Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​LentiGlobin® BB305 lægemiddelproduktet hos deltagere med transfusionsafhængig β-thalassæmi

5. marts 2024 opdateret af: bluebird bio

Et fase 3-enkeltarmsstudie, der evaluerer effektiviteten og sikkerheden af ​​genterapi hos forsøgspersoner med transfusionsafhængig β-thalassæmi ved transplantation af autologe CD34+-stamceller transduceret ex vivo med en lentiviral βA-T87Q-Globin-vektor i forsøgspersoner på ≤50 år

Dette er et enkelt-arm, multi-site, enkeltdosis, fase 3-studie med ca. 18 deltagere under eller lig med (<=) 50 år med transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT), som har en β0 /β0, β0/IVS-I-110 eller IVS-I-110/IVS-I-110 genotype. Studiet vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (HSCT) ved brug af LentiGlobin BB305 Drug Product.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

19

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • University College London Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • Hopital d'Enfants de la Timone
  • Grækenland
      • Thessaloníki, Grækenland
        • General Hospital of Thessaloniki 'G.Papanikolaou'
  • Italien
      • Rome, Italien
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Babino Gesu
  • Tyskland
      • Hannover, Tyskland, 30625
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Tyskland, 69120
        • University of Heidelberg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 50 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

• Deltagere, der er mindre end eller lig med (<=) 50 år på tidspunktet for samtykke eller samtykke (hvis relevant), og som er i stand til at give skriftligt samtykke (voksne eller juridiske værger, alt efter hvad der er relevant) eller samtykke (unge eller børn) . Forudsat at dataovervågningsudvalget (DMC) har godkendt tilmelding af deltagere under 5 år, kan deltagere under 5 år tilmeldes, hvis de vejer minimum 6 kg (kg) og med rimelighed forventes at kunne yde mindst det mindste antal celler, der kræves for at starte fremstillingsprocessen.

  • Diagnose af TDT med en historie på mindst 100 milliliter pr. kilogram pr. år (mL/kg/år) af pRBC'er i de 2 år forud for tilmelding (alle deltagere), eller håndteres under standard thalassæmi-retningslinjer med >= 8 transfusioner af pRBC'er pr. år i de 2 år forud for indskrivning (deltagere >=12 år).
  • Klinisk stabil og berettiget til at gennemgå HSCT.
  • Behandlet og fulgt i mindst de sidste 2 år i et specialiseret center, der vedligeholdt detaljerede lægejournaler, inklusive transfusionshistorie.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af en mutation karakteriseret som andet end β0 (f.eks. β+, βE, βC) på mindst én β-globingen (HBB) allel.
  • Positiv for tilstedeværelse af human immundefektvirus type 1 eller 2 (HIV-1 og HIV-2), hepatitis B-virus (HBV) eller hepatitis C (HCV).
  • Et antal hvide blodlegemer (WBC) mindre end (<) 3×10^9/liter (L), og/eller blodpladetal <100×10^9/L er ikke relateret til hypersplenisme.
  • Ukorrigeret blødningsforstyrrelse.
  • Enhver tidligere eller nuværende malignitet.
  • Tidligere HSCT.
  • Avanceret leversygdom.
  • Et hjerte-T2* <10 ms ved MR.
  • Ethvert andet bevis på alvorlig jernoverbelastning, der efter efterforskerens mening berettiger udelukkelse.
  • Deltagelse i et andet klinisk studie med et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter screening.
  • Enhver anden betingelse, der ville gøre deltageren ukvalificeret til HSCT, som bestemt af den behandlende transplantationslæge eller investigator.
  • Forudgående modtagelse af genterapi.
  • Graviditet eller amning hos en kvinde efter fødslen eller mangel på tilstrækkelig prævention til en fertil deltager.
  • En kendt og tilgængelig human leukocytantigen (HLA) matchede familiedonor.
  • Eventuelle kontraindikationer for brugen af ​​granulocytkolonistimulerende faktor (G-CSF) og plerixafor under mobiliseringen af ​​hæmatopoietiske stamceller og enhver kontraindikation mod brugen af ​​busulfan og andre lægemidler, der kræves under den myeloablative konditionering, herunder overfølsomhed over for de aktive stoffer eller til nogen af ​​hjælpestofferne.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: LentiGlobin BB305 lægemiddelprodukt
LentiGlobin BB305 lægemiddelprodukt (autolog CD34+ celleberiget population, der indeholder celler transduceret med LentiGlobin BB305 lentiviral vektor, der koder for humant βA-T87Q-globin)
Genetisk: LentiGlobin BB305 lægemiddelprodukt
LentiGlobin BB305 lægemiddelprodukt indgives ved IV-infusion efter myeloablativ konditionering med busulfan.
Andre navne:
  • betibelogene autotemcel

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der har opnået transfusionsuafhængighed (TI)
Tidsramme: Fra 12 til 24 måneder efter transplantationen
TI blev defineret som et vægtet gennemsnitlig hæmoglobin (Hb) >= 9 gram pr. deciliter (g/dL) uden nogen transfusioner af pakkede røde blodlegemer (pRBC) i en sammenhængende periode på >= 12 måneder på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen efter lægemiddelprodukt infusion.
Fra 12 til 24 måneder efter transplantationen

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig volumen af ​​pRBC-transfusioner
Tidsramme: Fra 12 til 24 måneder efter transplantationen
Årlig volumen af ​​pRBC-transfusioner fra 12 måneder efter infusion af lægemiddelprodukt til og med måned 24 sammenlignet med den årlige volumen af ​​transfusioner i løbet af de 24 måneder før tilmelding.
Fra 12 til 24 måneder efter transplantationen
Tid fra infusion af lægemiddelprodukt til sidste pRBC-transfusion
Tidsramme: Fra start af lægemiddelinfusion op til måned 24
Tiden fra lægemiddelinfusion til sidste pRBC-transfusion blev rapporteret.
Fra start af lægemiddelinfusion op til måned 24
Vægtet gennemsnitlig nadir hæmoglobin (Hb)
Tidsramme: 12 måneder efter lægemiddelinfusion til og med måned 24
Det vægtede gennemsnitlige nadir Hb blev defineret som det seneste Hb før hver pRBC-transfusion, på transfusionsdagen eller inden for 3 dage, og hvis der var en periode på mere end 60 dage uden transfusion, alle Hb-registreringer mellem dag 61 og sidste opfølgning eller næste transfusion (inklusive) var inkluderet. Det vægtede gennemsnitlige nadir Hb i perioden fra 12 måneder efter lægemiddelinfusion til måned 24 blev sammenlignet med det vægtede gennemsnitlige nadir Hb i løbet af de 24 måneder før indskrivning.
12 måneder efter lægemiddelinfusion til og med måned 24
Ikke-understøttede samlede Hb-niveauer på måned 6, 9, 12, 18 og 24
Tidsramme: I 6., 9., 12., 18. og 24. måned
Ikke-understøttet total Hb-niveau blev defineret som det totale Hb-måleniveau uden akutte eller kroniske pRBC-transfusioner inden for 60 dage før måledatoen.
I 6., 9., 12., 18. og 24. måned
Procentdel af deltagere, der har opnået transfusionsuafhængighed (TI) ved 24. måned
Tidsramme: Ved 24. måned efter transplantation
TI blev defineret som et vægtet gennemsnitlig hæmoglobin (Hb) >= 9 gram pr. deciliter (g/dL) uden nogen transfusioner af pakkede røde blodlegemer (pRBC) i en sammenhængende periode på >= 12 måneder på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen efter lægemiddelprodukt infusion.
Ved 24. måned efter transplantation
Varighed af transfusionsuafhængighed (TI)
Tidsramme: Fra start af TI op til måned 24 (faktisk maksimal tidsramme på op til ca. 25 måneder på grund af besøgsvindue)
Varigheden af ​​TI blev beregnet som tiden fra starten af ​​TI (dvs. første Hb >=9 uden transfusioner i de foregående 60 dage) op til det sidste tilgængelige Hb, hvor TI-kriterierne stadig er opfyldt ved brug af Kaplan-Meier-metoden.
Fra start af TI op til måned 24 (faktisk maksimal tidsramme på op til ca. 25 måneder på grund af besøgsvindue)
Tid fra infusion af lægemiddelprodukt til opnåelse af transfusionsuafhængighed (TI)
Tidsramme: Fra lægemiddelproduktinfusion til start af TI (op til måned 24 [faktisk maksimal tidsramme på op til ca. 25 måneder på grund af besøgsvindue])
