Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo produktu leczniczego LentiGlobin® BB305 u uczestników z β-talasemią zależną od transfuzji

5 marca 2024 zaktualizowane przez: bluebird bio

Jednoramienne badanie fazy 3 oceniające skuteczność i bezpieczeństwo terapii genowej u osób z zależną od transfuzji β-talasemią poprzez przeszczep autologicznych komórek macierzystych CD34+ transdukowanych ex vivo wektorem lentiwirusowym βA-T87Q-globiny u osób w wieku ≤50 lat

Jest to jednoramienne, wieloośrodkowe, jednodawkowe badanie fazy 3 z udziałem około 18 uczestników w wieku poniżej lub równym (<=) 50 lat z β-talasemią zależną od transfuzji (TDT), u których występuje β0 genotyp /β0, β0/IVS-I-110 lub IVS-I-110/IVS-I-110. Badanie oceni skuteczność i bezpieczeństwo autologicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) przy użyciu produktu leczniczego LentiGlobin BB305.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

19

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Marseille, Francja, 13385
        • Hôpital d'Enfants de la Timone
  • Grecja
      • Thessaloníki, Grecja
        • General Hospital of Thessaloniki 'G.Papanikolaou'
  • Niemcy
      • Hannover, Niemcy, 30625
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Niemcy, 69120
        • University of Heidelberg
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Włochy
      • Rome, Włochy
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Babino Gesu
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • University College London Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 sekunda do 50 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

• Uczestnicy w wieku poniżej lub równym (<=) 50 lat w chwili wyrażenia zgody lub wyrażenia zgody (w stosownych przypadkach) i zdolni do wyrażenia pisemnej zgody (dorośli lub opiekunowie prawni, w stosownych przypadkach) lub zgody (młodzież lub dzieci) . Pod warunkiem, że komitet monitorujący dane (DMC) zatwierdził rejestrację uczestników w wieku poniżej 5 lat, uczestnicy w wieku poniżej 5 lat mogą zostać zapisani, jeśli ważą co najmniej 6 kilogramów (kg) i można zasadnie oczekiwać, że będą w stanie zapewnić co najmniej minimalną liczbę ogniw wymaganych do zainicjowania procesu produkcyjnego.

  • Rozpoznanie TDT z historią co najmniej 100 mililitrów na kilogram rocznie (ml/kg/rok) pRBC w ciągu 2 lat poprzedzających włączenie (wszyscy uczestnicy) lub leczenie zgodnie ze standardowymi wytycznymi dotyczącymi talasemii z >= 8 transfuzjami pRBC na rok w ciągu 2 lat poprzedzających rejestrację (uczestnicy >=12 lat).
  • Klinicznie stabilny i kwalifikujący się do poddania się HSCT.
  • Leczony i obserwowany przez co najmniej ostatnie 2 lata w specjalistycznym ośrodku, który prowadził szczegółową dokumentację medyczną, w tym historię transfuzji.

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność mutacji innej niż β0 (np. β+, βE, βC) na co najmniej jednym allelu genu β-globiny (HBB).
  • Dodatni na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności typu 1 lub 2 (HIV-1 i HIV-2), wirusa zapalenia wątroby typu B (HBV) lub zapalenia wątroby typu C (HCV).
  • Liczba białych krwinek (WBC) mniejsza niż (<) 3×10^9/litr (L) i/lub liczba płytek krwi <100×10^9/L niezwiązana z hipersplenizmem.
  • Nieskorygowana skaza krwotoczna.
  • Wszelkie wcześniejsze lub obecne nowotwory złośliwe.
  • Przebyty HSCT.
  • Zaawansowana choroba wątroby.
  • Sercowy T2* <10 ms według MRI.
  • Wszelkie inne dowody ciężkiego przeładowania żelazem, które w opinii badacza uzasadniają wykluczenie.
  • Udział w innym badaniu klinicznym z badanym lekiem w ciągu 30 dni od badania przesiewowego.
  • Każdy inny stan, który uniemożliwiłby uczestnikowi kwalifikację do HSCT, określony przez lekarza prowadzącego transplantologa lub badacza.
  • Wcześniejsze poddanie się terapii genowej.
  • Ciąża lub karmienie piersią u kobiety po porodzie lub brak odpowiedniej antykoncepcji u płodnej uczestniczki.
  • Znany i dostępny ludzki antygen leukocytarny (HLA) dopasowany dawca rodzinny.
  • Wszelkie przeciwwskazania do stosowania czynnika wzrostu kolonii granulocytów (G-CSF) i pleryksaforu podczas mobilizacji hematopoetycznych komórek macierzystych oraz wszelkie przeciwwskazania do stosowania busulfanu i innych produktów leczniczych wymaganych podczas kondycjonowania mieloablacyjnego, w tym nadwrażliwość na substancje czynne lub do żadnej substancji pomocniczej.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Produkt leczniczy LentiGlobin BB305
Produkt leczniczy LentiGlobin BB305 (autologiczna populacja wzbogacona komórkami CD34+, która zawiera komórki transdukowane wektorem lentiwirusowym LentiGlobin BB305 kodującym ludzką βA-T87Q-globinę)
Genetyczny: Produkt leczniczy LentiGlobin BB305
LentiGlobin BB305 Lek jest podawany we wlewie dożylnym po kondycjonowaniu mieloablacyjnym busulfanem.
Inne nazwy:
  • autotemcel betibeglogene

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli niezależność od transfuzji (TI)
Ramy czasowe: Od 12 do 24 miesięcy po przeszczepieniu
TI zdefiniowano jako średnie ważone stężenie hemoglobiny (Hb) >= 9 gramów na decylitr (g/dl) bez żadnych transfuzji koncentratu krwinek czerwonych (pRBC) przez ciągły okres >= 12 miesięcy w dowolnym momencie badania po podaniu produktu leczniczego napar.
Od 12 do 24 miesięcy po przeszczepieniu

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczna objętość transfuzji pRBC
Ramy czasowe: Od 12 do 24 miesięcy po przeszczepie
Roczna objętość transfuzji krwinek czerwonych od 12 miesięcy po infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24 w porównaniu z roczną objętością transfuzji w ciągu 24 miesięcy przed włączeniem do badania.
Od 12 do 24 miesięcy po przeszczepie
Czas od infuzji produktu leczniczego do ostatniej transfuzji pRBC
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
Odnotowano czas od infuzji produktu leczniczego do ostatniej transfuzji pRBC.
Od rozpoczęcia infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
Średnia ważona nadir hemoglobiny (Hb)
Ramy czasowe: 12 miesięcy po infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
Średni ważony nadir Hb zdefiniowano jako ostatnią Hb przed każdą transfuzją pRBC, w dniu transfuzji lub w ciągu 3 dni, a jeśli był okres dłuższy niż 60 dni bez transfuzji, wszystkie zapisy Hb między dniem 61 a ostatnim uwzględniono obserwację lub kolejną transfuzję (włącznie). Średni ważony nadir Hb w okresie 12 miesięcy po wlewie produktu leczniczego do miesiąca 24 porównano ze średnim ważonym nadirem Hb w ciągu 24 miesięcy przed włączeniem do badania.
12 miesięcy po infuzji produktu leczniczego do miesiąca 24
Nieobsługiwane całkowite poziomy Hb w 6, 9, 12, 18 i 24 miesiącu
Ramy czasowe: W 6, 9, 12, 18 i 24 miesiącu
Niepotwierdzony całkowity poziom Hb zdefiniowano jako całkowity poziom Hb mierzony bez jakichkolwiek ostrych lub przewlekłych transfuzji pRBC w ciągu 60 dni przed datą pomiaru.
W 6, 9, 12, 18 i 24 miesiącu
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli niezależność od transfuzji (TI) w 24 miesiącu
Ramy czasowe: W 24. miesiącu po przeszczepieniu
TI zdefiniowano jako średnie ważone stężenie hemoglobiny (Hb) >= 9 gramów na decylitr (g/dl) bez żadnych transfuzji koncentratu krwinek czerwonych (pRBC) przez ciągły okres >= 12 miesięcy w dowolnym momencie badania po podaniu produktu leczniczego napar.
W 24. miesiącu po przeszczepieniu
Czas trwania niezależności od transfuzji (TI)
Ramy czasowe: Od początku TI do 24 miesiąca (faktyczny maksymalny okres do około 25 miesięcy ze względu na okno wizyt)
Czas trwania TI obliczono jako czas od rozpoczęcia TI (tj. pierwsza Hb >=9 bez transfuzji w ciągu ostatnich 60 dni) aż do ostatniej dostępnej Hb, przy której kryteria TI są nadal spełnione według metodologii Kaplana-Meiera.
Od początku TI do 24 miesiąca (faktyczny maksymalny okres do około 25 miesięcy ze względu na okno wizyt)
Czas od wlewu leku do osiągnięcia niezależności od transfuzji (TI)
Ramy czasowe: Od wlewu produktu leczniczego do rozpoczęcia TI (do 24 miesiąca [rzeczywisty maksymalny okres do około 25 miesięcy ze względu na okno wizyt])
Czas od wlewu produktu leczniczego do osiągnięcia TI obliczono jako czas od wlewu produktu leczniczego do pierwszej hemoglobiny, w którym uczestnik może zostać zadeklarowany jako TI (tj. do „początku TI + >= 12 miesięcy”, w zależności od laboratorium Hb harmonogram).
Od wlewu produktu leczniczego do rozpoczęcia TI (do 24 miesiąca [rzeczywisty maksymalny okres do około 25 miesięcy ze względu na okno wizyt])
Średnia ważona hemoglobina (Hb) podczas niezależności od transfuzji (TI)
Ramy czasowe: Ramy czasowe różniły się w zależności od tematu. Dla danego pacjenta punkt końcowy obliczano od 60 dni po ostatniej transfuzji pRBC (aby przetoczona krew nie zakłóciła obliczeń średniej ważonej) do wizyty w 24 miesiącu dla tego pacjenta.
Średnią ważoną Hb zdefiniowano jako średnią ważoną wartości Hb bez żadnych transfuzji pRBC w ciągu ostatnich 60 dni dla danego pacjenta. Jako wagę do obliczeń wykorzystano stosunek czasu pomiędzy dwiema wartościami Hb i czasu pomiędzy pierwszą i ostatnią wartością Hb.
Ramy czasowe różniły się w zależności od tematu. Dla danego pacjenta punkt końcowy obliczano od 60 dni po ostatniej transfuzji pRBC (aby przetoczona krew nie zakłóciła obliczeń średniej ważonej) do wizyty w 24 miesiącu dla tego pacjenta.
Odsetek uczestników, którzy spełniają definicję redukcji transfuzji (TR)
Ramy czasowe: Od 12 do 24 miesięcy po przeszczepieniu
TR zdefiniowano jako wykazanie 60-procentowego (%) zmniejszenia rocznej objętości wymaganej transfuzji pRBC (w mililitrach na kilogram [ml/kg]) w okresie po leczeniu od 12 miesięcy po infuzji produktu leczniczego do 24 miesiąca w porównaniu z rocznym zapotrzebowaniem na transfuzję pRBC w ml/kg w ciągu 24 miesięcy przed włączeniem do badania.
Od 12 do 24 miesięcy po przeszczepieniu
Odsetek uczestników, u których zaobserwowano zmniejszenie rocznej objętości transfuzji pRBC o co najmniej 50%, 60%, 75%, 90% lub 100%
Ramy czasowe: 12 miesięcy po infuzji leku do 24. miesiąca
Odsetek uczestników, u których zmniejszono roczną liczbę przetoczonych pRBC w ml/kg od 12 miesięcy po wlewie produktu leczniczego do 24. miesiąca (w przybliżeniu okres 12 miesięcy) o co najmniej 50%, 60%, 75%, 90% lub 100% w porównaniu z rocznym zapotrzebowaniem na transfuzję pRBC w ml/kg w ciągu 24 miesięcy przed włączeniem.
12 miesięcy po infuzji leku do 24. miesiąca
Roczna liczba transfuzji pRBC
Ramy czasowe: Od 12 miesięcy po infuzji produktu leczniczego do 24 miesiąca
Podano roczną liczbę transfuzji pRBC od 12 miesięcy po wlewie produktu leczniczego do 24 miesiąca.
Od 12 miesięcy po infuzji produktu leczniczego do 24 miesiąca
Czas od ostatniej transfuzji pRBC do 24 miesięcy
Ramy czasowe: Od ostatniej transfuzji pRBC do 24 miesiąca (faktyczny maksymalny okres do około 27 miesięcy ze względu na okno wizyty)
Podano czas od ostatniej transfuzji pRBC do 24. miesiąca.
Od ostatniej transfuzji pRBC do 24 miesiąca (faktyczny maksymalny okres do około 27 miesięcy ze względu na okno wizyty)
Liczba uczestników z nieobsługiwanym poziomem całkowitej Hb (>=10 g/dl, >=11 g/dl, >=12 g/dl, >=13 g/dl i >=14 g/dl) w 6., 9. miesiącu , 12, 18 i 24
Ramy czasowe: W 6, 9, 12, 18 i 24 miesiącu
Zgłoszono liczbę uczestników z niepotwierdzonym poziomem całkowitej Hb (>=10 g/dl, >=11 g/dl, >=12 g/dl, >=13 g/dl i >=14 g/dl) spełniających progi w 6., 9., 12., 18. i 24. miesiącu. Uczestników można było ocenić, jeśli mieli nieuzasadniony pomiar całkowitej Hb w określonym punkcie czasowym, gdzie niepotwierdzony całkowity poziom Hb definiuje się jako całkowity poziom pomiaru Hb bez żadnych ostrych lub przewlekłych transfuzji pRBC w ciągu 60 dni przed datą pomiaru.
W 6, 9, 12, 18 i 24 miesiącu
Odsetek uczestników, którzy nie otrzymali terapii chelatującej przez co najmniej 6 miesięcy po wlewie leku
Ramy czasowe: Od 6 do 24 miesięcy
Podano odsetek uczestników, którzy nie otrzymali terapii chelatującej przez co najmniej 6 miesięcy po infuzji produktu leczniczego.
Od 6 do 24 miesięcy
Czas od ostatniego użycia chelatacji żelaza do ostatniej wizyty kontrolnej
Ramy czasowe: Od ostatniej chelatacji żelaza do 24 miesiąca (faktyczny maksymalny okres do około 29 miesięcy ze względu na okres wizyt)
Podano czas od ostatniego zastosowania chelatacji żelaza do ostatniej obserwacji wynoszący 24 miesiące.
Od ostatniej chelatacji żelaza do 24 miesiąca (faktyczny maksymalny okres do około 29 miesięcy ze względu na okres wizyt)
Liczba uczestników, którzy zastosowali upuszczanie krwi leczniczej po wlewie leku
Ramy czasowe: Od wlewu leku do 24. miesiąca
U uczestników, u których Hb stale wynosił >= 11 g/dl i którzy nie otrzymywali już regularnych transfuzji, zamiast chelatacji można zastosować terapeutyczną flebotomię, według uznania badacza. Zgłoszono liczbę uczestników, którzy zastosowali lecznicze upuszczanie krwi po wlewie produktu leczniczego przez okres do 24 miesięcy.
Od wlewu leku do 24. miesiąca
Roczne wykorzystanie terapii upuszczaniem krwi po wlewie leku
Ramy czasowe: Od wlewu leku do 24. miesiąca
Zgłaszano roczne wykorzystanie terapii upuszczaniem krwi (liczba zabiegów rocznie, obliczona od wlewu DP do ostatniej wizyty kontrolnej).
Od wlewu leku do 24. miesiąca
Zmiana zawartości żelaza w wątrobie w porównaniu z wartością wyjściową w badaniu metodą rezonansu magnetycznego (MRI)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 12 i 24
Zgłaszano zmianę zawartości żelaza w wątrobie w badaniu MRI w stosunku do wartości wyjściowych w 12. i 24. miesiącu. Linię bazową definiuje się jako wartość najbliższą, ale poprzedzającą warunkowanie.
Wartość wyjściowa, miesiące 12 i 24
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w T2* serca w badaniu MRI
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 12 i 24
Zgłoszono zmianę w porównaniu z wartością wyjściową w T2* serca w badaniu MRI w stosunku do wartości wyjściowej w 12. i 24. miesiącu.
Wartość wyjściowa, miesiące 12 i 24
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową stężenia ferrytyny w surowicy
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 12 i 24
Do pośredniej oceny zapasów żelaza w organizmie powszechnie stosowano ferrytynę w surowicy. Chociaż jest wrażliwy, nie jest specyficzny w przypadku przeciążenia żelazem, ponieważ może być podwyższony w różnych stanach zakaźnych i zapalnych oraz w obecności cytolizy. Zgłaszano zmianę w stosunku do wartości wyjściowych stężenia ferrytyny w surowicy w 12. i 24. miesiącu.
Wartość wyjściowa, miesiące 12 i 24
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w całkowitym wyniku w Inwentarzu Jakości Życia Dzieci (PedsQL) w 12. i 24. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 12 i 24
PedsQL GCS przeznaczony do pomiaru jakości życia związanej ze zdrowiem u dzieci i młodzieży (2-18 lat). Obejmował 4 wymiary funkcjonowania (fizyczny [8 pozycji], emocjonalny [5 pozycji], społeczny [5 pozycji], szkolny [3 pozycje]). Grupy wiekowe: Małe dzieci (2-4 lata), Młode dzieci (5-7 lat), Dzieci (8-12 lat), Nastolatki (13-18 lat). Kwestionariusz został również wypełniony przez rodzica/opiekuna, aby ocenić postrzeganie przez rodziców jakości życia ich dzieci. Grupa małych dzieci składała się z 21 pozycji, przy użyciu 5-punktowej skali Likerta (0 do 4); wszystkie pozostałe grupy składały się z 23 pozycji, z 3-punktową skalą Likerta (0, 2, 4) dla małych dzieci i 5-punktową skalą Likerta dla grup pediatrycznych i nastolatków. Wszystkie zgłoszone wyniki zostały przekształcone w skali od 0 do 100 dla każdej domeny, gdzie 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 i 4=0. Wyższe wyniki odpowiadają wyższej jakości życia.
Wartość wyjściowa, miesiące 12 i 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 5-wymiarowej skali jakości życia EuroQol dla młodzieży (EQ-5D-Y) Stan zdrowia VAS w 12. i 24. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 12 i 24
EQ-5D to zwalidowany, ujednolicony, ogólny instrument, który był najczęściej stosowanym kwestionariuszem jakości życia związanym ze zdrowiem, opartym na preferencjach, w ocenie efektywności kosztowej i technologii medycznych. EQ-5D-Y to wersja instrumentu opracowana i zatwierdzona specjalnie do użytku przez młodzież w wieku od 12 do 17 lat. Wizualna skala analogowa (VAS) EQ-5D-Y składała się z pionowej skali VAS o średnicy 20 cm, z kotwicami 0 (najgorszy wyobrażalny stan zdrowia) i 100 (najlepszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia). Respondenci zostali poproszeni o ocenę swojego obecnego stanu zdrowia, rysując linię od ramki zawierającej te słowa do punktu na skali, który ich zdaniem najdokładniej odzwierciedla ich obecny stan zdrowia. VAS zgłaszano (dane surowe) w skali od 0 do 100, gdzie 0 = śmierć, a 100 = doskonałe zdrowie. Wyższe wyniki odpowiadały wyższej jakości życia.
Wartość wyjściowa, miesiące 12 i 24
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w 5-wymiarowej skali jakości życia EuroQol dla dorosłych (EQ-5D-3L) Wynik stanu zdrowia VAS w 12. i 24. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 12 i 24
EQ-5D to zwalidowany, ustandaryzowany, ogólny instrument, który był najczęściej stosowanym kwestionariuszem jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) opartym na preferencjach w ocenie efektywności kosztowej i technologii medycznych. Uczestnicy w wieku >=18 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody byli uprawnieni do wypełnienia wizualnej skali analogowej (VAS) EQ-5D-3L, która składała się z 20-centymetrowej pionowej skali VAS, z kotwicami 0 (najgorszy możliwy do wyobrażenia stan zdrowia) i 100 (najlepszy wyobrażalny stan zdrowia). Respondenci zostali poproszeni o ocenę swojego obecnego stanu zdrowia, rysując linię od ramki zawierającej te słowa do punktu na skali, który ich zdaniem najdokładniej odzwierciedla ich obecny stan zdrowia. VAS zgłaszano (dane surowe) w skali od 0 do 100, gdzie 0 = śmierć, a 100 = doskonałe zdrowie. Ujemna zmiana wyniku wskazywała na pogorszenie jakości życia (mierzonej za pomocą EQ5D VAS) w porównaniu z wartością wyjściową.
Wartość wyjściowa, miesiące 12 i 24
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w ocenie funkcjonalnej leczenia nowotworu – przeszczep szpiku kostnego (FACT-BMT) Kwestionariusz Wynik całkowity
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 12 i 24
FACT-BMT służy do oceny jakości życia osób dorosłych związanej z przeszczepieniem szpiku kostnego. Całkowity wynik był sumą wyników podskal dla 5 dziedzin: dobrego samopoczucia fizycznego, dobrego samopoczucia społecznego/rodzinnego, dobrego samopoczucia emocjonalnego, dobrego samopoczucia funkcjonalnego i podskali przeszczepu szpiku kostnego. Każda pozycja była oceniana w 5-punktowej skali Likerta na podstawie zgodności uczestnika z każdym stwierdzeniem: 0 dla „w ogóle”, 1 dla „trochę”, 2 dla „w pewnym stopniu”, 3 dla „całkiem sporo” i 4 za „bardzo. Zgłoszone wyniki przekształcono w następujący sposób: Po uwzględnieniu odwrotnych wyników dla pytań skonstruowanych w formie negatywnej, wynik podskali dla każdej domeny obliczono poprzez pomnożenie sumy wyników pozycji przez liczbę pozycji w podskali, a następnie podzielenie przez liczbę pozycji, na które udzielono odpowiedzi. Wynik całkowity był sumą sumy podskali i mieścił się w zakresie 0-148. Wyższe wyniki odpowiadały wyższej jakości życia.
Wartość wyjściowa, miesiące 12 i 24
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w skróconym badaniu zdrowia Form-36 (SF-36), wersja 2, stan ostry (sumaryczne wyniki dotyczące elementów fizycznych i psychicznych) w 12. i 24. miesiącu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, miesiące 12 i 24
SF-36 zaprojektowano do pomiaru jakości życia związanej ze stanem zdrowia osób dorosłych. Narzędzie składało się z 36 pozycji, które zagregowano w 8 wieloitemowych skal (funkcjonowanie fizyczne [1=tak, bardzo ograniczone, do 3=nie, wcale nie ograniczone], rola fizyczna [1=cały czas, do 5 =brak czasu], ból ciała [1=bardzo silny, do 6=brak], ogólny stan zdrowia [1=zły, do 5=znakomity], witalność [1=żadny, do 5=cały czas], społeczne funkcjonowanie [1=cały czas, do 5=ani razu], rola emocjonalna [1=cały czas, do 5=nigdy] i zdrowie psychiczne [1=cały czas, do 5=ani razu] ). 8 skal podsumowano jako wynik podsumowania komponentów fizycznych (PCS) (funkcjonowanie fizyczne, skala roli fizycznej, ból ciała, skala ogólnego stanu zdrowia) i wynik podsumowania komponentów psychicznych (MCS) (skala witalności, funkcjonowania społecznego, roli-emocjonalnej, skale zdrowia psychicznego). . Zgłaszane wyniki podsumowujące zostały przekształcone w skali od 0 do 100 (wyższe wyniki odpowiadały wyższej jakości życia), przy czym przedstawiono zmiany w stosunku do wyników wyjściowych.
Wartość wyjściowa, miesiące 12 i 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

bluebird bio

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Himal L Thakar, MD, bluebird bio

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 czerwca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

15 listopada 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

15 listopada 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 czerwca 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

29 czerwca 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 lipca 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

7 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HGB-212

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Bluebird bio stawia na przejrzystość. Odpowiednio pozbawione elementów umożliwiających identyfikację zbiory danych na poziomie pacjenta i dokumenty uzupełniające mogą być udostępniane (jeśli jest to dozwolone umownie lub w inny sposób prawnie) po zakończeniu tego badania, złożeniu wszystkich stosownych wniosków regulacyjnych i zgodnie z kryteriami ustalonymi przez Bluebird Bio i/lub najlepsze praktyki branżowe w celu ochrony poufne informacje i zachować prywatność uczestników badania. W przypadku pytań prosimy o kontakt pod adresem datasharing@bluebirdbio.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Beta-talasemia

Badania kliniczne na Produkt leczniczy LentiGlobin BB305

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Israel

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj