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Uno studio che valuta l'efficacia e la sicurezza del prodotto farmaceutico LentiGlobin® BB305 nei partecipanti con β-talassemia dipendente dalla trasfusione

5 marzo 2024 aggiornato da: bluebird bio

Uno studio di fase 3 a braccio singolo che valuta l'efficacia e la sicurezza della terapia genica in soggetti con β-talassemia trasfusione-dipendente mediante trapianto di cellule staminali CD34+ autologhe trasdotte ex vivo con un vettore βA-T87Q-globina lentivirale in soggetti ≤50 anni di età

Questo è uno studio di fase 3 a braccio singolo, multicentrico, a dose singola in circa 18 partecipanti di età inferiore o uguale a (<=) 50 anni con β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT), che hanno un β0 /β0, β0/IVS-I-110 o IVS-I-110/IVS-I-110 genotipo. Lo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza del trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) utilizzando il prodotto farmaceutico LentiGlobin BB305.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

19

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Marseille, Francia, 13385
        • Hôpital d'Enfants de la Timone
  • Germania
      • Hannover, Germania, 30625
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Germania, 69120
        • University of Heidelberg
  • Grecia
      • Thessaloníki, Grecia
        • General Hospital of Thessaloniki 'G.Papanikolaou'
  • Italia
      • Rome, Italia
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Babino Gesu
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • University College London Hospital
  • Stati Uniti
    • California
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 secondo a 50 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

• Partecipanti di età inferiore o uguale a (<=) 50 anni al momento del consenso o del consenso (a seconda dei casi) e in grado di fornire il consenso scritto (adulti o tutori legali, a seconda dei casi) o il consenso (adolescenti o bambini) . A condizione che il comitato di monitoraggio dei dati (DMC) abbia approvato l'iscrizione di partecipanti di età inferiore a 5 anni, i partecipanti di età inferiore a 5 anni possono essere iscritti se pesano almeno 6 chilogrammi (kg) e si prevede ragionevolmente che siano in grado di fornire almeno il numero minimo di celle necessario per avviare il processo di fabbricazione.

  • Diagnosi di TDT con una storia di almeno 100 millilitri per chilogrammo all'anno (mL/kg/anno) di PR nei 2 anni precedenti l'arruolamento (tutti i partecipanti), o gestita secondo le linee guida standard per la talassemia con >= 8 trasfusioni di PR per anno nei 2 anni precedenti l'iscrizione (partecipanti >=12 anni).
  • Clinicamente stabile e idoneo a sottoporsi a HSCT.
  • Curato e seguito per almeno gli ultimi 2 anni in un centro specializzato che conservava una dettagliata cartella clinica, compresa la storia delle trasfusioni.

Criteri di esclusione:

  • Presenza di una mutazione caratterizzata come diversa da β0 (ad esempio, β+, βE, βC) su almeno un allele del gene della β-globina (HBB).
  • Positivo per presenza di virus dell'immunodeficienza umana di tipo 1 o 2 (HIV-1 e HIV-2), virus dell'epatite B (HBV) o epatite C (HCV).
  • Una conta leucocitaria (WBC) inferiore a (<) 3×10^9/litro (L) e/o una conta piastrinica <100×10^9/L non correlata all'ipersplenismo.
  • Disturbo emorragico non corretto.
  • Qualsiasi tumore maligno precedente o attuale.
  • Precedente HSCT.
  • Malattia epatica avanzata.
  • Un T2* cardiaco <10 ms alla risonanza magnetica.
  • Qualsiasi altra prova di grave sovraccarico di ferro che, a parere dell'investigatore, giustifichi l'esclusione.
  • Partecipazione a un altro studio clinico con un farmaco sperimentale entro 30 giorni dallo screening.
  • Qualsiasi altra condizione che renderebbe il partecipante non idoneo per l'HSCT, come determinato dal medico curante del trapianto o dallo sperimentatore.
  • Prima ricezione della terapia genica.
  • Gravidanza o allattamento in una donna dopo il parto o assenza di contraccezione adeguata per partecipante fertile.
  • Un donatore familiare compatibile con l'antigene leucocitario umano (HLA) noto e disponibile.
  • Eventuali controindicazioni all'uso del fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) e plerixafor durante la mobilizzazione delle cellule staminali ematopoietiche ed eventuali controindicazioni all'uso di busulfan e di qualsiasi altro medicinale richiesto durante il condizionamento mieloablativo, inclusa l'ipersensibilità ai principi attivi o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Prodotto farmaceutico LentiGlobin BB305
LentiGlobin BB305 Drug Product (popolazione autologa arricchita di cellule CD34+ che contiene cellule trasdotte con il vettore lentivirale LentiGlobin BB305 che codifica per la βA-T87Q-globina umana)
Genetico: Prodotto farmaceutico LentiGlobin BB305
Il prodotto farmaceutico LentiGlobin BB305 viene somministrato mediante infusione endovenosa dopo condizionamento mieloablativo con busulfan.
Altri nomi:
  • betibeglogene autotemcel

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto l'indipendenza dalle trasfusioni (TI)
Lasso di tempo: Da 12 a 24 mesi post-trapianto
L'IT è stato definito come una media ponderata di emoglobina (Hb) >= 9 grammi per decilitro (g/dl) senza trasfusioni di globuli rossi concentrati (pRBC) per un periodo continuo >= 12 mesi in qualsiasi momento durante lo studio dopo la somministrazione del farmaco infusione.
Da 12 a 24 mesi post-trapianto

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Volume annualizzato delle trasfusioni di globuli rossi
Lasso di tempo: Da 12 a 24 mesi post-trapianto
Volume annualizzato delle trasfusioni di GR dai 12 mesi successivi all'infusione del farmaco fino al mese 24 rispetto al volume annualizzato delle trasfusioni durante i 24 mesi precedenti l'arruolamento.
Da 12 a 24 mesi post-trapianto
Tempo dall'infusione del prodotto farmaceutico all'ultima trasfusione di globuli rossi
Lasso di tempo: Dall'inizio dell'infusione del farmaco fino al mese 24
È stato riportato il tempo dall'infusione del prodotto farmaceutico all'ultima trasfusione di globuli rossi.
Dall'inizio dell'infusione del farmaco fino al mese 24
Media ponderata Nadir Emoglobina (Hb)
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l'infusione del farmaco fino al mese 24
Il nadir Hb medio pesato è stato definito come l'Hb più recente prima di ogni trasfusione di CE, il giorno della trasfusione o entro 3 giorni e, se c'è stato un periodo di più di 60 giorni senza trasfusione, tutti i record di Hb tra il Giorno 61 e l'ultimo è stato incluso il follow-up o la prossima trasfusione (inclusa). La media ponderata del nadir Hb durante il periodo di 12 mesi dopo l'infusione del farmaco fino al mese 24 è stata confrontata con la media ponderata del nadir Hb durante i 24 mesi precedenti l'arruolamento.
12 mesi dopo l'infusione del farmaco fino al mese 24
Livelli totali di emoglobina non supportati al mese 6, 9, 12, 18 e 24
Lasso di tempo: Al mese 6, 9, 12, 18 e 24
Il livello di Hb totale non supportato è stato definito come il livello di misurazione dell'Hb totale senza trasfusioni acute o croniche di globuli rossi nei 60 giorni precedenti la data di misurazione.
Al mese 6, 9, 12, 18 e 24
Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto l'indipendenza dalla trasfusione (TI) al mese 24
Lasso di tempo: Al mese 24 dopo il trapianto
L'IT è stato definito come una media ponderata di emoglobina (Hb) >= 9 grammi per decilitro (g/dl) senza trasfusioni di globuli rossi concentrati (pRBC) per un periodo continuo >= 12 mesi in qualsiasi momento durante lo studio dopo la somministrazione del farmaco infusione.
Al mese 24 dopo il trapianto
Durata dell'indipendenza dalle trasfusioni (TI)
Lasso di tempo: Dall'inizio del TI fino al mese 24 (periodo di tempo massimo effettivo fino a circa 25 mesi a causa della finestra di visita)
La durata del TI è stata calcolata come il tempo dall'inizio del TI (cioè prima Hb >=9 senza trasfusioni nei 60 giorni precedenti) fino all'ultima Hb disponibile per la quale i criteri TI sono ancora soddisfatti utilizzando la metodologia Kaplan-Meier.
Dall'inizio del TI fino al mese 24 (periodo di tempo massimo effettivo fino a circa 25 mesi a causa della finestra di visita)
Tempo dall'infusione del farmaco al raggiungimento dell'indipendenza dalla trasfusione (TI)
Lasso di tempo: Dall'infusione del farmaco all'inizio della TI (fino al mese 24 [intervallo di tempo massimo effettivo fino a circa 25 mesi a causa della finestra della visita])
Il tempo dall'infusione del farmaco al raggiungimento della TI è stato calcolato come il tempo dall'infusione del farmaco alla prima emoglobina in cui un partecipante può essere dichiarato TI (ovvero all'inizio della TI + >= 12 mesi, a seconda del laboratorio dell'Hb programma).