Tiden fra lægemiddelinfusion til opnåelse af TI blev beregnet som tiden fra lægemiddelinfusion til det første hæmoglobin, hvor en deltager kan erklæres som TI (det vil sige 'start af TI + >= 12 måneder', afhængig af Hb lab tidsplan).
Fra lægemiddelproduktinfusion til start af TI (op til måned 24 [faktisk maksimal tidsramme på op til ca. 25 måneder på grund af besøgsvindue])
Vægtet gennemsnitlig hæmoglobin (Hb) under transfusionsuafhængighed (TI)
Tidsramme: Tidsramme varieret efter emne. For en given forsøgsperson blev endepunktet beregnet fra 60 dage efter den sidste pRBC-transfusion (så transfunderet blod forvirrede ikke den vægtede gennemsnitsberegning) til og med måned 24-besøget for den pågældende forsøgsperson.
Vægtet gennemsnitlig Hb blev defineret som det vægtede gennemsnit af Hb-værdier uden nogen pRBC-transfusioner i de efterfølgende 60 dage for et givet individ. Forholdet mellem tiden mellem to Hb-værdier og tiden mellem den første og sidste Hb-værdi blev brugt som vægt til beregning.
Tidsramme varieret efter emne. For en given forsøgsperson blev endepunktet beregnet fra 60 dage efter den sidste pRBC-transfusion (så transfunderet blod forvirrede ikke den vægtede gennemsnitsberegning) til og med måned 24-besøget for den pågældende forsøgsperson.
Procentdel af deltagere, der opfylder definitionen af ​​transfusionsreduktion (TR)
Tidsramme: Fra 12 til 24 måneder efter transplantationen
TR blev defineret som demonstration af en 60 procent (%) reduktion i det årlige volumen af ​​pRBC-transfusionsbehov (i milliliter pr. kilogram [ml/kg]) i perioden efter behandling fra 12 måneder efter infusion af lægemiddelprodukt til og med måned 24 sammenlignet med det årlige mL/kg pRBC-transfusionsbehov i løbet af de 24 måneder forud for studietilmelding.
Fra 12 til 24 måneder efter transplantationen
Procentdel af deltagere, der havde en reduktion på mindst 50 %, 60 %, 75 %, 90 % eller 100 % i den årlige pRBC-transfusionsvolumen
Tidsramme: 12 måneder efter lægemiddelinfusion til og med måned 24
Procentdel af deltagere med en reduktion i de årlige mL/kg pRBC'er transfunderet fra 12 måneder efter infusion af lægemiddelprodukt til og med måned 24 (ca. en 12-måneders periode) på mindst 50 %, 60 %, 75 %, 90 % eller 100 % sammenlignet med det årlige mL/kg pRBC-transfusionsbehov i løbet af de 24 måneder før tilmelding.
12 måneder efter lægemiddelinfusion til og med måned 24
Årligt antal pRBC-transfusioner
Tidsramme: Fra 12 måneder efter lægemiddelinfusion til og med måned 24
Årligt antal pRBC-transfusioner fra 12 måneder efter infusion af lægemiddelprodukt til og med måned 24 blev rapporteret.
Fra 12 måneder efter lægemiddelinfusion til og med måned 24
Tid fra sidste pRBC-transfusion til 24 måneder
Tidsramme: Fra sidste pRBC-transfusion op til måned 24 (faktisk maksimal tidsramme på op til ca. 27 måneder på grund af besøgsvindue)
Tid fra sidste pRBC-transfusion til måned 24 blev rapporteret.
Fra sidste pRBC-transfusion op til måned 24 (faktisk maksimal tidsramme på op til ca. 27 måneder på grund af besøgsvindue)
Antal deltagere med ikke-understøttede samlede Hb-niveauer (>=10 g/dL, >=11 g/dL, >=12 g/dL, >=13 g/dL og >=14 g/dL) ved 6., 9. måned , 12, 18 og 24
Tidsramme: Ved 6, 9, 12, 18 og 24 måneder
Antallet af deltagere med ikke-understøttede totale Hb-niveauer (>=10 g/dL, >=11 g/dL, >=12 g/dL, >=13 g/dL og >=14 g/dL), der opfylder tærsklerne, blev rapporteret i 6, 9, 12, 18 og 24 måneder. Deltagerne var evaluerbare, hvis de havde en ikke-understøttet total Hb-måling på det specifikke tidspunkt, hvor ikke-understøttet total Hb-niveau er defineret som det totale Hb-målingsniveau uden akutte eller kroniske pRBC-transfusioner inden for 60 dage før måledatoen.
Ved 6, 9, 12, 18 og 24 måneder
Procentdel af deltagere, der ikke har modtaget chelationsterapi i mindst 6 måneder efter infusion af lægemiddelprodukt
Tidsramme: Fra 6 til 24 måneder
Procentdel af deltagere, der ikke har modtaget kelatbehandling i mindst 6 måneder efter lægemiddelinfusion, blev rapporteret.
Fra 6 til 24 måneder
Tid fra sidste brug af jernchelat til sidste opfølgning
Tidsramme: Fra sidste jernkelation op til måned 24 (faktisk maksimal tidsramme på op til ca. 29 måneder på grund af besøgsvindue)
Tid fra sidste brug af jernkelat til sidste opfølgning til 24 måneder blev rapporteret.
Fra sidste jernkelation op til måned 24 (faktisk maksimal tidsramme på op til ca. 29 måneder på grund af besøgsvindue)
Antal deltagere, der brugte terapeutisk flebotomi efter infusion af lægemiddelprodukt
Tidsramme: Fra lægemiddelinfusion til og med måned 24
Terapeutisk flebotomi kunne anvendes i stedet for kelation hos deltagere, som havde Hb konsekvent >= 11 g/dL, og som ikke længere modtog regelmæssige transfusioner, efter investigatorens skøn. Antallet af deltagere, der brugte terapeutisk flebotomi efter infusion af lægemiddelprodukt i op til måned 24, blev rapporteret.
Fra lægemiddelinfusion til og med måned 24
Anvendelse af årlig flebotomiterapi efter infusion af lægemiddelprodukt
Tidsramme: Fra lægemiddelinfusion til og med måned 24
Årlig brug af flebotomiterapi (antal procedurer pr. år, beregnet fra DP-infusion til sidste opfølgning) blev rapporteret.
Fra lægemiddelinfusion til og med måned 24
Ændring fra baseline i leverens jernindhold ved magnetisk resonansbilleddannelse (MRI)
Tidsramme: Baseline, måned 12 og 24
Ændring fra baseline i leverens jernindhold ved MR ved måned 12 og 24 blev rapporteret. Baseline er defineret som værdi tættest på, men før konditionering.
Baseline, måned 12 og 24
Ændring fra baseline i Cardiac T2* på MR
Tidsramme: Baseline, måned 12 og 24
Ændring fra baseline i Cardiac T2* på MR fra baseline, måned 12 og 24 blev rapporteret.
Baseline, måned 12 og 24
Ændring fra baseline i serumferritin
Tidsramme: Baseline, måned 12 og 24
Serumferritin blev almindeligvis brugt til en indirekte estimering af kroppens jernlagre. Selvom det er følsomt, er det ikke specifikt for jernoverbelastning, da det kan være forhøjet i en række infektions- og inflammatoriske tilstande og ved tilstedeværelse af cytolyse. Ændring fra baseline i serumferritin ved måned 12 og 24 blev rapporteret.
Baseline, måned 12 og 24
Ændring fra baseline i pædiatrisk livskvalitetsopgørelse (PedsQL) samlede score på måned 12 og 24
Tidsramme: Baseline, måned 12 og 24
