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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit des Arzneimittels LentiGlobin® BB305 bei Teilnehmern mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie

5. März 2024 aktualisiert von: bluebird bio

Eine einarmige Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit der Gentherapie bei Patienten mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie durch Transplantation autologer CD34+-Stammzellen, die ex vivo mit einem lentiviralen βA-T87Q-Globin-Vektor bei Patienten im Alter von ≤50 Jahren transduziert wurden

Dies ist eine einarmige, multizentrische Einzeldosis-Phase-3-Studie mit etwa 18 Teilnehmern unter oder gleich (<=) 50 Jahren mit transfusionsabhängiger β-Thalassämie (TDT), die einen β0 haben /β0, β0/IVS-I-110 oder IVS-I-110/IVS-I-110-Genotyp. Die Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit der autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (HSCT) unter Verwendung des Arzneimittels LentiGlobin BB305 bewerten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

19

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Hannover, Deutschland, 30625
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Deutschland, 69120
        • University of Heidelberg
  • Frankreich
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • Hôpital d'Enfants de la Timone
  • Griechenland
      • Thessaloníki, Griechenland
        • General Hospital of Thessaloniki 'G.Papanikolaou'
  • Italien
      • Rome, Italien
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Babino Gesu
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • University College London Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 50 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

• Teilnehmer unter oder gleich (<=) 50 Jahre alt zum Zeitpunkt der Zustimmung oder Zustimmung (falls zutreffend) und in der Lage, eine schriftliche Zustimmung (Erwachsene oder Erziehungsberechtigte, sofern zutreffend) oder Zustimmung (Jugendliche oder Kinder) zu erteilen . Unter der Voraussetzung, dass das Data Monitoring Committee (DMC) die Einschreibung von Teilnehmern unter 5 Jahren genehmigt hat, können Teilnehmer unter 5 Jahren eingeschrieben werden, wenn sie mindestens 6 Kilogramm (kg) wiegen und voraussichtlich in der Lage sein werden, dies zu leisten mindestens die minimale Anzahl von Zellen, die erforderlich ist, um den Herstellungsprozess einzuleiten.

  • Diagnose von TDT mit einer Anamnese von mindestens 100 Milliliter pro Kilogramm pro Jahr (ml/kg/Jahr) pRBCs in den 2 Jahren vor der Aufnahme (alle Teilnehmer) oder gemäß den Standardrichtlinien für Thalassämie mit >= 8 Transfusionen von pRBCs pro behandelt werden Jahr in den 2 Jahren vor der Einschreibung (Teilnehmer >=12 Jahre).
  • Klinisch stabil und für eine HSZT geeignet.
  • Behandelt und überwacht für mindestens die letzten 2 Jahre in einem spezialisierten Zentrum, das detaillierte Krankenakten, einschließlich der Transfusionsgeschichte, geführt hat.

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein einer anderen Mutation als β0 (z. B. β+, βE, βC) auf mindestens einem β-Globin-Gen (HBB)-Allel.
  • Positiv für das Vorhandensein des humanen Immundefizienzvirus Typ 1 oder 2 (HIV-1 und HIV-2), des Hepatitis-B-Virus (HBV) oder des Hepatitis-C-Virus (HCV).
  • Eine Anzahl weißer Blutkörperchen (WBC) von weniger als (<) 3 × 10 ^ 9 / Liter (L) und / oder eine Thrombozytenzahl von < 100 × 10 ^ 9 / L, die nicht mit Hypersplenismus zusammenhängen.
  • Unkorrigierte Blutungsstörung.
  • Jede frühere oder aktuelle Malignität.
  • Vor HSCT.
  • Fortgeschrittene Lebererkrankung.
  • Ein kardiales T2* < 10 ms laut MRT.
  • Alle anderen Anzeichen einer schweren Eisenüberladung, die nach Ansicht des Prüfarztes einen Ausschluss rechtfertigen.
  • Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening.
  • Jede andere Bedingung, die den Teilnehmer für eine HSCT ungeeignet machen würde, wie vom behandelnden Transplantationsarzt oder Prüfarzt festgelegt.
  • Vorheriger Erhalt einer Gentherapie.
  • Schwangerschaft oder Stillzeit bei einer Frau nach der Geburt oder Fehlen einer angemessenen Empfängnisverhütung für eine fruchtbare Teilnehmerin.
  • Ein bekannter und verfügbarer menschlicher Leukozyten-Antigen (HLA) passender Familienspender.
  • Jegliche Kontraindikationen für die Anwendung von Granulozyten-Kolonie-stimulierendem Faktor (G-CSF) und Plerixafor während der Mobilisierung hämatopoetischer Stammzellen und jegliche Kontraindikationen für die Anwendung von Busulfan und anderen Arzneimitteln, die während der myeloablativen Konditionierung erforderlich sind, einschließlich Überempfindlichkeit gegen die Wirkstoffe oder zu einem der Hilfsstoffe.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: LentiGlobin BB305 Arzneimittelprodukt
LentiGlobin BB305 Drug Product (autologe, mit CD34+-Zellen angereicherte Population, die Zellen enthält, die mit dem lentiviralen LentiGlobin BB305-Vektor transduziert wurden, der für humanes βA-T87Q-Globin kodiert)
Genetisch: LentiGlobin BB305 Arzneimittelprodukt
Das Arzneimittelprodukt LentiGlobin BB305 wird nach einer myeloablativen Konditionierung mit Busulfan als intravenöse Infusion verabreicht.
Andere Namen:
  • betibeglogene autotemcel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Teilnehmer, die Transfusionsunabhängigkeit (TI) erreicht haben
Zeitfenster: 12 bis 24 Monate nach der Transplantation
TI wurde definiert als ein gewichteter durchschnittlicher Hämoglobinwert (Hb) >= 9 Gramm pro Deziliter (g/dl) ohne Transfusionen von Erythrozytenkonzentraten (pRBC) über einen kontinuierlichen Zeitraum von >= 12 Monaten zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie nach dem Arzneimittelprodukt Infusion.
12 bis 24 Monate nach der Transplantation

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Annualisiertes Volumen von pRBC-Transfusionen
Zeitfenster: 12 bis 24 Monate nach der Transplantation
Jährliches Volumen von pRBC-Transfusionen von 12 Monaten nach der Infusion des Arzneimittels bis Monat 24 im Vergleich zum jährlichen Volumen von Transfusionen während der 24 Monate vor der Einschreibung.
12 bis 24 Monate nach der Transplantation
Zeit von der Arzneimittelinfusion bis zur letzten pRBC-Transfusion
Zeitfenster: Vom Beginn der Arzneimittelinfusion bis zum 24. Monat
Es wurde die Zeit von der Arzneimittelinfusion bis zur letzten pRBC-Transfusion angegeben.
Vom Beginn der Arzneimittelinfusion bis zum 24. Monat
Gewichteter durchschnittlicher Nadir-Hämoglobinwert (Hb)
Zeitfenster: 12 Monate nach der Infusion des Arzneimittels bis zum 24. Monat
Der gewichtete durchschnittliche Nadir-Hb-Wert wurde als der letzte Hb-Wert vor jeder Erythrozyten-Transfusion, am Tag der Transfusion oder innerhalb von 3 Tagen und, wenn es einen Zeitraum von mehr als 60 Tagen ohne Transfusion gab, als alle Hb-Aufzeichnungen zwischen dem 61. und dem letzten Tag definiert Nachuntersuchung oder nächste Transfusion (einschließlich) waren inbegriffen. Der gewichtete durchschnittliche Nadir-Hb-Wert während des Zeitraums von 12 Monaten nach der Arzneimittelinfusion bis zum 24. Monat wurde mit dem gewichteten durchschnittlichen Nadir-Hb-Wert während der 24 Monate vor der Aufnahme in die Studie verglichen.
12 Monate nach der Infusion des Arzneimittels bis zum 24. Monat
Nicht unterstützte Gesamt-Hb-Werte im 6., 9., 12., 18. und 24. Monat
Zeitfenster: Im 6., 9., 12., 18. und 24. Monat
Der nicht unterstützte Gesamt-Hb-Wert wurde als Gesamt-Hb-Messwert ohne akute oder chronische EK-Transfusionen innerhalb von 60 Tagen vor dem Messdatum definiert.
Im 6., 9., 12., 18. und 24. Monat
Prozentsatz der Teilnehmer, die im 24. Monat die Transfusionsunabhängigkeit (TI) erreicht haben
Zeitfenster: Im 24. Monat nach der Transplantation
TI wurde definiert als ein gewichteter durchschnittlicher Hämoglobinwert (Hb) >= 9 Gramm pro Deziliter (g/dl) ohne Transfusionen von Erythrozytenkonzentraten (pRBC) über einen kontinuierlichen Zeitraum von >= 12 Monaten zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie nach dem Arzneimittelprodukt Infusion.
Im 24. Monat nach der Transplantation
Dauer der Transfusionsunabhängigkeit (TI)
Zeitfenster: Vom Beginn der TI bis zum 24. Monat (tatsächlicher maximaler Zeitrahmen von bis zu etwa 25 Monaten aufgrund des Besuchsfensters)
Die Dauer der TI wurde als die Zeit ab Beginn der TI berechnet (d. h. erster Hb >=9 ohne Transfusionen in den vorangegangenen 60 Tagen) bis zum letzten verfügbaren Hb, bei dem die TI-Kriterien nach der Kaplan-Meier-Methode noch erfüllt sind.
Vom Beginn der TI bis zum 24. Monat (tatsächlicher maximaler Zeitrahmen von bis zu etwa 25 Monaten aufgrund des Besuchsfensters)
Zeit von der Arzneimittelinfusion bis zum Erreichen der Transfusionsunabhängigkeit (TI)
Zeitfenster: Von der Arzneimittelinfusion bis zum Beginn der TI (bis zum 24. Monat [tatsächlicher maximaler Zeitrahmen von bis zu etwa 25 Monaten aufgrund des Besuchsfensters])
Die Zeit von der Arzneimittelinfusion bis zum Erreichen des TI wurde als die Zeit von der Arzneimittelinfusion bis zum ersten Hämoglobinwert berechnet, bei dem ein Teilnehmer als TI deklariert werden kann (d. h. bis „Beginn des TI + >= 12 Monate“, abhängig vom Hb-Labor). Zeitplan).
Von der Arzneimittelinfusion bis zum Beginn der TI (bis zum 24. Monat [tatsächlicher maximaler Zeitrahmen von bis zu etwa 25 Monaten aufgrund des Besuchsfensters])
Gewichtetes durchschnittliches Hämoglobin (Hb) während der Transfusionsunabhängigkeit (TI)
Zeitfenster: Der Zeitrahmen variierte je nach Thema. Für einen bestimmten Probanden wurde der Endpunkt von 60 Tagen nach der letzten pRBC-Transfusion (damit transfundiertes Blut die Berechnung des gewichteten Durchschnitts nicht verfälschte) bis zum Besuch im 24. Monat für diesen Probanden berechnet.
Der gewichtete durchschnittliche Hb-Wert wurde als gewichteter Durchschnitt der Hb-Werte ohne EK-Transfusionen in den letzten 60 Tagen für eine bestimmte Person definiert. Als Gewicht für die Berechnung wurde das Verhältnis der Zeit zwischen zwei Hb-Werten und der Zeit zwischen dem ersten und dem letzten Hb-Wert verwendet.
Der Zeitrahmen variierte je nach Thema. Für einen bestimmten Probanden wurde der Endpunkt von 60 Tagen nach der letzten pRBC-Transfusion (damit transfundiertes Blut die Berechnung des gewichteten Durchschnitts nicht verfälschte) bis zum Besuch im 24. Monat für diesen Probanden berechnet.
Prozentsatz der Teilnehmer, die die Definition der Transfusionsreduktion (TR) erfüllen
Zeitfenster: 12 bis 24 Monate nach der Transplantation
TR wurde als Nachweis einer 60-prozentigen (%) Reduzierung des jährlichen Volumens des pRBC-Transfusionsbedarfs (in Milliliter pro Kilogramm [ml/kg]) im Nachbehandlungszeitraum von 12 Monaten nach der Arzneimittelinfusion bis zum 24. Monat definiert im Vergleich zum jährlichen Bedarf an pRBC-Transfusionen in ml/kg während der 24 Monate vor Studieneinschluss.
12 bis 24 Monate nach der Transplantation
Prozentsatz der Teilnehmer, bei denen das jährliche pRBC-Transfusionsvolumen um mindestens 50 %, 60 %, 75 %, 90 % oder 100 % reduziert wurde
Zeitfenster: 12 Monate nach der Infusion des Arzneimittels bis zum 24. Monat
Prozentsatz der Teilnehmer mit einer Verringerung der auf das Jahr hochgerechneten transfundierten pRBCs in ml/kg von 12 Monaten nach der Arzneimittelinfusion bis zum 24. Monat (ungefähr ein Zeitraum von 12 Monaten) um mindestens 50 %, 60 %, 75 %, 90 % oder 100 %. im Vergleich zum jährlichen Bedarf an pRBC-Transfusionen in ml/kg während der 24 Monate vor der Einschreibung.
12 Monate nach der Infusion des Arzneimittels bis zum 24. Monat
Annualisierte Anzahl der EK-Transfusionen
Zeitfenster: Von 12 Monaten nach der Infusion des Arzneimittels bis zum 24. Monat
Es wurde die jährliche Anzahl der EK-Transfusionen von 12 Monaten nach der Infusion des Arzneimittels bis zum 24. Monat angegeben.
Von 12 Monaten nach der Infusion des Arzneimittels bis zum 24. Monat
Zeit von der letzten pRBC-Transfusion bis 24 Monate
Zeitfenster: Von der letzten EK-Transfusion bis zum 24. Monat (tatsächlicher maximaler Zeitrahmen von bis zu etwa 27 Monaten aufgrund des Besuchsfensters)
Es wurde die Zeit von der letzten EK-Transfusion bis zum 24. Monat angegeben.
Von der letzten EK-Transfusion bis zum 24. Monat (tatsächlicher maximaler Zeitrahmen von bis zu etwa 27 Monaten aufgrund des Besuchsfensters)
Anzahl der Teilnehmer mit nicht unterstützten Gesamt-Hb-Werten (>=10 g/dl, >=11 g/dl, >=12 g/dl, >=13 g/dl und >=14 g/dl) in den Monaten 6 und 9 , 12, 18 und 24
Zeitfenster: Im 6., 9., 12., 18. und 24. Monat
Es wurde die Anzahl der Teilnehmer mit nicht unterstützten Gesamt-Hb-Werten (>=10 g/dl, >=11 g/dl, >=12 g/dl, >=13 g/dl und >=14 g/dl) gemeldet, die die Grenzwerte erreichten im 6., 9., 12., 18. und 24. Monat. Die Teilnehmer waren auswertbar, wenn sie zu einem bestimmten Zeitpunkt eine nicht unterstützte Gesamt-Hb-Messung hatten, wobei der nicht unterstützte Gesamt-Hb-Wert als der Gesamt-Hb-Messwert ohne akute oder chronische EK-Transfusionen innerhalb von 60 Tagen vor dem Messdatum definiert ist.
Im 6., 9., 12., 18. und 24. Monat
Prozentsatz der Teilnehmer, die nach der Infusion des Arzneimittels mindestens 6 Monate lang keine Chelat-Therapie erhalten haben
Zeitfenster: Von 6 bis 24 Monaten
Es wurde der Prozentsatz der Teilnehmer angegeben, die nach der Arzneimittelinfusion mindestens 6 Monate lang keine Chelat-Therapie erhalten hatten.
Von 6 bis 24 Monaten
Zeit von der letzten Verwendung von Eisenchelat bis zur letzten Nachuntersuchung
Zeitfenster: Vom letzten Eisenchelat bis zum 24. Monat (tatsächlicher maximaler Zeitrahmen von bis zu etwa 29 Monaten aufgrund des Besuchsfensters)
Es wurde die Zeitspanne von der letzten Verwendung von Eisenchelat bis zur letzten Nachuntersuchung bis zu 24 Monate angegeben.
Vom letzten Eisenchelat bis zum 24. Monat (tatsächlicher maximaler Zeitrahmen von bis zu etwa 29 Monaten aufgrund des Besuchsfensters)
Anzahl der Teilnehmer, die nach der Infusion des Arzneimittels eine therapeutische Phlebotomie verwendeten
Zeitfenster: Von der Arzneimittelinfusion bis zum 24. Monat
Bei Teilnehmern, deren Hb-Wert dauerhaft >= 11 g/dl war und die keine regelmäßigen Transfusionen mehr erhielten, könnte nach Ermessen des Prüfarztes eine therapeutische Phlebotomie anstelle einer Chelatisierung eingesetzt werden. Es wurde die Anzahl der Teilnehmer gemeldet, die nach der Infusion des Arzneimittels bis zum 24. Monat eine therapeutische Phlebotomie durchgeführt haben.
Von der Arzneimittelinfusion bis zum 24. Monat
Jährliche Anwendung der Phlebotomie-Therapie nach der Infusion von Arzneimitteln
Zeitfenster: Von der Arzneimittelinfusion bis zum 24. Monat
Es wurde eine jährliche Nutzung der Phlebotomie-Therapie (Anzahl der Eingriffe pro Jahr, berechnet von der DP-Infusion bis zur letzten Nachuntersuchung) angegeben.
Von der Arzneimittelinfusion bis zum 24. Monat
Änderung des Lebereisengehalts gegenüber dem Ausgangswert durch Magnetresonanztomographie (MRT)
Zeitfenster: Basislinie, Monat 12 und 24
Es wurde über eine Veränderung des Lebereisengehalts gegenüber dem Ausgangswert mittels MRT in den Monaten 12 und 24 berichtet. Die Grundlinie ist als der Wert definiert, der der Konditionierung am nächsten liegt, jedoch vor der Konditionierung liegt.
Basislinie, Monat 12 und 24
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im kardialen T2* im MRT
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 12 und 24
Es wurde über eine Veränderung des kardialen T2*-Werts im MRT gegenüber dem Ausgangswert im 12. und 24. Monat berichtet.
Ausgangswert, Monate 12 und 24
Änderung des Serumferritins gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie, Monat 12 und 24
Serumferritin wurde üblicherweise für eine indirekte Schätzung der Eisenspeicher im Körper verwendet. Obwohl empfindlich, ist es nicht spezifisch für eine Eisenüberladung, da es bei verschiedenen infektiösen und entzündlichen Zuständen sowie bei Vorhandensein einer Zytolyse erhöht sein kann. Es wurde über eine Veränderung des Serumferritins gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 12 und 24 berichtet.
Basislinie, Monat 12 und 24
Änderung der Gesamtpunktzahl des Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) im 12. und 24. Monat gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Basislinie, Monat 12 und 24
PedsQL GCS dient zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei Kindern und Jugendlichen (2–18 Jahre). Es umfasste 4 Funktionsdimensionen (körperlich [8 Items], emotional [5 Items], sozial [5 Items], schulisch [3 Items]). Altersgruppen: Kleinkinder (2–4 Jahre), junge Kinder (5–7 Jahre), Kinder (8–12 Jahre), Jugendliche (13–18 Jahre). Der Fragebogen wurde auch von den Eltern/Betreuern ausgefüllt, um die Wahrnehmung der Eltern hinsichtlich der Lebensqualität ihrer Kinder zu beurteilen. Die Kleinkindgruppe bestand aus 21 Items auf einer 5-stufigen Likert-Skala (0 bis 4); Alle anderen Gruppen bestanden aus 23 Items, mit einer 3-Punkte-Likert-Skala (0, 2, 4) für junge Kinder und einer 5-Punkte-Likert-Skala für Kinder- und Teenagergruppen. Alle gemeldeten Bewertungen wurden für jede Domäne auf einer Skala von 0 bis 100 umgerechnet, wobei 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 und 4 = 0. Höhere Werte entsprechen einer höheren Lebensqualität.
Basislinie, Monat 12 und 24
Änderung des VAS-Gesundheitsstatus der EuroQol Quality of Life 5-Dimension Youth Scale (EQ-5D-Y) gegenüber dem Ausgangswert in den Monaten 12 und 24
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 12 und 24
EQ-5D ist ein validiertes, standardisiertes, generisches Instrument, das am häufigsten als präferenzbasierter Fragebogen zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität bei der Bewertung von Kosteneffizienz und Gesundheitstechnologien verwendet wurde. EQ-5D-Y war eine Version des Instruments, die speziell für die Verwendung durch Jugendliche im Alter von 12 bis 17 Jahren entwickelt und validiert wurde. Die visuelle Analogskala (VAS) EQ-5D-Y bestand aus einer vertikalen VAS von 20 cm mit Ankern von 0 (schlechtester vorstellbarer Gesundheitszustand) und 100 (bester vorstellbarer Gesundheitszustand). Die Befragten wurden gebeten, ihren heutigen Gesundheitszustand einzuschätzen, indem sie von einem Kästchen mit diesen Wörtern eine Linie bis zu dem Punkt auf der Skala zogen, der ihrer Meinung nach ihren aktuellen Gesundheitszustand am genauesten widerspiegelte. Die VAS wurde (Rohdaten) auf einer Skala von 0 bis 100 angegeben, wobei 0 = Tod und 100 = vollkommene Gesundheit. Höhere Werte korrespondierten mit einer höheren Lebensqualität.
Ausgangswert, Monate 12 und 24
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im VAS-Gesundheitsstatus-Score der 5-dimensionalen EuroQol-Lebensqualitätsskala für Erwachsene (EQ-5D-3L) in den Monaten 12 und 24
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 12 und 24
EQ-5D ist ein validiertes, standardisiertes, generisches Instrument, das der am weitesten verbreitete präferenzbasierte Fragebogen zur gesundheitsbezogenen Lebensqualität (HRQoL) bei der Kostenwirksamkeits- und Gesundheitstechnologiebewertung ist. Teilnehmer, die zum Zeitpunkt der Einverständniserklärung älter als 18 Jahre waren, waren berechtigt, die visuelle Analogskala (VAS) EQ-5D-3L auszufüllen, die aus einer vertikalen VAS von 20 cm mit Ankerpunkten von 0 (schlechtester vorstellbarer Gesundheitszustand) und 100 (bester vorstellbarer Gesundheitszustand) bestand vorstellbarer Gesundheitszustand). Die Befragten wurden gebeten, ihren heutigen Gesundheitszustand einzuschätzen, indem sie von einem Kästchen mit diesen Wörtern eine Linie bis zu dem Punkt auf der Skala zogen, der ihrer Meinung nach ihren aktuellen Gesundheitszustand am genauesten widerspiegelte. Die VAS wurde (Rohdaten) auf einer Skala von 0 bis 100 angegeben, wobei 0 = Tod und 100 = vollkommene Gesundheit. Eine negative Veränderung des Scores deutete auf eine Verschlechterung der Lebensqualität (gemessen anhand des EQ5D VAS) gegenüber dem Ausgangswert hin.
Ausgangswert, Monate 12 und 24
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der funktionellen Beurteilung der Fragebogen-Gesamtpunktzahl zur Krebstherapie-Knochenmarktransplantation (FACT-BMT).
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 12 und 24
Mit FACT-BMT wird die Lebensqualität von Erwachsenen im Zusammenhang mit einer Knochenmarktransplantation beurteilt. Der Gesamtscore war die Summe der Subskalenscores für fünf Bereiche: körperliches Wohlbefinden, soziales/familiäres Wohlbefinden, emotionales Wohlbefinden, funktionelles Wohlbefinden und Subskala für Knochenmarkstransplantation. Jeder Punkt wurde auf einer 5-Punkte-Likert-Skala bewertet, basierend auf der Zustimmung der Teilnehmer zu jeder Aussage: 0 für „überhaupt nicht“, 1 für „ein wenig“, 2 für „eher“, 3 für „ziemlich“ und 4 für „sehr. Die gemeldeten Bewertungen wurden wie folgt umgewandelt: Nach Berücksichtigung der umgekehrten Bewertungen für Fragen, die in negativer Form erstellt wurden, wurde die Subskalenbewertung für jede Domäne berechnet, indem die Summe der Elementbewertungen mit der Anzahl der Elemente in der Subskala multipliziert und dann durch die Anzahl der beantworteten Elemente dividiert wurde. Die Gesamtpunktzahl war die Summe aller Subskalensummen und reicht von 0 bis 148. Höhere Werte korrespondierten mit einer höheren Lebensqualität.
Ausgangswert, Monate 12 und 24
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Kurzform-36-Gesundheitsumfrage (SF-36), Version 2, Akut (Zusammenfassung der körperlichen und geistigen Komponenten) in den Monaten 12 und 24
Zeitfenster: Ausgangswert, Monate 12 und 24
SF-36 wurde entwickelt, um die gesundheitsbezogene Lebensqualität bei Erwachsenen zu messen. Das Instrument bestand aus 36 Items, die in 8 Multi-Item-Skalen aggregiert wurden (körperliche Funktionsfähigkeit [1=ja, stark eingeschränkt, bis 3=nein, überhaupt nicht eingeschränkt], rollenbezogene körperliche Funktionsfähigkeit [1=jede Zeit, bis 5). =keine Zeit], körperliche Schmerzen [1=sehr stark, bis 6=keine], allgemeiner Gesundheitszustand [1=schlecht, bis 5=ausgezeichnet], Vitalität [1=keine Zeit, bis 5=die ganze Zeit], sozial Funktionsfähigkeit [1 = immer, bis 5 = nie], emotionale Rolle [1 = immer, bis 5 = nie] und psychische Gesundheit [1 = immer, bis 5 = nie] ). Die 8 Skalen wurden als Physical Component Summary (PCS)-Score (körperliche Funktion, rollenbezogene, körperliche Schmerzen, allgemeine Gesundheitsskalen) und Mental Component Summary (MCS)-Score (Vitalität, soziale Funktion, rollenbezogene, emotionale, psychische Gesundheitsskalen) zusammengefasst. . Die gemeldeten zusammenfassenden Ergebnisse wurden auf einer Skala von 0 bis 100 transformiert (höhere Ergebnisse entsprachen einer höheren Lebensqualität), wobei Änderungen gegenüber den Ausgangsergebnissen dargestellt wurden.
Ausgangswert, Monate 12 und 24

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

bluebird bio

Ermittler

  • Studienleiter: Himal L Thakar, MD, bluebird bio

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. Juni 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

15. November 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

15. November 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. Juni 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

29. Juni 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

2. Juli 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HGB-212

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Bluebird Bio setzt sich für Transparenz ein. Entsprechend anonymisierte Datensätze und unterstützende Dokumente auf Patientenebene können nach Abschluss dieser Studie, Einreichung aller geltenden behördlichen Anträge und im Einklang mit den von Bluebird Bio festgelegten Kriterien und/oder branchenüblichen Best Practices zum Schutz weitergegeben werden (sofern dies vertraglich oder anderweitig gesetzlich zulässig ist). vertrauliche Informationen und wahren die Privatsphäre der Studienteilnehmer. Für Anfragen kontaktieren Sie uns bitte unter datasharing@bluebirdbio.com.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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