Dall'infusione del farmaco all'inizio della TI (fino al mese 24 [intervallo di tempo massimo effettivo fino a circa 25 mesi a causa della finestra della visita])
Emoglobina media ponderata (Hb) durante l'indipendenza dalla trasfusione (TI)
Lasso di tempo: Il periodo di tempo varia in base al soggetto. Per un dato soggetto, l'endpoint è stato calcolato da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di pRBC (quindi il sangue trasfuso non ha confuso il calcolo della media ponderata) fino alla visita del mese 24 per quel soggetto.
La media ponderata dell'Hb è stata definita come la media ponderata dei valori dell'Hb senza alcuna trasfusione di globuli rossi nei 60 giorni precedenti per un dato soggetto. Come peso per il calcolo è stato utilizzato il rapporto tra il tempo tra due valori di Hb e il tempo tra il primo e l'ultimo valore di Hb.
Il periodo di tempo varia in base al soggetto. Per un dato soggetto, l'endpoint è stato calcolato da 60 giorni dopo l'ultima trasfusione di pRBC (quindi il sangue trasfuso non ha confuso il calcolo della media ponderata) fino alla visita del mese 24 per quel soggetto.
Percentuale di partecipanti che soddisfano la definizione di riduzione delle trasfusioni (TR)
Lasso di tempo: Da 12 a 24 mesi post-trapianto
Il TR è stato definito come la dimostrazione di una riduzione del 60% (%) del volume annualizzato del fabbisogno di trasfusioni di globuli rossi (in millilitri per chilogrammo [mL/kg]) nel periodo di tempo successivo al trattamento da 12 mesi successivi all'infusione del prodotto farmacologico fino al mese 24 rispetto al fabbisogno trasfusionale annualizzato di mL/kg di pRB durante i 24 mesi precedenti l’arruolamento nello studio.
Da 12 a 24 mesi post-trapianto
Percentuale di partecipanti che hanno avuto una riduzione di almeno il 50%, 60%, 75%, 90% o 100% del volume annualizzato di trasfusioni di globuli rossi
Lasso di tempo: 12 mesi dopo l’infusione del prodotto fino al mese 24
Percentuale di partecipanti con una riduzione dei globuli rossi annualizzati mL/kg trasfusi dai 12 mesi successivi all'infusione del farmaco fino al mese 24 (circa un periodo di 12 mesi) di almeno il 50%, 60%, 75%, 90% o 100% rispetto al fabbisogno trasfusionale annualizzato di mL/kg di pRB durante i 24 mesi precedenti l’arruolamento.
12 mesi dopo l’infusione del prodotto fino al mese 24
Numero annualizzato di trasfusioni di globuli rossi
Lasso di tempo: Dai 12 mesi successivi all’infusione del prodotto fino al mese 24
È stato riportato il numero annualizzato di trasfusioni di pRB dai 12 mesi successivi all’infusione del farmaco fino al mese 24.
Dai 12 mesi successivi all’infusione del prodotto fino al mese 24
Tempo dall'ultima trasfusione di CE a 24 mesi
Lasso di tempo: Dall'ultima trasfusione di CE fino al mese 24 (intervallo di tempo massimo effettivo fino a circa 27 mesi a causa della finestra della visita)
È stato riportato il tempo dall'ultima trasfusione di CE al mese 24.
Dall'ultima trasfusione di CE fino al mese 24 (intervallo di tempo massimo effettivo fino a circa 27 mesi a causa della finestra della visita)
Numero di partecipanti con livelli di Hb totale non supportati (>=10 g/dL, >=11 g/dL, >=12 g/dL, >=13 g/dL e >=14 g/dL) ai mesi 6 e 9 , 12, 18 e 24
Lasso di tempo: Ai mesi 6, 9, 12, 18 e 24
È stato segnalato il numero di partecipanti con livelli di Hb totale non supportati (>=10 g/dL, >=11 g/dL, >=12 g/dL, >=13 g/dL e >=14 g/dL) che soddisfacevano le soglie ai mesi 6, 9, 12, 18 e 24. I partecipanti erano valutabili se avevano una misurazione dell'Hb totale non supportata al momento specifico, dove il livello di Hb totale non supportato è definito come il livello di misurazione dell'Hb totale senza trasfusioni acute o croniche di pRBC entro 60 giorni prima della data di misurazione.
Ai mesi 6, 9, 12, 18 e 24
Percentuale di partecipanti che non hanno ricevuto terapia chelante per almeno 6 mesi dopo l'infusione del prodotto farmaceutico
Lasso di tempo: Da 6 a 24 mesi
È stata riportata la percentuale di partecipanti che non hanno ricevuto terapia chelante per almeno 6 mesi dopo l'infusione del farmaco.
Da 6 a 24 mesi
Tempo dall'ultimo utilizzo della chelazione del ferro all'ultimo follow-up
Lasso di tempo: Dall'ultima chelazione del ferro fino al mese 24 (intervallo di tempo massimo effettivo fino a circa 29 mesi a causa della finestra di visita)
È stato riportato il tempo trascorso dall'ultimo utilizzo della chelazione del ferro all'ultimo follow-up fino a 24 mesi.
Dall'ultima chelazione del ferro fino al mese 24 (intervallo di tempo massimo effettivo fino a circa 29 mesi a causa della finestra di visita)
Numero di partecipanti che hanno utilizzato il salasso terapeutico dopo l'infusione di prodotti farmaceutici
Lasso di tempo: Dall'infusione del farmaco fino al mese 24
Il salasso terapeutico potrebbe essere utilizzato al posto della chelazione nei partecipanti che avevano Hb costantemente >= 11 g/dL e che non ricevevano più trasfusioni regolari, a discrezione dello sperimentatore. È stato riportato il numero di partecipanti che hanno utilizzato salassi terapeutici dopo l'infusione del prodotto farmaceutico fino al mese 24.
Dall'infusione del farmaco fino al mese 24
Utilizzo annualizzato della terapia di salasso dopo l'infusione di prodotti farmaceutici
Lasso di tempo: Dall'infusione del farmaco fino al mese 24
È stato riportato l'utilizzo annualizzato della terapia di salasso (numero di procedure per anno, calcolato dall'infusione DP fino all'ultimo follow-up).
Dall'infusione del farmaco fino al mese 24
Variazione rispetto al basale del contenuto di ferro nel fegato mediante risonanza magnetica (MRI)
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 12 e 24
È stata segnalata la variazione rispetto al basale del contenuto di ferro nel fegato mediante risonanza magnetica ai mesi 12 e 24. La linea di base è definita come il valore più vicino ma precedente al condizionamento.
Riferimento, mesi 12 e 24
Variazione rispetto al basale del T2* cardiaco alla RM
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 12 e 24
È stata segnalata la variazione rispetto al basale del T2* cardiaco alla risonanza magnetica rispetto al basale, al mese 12 e al mese 24.
Riferimento, mesi 12 e 24
Variazione rispetto al basale della ferritina sierica
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 12 e 24
La ferritina sierica era comunemente utilizzata per una stima indiretta delle riserve di ferro nell'organismo. Sebbene sensibile, non è specifico per il sovraccarico di ferro poiché può essere elevato in una varietà di stati infettivi e infiammatori e in presenza di citolisi. È stata segnalata una variazione rispetto al basale della ferritina sierica ai mesi 12 e 24.
Riferimento, mesi 12 e 24
Variazione rispetto al basale nei punteggi totali del Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) ai mesi 12 e 24
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 12 e 24
PedsQL GCS progettato per misurare la qualità della vita correlata alla salute nei bambini e negli adolescenti (2-18 anni). Comprendeva 4 dimensioni del funzionamento (fisico [8 item], emotivo [5 item], sociale [5 item], scolastico [3 item]). Fasce di età: Bambini piccoli (2-4 anni), Bambini pediatrici (5-7 anni), Pediatrici (8-12 anni), Adolescenti (13-18 anni). Il questionario è stato completato anche dal genitore/caregiver per valutare la percezione dei genitori sulla qualità della vita dei propri figli. Il gruppo dei bambini era composto da 21 item, utilizzando una scala Likert a 5 punti (da 0 a 4); tutti gli altri gruppi erano costituiti da 23 item, con una scala Likert a 3 punti (0, 2, 4) per i bambini pediatrici, una scala Likert a 5 punti per i gruppi pediatrici e di adolescenti. Tutti i punteggi riportati sono stati trasformati su una scala da 0 a 100 per ciascun dominio dove 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0. Punteggi più alti corrispondono a una migliore qualità della vita.
Riferimento, mesi 12 e 24
Variazione rispetto al basale della scala EuroQol per la qualità della vita a 5 dimensioni della gioventù (EQ-5D-Y) Stato di salute VAS ai mesi 12 e 24
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 12 e 24
L'EQ-5D è uno strumento generico validato, standardizzato che è stato il questionario più ampiamente utilizzato basato sulle preferenze sulla qualità della vita correlata alla salute nella valutazione dell'efficacia dei costi e delle tecnologie sanitarie. EQ-5D-Y era una versione dello strumento appositamente sviluppata e convalidata per l'uso da parte di giovani di età compresa tra 12 e 17 anni. La scala analogica visiva (VAS) EQ-5D-Y consisteva in una VAS verticale di 20 cm, con ancore di 0 (peggiore stato di salute immaginabile) e 100 (miglior stato di salute immaginabile). Agli intervistati è stato chiesto di valutare il proprio stato di salute oggi tracciando una linea da una casella contenente queste parole fino al punto della scala che secondo loro rifletteva più accuratamente il loro stato di salute attuale. La VAS è stata riportata (dati grezzi) su una scala da 0 a 100 dove 0=morte e 100= perfetta salute. Punteggi più alti corrispondevano a una migliore qualità della vita.
Riferimento, mesi 12 e 24
Variazione rispetto al basale del punteggio VAS sullo stato sanitario della scala EuroQol a 5 dimensioni per gli adulti (EQ-5D-3L) ai mesi 12 e 24
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 12 e 24
L'EQ-5D è uno strumento generico convalidato, standardizzato che è stato il questionario HRQoL (Health Related Quality of Life) basato sulle preferenze più ampiamente utilizzato nella valutazione dell'efficacia dei costi e delle tecnologie sanitarie. I partecipanti di età >=18 al momento del consenso informato erano idonei a completare la scala analogica visiva (VAS) EQ-5D-3L che consisteva in una VAS verticale di 20 cm, con ancore di 0 (peggiore stato di salute immaginabile) e 100 (migliore stato di salute immaginabile). Agli intervistati è stato chiesto di valutare il proprio stato di salute oggi tracciando una linea da una casella contenente queste parole fino al punto della scala che secondo loro rifletteva più accuratamente il loro stato di salute attuale. La VAS è stata riportata (dati grezzi) su una scala da 0 a 100 dove 0=morte e 100= perfetta salute. La variazione negativa del punteggio indicava una diminuzione della qualità della vita (misurata mediante EQ5D VAS) rispetto al basale.
Riferimento, mesi 12 e 24
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale del questionario di valutazione funzionale della terapia antitumorale-trapianto di midollo osseo (FACT-BMT)
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 12 e 24
Il FACT-BMT valuta la qualità della vita correlata al trapianto di midollo osseo negli adulti. Il punteggio totale era la somma dei punteggi delle sottoscale per 5 domini: benessere fisico, benessere sociale/familiare, benessere emotivo, benessere funzionale e sottoscala del trapianto di midollo osseo. Ciascun elemento ha ottenuto un punteggio su una scala Likert a 5 punti basata sull'accordo dei partecipanti con ciascuna affermazione: 0 per "per niente", 1 per "un po'", 2 per "un po'", 3 per "un bel po'" e 4 per "molto. I punteggi riportati sono stati trasformati come segue: dopo aver preso in considerazione i punteggi inversi per le domande costruite in forma negativa, il punteggio della sottoscala per ciascun dominio è stato calcolato moltiplicando la somma dei punteggi degli item per il numero di item nella sottoscala, quindi dividendo per il numero di item a cui è stata data risposta. Il punteggio totale era la somma del totale delle sottoscale sommate e varia da 0 a 148. Punteggi più alti corrispondevano a una migliore qualità della vita.
Riferimento, mesi 12 e 24
Variazione rispetto al basale in Short Form-36 Health Survey (SF-36), versione 2, acuto (punteggi riepilogativi delle componenti fisiche e mentali) ai mesi 12 e 24
Lasso di tempo: Riferimento, mesi 12 e 24
SF-36 è stato progettato per misurare la qualità della vita correlata alla salute negli adulti. Lo strumento era composto da 36 item aggregati in 8 scale multi-item (funzionamento fisico [1=sì, molto limitato, a 3=no, per niente limitato], ruolo fisico [1=tutto il tempo, a 5 =nessuna volta], dolore fisico [1=molto grave, a 6=nessuna], salute generale [1=scarsa, a 5=eccellente], vitalità [1=nessuna volta, a 5=tutto], socialità funzionamento [1=tutto il tempo, a 5=nessuno], ruolo emotivo [1=tutto, a 5=nessuno] e salute mentale [1=tutto, a 5=nessuno] ). Le 8 scale sono state riassunte come punteggio Physical Component Summary (PCS) (funzionamento fisico, ruolo-fisico, dolore corporeo, scale di salute generale) e punteggio Mental Component Summary (MCS) (vitalità, funzionamento sociale, ruolo-emotivo, scale di salute mentale). . I punteggi riassuntivi riportati sono stati trasformati su una scala da 0 a 100 (punteggi più alti corrispondevano a una migliore qualità della vita), presentando le variazioni rispetto ai risultati di base.
Riferimento, mesi 12 e 24

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

bluebird bio

Investigatori

  • Direttore dello studio: Himal L Thakar, MD, bluebird bio

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 giugno 2017

Completamento primario (Effettivo)

15 novembre 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

15 novembre 2022

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 giugno 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

29 giugno 2017

Primo Inserito (Effettivo)

2 luglio 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 marzo 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 marzo 2024

Ultimo verificato

1 marzo 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HGB-212

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Bluebird bio è impegnata nella trasparenza. I set di dati a livello di paziente opportunamente deidentificati e i documenti di supporto possono essere condivisi (se contrattualmente o altrimenti consentito dalla legge) dopo il completamento di questo studio, l'invio di tutte le comunicazioni normative applicabili e in linea con i criteri stabiliti da bluebird bio e/o dalle migliori pratiche del settore per proteggere informazioni riservate e mantenere la privacy dei partecipanti allo studio. Per domande, contattaci all'indirizzo datasharing@bluebirdbio.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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