PedsQL GCS designet til at måle sundhedsrelateret livskvalitet hos pædiatriske og unge (2-18 år). Det omfattede 4 funktionsdimensioner (fysisk [8 elementer], følelsesmæssig [5 elementer], social [5 elementer], skole [3 elementer]). Aldersgrupper: Småbørn (2-4 år), Ung pædiatrisk (5-7 år), Pædiatrisk (8-12 år), Teenagere (13-18 år). Spørgeskemaet blev også udfyldt af forældre/plejer for at vurdere forældres opfattelse af deres børns livskvalitet. Toddler-gruppen bestod af 21 emner, ved hjælp af en 5-punkts Likert-skala (0 til 4); alle andre grupper bestod af 23 punkter, med en 3-punkts Likert-skala (0, 2, 4) for unge pædiatriske, en 5-punkts Likert-skala for pædiatriske grupper og teenagere. Alle rapporterede scores blev transformeret på en skala fra 0 til 100 for hvert domæne, hvor 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0. Højere score svarer til højere livskvalitet.
Baseline, måned 12 og 24
Ændring fra baseline i EuroQol Life Quality of Life 5-Dimension Youth Scale (EQ-5D-Y) VAS-sundhedsstatus ved måned 12 og 24
Tidsramme: Baseline, måned 12 og 24
EQ-5D er et valideret, standardiseret, generisk instrument, der var mest udbredt præferencebaseret sundhedsrelateret livskvalitetsspørgeskema i omkostningseffektivitet og vurdering af sundhedsteknologier. EQ-5D-Y var en version af instrumentet specielt udviklet og valideret til brug af unge i alderen 12 til 17 år. EQ-5D-Y visuelle analoge skala (VAS) bestod af en 20 cm lodret VAS, med ankre på 0 (værst tænkelige sundhedstilstand) og 100 (bedst tænkelige sundhedstilstand). Respondenterne blev bedt om at vurdere deres egen sundhedstilstand i dag ved at tegne en streg fra en boks, der indeholdt disse ord, til det punkt på den skala, som de følte mest nøjagtigt afspejlede deres nuværende sundhedstilstand. VAS blev rapporteret (rådata) på en skala fra 0-100, hvor 0 = død og 100 = perfekt helbred. Højere score svarede til højere livskvalitet.
Baseline, måned 12 og 24
Ændring fra baseline i EuroQol Livskvalitet 5-Dimension Adult Scale (EQ-5D-3L) VAS Heath Status Score på måned 12 og 24
Tidsramme: Baseline, måned 12 og 24
EQ-5D er et valideret, standardiseret, generisk instrument, der var mest udbredt præferencebaseret sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL) spørgeskema i omkostningseffektivitet og vurdering af sundhedsteknologier. Deltagere i alderen >=18 på tidspunktet for informeret samtykke var berettiget til at fuldføre EQ-5D-3L visuelle analoge skala (VAS), som bestod af en 20 cm lodret VAS, med ankre på 0 (værst tænkelige sundhedstilstand) og 100 (bedste tænkelig helbredstilstand). Respondenterne blev bedt om at vurdere deres egen sundhedstilstand i dag ved at tegne en streg fra en boks, der indeholdt disse ord, til det punkt på den skala, som de følte mest nøjagtigt afspejlede deres nuværende sundhedstilstand. VAS blev rapporteret (rådata) på en skala fra 0-100, hvor 0 = død og 100 = perfekt helbred. Negativ ændring i score indikerede fald i livskvalitet (målt ved EQ5D VAS) fra baseline.
Baseline, måned 12 og 24
Ændring fra baseline i funktionel vurdering af kræftterapi-knoglemarvstransplantation (FACT-BMT) Spørgeskema Samlet score
Tidsramme: Baseline, måned 12 og 24
FACT-BMT vurderes knoglemarvstransplantationsrelateret livskvalitet hos voksne. Samlet score var summen af ​​sub-skala-score for 5 domæner: Fysisk velvære, socialt/familiens velvære, følelsesmæssigt velvære, funktionelt velvære og knoglemarvstransplantation subskala. Hvert punkt scorede på en 5-punkts Likert-skala baseret på deltagerens enighed med hvert udsagn: 0 for "slet ikke", 1 for "en lille smule", 2 for "noget", 3 for "en smule" og 4 for "meget. Rapporterede scores blev transformeret som følger: Efter at have taget hensyn til omvendte scores for spørgsmål konstrueret i negativ form, blev subskala-score for hvert domæne beregnet ved at multiplicere summen af ​​elementscores med antallet af elementer i underskalaen og derefter dividere med antallet af besvarede elementer. Samlet score var summen af ​​subskalaen i alt lagt sammen og spænder fra 0-148. Højere score svarede til højere livskvalitet.
Baseline, måned 12 og 24
Ændring fra baseline i Short Form-36 Health Survey (SF-36), Version 2, Akut (Physical and Mental Component Summary Scores) efter måned 12 og 24
Tidsramme: Baseline, måned 12 og 24
SF-36 er designet til at måle sundhedsrelateret livskvalitet hos voksne. Instrumentet bestod af 36 elementer, der var aggregeret i 8 multi-item skalaer (fysisk funktion [1=ja, begrænset meget, til 3=nej, slet ikke begrænset], rolle-fysisk [1=hele tiden, til 5 =ingen tid], kropslige smerter [1=meget svær, til 6=ingen], generelt helbred [1=dårlig, til 5=fremragende], vitalitet [1=ingen af ​​tiden, til 5=hele tiden], social fungerende [1=hele tiden, til 5=ingen af ​​tiden], følelsesmæssig rolle [1=hele tiden, til 5=ingen af ​​tiden] og mental sundhed [1=hele tiden, til 5=ingen af ​​tiden] ). De 8 skalaer blev opsummeret som Physical Component Summary (PCS) score (fysisk funktion, rolle-fysisk, kropslig smerte, generelle sundhedsskalaer) og Mental Component Summary (MCS) score (vitalitet, social funktion, rolle-emotionel, mental sundhed skalaer) . Rapporterede oversigtsscorer blev transformeret på en skala fra 0-100 (højere score svarede til højere livskvalitet), hvor ændring fra baseline-resultater blev præsenteret.
Baseline, måned 12 og 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

bluebird bio

Efterforskere

  • Studieleder: Himal L Thakar, MD, bluebird bio

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

8. juni 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. november 2022

Studieafslutning (Faktiske)

15. november 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. juni 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. juni 2017

Først opslået (Faktiske)

2. juli 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

7. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HGB-212

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Bluebird bio er forpligtet til gennemsigtighed. Behørigt afidentificerede datasæt på patientniveau og understøttende dokumenter kan deles (hvis kontraktmæssigt eller på anden måde lovligt tilladt) efter afslutningen af ​​denne undersøgelse, indsendelse af alle gældende lovgivningsmæssige indsendelser og i overensstemmelse med kriterier fastsat af bluebird bio og/eller industriens bedste praksis for at beskytte fortrolige oplysninger og opretholde privatlivets fred for studiedeltagere. For forespørgsler, kontakt os venligst på datasharing@bluebirdbio.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beta-thalassæmi

Kliniske forsøg med LentiGlobin BB305 lægemiddelprodukt

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner