Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van het geneesmiddel LentiGlobin® BB305 bij deelnemers met transfusie-afhankelijke β-thalassemie

5 maart 2024 bijgewerkt door: bluebird bio

Een fase 3-onderzoek met één arm ter evaluatie van de werkzaamheid en veiligheid van gentherapie bij proefpersonen met transfusie-afhankelijke β-thalassemie door transplantatie van autologe CD34+-stamcellen ex vivo getransduceerd met een lentivirale βA-T87Q-globinevector bij proefpersonen ≤50 jaar oud

Dit is een eenarmige, multi-site, enkelvoudige dosis, fase 3-studie bij ongeveer 18 deelnemers jonger dan of gelijk aan (<=) 50 jaar met transfusieafhankelijke β-thalassemie (TDT), die een β0 /β0, β0/IVS-I-110 of IVS-I-110/IVS-I-110 genotype. De studie zal de werkzaamheid en veiligheid evalueren van autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) met behulp van LentiGlobin BB305 Drug Product.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

19

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Hannover, Duitsland, 30625
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Duitsland, 69120
        • University of Heidelberg
  • Frankrijk
      • Marseille, Frankrijk, 13385
        • Hôpital d'Enfants de la Timone
  • Griekenland
      • Thessaloníki, Griekenland
        • General Hospital of Thessaloniki 'G.Papanikolaou'
  • Italië
      • Rome, Italië
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Babino Gesu
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk
        • University College London Hospital
  • Verenigde Staten
    • California
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 seconde tot 50 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

• Deelnemers jonger dan of gelijk aan (<=) 50 jaar oud op het moment van toestemming of instemming (indien van toepassing), en in staat om schriftelijke toestemming te geven (volwassenen of wettelijke voogden, indien van toepassing) of instemming (adolescenten of kinderen) . Op voorwaarde dat de data monitoring commissie (DMC) inschrijving van deelnemers jonger dan 5 jaar heeft goedgekeurd, kunnen deelnemers jonger dan 5 jaar worden ingeschreven als ze minimaal 6 kilogram (kg) wegen en redelijkerwijs kunnen worden geacht in staat te zijn ten minste het minimum aantal cellen dat nodig is om het fabricageproces op gang te brengen.

  • Diagnose van TDT met een voorgeschiedenis van ten minste 100 milliliter pRBC's per kilogram per jaar (ml/kg/jaar) in de 2 jaar voorafgaand aan de inschrijving (alle deelnemers), of behandeld volgens de standaardrichtlijnen voor thalassemie met >= 8 transfusies van pRBC's per jaar in de 2 jaar voorafgaand aan inschrijving (deelnemers >=12 jaar).
  • Klinisch stabiel en geschikt voor HSCT.
  • Behandeld en gevolgd gedurende ten minste de afgelopen 2 jaar in een gespecialiseerd centrum dat gedetailleerde medische dossiers bijhield, inclusief transfusiegeschiedenis.

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van een mutatie gekarakteriseerd als anders dan β0 (bijv. β+, βE, βC) op ten minste één β-globine gen (HBB) allel.
  • Positief voor aanwezigheid van humaan immunodeficiëntievirus type 1 of 2 (HIV-1 en HIV-2), hepatitis B-virus (HBV) of hepatitis C (HCV).
  • Een aantal witte bloedcellen (WBC) van minder dan (<) 3×10^9/liter (L) en/of het aantal bloedplaatjes <100×10^9/L niet gerelateerd aan hypersplenisme.
  • Ongecorrigeerde bloedingsstoornis.
  • Elke eerdere of huidige maligniteit.
  • Eerdere HSCT.
  • Gevorderde leverziekte.
  • Een cardiale T2* <10 ms door MRI.
  • Elk ander bewijs van ernstige ijzerstapeling dat, naar de mening van de onderzoeker, uitsluiting rechtvaardigt.
  • Deelname aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen na screening.
  • Elke andere aandoening waardoor de deelnemer niet in aanmerking komt voor HSCT, zoals bepaald door de behandelende transplantatiearts of onderzoeker.
  • Voorafgaande ontvangst van gentherapie.
  • Zwangerschap of borstvoeding bij een postpartumvrouw of afwezigheid van adequate anticonceptie voor vruchtbare deelnemers.
  • Een bekende en beschikbare humane leukocytenantigeen (HLA) gematchte familiedonor.
  • Eventuele contra-indicaties voor het gebruik van granulocyt-koloniestimulerende factor (G-CSF) en plerixafor tijdens de mobilisatie van hematopoëtische stamcellen en eventuele contra-indicaties voor het gebruik van busulfan en andere geneesmiddelen die nodig zijn tijdens de myeloablatieve conditionering, inclusief overgevoeligheid voor de werkzame stoffen of aan een van de hulpstoffen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: LentiGlobin BB305 Geneesmiddel
LentiGlobin BB305 Geneesmiddel (autologe CD34+-celverrijkte populatie die cellen bevat die zijn getransduceerd met LentiGlobin BB305 lentivirale vector die codeert voor humaan βA-T87Q-globine)
Genetisch: LentiGlobin BB305 Geneesmiddel
LentiGlobin BB305 Geneesmiddel wordt toegediend via IV-infusie na myeloablatieve conditionering met busulfan.
Andere namen:
  • betibeggene autotemcel

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat transfusie-onafhankelijkheid (TI) heeft bereikt
Tijdsspanne: Van 12 tot 24 maanden na transplantatie
TI werd gedefinieerd als een gewogen gemiddelde hemoglobine (Hb) >= 9 gram per deciliter (g/dl) zonder transfusies met rode bloedcellen (pRBC) gedurende een aaneengesloten periode van >= 12 maanden op enig moment tijdens het onderzoek na het geneesmiddel infusie.
Van 12 tot 24 maanden na transplantatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Geannualiseerd volume van pRBC-transfusies
Tijdsspanne: Van 12 tot 24 maanden na transplantatie
Geannualiseerd volume van pRBC-transfusies vanaf 12 maanden na infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24 vergeleken met het geannualiseerde volume van transfusies gedurende de 24 maanden voorafgaand aan inschrijving.
Van 12 tot 24 maanden na transplantatie
Tijd van geneesmiddelinfusie tot laatste pRBC-transfusie
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de infusie van het geneesmiddel tot maand 24
De tijd vanaf de infusie van het geneesmiddel tot de laatste pRBC-transfusie werd gerapporteerd.
Vanaf het begin van de infusie van het geneesmiddel tot maand 24
Gewogen gemiddelde nadir hemoglobine (Hb)
Tijdsspanne: 12 maanden na infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
Het gewogen gemiddelde nadir Hb werd gedefinieerd als het meest recente Hb voorafgaand aan elke pRBC-transfusie, op de dag van transfusie of binnen 3 dagen en, als er een periode van meer dan 60 dagen zonder transfusie was, alle Hb-records tussen dag 61 en de laatste vervolg- of volgende transfusie (inclusief) inbegrepen. Het gewogen gemiddelde nadir Hb gedurende de periode van 12 maanden na infusie van het geneesmiddel tot maand 24 werd vergeleken met het gewogen gemiddelde nadir Hb gedurende de 24 maanden voorafgaand aan inschrijving.
12 maanden na infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
Niet-ondersteunde totale Hb-waarden op maand 6, 9, 12, 18 en 24
Tijdsspanne: Op maand 6, 9, 12, 18 en 24
Niet-ondersteunde totale Hb-waarde werd gedefinieerd als de totale Hb-meetwaarde zonder enige acute of chronische pRBC-transfusies binnen 60 dagen voorafgaand aan de meetdatum.
Op maand 6, 9, 12, 18 en 24
Percentage deelnemers dat in maand 24 transfusie-onafhankelijkheid (TI) heeft bereikt
Tijdsspanne: Op maand 24 na de transplantatie
TI werd gedefinieerd als een gewogen gemiddelde hemoglobine (Hb) >= 9 gram per deciliter (g/dl) zonder transfusies met rode bloedcellen (pRBC) gedurende een aaneengesloten periode van >= 12 maanden op enig moment tijdens het onderzoek na het geneesmiddel infusie.
Op maand 24 na de transplantatie
Duur van transfusie-onafhankelijkheid (TI)
Tijdsspanne: Vanaf het begin van TI tot maand 24 (werkelijk maximaal tijdsbestek van maximaal ongeveer 25 maanden vanwege bezoekvenster)
De duur van TI werd berekend als de tijd vanaf het begin van TI (d.w.z. eerste Hb >=9 zonder transfusies in de voorgaande 60 dagen) tot aan het laatst beschikbare Hb waarbij nog steeds aan de TI-criteria wordt voldaan met behulp van de Kaplan-Meier-methodologie.
Vanaf het begin van TI tot maand 24 (werkelijk maximaal tijdsbestek van maximaal ongeveer 25 maanden vanwege bezoekvenster)
Tijd vanaf de infusie van geneesmiddelen tot het bereiken van transfusie-onafhankelijkheid (TI)
Tijdsspanne: Vanaf de infusie van het geneesmiddel tot het begin van de TI (tot maand 24 [werkelijk maximaal tijdsbestek van maximaal ongeveer 25 maanden vanwege de bezoekperiode])
De tijd vanaf de infusie van het geneesmiddel tot het bereiken van TI werd berekend als de tijd vanaf de infusie van het geneesmiddel tot de eerste hemoglobine waarbij een deelnemer als TI kan worden verklaard (dat wil zeggen tot 'begin van TI + >= 12 maanden', afhankelijk van het Hb-laboratorium). schema).
Vanaf de infusie van het geneesmiddel tot het begin van de TI (tot maand 24 [werkelijk maximaal tijdsbestek van maximaal ongeveer 25 maanden vanwege de bezoekperiode])
Gewogen gemiddelde hemoglobine (Hb) tijdens transfusie-onafhankelijkheid (TI)
Tijdsspanne: Tijdsbestek varieerde per onderwerp. Voor een bepaalde proefpersoon werd het eindpunt berekend vanaf 60 dagen na de laatste pRBC-transfusie (zodat getransfundeerd bloed de gewogen gemiddelde berekening niet verstoorde) tot en met het bezoek in maand 24 voor die proefpersoon.
Het gewogen gemiddelde Hb werd gedefinieerd als het gewogen gemiddelde van de Hb-waarden zonder enige pRBC-transfusies in de daaropvolgende 60 dagen voor een bepaald onderwerp. Als gewicht voor de berekening werd de verhouding tussen de tijd tussen twee Hb-waarden en de tijd tussen de eerste en de laatste Hb-waarde gebruikt.
Tijdsbestek varieerde per onderwerp. Voor een bepaalde proefpersoon werd het eindpunt berekend vanaf 60 dagen na de laatste pRBC-transfusie (zodat getransfundeerd bloed de gewogen gemiddelde berekening niet verstoorde) tot en met het bezoek in maand 24 voor die proefpersoon.
Percentage deelnemers dat voldoet aan de definitie van transfusiereductie (TR)
Tijdsspanne: Van 12 tot 24 maanden na transplantatie
TR werd gedefinieerd als een demonstratie van een vermindering van 60 procent (%) in het jaarlijkse volume van de behoefte aan pRBC-transfusies (in milliliter per kilogram [ml/kg]) in de periode na de behandeling vanaf 12 maanden na de infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24. vergeleken met de op jaarbasis berekende ml/kg pRBC-transfusiebehoefte gedurende de 24 maanden voorafgaand aan de deelname aan de studie.
Van 12 tot 24 maanden na transplantatie
Percentage deelnemers met een vermindering van ten minste 50%, 60%, 75%, 90% of 100% in het jaarlijkse pRBC-transfusievolume
Tijdsspanne: 12 maanden na de infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
Percentage deelnemers met een afname van het aantal getransfundeerde ml/kg pRBC’s op jaarbasis vanaf 12 maanden na de infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24 (ongeveer een periode van 12 maanden) van ten minste 50%, 60%, 75%, 90% of 100% vergeleken met de op jaarbasis berekende ml/kg pRBC-transfusiebehoefte gedurende de 24 maanden voorafgaand aan inschrijving.
12 maanden na de infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
Jaarlijks aantal pRBC-transfusies
Tijdsspanne: Vanaf 12 maanden na de infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
Het aantal pRBC-transfusies op jaarbasis werd gerapporteerd vanaf 12 maanden na de infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24.
Vanaf 12 maanden na de infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
Tijd vanaf de laatste pRBC-transfusie tot 24 maanden
Tijdsspanne: Vanaf de laatste pRBC-transfusie tot maand 24 (werkelijk maximaal tijdsbestek van maximaal ongeveer 27 maanden vanwege bezoekvenster)
De tijd vanaf de laatste pRBC-transfusie tot maand 24 werd gerapporteerd.
Vanaf de laatste pRBC-transfusie tot maand 24 (werkelijk maximaal tijdsbestek van maximaal ongeveer 27 maanden vanwege bezoekvenster)
Aantal deelnemers met niet-ondersteunde totale Hb-waarden (>=10 g/dl, >=11 g/dl, >=12 g/dl, >=13 g/dl en >=14 g/dl) in maanden 6, 9 , 12, 18 en 24
Tijdsspanne: In maanden 6, 9, 12, 18 en 24
Het aantal deelnemers met niet-ondersteunde totale Hb-waarden (>=10 g/dl, >=11 g/dl, >=12 g/dl, >=13 g/dl en >=14 g/dl) die aan de drempelwaarden voldeden, werd gerapporteerd op maand 6, 9, 12, 18 en 24. Deelnemers waren evalueerbaar als ze op het specifieke tijdstip een niet-ondersteunde totale Hb-meting hadden, waarbij het niet-ondersteunde totale Hb-niveau wordt gedefinieerd als het totale Hb-meetniveau zonder enige acute of chronische pRBC-transfusies binnen 60 dagen voorafgaand aan de meetdatum.
In maanden 6, 9, 12, 18 en 24
Percentage deelnemers dat gedurende ten minste 6 maanden na de infusie van het geneesmiddel geen chelatietherapie heeft gekregen
Tijdsspanne: Van 6 tot 24 maanden
Er werd melding gemaakt van het percentage deelnemers dat gedurende ten minste 6 maanden na de infusie van het geneesmiddel geen chelatietherapie heeft gekregen.
Van 6 tot 24 maanden
Tijd vanaf het laatste gebruik van ijzerchelatie tot de laatste follow-up
Tijdsspanne: Vanaf de laatste ijzerchelatie tot maand 24 (werkelijk maximaal tijdsbestek van maximaal ongeveer 29 maanden vanwege de bezoekperiode)
De tijd vanaf het laatste gebruik van ijzerchelatie tot de laatste follow-up tot 24 maanden werd gerapporteerd.
Vanaf de laatste ijzerchelatie tot maand 24 (werkelijk maximaal tijdsbestek van maximaal ongeveer 29 maanden vanwege de bezoekperiode)
Aantal deelnemers dat therapeutische aderlatingen gebruikte na infusie van geneesmiddelen
Tijdsspanne: Vanaf de infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
Therapeutische aderlaten kunnen worden gebruikt in plaats van chelatie bij deelnemers die een Hb consistent >= 11 g/dl hadden en die niet langer regelmatig transfusies ontvingen, naar goeddunken van de onderzoeker. Er werd een aantal deelnemers gerapporteerd dat therapeutische aderlatingen na de infusie van het geneesmiddel tot maand 24 toepaste.
Vanaf de infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
Jaarlijks gebruik van aderlatingstherapie na infusie van geneesmiddelproducten
Tijdsspanne: Vanaf de infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
Er werd melding gemaakt van het jaarlijkse gebruik van aderlatingstherapie (aantal procedures per jaar, berekend vanaf de DP-infusie tot en met de laatste follow-up).
Vanaf de infusie van het geneesmiddel tot en met maand 24
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het ijzergehalte in de lever door magnetische resonantiebeeldvorming (MRI)
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12 en 24
Er werd op basis van MRI in maand 12 en 24 verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het ijzergehalte in de lever gemeld. De basislijn wordt gedefinieerd als de waarde die het dichtst bij, maar voorafgaand aan de conditionering ligt.
Basislijn, maand 12 en 24
Verandering ten opzichte van baseline in cardiale T2* op MRI
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 12 en 24
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in cardiale T2* op MRI ten opzichte van de uitgangswaarde, maand 12 en 24, werd gerapporteerd.
Basislijn, maanden 12 en 24
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumferritine
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12 en 24
Serumferritine werd vaak gebruikt voor een indirecte schatting van de ijzervoorraden in het lichaam. Hoewel gevoelig, is het niet specifiek voor ijzerstapeling, aangezien het verhoogd kan zijn bij een verscheidenheid aan infectieuze en inflammatoire toestanden, en in aanwezigheid van cytolyse. Er werd een verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in serumferritine in maand 12 en 24 gerapporteerd.
Basislijn, maand 12 en 24
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totaalscores van de Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) in maand 12 en 24
Tijdsspanne: Basislijn, maand 12 en 24
PedsQL GCS ontworpen om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven te meten bij kinderen en adolescenten (2-18 jaar). Het omvatte vier dimensies van functioneren (fysiek [8 items], emotioneel [5 items], sociaal [5 items], school [3 items]). Leeftijdsgroepen: peuter (2-4 jaar), jonge kinderen (5-7 jaar), kinderen (8-12 jaar), tieners (13-18 jaar). De vragenlijst werd ook door ouders/verzorgers ingevuld om de perceptie van ouders over de kwaliteit van leven van hun kinderen te beoordelen. De Peutergroep bestond uit 21 items, gebruik makend van een 5-punts Likertschaal (0 tot 4); alle andere groepen bestonden uit 23 items, met een 3-punts Likert-schaal (0, 2, 4) voor jonge kinderen en een 5-punts Likert-schaal voor kinderen en tieners. Alle gerapporteerde scores werden getransformeerd op een schaal van 0 tot 100 voor elk domein waarbij 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 en 4=0. Hogere scores corresponderen met een hogere kwaliteit van leven.
Basislijn, maand 12 en 24
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de EuroQol-kwaliteit van leven 5-dimensionale jeugdschaal (EQ-5D-Y) VAS-gezondheidsstatus in maand 12 en 24
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 12 en 24
EQ-5D is een gevalideerd, gestandaardiseerd, generiek instrument dat het meest werd gebruikt op basis van op voorkeuren gebaseerde gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven-vragenlijsten bij de beoordeling van kosteneffectiviteit en gezondheidstechnologieën. EQ-5D-Y was een versie van het instrument dat speciaal werd ontwikkeld en gevalideerd voor gebruik door jongeren van 12 tot en met 17 jaar. De EQ-5D-Y visueel analoge schaal (VAS) bestond uit een verticale VAS van 20 cm, met ankers van 0 (slechtst denkbare gezondheidstoestand) en 100 (best denkbare gezondheidstoestand). Respondenten werd gevraagd hun eigen gezondheidstoestand van vandaag te beoordelen door een lijn te trekken vanuit een kader met deze woorden naar het punt op de schaal dat volgens hen het meest nauwkeurig hun huidige gezondheidstoestand weerspiegelde. De VAS werd gerapporteerd (onbewerkte gegevens) op een schaal van 0-100, waarbij 0= overlijden en 100= perfecte gezondheid. Hogere scores correspondeerden met een hogere kwaliteit van leven.
Basislijn, maanden 12 en 24
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de EuroQol-kwaliteit van leven 5-dimensionale schaal voor volwassenen (EQ-5D-3L) VAS-gezondheidsstatusscore in maand 12 en 24
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 12 en 24
EQ-5D is een gevalideerd, gestandaardiseerd, generiek instrument dat de meest gebruikte, op voorkeuren gebaseerde vragenlijst over de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (GKvL) is bij de beoordeling van kosteneffectiviteit en gezondheidstechnologieën. Deelnemers die >=18 jaar oud waren op het moment van geïnformeerde toestemming, kwamen in aanmerking voor het invullen van de EQ-5D-3L visueel analoge schaal (VAS), die bestond uit een verticale VAS van 20 cm, met ankers van 0 (slechtst denkbare gezondheidstoestand) en 100 (beste denkbare gezondheidstoestand). Respondenten werd gevraagd hun eigen gezondheidstoestand van vandaag te beoordelen door een lijn te trekken vanuit een kader met deze woorden naar het punt op de schaal dat volgens hen het meest nauwkeurig hun huidige gezondheidstoestand weerspiegelde. De VAS werd gerapporteerd (onbewerkte gegevens) op een schaal van 0-100, waarbij 0= overlijden en 100= perfecte gezondheid. Een negatieve verandering in de score duidde op een afname van de kwaliteit van leven (zoals gemeten met EQ5D VAS) ten opzichte van de uitgangswaarde.
Basislijn, maanden 12 en 24
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de functionele beoordeling van de totaalscore van de kankertherapie-beenmergtransplantatie (FACT-BMT)
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 12 en 24
FACT-BMT meet de levenskwaliteit die verband houdt met een beenmergtransplantatie bij volwassenen. De totale score was de som van de subschaalscores voor 5 domeinen: fysiek welzijn, sociaal/familiewelzijn, emotioneel welzijn, functioneel welzijn en de subschaal beenmergtransplantatie. Elk item werd gescoord op een 5-punts Likertschaal op basis van de mate waarin de deelnemer het eens was met elke stelling: 0 voor ‘helemaal niet’, 1 voor ‘een beetje’, 2 voor ‘enigszins’, 3 voor ‘redelijk een beetje’ en 4 voor ‘heel veel. De gerapporteerde scores werden als volgt omgezet: Na rekening te hebben gehouden met omgekeerde scores voor vragen die in negatieve vorm waren geconstrueerd, werd de subschaalscore voor elk domein berekend door de som van de itemscores te vermenigvuldigen met het aantal items in de subschaal en vervolgens te delen door het aantal beantwoorde items. De totale score was de som van het totaal van de subschaal bij elkaar opgeteld en varieert van 0-148. Hogere scores correspondeerden met een hogere kwaliteit van leven.
Basislijn, maanden 12 en 24
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in Short Form-36 Health Survey (SF-36), versie 2, acuut (samenvattingsscores van fysieke en mentale componenten) in maand 12 en 24
Tijdsspanne: Basislijn, maanden 12 en 24
SF-36 is ontworpen om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven bij volwassenen te meten. Het instrument bestond uit 36 ​​items die waren samengevoegd in 8 schalen met meerdere items (fysiek functioneren [1=ja, veel beperkt, tot 3=nee, helemaal niet beperkt], rolfysiek [1=hele tijd, tot 5 =geen tijd], lichamelijke pijn [1=zeer ernstig, tot 6=geen], algemene gezondheid [1=slecht, tot 5=uitstekend], vitaliteit [1=geen tijd, tot 5=hele tijd], sociaal functioneren [1=altijd, tot 5=geen tijd], rol emotioneel [1=altijd, tot 5=geen tijd] en geestelijke gezondheid [1=altijd, tot 5=geen tijd] ). De 8 schalen zijn samengevat als Physical Component Summary (PCS)-score (fysiek functioneren, rol-fysiek, lichamelijke pijn, algemene gezondheidsschalen) en Mental Component Summary (MCS)-score (vitaliteit, sociaal functioneren, rol-emotioneel, geestelijke gezondheidsschalen). . De gerapporteerde samenvattende scores werden getransformeerd op een schaal van 0-100 (hogere scores kwamen overeen met een hogere kwaliteit van leven), waarbij de verandering ten opzichte van de uitgangsresultaten werd gepresenteerd.
Basislijn, maanden 12 en 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

bluebird bio

Onderzoekers

  • Studie directeur: Himal L Thakar, MD, bluebird bio

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

8 juni 2017

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 november 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

15 november 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 juni 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

29 juni 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 juli 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

5 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HGB-212

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Bluebird bio streeft naar transparantie. Op passende wijze geanonimiseerde datasets op patiëntniveau en ondersteunende documenten kunnen worden gedeeld (indien contractueel of anderszins wettelijk toegestaan) na voltooiing van dit onderzoek, indiening van alle toepasselijke regelgevende indieningen en in overeenstemming met de criteria opgesteld door Bluebird Bio en/of best practices uit de sector om te beschermen vertrouwelijke informatie en behoud de privacy van studiedeelnemers. Voor vragen kunt u contact met ons opnemen via datasharing@bluebirdbio.com.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Bèta-thalassemie

Klinische onderzoeken op LentiGlobin BB305 Geneesmiddel

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Mauritius

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren