Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке эффективности и безопасности лекарственного препарата LentiGlobin® BB305 у участников с трансфузионно-зависимой β-талассемией

5 марта 2024 г. обновлено: bluebird bio

Одногрупповое исследование фазы 3 по оценке эффективности и безопасности генной терапии у субъектов с трансфузионно-зависимой β-талассемией путем трансплантации аутологичных стволовых клеток CD34+, трансдуцированных ex vivo лентивирусным вектором βA-T87Q-глобина, у субъектов в возрасте ≤50 лет

Это одногрупповое, многоцентровое, однократное исследование фазы 3 с участием примерно 18 участников в возрасте до (<=) 50 лет с трансфузионно-зависимой β-талассемией (TDT), у которых есть β0 /β0, β0/IVS-I-110 или генотип IVS-I-110/IVS-I-110. В исследовании будет оцениваться эффективность и безопасность аутологичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (HSCT) с использованием лекарственного препарата LentiGlobin BB305.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

19

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Германия
      • Hannover, Германия, 30625
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Германия, 69120
        • University of Heidelberg
  • Греция
      • Thessaloníki, Греция
        • General Hospital of Thessaloniki 'G.Papanikolaou'
  • Италия
      • Rome, Италия
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Babino Gesu
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • University College London Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Франция
      • Marseille, Франция, 13385
        • Hôpital d'Enfants de la Timone

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 секунда до 50 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

• Участники младше или равные (<=) 50 лет на момент согласия или согласия (в зависимости от обстоятельств) и способные предоставить письменное согласие (взрослые или законные опекуны, в зависимости от обстоятельств) или согласие (подростки или дети). . При условии, что комитет по мониторингу данных (DMC) одобрил зачисление участников в возрасте до 5 лет, участники в возрасте до 5 лет могут быть зачислены, если они весят не менее 6 килограммов (кг) и, как разумно ожидается, смогут обеспечить по крайней мере, минимальное количество ячеек, необходимое для начала производственного процесса.

  • Диагноз TDT с историей не менее 100 миллилитров на килограмм в год (мл/кг/год) пэритроцитов за 2 года, предшествующих зачислению (все участники), или лечение в соответствии со стандартными рекомендациями по лечению талассемии с >= 8 переливаниями пэритроцитов на человека год за 2 года, предшествующих зачислению (участники >=12 лет).
  • Клинически стабилен и подходит для ТГСК.
  • Лечение и наблюдение в течение как минимум последних 2 лет в специализированном центре, в котором ведется подробная медицинская документация, включая историю трансфузий.

Критерий исключения:

  • Наличие мутации, отличающейся от β0 (например, β+, βE, βC) по крайней мере в одном аллеле гена β-глобина (HBB).
  • Положительный результат на наличие вируса иммунодефицита человека типа 1 или 2 (ВИЧ-1 и ВИЧ-2), вируса гепатита В (ВГВ) или гепатита С (ВГС).
  • Количество лейкоцитов (WBC) менее (<) 3×10^9/л (л) и/или количество тромбоцитов <100×10^9/л, не связанное с гиперспленизмом.
  • Некорректированное нарушение свертываемости крови.
  • Любое предшествующее или текущее злокачественное новообразование.
  • Предшествующая ТГСК.
  • Запущенное заболевание печени.
  • Сердечный T2* <10 мс по данным МРТ.
  • Любые другие признаки тяжелой перегрузки железом, которые, по мнению исследователя, требуют исключения.
  • Участие в другом клиническом исследовании с исследуемым препаратом в течение 30 дней после скрининга.
  • Любое другое состояние, которое лишило бы участника права на ТГСК, по решению лечащего врача-трансплантолога или исследователя.
  • Предварительное получение генной терапии.
  • Беременность или кормление грудью у женщины в послеродовом периоде или отсутствие адекватной контрацепции для фертильного участника.
  • Известный и доступный человеческий лейкоцитарный антиген (HLA) соответствует семейному донору.
  • Любые противопоказания к применению гранулоцитарного колониестимулирующего фактора (Г-КСФ) и плериксафора при мобилизации гемопоэтических стволовых клеток и любые противопоказания к применению бусульфана и любых других лекарственных средств, необходимых при миелоаблативном кондиционировании, включая повышенную чувствительность к активным веществам или к любому из вспомогательных веществ.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лентиглобин BB305 Лекарственный продукт
Лекарственный продукт LentiGlobin BB305 (аутологичная популяция, обогащенная клетками CD34+, которая содержит клетки, трансдуцированные лентивирусным вектором LentiGlobin BB305, кодирующим человеческий βA-T87Q-глобин)
Генетический: Лентиглобин BB305 Лекарственный продукт
Лекарственный продукт LentiGlobin BB305 вводят путем внутривенной инфузии после миелоаблативного кондиционирования бусульфаном.
Другие имена:
  • бетабеглоген аутотемцел

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент участников, добившихся независимости от переливания крови (TI)
Временное ограничение: От 12 до 24 месяцев после трансплантации
TI определялся как средневзвешенный уровень гемоглобина (Hb) >= 9 граммов на децилитр (г/дл) без каких-либо трансфузий эритроцитарной массы (pRBC) в течение непрерывного периода >= 12 месяцев в любое время в течение исследования после приема лекарственного препарата. настой.
От 12 до 24 месяцев после трансплантации

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Годовой объем переливаний pRBC
Временное ограничение: От 12 до 24 месяцев после трансплантации
Годовой объем переливаний pRBC с 12 месяцев после инфузии лекарственного препарата до 24-го месяца по сравнению с годовым объемом переливаний в течение 24 месяцев до включения.
От 12 до 24 месяцев после трансплантации
Время от инфузии лекарственного препарата до последней трансфузии pRBC
Временное ограничение: От начала инфузии лекарственного препарата до 24 месяцев
Сообщалось о времени от инфузии лекарственного препарата до последней трансфузии pRBC.
От начала инфузии лекарственного препарата до 24 месяцев
Средневзвешенный надир гемоглобина (Hb)
Временное ограничение: 12 месяцев после инфузии препарата до 24 месяцев
Средневзвешенный надир Hb определялся как самый последний Hb перед каждым переливанием pRBC, в день переливания или в течение 3 дней, и, если был период без переливания более 60 дней, все записи Hb между 61 днем ​​и последним. было включено последующее наблюдение или следующее переливание (включительно). Средневзвешенный надир Hb в течение периода от 12 месяцев после инфузии лекарственного препарата до 24-го месяца сравнивали со средневзвешенным надиром Hb в течение 24 месяцев до включения в исследование.
12 месяцев после инфузии препарата до 24 месяцев
Неподдерживаемые уровни общего гемоглобина на 6, 9, 12, 18 и 24 месяцах
Временное ограничение: В 6, 9, 12, 18 и 24 месяца
Неподдерживаемый уровень общего гемоглобина определяли как уровень измерения общего гемоглобина без каких-либо острых или хронических трансфузий pRBC в течение 60 дней до даты измерения.
В 6, 9, 12, 18 и 24 месяца
Процент участников, достигших трансфузионной независимости (TI) на 24-м месяце
Временное ограничение: Через 24 месяца после трансплантации
TI определялся как средневзвешенный уровень гемоглобина (Hb) >= 9 граммов на децилитр (г/дл) без каких-либо трансфузий эритроцитарной массы (pRBC) в течение непрерывного периода >= 12 месяцев в любое время в течение исследования после приема лекарственного препарата. настой.
Через 24 месяца после трансплантации
Продолжительность трансфузионной независимости (TI)
Временное ограничение: С начала TI до 24 месяца (фактический максимальный период времени примерно до 25 месяцев в зависимости от окна посещений)
Продолжительность TI рассчитывалась как время от начала TI (т.е. первый уровень гемоглобина >=9 без переливаний крови в течение предшествующих 60 дней) до последнего доступного уровня гемоглобина, при котором критерии TI все еще соответствуют критериям, используя метод Каплана-Мейера.
С начала TI до 24 месяца (фактический максимальный период времени примерно до 25 месяцев в зависимости от окна посещений)
Время от инфузии лекарственного препарата до достижения трансфузионной независимости (TI)
Временное ограничение: От инфузии лекарственного препарата до начала TI (до 24 месяцев [фактический максимальный период времени примерно до 25 месяцев в зависимости от окна посещений])
Время от инфузии лекарственного препарата до достижения TI рассчитывалось как время от инфузии лекарственного препарата до первого гемоглобина, при котором участник может быть объявлен как TI (то есть до «начала TI + >= 12 месяцев», в зависимости от лабораторного уровня гемоглобина). расписание).
От инфузии лекарственного препарата до начала TI (до 24 месяцев [фактический максимальный период времени примерно до 25 месяцев в зависимости от окна посещений])
Средневзвешенный гемоглобин (Hb) во время трансфузионной независимости (TI)
Временное ограничение: Сроки варьируются в зависимости от темы. Для данного субъекта конечная точка рассчитывалась от 60 дней после последнего переливания рРБК (чтобы перелитая кровь не искажала расчет средневзвешенного значения) до посещения этого субъекта через 24 месяца.
Средневзвешенное значение гемоглобина определяли как средневзвешенное значение гемоглобина без каких-либо переливаний рРБК в течение последующих 60 дней для данного субъекта. В качестве веса для расчета использовали соотношение времени между двумя значениями гемоглобина и времени между первым и последним значениями гемоглобина.
Сроки варьируются в зависимости от темы. Для данного субъекта конечная точка рассчитывалась от 60 дней после последнего переливания рРБК (чтобы перелитая кровь не искажала расчет средневзвешенного значения) до посещения этого субъекта через 24 месяца.
Процент участников, соответствующих определению сокращения переливания крови (TR)
Временное ограничение: От 12 до 24 месяцев после трансплантации
TR определялся как демонстрация снижения на 60 процентов (%) годового объема потребности в переливании рРБК (в миллилитрах на килограмм [мл/кг]) в период после лечения, от 12 месяцев после инфузии препарата до 24 месяца. по сравнению с годовой потребностью в переливании рРБК в мл/кг в течение 24 месяцев до включения в исследование.
От 12 до 24 месяцев после трансплантации
Процент участников, у которых наблюдалось снижение годового объема переливания рРБК как минимум на 50%, 60%, 75%, 90% или 100%.
Временное ограничение: Через 12 месяцев после инфузии препарата до 24-го месяца.
Процент участников со снижением годового количества pRBC в мл/кг, перелитых через 12 месяцев после инфузии препарата по 24-й месяц (приблизительно 12-месячный период) как минимум на 50%, 60%, 75%, 90% или 100%. по сравнению с годовой потребностью в переливании рРБК в мл/кг в течение 24 месяцев до включения в исследование.
Через 12 месяцев после инфузии препарата до 24-го месяца.
Годовое количество переливаний рРБК
Временное ограничение: От 12 месяцев после инфузии препарата до 24-го месяца.
Сообщалось о годовом количестве трансфузий рРБК за период от 12 месяцев после инфузии препарата до 24-го месяца.
От 12 месяцев после инфузии препарата до 24-го месяца.
Время от последней переливания pRBC до 24 месяцев
Временное ограничение: От последней переливания рРБК до 24 месяцев (фактический максимальный период времени примерно до 27 месяцев в зависимости от окна посещения)
Сообщалось время от последней переливания pRBC до 24-го месяца.
От последней переливания рРБК до 24 месяцев (фактический максимальный период времени примерно до 27 месяцев в зависимости от окна посещения)
Количество участников с неподдерживаемым общим уровнем гемоглобина (>=10 г/дл, >=11 г/дл, >=12 г/дл, >=13 г/дл и >=14 г/дл) в месяцы 6, 9 , 12, 18 и 24
Временное ограничение: На 6, 9, 12, 18 и 24 месяцах.
Сообщалось о количестве участников с неподдерживаемым общим уровнем гемоглобина (>=10 г/дл, >=11 г/дл, >=12 г/дл, >=13 г/дл и >=14 г/дл), соответствующих пороговым значениям. в 6, 9, 12, 18 и 24 месяцах. Участники подлежали оценке, если у них было неподтвержденное измерение общего гемоглобина в определенный момент времени, где неподтвержденный уровень общего гемоглобина определяется как уровень измерения общего гемоглобина без каких-либо острых или хронических переливаний рРБК в течение 60 дней до даты измерения.
На 6, 9, 12, 18 и 24 месяцах.
Процент участников, которые не получали хелаторную терапию в течение как минимум 6 месяцев после инфузии лекарственного препарата
Временное ограничение: От 6 до 24 месяцев
Сообщалось о проценте участников, которые не получали хелатную терапию в течение как минимум 6 месяцев после инфузии лекарственного препарата.
От 6 до 24 месяцев
Время от последнего приема хелаторов железа до последнего наблюдения
Временное ограничение: С момента последнего приема хелата железа до 24 месяца (фактический максимальный период времени примерно до 29 месяцев в зависимости от окна посещения)
Сообщалось о времени от последнего использования хелаторов железа до последнего последующего наблюдения до 24 месяцев.
С момента последнего приема хелата железа до 24 месяца (фактический максимальный период времени примерно до 29 месяцев в зависимости от окна посещения)
Количество участников, которые использовали терапевтическую флеботомию после инфузии лекарственного препарата
Временное ограничение: От инфузии лекарственного препарата до 24 мес.
По усмотрению исследователя, вместо хелирования у участников, у которых уровень гемоглобина был стабильно >= 11 г/дл и которые больше не получали регулярные переливания крови, можно было использовать терапевтическую флеботомию. Сообщалось о количестве участников, которые использовали терапевтическую флеботомию после инфузии лекарственного препарата в течение 24 месяцев.
От инфузии лекарственного препарата до 24 мес.
Годовое использование флеботомии после инфузии лекарственного препарата
Временное ограничение: От инфузии лекарственного препарата до 24 мес.
Сообщалось о ежегодном использовании терапии кровопускания (количество процедур в год, рассчитанное от инфузии DP до последнего наблюдения).
От инфузии лекарственного препарата до 24 мес.
Изменение содержания железа в печени по сравнению с исходным уровнем по данным магнитно-резонансной томографии (МРТ)
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 и 24 месяцы
Сообщалось об изменении содержания железа в печени по сравнению с исходным уровнем по данным МРТ через 12 и 24 месяца. Базовый уровень определяется как значение, ближайшее к кондиционированию, но до него.
Исходный уровень, 12 и 24 месяцы
Изменение сердечного уровня Т2* по сравнению с исходным уровнем на МРТ
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 и 24 месяцы
Сообщалось об изменении сердечного уровня Т2* по сравнению с исходным уровнем на МРТ по сравнению с исходным уровнем через 12 и 24 месяца.
Исходный уровень, 12 и 24 месяцы
Изменение уровня сывороточного ферритина по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 и 24 месяцы
Сывороточный ферритин обычно использовался для косвенной оценки запасов железа в организме. Хотя он чувствителен, он неспецифичен для перегрузки железом, поскольку его уровень может повышаться при различных инфекционных и воспалительных состояниях, а также при наличии цитолиза. Сообщалось об изменении уровня ферритина сыворотки по сравнению с исходным уровнем через 12 и 24 месяца.
Исходный уровень, 12 и 24 месяцы
Изменение общего количества баллов по опроснику качества жизни детей (PedsQL) по сравнению с исходным уровнем на 12-м и 24-м месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 и 24 месяцы
PedsQL GCS предназначен для измерения качества жизни, связанного со здоровьем, у детей и подростков (2–18 лет). Он охватывал 4 измерения функционирования (физическое (8 вопросов), эмоциональное (5 вопросов), социальное (5 вопросов), школьное (3 вопроса)). Возрастные группы: малыши (2-4 года), юные педиатры (5-7 лет), педиатры (8-12 лет), подростки (13-18 лет). Анкета также заполнялась родителем/опекуном для оценки восприятия родителями качества жизни их детей. Группа «Тоддлер» состояла из 21 пункта по 5-балльной шкале Лайкерта (от 0 до 4); все остальные группы состояли из 23 пунктов с 3-балльной шкалой Лайкерта (0, 2, 4) для молодых детей, 5-балльной шкалой Лайкерта для педиатрических и подростковых групп. Все сообщаемые баллы были преобразованы по шкале от 0 до 100 для каждого домена, где 0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25 и 4 = 0. Более высокие баллы соответствуют более высокому качеству жизни.
Исходный уровень, 12 и 24 месяцы
Изменение по сравнению с исходным уровнем качества жизни EuroQol по 5-мерной молодежной шкале (EQ-5D-Y) Состояние здоровья по ВАШ на 12 и 24 месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 и 24 месяцы
EQ-5D — это проверенный, стандартизированный универсальный инструмент, который наиболее широко использовался в опроснике качества жизни, связанном со здоровьем, основанном на предпочтениях, при оценке экономической эффективности и технологий здравоохранения. EQ-5D-Y представлял собой версию инструмента, специально разработанную и проверенную для использования молодежью в возрасте от 12 до 17 лет. Визуальная аналоговая шкала (ВАШ) EQ-5D-Y состояла из вертикальной шкалы ВАШ высотой 20 см с привязками 0 (наихудшее состояние здоровья, которое можно себе представить) и 100 (наилучшее состояние здоровья, которое можно себе представить). Респондентам было предложено оценить состояние своего здоровья сегодня, проведя линию от рамки, содержащей эти слова, до точки шкалы, которая, по их мнению, наиболее точно отражает их текущее состояние здоровья. ВАШ сообщалась (исходные данные) по шкале от 0 до 100, где 0 = смерть и 100 = идеальное здоровье. Более высокие баллы соответствовали более высокому качеству жизни.
Исходный уровень, 12 и 24 месяцы
Изменение по сравнению с исходным уровнем качества жизни EuroQol по 5-мерной шкале для взрослых (EQ-5D-3L) Оценка состояния здоровья по ВАШ на 12 и 24 месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 и 24 месяцы
EQ-5D — это проверенный, стандартизированный универсальный инструмент, который наиболее широко использовался в опроснике качества жизни, связанном со здоровьем (HRQoL), основанном на предпочтениях, при оценке экономической эффективности и технологий здравоохранения. Участники возрастом >=18 на момент информированного согласия имели право на заполнение визуально-аналоговой шкалы (ВАШ) EQ-5D-3L, которая состояла из 20-сантиметровой вертикальной ВАШ с привязками 0 (наихудшее состояние здоровья, которое можно себе представить) и 100 (наилучшее состояние здоровья). мыслимое состояние здоровья). Респондентам было предложено оценить состояние своего здоровья сегодня, проведя линию от рамки, содержащей эти слова, до точки шкалы, которая, по их мнению, наиболее точно отражает их текущее состояние здоровья. ВАШ сообщалась (исходные данные) по шкале от 0 до 100, где 0 = смерть и 100 = идеальное здоровье. Отрицательное изменение показателя указывало на снижение качества жизни (по шкале EQ5D VAS) по сравнению с исходным уровнем.
Исходный уровень, 12 и 24 месяцы
Изменение по сравнению с исходным уровнем функциональной оценки терапии рака и трансплантации костного мозга (FACT-BMT). Общий балл по опроснику
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 и 24 месяцы
FACT-BMT оценивает качество жизни взрослых, связанное с трансплантацией костного мозга. Общий балл представлял собой сумму баллов по подшкалам по 5 областям: физическое благополучие, социальное/семейное благополучие, эмоциональное благополучие, функциональное благополучие и подшкала трансплантации костного мозга. Каждый пункт оценивается по 5-балльной шкале Лайкерта на основе согласия участников с каждым утверждением: 0 — «совсем нет», 1 — «немного», 2 — «несколько», 3 — «совсем немного» и 4 — за "очень. Сообщенные баллы были преобразованы следующим образом: после учета обратных баллов по вопросам, построенным в отрицательной форме, балл по подшкале для каждой области рассчитывался путем умножения суммы баллов по пунктам на количество пунктов в подшкале, а затем деления на количество пунктов, на которые был дан ответ. Общий балл представляет собой сумму сумм подшкал и варьируется от 0 до 148. Более высокие баллы соответствовали более высокому качеству жизни.
Исходный уровень, 12 и 24 месяцы
Изменение по сравнению с исходным уровнем в кратком медицинском обследовании формы-36 (SF-36), версия 2, острая форма заболевания (сводные показатели физических и психических компонентов) на 12-м и 24-м месяцах
Временное ограничение: Исходный уровень, 12 и 24 месяцы
SF-36 был разработан для измерения качества жизни взрослых, связанного со здоровьем. Инструментарий состоял из 36 пунктов, которые были объединены в 8 многопунктовых шкал (физическое функционирование [1=да, сильно ограничено, до 3=нет, совсем не ограничено), ролево-физическое [1=все время, до 5 =ни разу], телесная боль [от 1=очень сильная, до 6=нет], общее состояние здоровья [от 1=плохое, до 5=отлично], жизнеспособность [от 1=никогда, до 5=всегда], социальные функционирование [от 1=все время, до 5=никогда], ролевое эмоциональное состояние [от 1=все время, до 5=никогда] и психическое здоровье [1=всегда, до 5=никогда] ). 8 шкал были обобщены как сводная оценка физических компонентов (PCS) (шкала физического функционирования, ролевая физическая нагрузка, телесная боль, общее состояние здоровья) и сводная оценка психических компонентов (MCS) (шкала жизнеспособности, социального функционирования, ролево-эмоционального состояния и психического здоровья). . Сообщенные суммарные баллы были преобразованы по шкале от 0 до 100 (более высокие баллы соответствовали более высокому качеству жизни) с представлением изменений по сравнению с исходными результатами.
Исходный уровень, 12 и 24 месяцы

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

bluebird bio

Следователи

  • Директор по исследованиям: Himal L Thakar, MD, bluebird bio

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

8 июня 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

15 ноября 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

15 ноября 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 июня 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

29 июня 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

2 июля 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

7 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

5 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HGB-212

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Биография Bluebird стремится к прозрачности. Соответствующим образом обезличенные наборы данных на уровне пациентов и подтверждающие документы могут быть переданы (если это разрешено контрактом или иным законом) после завершения этого исследования, подачи всех применимых нормативных документов и в соответствии с критериями, установленными Bluebird Bio и / или передовыми отраслевыми практиками по защите. конфиденциальную информацию и сохранять конфиденциальность участников исследования. По вопросам обращайтесь к нам по адресу datasharing@bluebirdbio.com.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Лентиглобин BB305 Лекарственный продукт

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Netherlands

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться