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Um estudo avaliando a eficácia e a segurança do medicamento LentiGlobin® BB305 em participantes com β-talassemia dependente de transfusão

5 de março de 2024 atualizado por: bluebird bio

Um estudo de fase 3 de braço único avaliando a eficácia e a segurança da terapia gênica em indivíduos com β-talassemia dependente de transfusão por transplante de células-tronco CD34+ autólogas transduzidas ex vivo com um vetor lentiviral βA-T87Q-globina em indivíduos ≤ 50 anos de idade

Este é um estudo de Fase 3 de braço único, multissítio, dose única em aproximadamente 18 participantes com menos de ou igual a (<=) 50 anos de idade com β-talassemia dependente de transfusão (TDT), que têm um β0 Genótipo /β0, β0/IVS-I-110 ou IVS-I-110/IVS-I-110. O estudo avaliará a eficácia e a segurança do transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) usando o medicamento LentiGlobin BB305.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

19

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hannover, Alemanha, 30625
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Alemanha, 69120
        • University of Heidelberg
  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
  • França
      • Marseille, França, 13385
        • Hôpital d'Enfants de la Timone
  • Grécia
      • Thessaloníki, Grécia
        • General Hospital of Thessaloniki 'G.Papanikolaou'
  • Itália
      • Rome, Itália
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Babino Gesu
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • University College London Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 segundo a 50 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

• Participantes com menos ou igual a (<=) 50 anos de idade no momento do consentimento ou consentimento (conforme aplicável) e capazes de fornecer consentimento por escrito (adultos ou responsáveis ​​legais, conforme aplicável) ou consentimento (adolescentes ou crianças) . Desde que o comitê de monitoramento de dados (DMC) tenha aprovado a inscrição de participantes com menos de 5 anos de idade, os participantes com menos de 5 anos de idade podem ser inscritos se pesarem no mínimo 6 quilos (kg) e forem razoavelmente capazes de fornecer pelo menos o número mínimo de células necessárias para iniciar o processo de fabricação.

  • Diagnóstico de TDT com histórico de pelo menos 100 mililitros por quilograma por ano (mL/kg/ano) de pRBCs nos 2 anos anteriores à inscrição (todos os participantes) ou ser tratado de acordo com as diretrizes padrão de talassemia com >= 8 transfusões de pRBCs por ano nos 2 anos anteriores à inscrição (participantes >=12 anos).
  • Clinicamente estável e elegível para TCTH.
  • Tratado e acompanhado por pelo menos 2 anos em um centro especializado que mantém registros médicos detalhados, incluindo histórico de transfusões.

Critério de exclusão:

  • Presença de uma mutação caracterizada como diferente de β0 (por exemplo, β+, βE, βC) em pelo menos um alelo do gene β-globina (HBB).
  • Positivo para a presença do vírus da imunodeficiência humana tipo 1 ou 2 (HIV-1 e HIV-2), vírus da hepatite B (HBV) ou hepatite C (HCV).
  • Uma contagem de glóbulos brancos (WBC) inferior a (<) 3×10^9/litro (L) e/ou contagem de plaquetas <100×10^9/L não relacionada ao hiperesplenismo.
  • Distúrbio hemorrágico não corrigido.
  • Qualquer malignidade anterior ou atual.
  • TCTH anterior.
  • Doença hepática avançada.
  • Um T2* cardíaco <10 ms por ressonância magnética.
  • Qualquer outra evidência de sobrecarga severa de ferro que, na opinião do investigador, mereça exclusão.
  • Participação em outro estudo clínico com um medicamento experimental dentro de 30 dias da triagem.
  • Qualquer outra condição que tornaria o participante inelegível para HSCT, conforme determinado pelo médico responsável pelo transplante ou pelo investigador.
  • Recebimento prévio de terapia gênica.
  • Gravidez ou amamentação em uma mulher no pós-parto ou ausência de contracepção adequada para participante fértil.
  • Um doador compatível com antígeno leucocitário humano (HLA) conhecido e disponível.
  • Quaisquer contra-indicações ao uso de fator estimulante de colônias de granulócitos (G-CSF) e plerixafor durante a mobilização de células-tronco hematopoiéticas e quaisquer contra-indicações ao uso de bussulfano e quaisquer outros medicamentos necessários durante o condicionamento mieloablativo, incluindo hipersensibilidade às substâncias ativas ou a qualquer um dos excipientes.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Medicamento LentiGlobin BB305
Medicamento LentiGlobin BB305 (população enriquecida de células CD34+ autólogas que contém células transduzidas com vetor lentiviral LentiGlobin BB305 que codifica βA-T87Q-globina humana)
Genético: Medicamento LentiGlobin BB305
O Medicamento LentiGlobin BB305 é administrado por infusão IV após condicionamento mieloablativo com busulfan.
Outros nomes:
  • betibeglogene autotemcel

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Porcentagem de participantes que alcançaram independência transfusional (TI)
Prazo: De 12 a 24 meses pós-transplante
TI foi definido como uma média ponderada de hemoglobina (Hb) >= 9 gramas por decilitro (g/dL) sem qualquer transfusão de concentrado de glóbulos vermelhos (pRBC) por um período contínuo de >= 12 meses a qualquer momento durante o estudo após o medicamento infusão.
De 12 a 24 meses pós-transplante

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Volume Anualizado de Transfusões de PRBC
Prazo: De 12 a 24 meses pós-transplante
Volume anualizado de transfusões de pRBC de 12 meses após a infusão do produto medicamentoso até o mês 24 em comparação com o volume anualizado de transfusões durante os 24 meses anteriores à inscrição.
De 12 a 24 meses pós-transplante
Tempo desde a infusão do medicamento até a última transfusão de eritrócitos
Prazo: Do início da infusão do medicamento até o Mês 24
O tempo desde a infusão do medicamento até a última transfusão de eritrócitos foi relatado.
Do início da infusão do medicamento até o Mês 24
Nadir médio ponderado da hemoglobina (Hb)
Prazo: 12 meses após a infusão do medicamento até o mês 24
O nadir médio ponderado da Hb foi definido como a Hb mais recente antes de cada transfusão de hemácias, no dia da transfusão ou dentro de 3 dias e, se houve um período superior a 60 dias sem transfusão, todos os registros de Hb entre o dia 61 e o último acompanhamento ou próxima transfusão (inclusive) foi incluída. O nadir médio ponderado da Hb durante o período de 12 meses após a infusão do medicamento até o mês 24 foi comparado com o nadir médio ponderado da Hb durante os 24 meses anteriores à inscrição.
12 meses após a infusão do medicamento até o mês 24
Níveis totais de Hb não suportados no mês 6, 9, 12, 18 e 24
Prazo: No mês 6, 9, 12, 18 e 24
O nível de Hb total não suportado foi definido como o nível de medição de Hb total sem nenhuma transfusão de hemácias aguda ou crônica nos 60 dias anteriores à data de medição.
No mês 6, 9, 12, 18 e 24
Porcentagem de participantes que alcançaram independência transfusional (TI) no 24º mês
Prazo: No 24º mês pós-transplante
TI foi definido como uma média ponderada de hemoglobina (Hb) >= 9 gramas por decilitro (g/dL) sem qualquer transfusão de concentrado de glóbulos vermelhos (pRBC) por um período contínuo de >= 12 meses a qualquer momento durante o estudo após o medicamento infusão.
No 24º mês pós-transplante
Duração da Independência Transfusional (TI)
Prazo: Do início do TI até o mês 24 (período de tempo máximo real de até aproximadamente 25 meses devido à janela de visita)
A duração do TI foi calculada como o tempo desde o início do TI (ou seja, primeira Hb >=9 sem transfusões nos 60 dias anteriores) até a última Hb disponível na qual os critérios de TI ainda são atendidos usando a metodologia de Kaplan-Meier.
Do início do TI até o mês 24 (período de tempo máximo real de até aproximadamente 25 meses devido à janela de visita)
Tempo desde a infusão do medicamento até a obtenção da independência transfusional (TI)
Prazo: Desde a infusão do medicamento até o início da TI (até o mês 24 [período de tempo máximo real de até aproximadamente 25 meses devido à janela de visita])
O tempo desde a infusão do medicamento até a obtenção do TI foi calculado como o tempo desde a infusão do medicamento até a primeira hemoglobina na qual um participante pode ser declarado como TI (ou seja, 'início do TI + >= 12 meses', dependendo do laboratório de Hb agendar).
Desde a infusão do medicamento até o início da TI (até o mês 24 [período de tempo máximo real de até aproximadamente 25 meses devido à janela de visita])
Média ponderada de hemoglobina (Hb) durante a independência transfusional (TI)
Prazo: O prazo variou de acordo com o assunto. Para um determinado sujeito, o ponto final foi calculado a partir de 60 dias após a última transfusão de glóbulos vermelhos (para que o sangue transfundido não confundisse o cálculo da média ponderada) até a visita do mês 24 para esse sujeito.
A média ponderada de Hb foi definida como a média ponderada dos valores de Hb sem quaisquer transfusões de hemácias nos 60 dias seguintes para um determinado indivíduo. A razão entre o tempo entre dois valores de Hb e o tempo entre o primeiro e o último valor de Hb foi usada como peso para o cálculo.
O prazo variou de acordo com o assunto. Para um determinado sujeito, o ponto final foi calculado a partir de 60 dias após a última transfusão de glóbulos vermelhos (para que o sangue transfundido não confundisse o cálculo da média ponderada) até a visita do mês 24 para esse sujeito.
Porcentagem de participantes que atendem à definição de redução transfusional (TR)
Prazo: De 12 a 24 meses pós-transplante
TR foi definido como demonstração de uma redução de 60 por cento (%) no volume anualizado de necessidades de transfusão de hemácias (em mililitros por quilograma [mL/kg]) no período pós-tratamento, de 12 meses após a infusão do medicamento até o mês 24 em comparação com a necessidade anualizada de transfusão de glóbulos vermelhos em mL/kg durante os 24 meses anteriores à inscrição no estudo.
De 12 a 24 meses pós-transplante
Porcentagem de participantes que tiveram uma redução de pelo menos 50%, 60%, 75%, 90% ou 100% no volume anualizado de transfusão de hemácias
Prazo: 12 meses após a infusão do medicamento até o 24º mês
Porcentagem de participantes com uma redução nos glóbulos vermelhos anualizados em mL/kg transfundidos de 12 meses após a infusão do medicamento até o mês 24 (aproximadamente um período de 12 meses) de pelo menos 50%, 60%, 75%, 90% ou 100% em comparação com a necessidade anualizada de transfusão de glóbulos vermelhos em mL/kg durante os 24 meses anteriores à inscrição.
12 meses após a infusão do medicamento até o 24º mês
Número anualizado de transfusões de glóbulos vermelhos
Prazo: Dos 12 meses pós-infusão do medicamento até o 24º mês
Foi relatado o número anualizado de transfusões de hemácias desde 12 meses após a infusão do medicamento até o mês 24.
Dos 12 meses pós-infusão do medicamento até o 24º mês
Tempo desde a última transfusão de hemácias até 24 meses
Prazo: Desde a última transfusão de hemácias até o mês 24 (período de tempo máximo real de até aproximadamente 27 meses devido à janela de visita)
Foi relatado o tempo desde a última transfusão de glóbulos vermelhos até o mês 24.
Desde a última transfusão de hemácias até o mês 24 (período de tempo máximo real de até aproximadamente 27 meses devido à janela de visita)
Número de participantes com níveis totais de Hb não suportados (>=10 g/dL, >=11 g/dL, >=12 g/dL, >=13 g/dL e >=14 g/dL) nos meses 6, 9 , 12, 18 e 24
Prazo: Nos meses 6, 9, 12, 18 e 24
Foi relatado o número de participantes com níveis de Hb total não suportados (>=10 g/dL, >=11 g/dL, >=12 g/dL, >=13 g/dL e >=14 g/dL) que atingiram os limites. nos meses 6, 9, 12, 18 e 24. Os participantes foram avaliados se tivessem uma medição de Hb total não suportada no momento específico, onde o nível de Hb total não suportado é definido como o nível de medição de Hb total sem quaisquer transfusões de glóbulos vermelhos agudos ou crónicos nos 60 dias anteriores à data de medição.
Nos meses 6, 9, 12, 18 e 24
Porcentagem de participantes que não receberam terapia de quelação por pelo menos 6 meses após a infusão do medicamento
Prazo: De 6 a 24 meses
Foi relatada a porcentagem de participantes que não receberam terapia de quelação por pelo menos 6 meses após a infusão do medicamento.
De 6 a 24 meses
Tempo desde o último uso de quelação de ferro até o último acompanhamento
Prazo: Desde a última quelação de ferro até o mês 24 (período de tempo máximo real de até aproximadamente 29 meses devido à janela de visita)
Foi relatado o tempo desde o último uso de quelação de ferro até o último acompanhamento de 24 meses.
Desde a última quelação de ferro até o mês 24 (período de tempo máximo real de até aproximadamente 29 meses devido à janela de visita)
Número de participantes que usaram flebotomia terapêutica após infusão de medicamentos
Prazo: Desde a infusão do medicamento até o 24º mês
A flebotomia terapêutica poderia ser usada em vez da quelação em participantes que tivessem Hb consistentemente >= 11 g/dL e que não estivessem mais recebendo transfusões regulares, a critério do investigador. Foi relatado o número de participantes que usaram flebotomia terapêutica após a infusão do medicamento até o mês 24.
Desde a infusão do medicamento até o 24º mês
Uso anualizado de terapia de flebotomia após infusão de medicamentos
Prazo: Desde a infusão do medicamento até o 24º mês
O uso anual da terapia de flebotomia (número de procedimentos por ano, calculado a partir da infusão de DP até o último acompanhamento) foi relatado.
Desde a infusão do medicamento até o 24º mês
Alteração da linha de base no conteúdo de ferro no fígado por ressonância magnética (MRI)
Prazo: Linha de base, mês 12 e 24
Foram relatadas alterações da linha de base no conteúdo de ferro no fígado por ressonância magnética nos meses 12 e 24. A linha de base é definida como o valor mais próximo, mas anterior ao condicionamento.
Linha de base, mês 12 e 24
Alteração da linha de base em T2* cardíaco na ressonância magnética
Prazo: Linha de base, meses 12 e 24
Foi relatada alteração da linha de base em T2 cardíaco* na ressonância magnética da linha de base, meses 12 e 24.
Linha de base, meses 12 e 24
Mudança da linha de base na ferritina sérica
Prazo: Linha de base, mês 12 e 24
A ferritina sérica era comumente usada para uma estimativa indireta dos estoques corporais de ferro. Embora sensível, não é específico para sobrecarga de ferro, pois pode estar elevado em vários estados infecciosos e inflamatórios e na presença de citólise. Foi relatada alteração da linha de base na ferritina sérica nos meses 12 e 24.
Linha de base, mês 12 e 24
Mudança da linha de base nas pontuações totais do Inventário de Qualidade de Vida Pediátrica (PedsQL) nos meses 12 e 24
Prazo: Linha de base, mês 12 e 24
PedsQL GCS concebido para medir a qualidade de vida relacionada com a saúde em crianças e adolescentes (2-18 anos). Abrangeu 4 dimensões de funcionamento (física [8 itens], emocional [5 itens], social [5 itens], escolar [3 itens]). Faixas etárias: Criança pequena (2-4 anos), Jovem pediátrico (5-7 anos), Pediátrico (8-12 anos), Adolescentes (13-18 anos). O questionário também foi preenchido pelos pais/cuidadores para avaliar a percepção dos pais sobre a qualidade de vida de seus filhos. O grupo Toddler foi composto por 21 itens, utilizando escala Likert de 5 pontos (0 a 4); todos os outros grupos consistiam em 23 itens, com escala Likert de 3 pontos (0, 2, 4) para pediatria jovem, escala Likert de 5 pontos para grupos pediátricos e adolescentes. Todas as pontuações relatadas foram transformadas em uma escala de 0 a 100 para cada domínio onde 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0. Pontuações mais altas correspondem a maior qualidade de vida.
Linha de base, mês 12 e 24
Mudança da linha de base na escala de qualidade de vida de 5 dimensões da EuroQol para jovens (EQ-5D-Y) Estado de saúde VAS nos meses 12 e 24
Prazo: Linha de base, meses 12 e 24
O EQ-5D é um instrumento genérico, padronizado e validado que foi o questionário de qualidade de vida relacionado à saúde baseado em preferências mais amplamente utilizado na avaliação de custo-eficácia e tecnologias de saúde. O EQ-5D-Y foi uma versão do instrumento desenvolvida e validada especificamente para uso por jovens de 12 a 17 anos. A escala visual analógica (EVA) EQ-5D-Y consistia em uma EAV vertical de 20 cm, com âncoras de 0 (pior estado de saúde imaginável) e 100 (melhor estado de saúde imaginável). Os entrevistados foram convidados a avaliar o seu próprio estado de saúde hoje, traçando uma linha a partir de uma caixa contendo estas palavras até ao ponto da escala que consideravam reflectir com maior precisão o seu estado de saúde actual. A EVA foi relatada (dados brutos) em uma escala de 0 a 100, onde 0= óbito e 100= saúde perfeita. Pontuações mais altas corresponderam a maior qualidade de vida.
Linha de base, meses 12 e 24
Mudança da linha de base na escala de qualidade de vida de 5 dimensões para adultos EuroQol (EQ-5D-3L) Pontuação de status de saúde VAS nos meses 12 e 24
Prazo: Linha de base, meses 12 e 24
EQ-5D é um instrumento genérico, padronizado e validado que foi o questionário de qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) baseado em preferências mais amplamente utilizado na avaliação de custo-efetividade e tecnologias de saúde. Os participantes com idade >=18 no momento do consentimento informado eram elegíveis para preencher a escala visual analógica (VAS) EQ-5D-3L, que consistia em uma VAS vertical de 20 cm, com âncoras de 0 (pior estado de saúde imaginável) e 100 (melhor estado de saúde imaginável). estado de saúde imaginável). Os entrevistados foram convidados a avaliar o seu próprio estado de saúde hoje, traçando uma linha a partir de uma caixa contendo estas palavras até ao ponto da escala que consideravam reflectir com maior precisão o seu estado de saúde actual. A EVA foi relatada (dados brutos) em uma escala de 0 a 100, onde 0= óbito e 100= saúde perfeita. A alteração negativa na pontuação indicou diminuição na qualidade de vida (conforme medido pelo EQ5D VAS) em relação ao valor basal.
Linha de base, meses 12 e 24
Mudança da linha de base na avaliação funcional da pontuação total do questionário de terapia do câncer-transplante de medula óssea (FACT-BMT)
Prazo: Linha de base, meses 12 e 24
O FACT-BMT avalia a qualidade de vida relacionada ao transplante de medula óssea em adultos. A pontuação total foi a soma das pontuações das subescalas para 5 domínios: Bem-estar Físico, Bem-Estar Social/Familiar, Bem-Estar Emocional, Bem-Estar Funcional e Subescala de Transplante de Medula Óssea. Cada item é pontuado em uma escala Likert de 5 pontos com base na concordância do participante com cada afirmação: 0 para “nada”, 1 para “um pouco”, 2 para “um pouco”, 3 para “bastante” e 4. para "muito. As pontuações relatadas foram transformadas da seguinte forma: Depois de levar em conta as pontuações reversas para questões construídas na forma negativa, a pontuação da subescala para cada domínio foi calculada multiplicando a soma das pontuações dos itens pelo número de itens na subescala e depois dividindo pelo número de itens respondidos. A pontuação total foi a soma do total das subescalas somadas e varia de 0 a 148. Pontuações mais altas corresponderam a maior qualidade de vida.
Linha de base, meses 12 e 24
Mudança da linha de base na pesquisa de saúde Short Form-36 (SF-36), versão 2, aguda (pontuações resumidas dos componentes físicos e mentais) nos meses 12 e 24
Prazo: Linha de base, meses 12 e 24
O SF-36 foi desenvolvido para medir a qualidade de vida relacionada à saúde em adultos. O instrumento era composto por 36 itens que foram agregados em 8 escalas multi-itens (funcionamento físico [1=sim, muito limitado, até 3=não, nada limitado], aspectos físicos [1=sempre, até 5 =nenhuma vez], dor corporal [1=muito intensa, até 6=nenhuma], saúde geral [1=ruim, até 5=excelente], vitalidade [1=nenhuma vez, até 5=todo o tempo], social funcionamento [1=todo o tempo, até 5=nenhum tempo], papel emocional [1=todo o tempo, até 5=nenhum tempo] e saúde mental [1=todo o tempo, até 5=nenhum tempo] ). As 8 escalas foram resumidas como pontuação do Resumo do Componente Físico (PCS) (funcionamento físico, função física, dor corporal, escalas de saúde geral) e pontuação do Resumo do Componente Mental (MCS) (escalas de vitalidade, funcionamento social, função emocional, saúde mental) . As pontuações resumidas relatadas foram transformadas em uma escala de 0 a 100 (pontuações mais altas correspondiam a maior qualidade de vida), sendo apresentadas alterações em relação aos resultados iniciais.
Linha de base, meses 12 e 24

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

bluebird bio

Investigadores

  • Diretor de estudo: Himal L Thakar, MD, bluebird bio

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

8 de junho de 2017

Conclusão Primária (Real)

15 de novembro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

15 de novembro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

29 de junho de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

29 de junho de 2017

Primeira postagem (Real)

2 de julho de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

7 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

5 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HGB-212

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

A Bluebird bio está comprometida com a transparência. Conjuntos de dados de nível de paciente devidamente desidentificados e documentos de apoio podem ser compartilhados (se permitido contratualmente ou de outra forma legal) após a conclusão deste estudo, envio de todas as submissões regulatórias aplicáveis ​​e consistente com os critérios estabelecidos pela bluebird bio e/ou melhores práticas da indústria para proteger informações confidenciais e manter a privacidade dos participantes do estudo. Para mais informações, entre em contato conosco em datasharing@bluebirdbio.com.

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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