Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til LentiGlobin® BB305-medikamentproduktet hos deltakere med transfusjonsavhengig β-thalassemi

5. mars 2024 oppdatert av: bluebird bio

En enkeltarmsstudie i fase 3 som evaluerer effektiviteten og sikkerheten til genterapi hos personer med transfusjonsavhengig β-thalassemi ved transplantasjon av autologe CD34+ stamceller transdusert ex vivo med en lentiviral βA-T87Q-Globin vektor hos personer ≤50 år

Dette er en enkeltarms, multi-site, enkeltdose, fase 3-studie med ca. 18 deltakere under eller lik (<=) 50 år med transfusjonsavhengig β-thalassemi (TDT), som har en β0 /β0, β0/IVS-I-110 eller IVS-I-110/IVS-I-110 genotype. Studien vil evaluere effektiviteten og sikkerheten til autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HSCT) ved bruk av LentiGlobin BB305 Drug Product.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike, 13385
        • Hôpital d'Enfants de la Timone
  • Hellas
      • Thessaloníki, Hellas
        • General Hospital of Thessaloniki 'G.Papanikolaou'
  • Italia
      • Rome, Italia
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Babino Gesu
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • University College London Hospital
  • Tyskland
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • University of Heidelberg

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 sekund til 50 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

• Deltakere som er mindre enn eller lik (<=) 50 år på tidspunktet for samtykke eller samtykke (som aktuelt), og som kan gi skriftlig samtykke (voksne eller juridiske foresatte, avhengig av hva som er aktuelt) eller samtykke (ungdom eller barn) . Forutsatt at dataovervåkingskomiteen (DMC) har godkjent registrering av deltakere yngre enn 5 år, kan deltakere yngre enn 5 år meldes inn dersom de veier minimum 6 kilogram (kg) og med rimelighet forventes å kunne gi minst det minste antallet celler som kreves for å starte produksjonsprosessen.

