteger información confidencial y mantener la privacidad de los participantes del estudio. Para consultas, contáctenos en datasharing@bluebirdbio.com.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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