  • Diagnostisering av TDT med en historie på minst 100 milliliter per kilogram per år (mL/kg/år) av pRBCs i de 2 årene før påmelding (alle deltakere), eller håndteres under standard thalassemi-retningslinjer med >= 8 transfusjoner av pRBCs pr. år i de 2 årene før påmelding (deltakere >=12 år).
  • Klinisk stabil og kvalifisert til å gjennomgå HSCT.
  • Behandlet og fulgt i minst de siste 2 årene i et spesialisert senter som opprettholdt detaljerte medisinske journaler, inkludert transfusjonshistorie.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse av en mutasjon karakterisert som annet enn β0 (f.eks. β+, βE, βC) på minst ett β-globingen (HBB) allel.
  • Positiv for tilstedeværelse av humant immunsviktvirus type 1 eller 2 (HIV-1 og HIV-2), hepatitt B-virus (HBV) eller hepatitt C (HCV).
  • Et antall hvite blodlegemer (WBC) er mindre enn (<) 3×10^9/liter (L), og/eller antall blodplater <100×10^9/L er ikke relatert til hypersplenisme.
  • Ukorrigert blødningsforstyrrelse.
  • Enhver tidligere eller nåværende malignitet.
  • Tidligere HSCT.
  • Avansert leversykdom.
  • En hjerte-T2* <10 ms ved MR.
  • Ethvert annet bevis på alvorlig jernoverbelastning som etter etterforskerens mening tilsier eksklusjon.
  • Deltakelse i en annen klinisk studie med et undersøkelsesmiddel innen 30 dager etter screening.
  • Enhver annen tilstand som vil gjøre deltakeren ikke kvalifisert for HSCT, som bestemt av den behandlende transplantasjonslegen eller etterforskeren.
  • Forutgående mottak av genterapi.
  • Graviditet eller amming hos en kvinne etter fødselen eller fravær av adekvat prevensjon for fertile deltakere.
  • Et kjent og tilgjengelig humant leukocyttantigen (HLA) matchet familiedonor.
  • Eventuelle kontraindikasjoner for bruk av granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF) og plerixafor under mobilisering av hematopoietiske stamceller og eventuelle kontraindikasjoner mot bruk av busulfan og andre legemidler som kreves under myeloablativ kondisjonering, inkludert overfølsomhet overfor virkestoffene eller til noen av hjelpestoffene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: LentiGlobin BB305 medikamentprodukt
LentiGlobin BB305 medikamentprodukt (autolog CD34+ celleanriket populasjon som inneholder celler transdusert med LentiGlobin BB305 lentiviral vektor som koder for humant βA-T87Q-globin)
Genetisk: LentiGlobin BB305 medikamentprodukt
LentiGlobin BB305 legemiddelprodukt administreres ved IV-infusjon etter myeloablativ kondisjonering med busulfan.
Andre navn:
  • betibelogene autotemcel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere som har oppnådd transfusjonsuavhengighet (TI)
Tidsramme: Fra 12 til 24 måneder etter transplantasjon
TI ble definert som et vektet gjennomsnittlig hemoglobin (Hb) >= 9 gram per desiliter (g/dL) uten transfusjoner med pakkede røde blodlegemer (pRBC) i en sammenhengende periode på >= 12 måneder til enhver tid under studien etter medikamentprodukt infusjon.
Fra 12 til 24 måneder etter transplantasjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Årlig volum av pRBC-transfusjoner
Tidsramme: Fra 12 til 24 måneder etter transplantasjon
Årlig volum av pRBC-transfusjoner fra 12 måneder etter infusjon av legemiddelproduktet til og med måned 24 sammenlignet med det årlige volumet av transfusjoner i løpet av de 24 månedene før registrering.
Fra 12 til 24 måneder etter transplantasjon
Tid fra infusjon av legemiddelprodukt til siste pRBC-transfusjon
Tidsramme: Fra start av infusjon av legemiddel til 24. måned
Tid fra infusjon av legemiddelprodukt til siste pRBC-transfusjon ble rapportert.
Fra start av infusjon av legemiddel til 24. måned
Vektet gjennomsnittlig nadir hemoglobin (Hb)
Tidsramme: 12 måneder etter infusjon av produktet til og med måned 24
Den vektede gjennomsnittlige nadir Hb ble definert som den siste Hb før hver pRBC-transfusjon, på transfusjonsdagen eller innen 3 dager, og hvis det var en periode på mer enn 60 dager uten transfusjon, alle Hb-registreringer mellom dag 61 og siste oppfølging eller neste transfusjon (inklusive) ble inkludert. Det veide gjennomsnittlige nadir Hb i løpet av perioden 12 måneder etter infusjon av legemiddelproduktet til måned 24 ble sammenlignet med det veide gjennomsnittlige nadir Hb i løpet av de 24 månedene før registrering.
12 måneder etter infusjon av produktet til og med måned 24
Ustøttede totale Hb-nivåer ved måned 6, 9, 12, 18 og 24
Tidsramme: I måned 6, 9, 12, 18 og 24
Ikke-støttet totalt Hb-nivå ble definert som det totale Hb-målenivået uten noen akutte eller kroniske pRBC-transfusjoner innen 60 dager før målingsdatoen.
I måned 6, 9, 12, 18 og 24
Prosentandel av deltakere som har oppnådd transfusjonsuavhengighet (TI) ved 24. måned
Tidsramme: Ved måned 24 etter transplantasjon
TI ble definert som et vektet gjennomsnittlig hemoglobin (Hb) >= 9 gram per desiliter (g/dL) uten transfusjoner med pakkede røde blodlegemer (pRBC) i en sammenhengende periode på >= 12 måneder til enhver tid under studien etter medikamentprodukt infusjon.
Ved måned 24 etter transplantasjon
Varighet av transfusjonsuavhengighet (TI)
Tidsramme: Fra starten av TI opp til måned 24 (faktisk maksimal tidsramme på opptil ca. 25 måneder på grunn av besøksvindu)
Varigheten av TI ble beregnet som tiden fra starten av TI (dvs. første Hb >=9 uten transfusjoner i løpet av de foregående 60 dagene) opp til siste tilgjengelige Hb der TI-kriteriene fortsatt er oppfylt ved bruk av Kaplan-Meier-metodikk.
Fra starten av TI opp til måned 24 (faktisk maksimal tidsramme på opptil ca. 25 måneder på grunn av besøksvindu)
Tid fra infusjon av legemiddelprodukt til oppnåelse av transfusjonsuavhengighet (TI)
Tidsramme: Fra legemiddelinfusjon til start av TI (opptil måned 24 [faktisk maksimal tidsramme på opptil ca. 25 måneder på grunn av besøksvindu])
Tid fra legemiddelinfusjon til oppnåelse av TI ble beregnet som tiden fra legemiddelinfusjon til første hemoglobin der en deltaker kan erklæres som TI (det vil si "start av TI + >= 12 måneder", avhengig av Hb lab rute).
Fra legemiddelinfusjon til start av TI (opptil måned 24 [faktisk maksimal tidsramme på opptil ca. 25 måneder på grunn av besøksvindu])
Vektet gjennomsnittlig hemoglobin (Hb) under transfusjonsuavhengighet (TI)
Tidsramme: Tidsrammen varierte etter emne. For en gitt forsøksperson ble endepunktet beregnet fra 60 dager etter siste pRBC-transfusjon (så transfundert blod forvirret ikke den vektede gjennomsnittsberegningen) til og med måned 24-besøket for den personen.
Vektet gjennomsnittlig Hb ble definert som det vektede gjennomsnittet av Hb-verdier uten noen pRBC-transfusjoner i de påfølgende 60 dagene for et gitt individ. Forholdet mellom tiden mellom to Hb-verdier og tiden mellom første og siste Hb-verdi ble brukt som vekt for beregningen.
Tidsrammen varierte etter emne. For en gitt forsøksperson ble endepunktet beregnet fra 60 dager etter siste pRBC-transfusjon (så transfundert blod forvirret ikke den vektede gjennomsnittsberegningen) til og med måned 24-besøket for den personen.
Prosentandel av deltakere som oppfyller definisjonen av transfusjonsreduksjon (TR)
Tidsramme: Fra 12 til 24 måneder etter transplantasjon
TR ble definert som demonstrasjon av en 60 prosent (%) reduksjon i det årlige volumet av pRBC-transfusjonsbehov (i milliliter per kilogram [ml/kg]) i perioden etter behandling fra 12 måneder etter infusjon av legemiddelproduktet til og med måned 24 sammenlignet med det årlige mL/kg pRBC-transfusjonsbehovet i løpet av de 24 månedene før studieregistrering.
Fra 12 til 24 måneder etter transplantasjon
Prosentandel av deltakere som hadde en reduksjon på minst 50 %, 60 %, 75 %, 90 % eller 100 % i det årlige pRBC-transfusjonsvolumet
Tidsramme: 12 måneder etter infusjon av produktet til og med måned 24
Prosentandel av deltakere med en reduksjon i årlige mL/kg pRBCs transfundert fra 12 måneder etter infusjon av legemiddelproduktet til og med måned 24 (omtrent en 12-måneders periode) på minst 50 %, 60 %, 75 %, 90 % eller 100 % sammenlignet med det årlige mL/kg pRBC-transfusjonsbehovet i løpet av de 24 månedene før registrering.
12 måneder etter infusjon av produktet til og med måned 24
Annualisert antall pRBC-transfusjoner
Tidsramme: Fra 12 måneder etter infusjon av produktet til og med måned 24
Årlig antall pRBC-transfusjoner fra 12 måneder etter infusjon av legemiddelproduktet til og med måned 24 ble rapportert.
Fra 12 måneder etter infusjon av produktet til og med måned 24
Tid fra siste pRBC-transfusjon til 24 måneder
Tidsramme: Fra siste pRBC-transfusjon opp til måned 24 (faktisk maksimal tidsramme på opptil ca. 27 måneder på grunn av besøksvindu)
Tid fra siste pRBC-transfusjon til måned 24 ble rapportert.
Fra siste pRBC-transfusjon opp til måned 24 (faktisk maksimal tidsramme på opptil ca. 27 måneder på grunn av besøksvindu)
Antall deltakere med ikke-støttede totale Hb-nivåer (>=10 g/dL, >=11 g/dL, >=12 g/dL, >=13 g/dL og >=14 g/dL) i månedene 6, 9 , 12, 18 og 24
Tidsramme: I månedene 6, 9, 12, 18 og 24
Antall deltakere med ikke-støttede totale Hb-nivåer (>=10 g/dL, >=11 g/dL, >=12 g/dL, >=13 g/dL og >=14 g/dL) som oppfyller terskelverdiene, ble rapportert i månedene 6, 9, 12, 18 og 24. Deltakerne var evaluerbare hvis de hadde en ikke-støttet total Hb-måling på det spesifikke tidspunktet, der ikke-støttet total Hb-nivå er definert som det totale Hb-målingsnivået uten akutte eller kroniske pRBC-transfusjoner innen 60 dager før målingsdatoen.
I månedene 6, 9, 12, 18 og 24
Prosentandel av deltakere som ikke har mottatt kelatbehandling i minst 6 måneder etter infusjon av legemiddelprodukt
Tidsramme: Fra 6 til 24 måneder
Prosentandelen av deltakerne som ikke har mottatt kelatbehandling på minst 6 måneder etter infusjon av legemiddelprodukt ble rapportert.
Fra 6 til 24 måneder
Tid fra siste bruk av jernkelering til siste oppfølging
Tidsramme: Fra siste jernkelering opp til måned 24 (faktisk maksimal tidsramme på opptil ca. 29 måneder på grunn av besøksvindu)
Tid fra siste bruk av jernkelering til siste oppfølging til 24 måneder ble rapportert.
Fra siste jernkelering opp til måned 24 (faktisk maksimal tidsramme på opptil ca. 29 måneder på grunn av besøksvindu)
Antall deltakere som brukte terapeutisk flebotomi etter infusjon av legemiddelprodukt
Tidsramme: Fra legemiddelinfusjon til og med måned 24
Terapeutisk flebotomi kunne brukes i stedet for kelering hos deltakere som hadde Hb konsekvent >= 11 g/dL og som ikke lenger fikk regelmessige transfusjoner, etter utrederens skjønn. Antall deltakere som brukte terapeutisk flebotomi etter infusjon med legemiddelprodukt i opptil måned 24 ble rapportert.
Fra legemiddelinfusjon til og med måned 24
Annualisert flebotomiterapibruk etter infusjon av legemiddelprodukt
Tidsramme: Fra legemiddelinfusjon til og med måned 24
Årlig bruk av flebotomiterapi (antall prosedyrer per år, beregnet fra DP-infusjon til siste oppfølging) ble rapportert.
Fra legemiddelinfusjon til og med måned 24
Endring fra baseline i leverens jerninnhold ved magnetisk resonansavbildning (MRI)
Tidsramme: Baseline, måned 12 og 24
Endring fra baseline i leverens jerninnhold ved MR ved måned 12 og 24 ble rapportert. Grunnlinje er definert som verdi nærmest, men før kondisjonering.
Baseline, måned 12 og 24
Endring fra baseline i Cardiac T2* på MR
Tidsramme: Baseline, måned 12 og 24
Endring fra baseline i Cardiac T2* på MR fra baseline, måned 12 og 24 ble rapportert.
Baseline, måned 12 og 24
Endring fra baseline i serumferritin
Tidsramme: Baseline, måned 12 og 24
Serumferritin ble ofte brukt for en indirekte estimering av kroppens jernlagre. Selv om det er følsomt, er det ikke spesifikt for jernoverskudd, da det kan være forhøyet i en rekke infeksjons- og inflammatoriske tilstander, og i nærvær av cytolyse. Endring fra baseline i serumferritin ved måned 12 og 24 ble rapportert.
Baseline, måned 12 og 24
Endring fra baseline i Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) totale poengsum ved månedene 12 og 24
Tidsramme: Baseline, måned 12 og 24
PedsQL GCS designet for å måle helserelatert livskvalitet hos barn og ungdom (2-18 år). Den omfattet 4 funksjonsdimensjoner (fysisk [8 elementer], emosjonell [5 elementer], sosial [5 elementer], skole [3 elementer]). Aldersgrupper: Småbarn (2-4 år), Unge barn (5-7 år), Pediatriske (8-12 år), Tenåringer (13-18 år). Spørreskjemaet ble også fylt ut av foreldre/omsorgsperson for å vurdere foreldres oppfatning av barnas livskvalitet. Toddler-gruppen besto av 21 elementer, med en 5-punkts Likert-skala (0 til 4); alle andre grupper besto av 23 elementer, med en 3-punkts Likert-skala (0, 2, 4) for unge pediatriske, en 5-punkts Likert-skala for pediatriske grupper og tenåringsgrupper. Alle rapporterte skårer ble transformert på en skala fra 0 til 100 for hvert domene hvor 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0. Høyere skår samsvarer med høyere livskvalitet.
Baseline, måned 12 og 24
Endring fra baseline i EuroQol Livskvalitet 5-Dimensjon Youth Scale (EQ-5D-Y) VAS helsestatus ved måned 12 og 24
Tidsramme: Baseline, måned 12 og 24
EQ-5D er et validert, standardisert, generisk instrument som ble mest brukt preferansebasert helserelatert livskvalitetsspørreskjema i kostnadseffektivitet og vurdering av helseteknologi. EQ-5D-Y var en versjon av instrumentet spesielt utviklet og validert for bruk av ungdommer i alderen 12 til 17 år. EQ-5D-Y visuell analog skala (VAS) besto av en 20 cm vertikal VAS, med ankere på 0 (verst tenkelige helsetilstand) og 100 (best tenkelige helsetilstand). Respondentene ble bedt om å vurdere sin egen helsetilstand i dag ved å trekke en linje fra en boks som inneholder disse ordene til det punktet på skalaen som de mente mest nøyaktig gjenspeilte deres nåværende helsetilstand. VAS ble rapportert (rådata) på en skala fra 0-100 hvor 0 = død og 100 = perfekt helse. Høyere skårer samsvarte med høyere livskvalitet.
Baseline, måned 12 og 24
Endring fra baseline i EuroQol Livskvalitet 5-dimensjons voksenskala (EQ-5D-3L) VAS Heath Status Score ved måned 12 og 24
Tidsramme: Baseline, måned 12 og 24
EQ-5D er et validert, standardisert, generisk instrument som ble mest brukt preferansebasert helserelatert livskvalitet (HRQoL) spørreskjema i kostnadseffektivitet og helseteknologivurdering. Deltakere i alderen >=18 på tidspunktet for informert samtykke var kvalifisert til å fullføre EQ-5D-3L visuell analog skala (VAS) som besto av en 20 cm vertikal VAS, med ankere på 0 (verst tenkelige helsetilstand) og 100 (best) tenkelig helsetilstand). Respondentene ble bedt om å vurdere sin egen helsetilstand i dag ved å trekke en linje fra en boks som inneholder disse ordene til det punktet på skalaen som de mente mest nøyaktig gjenspeilte deres nåværende helsetilstand. VAS ble rapportert (rådata) på en skala fra 0-100 hvor 0 = død og 100 = perfekt helse. Negativ endring i poengsum indikerte reduksjon i livskvalitet (målt ved EQ5D VAS) fra baseline.
Baseline, måned 12 og 24
Endring fra baseline i funksjonell vurdering av kreftterapi-benmargstransplantasjon (FACT-BMT) Spørreskjema Totalscore
Tidsramme: Baseline, måned 12 og 24
FACT-BMT vurderes benmargstransplantasjonsrelatert livskvalitet hos voksne. Total poengsum var summen av sub-skala-skårer for 5 domener: Fysisk velvære, sosialt/familiens velvære, emosjonelt velvære, funksjonelt velvære og benmargstransplantasjon. Hvert element scoret på en 5-punkts Likert-skala basert på deltakerens enighet med hvert utsagn: 0 for "ikke i det hele tatt", 1 for "litt", 2 for "noe", 3 for "ganske mye" og 4 for "veldig mye. Rapporterte skårer ble transformert som følger: Etter å ha tatt hensyn til omvendte skårer for spørsmål konstruert i negativ form, ble subskala-score for hvert domene beregnet ved å multiplisere summen av elementskårer med antall elementer i underskalaen, og deretter dividere med antall besvarte elementer. Total poengsum var summen av subskalatotal lagt sammen og varierer fra 0-148. Høyere skårer samsvarte med høyere livskvalitet.
Baseline, måned 12 og 24
Endring fra baseline i Short Form-36 Health Survey (SF-36), versjon 2, Akutt (oppsummering av fysiske og mentale komponenter) i månedene 12 og 24
Tidsramme: Baseline, måned 12 og 24
SF-36 ble designet for å måle helserelatert livskvalitet hos voksne. Instrumentet besto av 36 elementer som ble aggregert i 8 multi-item skalaer (fysisk funksjon [1=ja, begrenset mye, til 3=nei, ikke begrenset i det hele tatt], rolle-fysisk [1=hele tiden, til 5 =ingen tid], kroppslig smerte [1=svært alvorlig, til 6=ingen], generell helse [1=dårlig, til 5=utmerket], vitalitet [1=ingen tid, til 5=hele tiden], sosial fungerer [1=hele tiden, til 5=ingen av tiden], emosjonell rolle [1=hele tiden, til 5=ingen av tiden] og mental helse [1=hele tiden, til 5=ingen av tiden] ). De 8 skalaene ble oppsummert som Physical Component Summary (PCS) score (fysisk funksjon, rolle-fysisk, kroppslig smerte, generell helseskala) og Mental Component Summary (MCS) score (vitalitet, sosial funksjon, rolle-emosjonell, mental helseskala) . Rapporterte oppsummeringsskårer ble transformert på en skala fra 0-100 (høyere skårer korresponderte med høyere livskvalitet), med endring fra baseline-resultater presentert.
Baseline, måned 12 og 24

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

bluebird bio

Etterforskere

  • Studieleder: Himal L Thakar, MD, bluebird bio

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

8. juni 2017

Primær fullføring (Faktiske)

15. november 2022

Studiet fullført (Faktiske)

15. november 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

29. juni 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

29. juni 2017

Først lagt ut (Faktiske)

2. juli 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HGB-212

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Bluebird bio er forpliktet til åpenhet. Passende avidentifiserte datasett på pasientnivå og støttedokumenter kan deles (hvis kontraktsmessig eller på annen måte lovlig tillatt) etter fullføring av denne studien, innsending av alle gjeldende regulatoriske innsendinger og i samsvar med kriterier fastsatt av bluebird bio og/eller beste praksis i industrien for å beskytte konfidensiell informasjon og opprettholde personvernet til studiedeltakerne. For spørsmål, vennligst kontakt oss på datasharing@bluebirdbio.com.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Beta-thalassemi

Kliniske studier på LentiGlobin BB305 medikamentprodukt

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere