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Une étude évaluant l'efficacité et l'innocuité du produit médicamenteux LentiGlobin® BB305 chez des participants atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions

5 mars 2024 mis à jour par: bluebird bio

Une étude de phase 3 à un seul bras évaluant l'efficacité et l'innocuité de la thérapie génique chez des sujets atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions par transplantation de cellules souches CD34+ autologues transduites ex vivo avec un vecteur lentiviral βA-T87Q-globine chez des sujets âgés de ≤ 50 ans

Il s'agit d'une étude de phase 3 à un seul bras, multisite, à dose unique, menée auprès d'environ 18 participants âgés de moins ou égal à (<=) 50 ans atteints de β-thalassémie dépendante des transfusions (TDT), qui ont une β0 /β0, β0/IVS-I-110 ou IVS-I-110/IVS-I-110. L'étude évaluera l'efficacité et l'innocuité de la greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques (GCSH) à l'aide du produit médicamenteux LentiGlobin BB305.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

19

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Hannover, Allemagne, 30625
        • Hannover Medical School
      • Heidelberg, Allemagne, 69120
        • University of Heidelberg
  • France
      • Marseille, France, 13385
        • Hôpital d'Enfants de la Timone
  • Grèce
      • Thessaloníki, Grèce
        • General Hospital of Thessaloniki 'G.Papanikolaou'
  • Italie
      • Rome, Italie
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Babino Gesu
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • University College London Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

1 seconde à 50 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

• Participants âgés de moins ou égal à (<=) 50 ans au moment du consentement ou de l'assentiment (selon le cas), et capables de fournir un consentement écrit (adultes ou tuteurs légaux, selon le cas) ou un assentiment (adolescents ou enfants) . À condition que le comité de surveillance des données (DMC) ait approuvé l'inscription de participants de moins de 5 ans, les participants de moins de 5 ans peuvent être inscrits s'ils pèsent au moins 6 kilogrammes (kg) et s'ils sont raisonnablement censés être en mesure de fournir au moins le nombre minimum de cellules nécessaires pour lancer le processus de fabrication.

  • Diagnostic de TDT avec des antécédents d'au moins 100 millilitres par kilogramme par an (mL/kg/an) de pRBC au cours des 2 années précédant l'inscription (tous les participants), ou être pris en charge selon les directives standard de la thalassémie avec> = 8 transfusions de pRBC par année au cours des 2 années précédant l'inscription (participants >=12 ans).
  • Cliniquement stable et éligible pour subir une HSCT.
  • Traité et suivi pendant au moins les 2 dernières années dans un centre spécialisé qui a conservé des dossiers médicaux détaillés, y compris l'historique des transfusions.

Critère d'exclusion:

  • Présence d'une mutation caractérisée comme autre que β0 (par exemple, β+, βE, βC) sur au moins un allèle du gène de la β-globine (HBB).
  • Positif pour la présence du virus de l'immunodéficience humaine de type 1 ou 2 (VIH-1 et VIH-2), du virus de l'hépatite B (VHB) ou de l'hépatite C (VHC).
  • Un nombre de globules blancs (WBC) inférieur à (<) 3 × 10 ^ 9 / litre (L) et / ou un nombre de plaquettes <100 × 10 ^ 9 / L non lié à l'hypersplénisme.
  • Trouble hémorragique non corrigé.
  • Toute malignité antérieure ou actuelle.
  • HSCT antérieur.
  • Maladie hépatique avancée.
  • Un T2* cardiaque <10 ms en IRM.
  • Toute autre preuve de surcharge en fer sévère qui, de l'avis de l'investigateur, justifie l'exclusion.
  • Participation à une autre étude clinique avec un médicament expérimental dans les 30 jours suivant le dépistage.
  • Toute autre condition qui rendrait le participant inadmissible à la GCSH, tel que déterminé par le médecin traitant ou l'investigateur.
  • Réception préalable d'une thérapie génique.
  • Grossesse ou allaitement chez une femme en post-partum ou absence de contraception adéquate pour une participante fertile.
  • Un donneur familial compatible avec l'antigène leucocytaire humain (HLA) connu et disponible.
  • Toute contre-indication à l'utilisation du facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF) et du plérixafor lors de la mobilisation des cellules souches hématopoïétiques et toute contre-indication à l'utilisation du busulfan et de tout autre médicament nécessaire lors du conditionnement myéloablatif, y compris l'hypersensibilité aux substances actives ou à l'un des excipients.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Produit pharmaceutique LentiGlobin BB305
Produit pharmaceutique LentiGlobin BB305 (population autologue enrichie en cellules CD34+ qui contient des cellules transduites avec le vecteur lentiviral LentiGlobin BB305 codant pour la globine βA-T87Q humaine)
Génétique: Produit pharmaceutique LentiGlobin BB305
Le produit pharmaceutique LentiGlobin BB305 est administré par perfusion IV après un conditionnement myéloablatif avec du busulfan.
Autres noms:
  • betibeglogene autotemcel

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant atteint l'indépendance transfusionnelle (TI)
Délai: De 12 à 24 mois après la greffe
L'IT a été défini comme une moyenne pondérée d'hémoglobine (Hb) >= 9 grammes par décilitre (g/dL) sans transfusion de concentrés de globules rouges (pRBC) pendant une période continue >= 12 mois à tout moment au cours de l'étude après la prise du médicament. infusion.
De 12 à 24 mois après la greffe

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Volume annualisé des transfusions de pRB
Délai: De 12 à 24 mois post-greffe
Volume annualisé de transfusions de globules rouges de 12 mois après la perfusion du produit jusqu'au mois 24 par rapport au volume annualisé de transfusions au cours des 24 mois précédant l'inscription.
De 12 à 24 mois post-greffe
Délai entre la perfusion du produit médicamenteux et la dernière transfusion de globules rouges p
Délai: Du début de la perfusion du médicament jusqu'au mois 24
Le temps écoulé entre la perfusion du produit médicamenteux et la dernière transfusion de globules rouges p a été rapporté.
Du début de la perfusion du médicament jusqu'au mois 24
Nadir moyen pondéré d'hémoglobine (Hb)
Délai: 12 mois après la perfusion du produit jusqu'au 24 mois
Le nadir Hb moyen pondéré a été défini comme l'Hb la plus récente avant chaque transfusion de globules rouges, le jour de la transfusion ou dans les 3 jours et, s'il y a eu une période de plus de 60 jours sans transfusion, tous les enregistrements d'Hb entre le jour 61 et la dernière le suivi ou la prochaine transfusion (inclus) a été inclus. Le nadir Hb moyen pondéré pendant la période de 12 mois après la perfusion du médicament jusqu'au mois 24 a été comparé au nadir Hb moyen pondéré pendant les 24 mois précédant l'inscription.
12 mois après la perfusion du produit jusqu'au 24 mois
Niveaux d'Hb totale non pris en charge aux mois 6, 9, 12, 18 et 24
Délai: Aux mois 6, 9, 12, 18 et 24
Le niveau d'Hb totale non pris en charge a été défini comme le niveau de mesure de l'Hb totale sans aucune transfusion de globules rouges aigus ou chroniques dans les 60 jours précédant la date de mesure.
Aux mois 6, 9, 12, 18 et 24
Pourcentage de participants ayant atteint l'indépendance transfusionnelle (TI) au mois 24
Délai: Au mois 24 après la greffe
L'IT a été défini comme une moyenne pondérée d'hémoglobine (Hb) >= 9 grammes par décilitre (g/dL) sans transfusion de concentrés de globules rouges (pRBC) pendant une période continue >= 12 mois à tout moment au cours de l'étude après la prise du médicament. infusion.
Au mois 24 après la greffe
Durée de l'indépendance transfusionnelle (IT)
Délai: Du début de l'IT jusqu'au mois 24 (délai maximum réel pouvant aller jusqu'à environ 25 mois en raison de la fenêtre de visite)
La durée du TI a été calculée comme le temps écoulé depuis le début du TI (c'est-à-dire première Hb >=9 sans transfusion au cours des 60 jours précédents) jusqu'à la dernière Hb disponible à laquelle les critères TI sont toujours remplis selon la méthodologie de Kaplan-Meier.
Du début de l'IT jusqu'au mois 24 (délai maximum réel pouvant aller jusqu'à environ 25 mois en raison de la fenêtre de visite)
Délai entre la perfusion du produit médicamenteux et l'obtention de l'indépendance transfusionnelle (IT)
Délai: De la perfusion du produit médicamenteux au début de l'IT (jusqu'au mois 24 [délai maximum réel pouvant aller jusqu'à environ 25 mois en raison de la fenêtre de visite])
Le temps écoulé entre la perfusion du produit médicamenteux et l'obtention de l'IT a été calculé comme le temps écoulé entre la perfusion du produit médicamenteux et la première hémoglobine à laquelle un participant peut être déclaré comme TI (c'est-à-dire « début de l'IT + >= 12 mois », en fonction du laboratoire d'hémoglobine. calendrier).
De la perfusion du produit médicamenteux au début de l'IT (jusqu'au mois 24 [délai maximum réel pouvant aller jusqu'à environ 25 mois en raison de la fenêtre de visite])
Hémoglobine (Hb) moyenne pondérée pendant l'indépendance transfusionnelle (TI)
Délai: Le délai variait selon le sujet. Pour un sujet donné, le critère d'évaluation a été calculé à partir de 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges (le sang transfusé n'a donc pas perturbé le calcul de la moyenne pondérée) jusqu'à la visite du 24e mois pour ce sujet.
L'Hb moyenne pondérée a été définie comme la moyenne pondérée des valeurs d'Hb sans aucune transfusion de pRBC au cours des 60 jours suivants pour un sujet donné. Le rapport entre le temps entre deux valeurs d'Hb et le temps entre la première et la dernière valeur d'Hb a été utilisé comme poids pour le calcul.
Le délai variait selon le sujet. Pour un sujet donné, le critère d'évaluation a été calculé à partir de 60 jours après la dernière transfusion de globules rouges (le sang transfusé n'a donc pas perturbé le calcul de la moyenne pondérée) jusqu'à la visite du 24e mois pour ce sujet.
Pourcentage de participants qui répondent à la définition de réduction transfusionnelle (TR)
Délai: De 12 à 24 mois après la greffe
La TR a été définie comme la démonstration d'une réduction de 60 pour cent (%) du volume annualisé des besoins transfusionnels de globules rouges (en millilitres par kilogramme [mL/kg]) au cours de la période post-traitement, de 12 mois après la perfusion du produit médicamenteux jusqu'au mois 24. par rapport aux besoins transfusionnels annualisés en ml/kg de pRBC au cours des 24 mois précédant l'inscription à l'étude.
De 12 à 24 mois après la greffe
Pourcentage de participants ayant connu une réduction d'au moins 50 %, 60 %, 75 %, 90 % ou 100 % du volume transfusionnel annualisé de globules rouges
Délai: 12 mois après la perfusion du produit médicamenteux jusqu'au 24 mois
Pourcentage de participants présentant une réduction du nombre annualisé de ml/kg de globules rouges transfusés entre 12 mois après la perfusion du produit médicamenteux et jusqu'au mois 24 (environ une période de 12 mois) d'au moins 50 %, 60 %, 75 %, 90 % ou 100 % par rapport aux besoins transfusionnels annualisés en ml/kg de pRBC au cours des 24 mois précédant l'inscription.
12 mois après la perfusion du produit médicamenteux jusqu'au 24 mois
Nombre annualisé de transfusions de globules rouges
Délai: À partir de 12 mois après la perfusion du produit médicamenteux jusqu'au 24 mois
Le nombre annualisé de transfusions de globules rouges p à partir de 12 mois après la perfusion du produit médicamenteux jusqu'au mois 24 a été rapporté.
À partir de 12 mois après la perfusion du produit médicamenteux jusqu'au 24 mois
Délai entre la dernière transfusion de pRBC et 24 mois
Délai: De la dernière transfusion de globules rouges jusqu'au 24 mois (délai maximum réel pouvant aller jusqu'à environ 27 mois en raison de la fenêtre de visite)
Le temps écoulé entre la dernière transfusion de pRBC et le 24e mois a été signalé.
De la dernière transfusion de globules rouges jusqu'au 24 mois (délai maximum réel pouvant aller jusqu'à environ 27 mois en raison de la fenêtre de visite)
Nombre de participants présentant des taux d'hémoglobine totale non pris en charge (>=10 g/dL, >=11 g/dL, >=12 g/dL, >=13 g/dL et >=14 g/dL) aux mois 6 et 9 , 12, 18 et 24
Délai: Aux mois 6, 9, 12, 18 et 24
Nombre de participants présentant des taux d'Hb totale non pris en charge (>=10 g/dL, >=11 g/dL, >=12 g/dL, >=13 g/dL et >=14 g/dL) atteignant les seuils ont été signalés aux mois 6, 9, 12, 18 et 24. Les participants étaient évaluables s'ils avaient une mesure d'Hb totale non prise en charge à un moment spécifique, où le niveau d'Hb totale non pris en charge est défini comme le niveau de mesure d'Hb totale sans aucune transfusion de globules rouges aigus ou chroniques dans les 60 jours précédant la date de mesure.
Aux mois 6, 9, 12, 18 et 24
Pourcentage de participants n'ayant pas reçu de traitement par chélation pendant au moins 6 mois après la perfusion du produit médicamenteux
Délai: De 6 à 24 mois
Le pourcentage de participants qui n'ont pas reçu de traitement chélateur pendant au moins 6 mois après la perfusion du produit médicamenteux a été signalé.
De 6 à 24 mois
Délai entre la dernière utilisation de chélation du fer et le dernier suivi
Délai: De la dernière chélation du fer jusqu'au mois 24 (délai maximum réel pouvant aller jusqu'à environ 29 mois en raison de la fenêtre de visite)
Le délai entre la dernière utilisation d'un chélateur du fer et le dernier suivi jusqu'à 24 mois a été rapporté.
De la dernière chélation du fer jusqu'au mois 24 (délai maximum réel pouvant aller jusqu'à environ 29 mois en raison de la fenêtre de visite)
Nombre de participants ayant utilisé une phlébotomie thérapeutique après la perfusion d'un produit médicamenteux
Délai: De la perfusion du produit médicamenteux jusqu'au mois 24
La phlébotomie thérapeutique pourrait être utilisée à la place de la chélation chez les participants dont l'Hb était constamment >= 11 g/dL et qui ne recevaient plus de transfusions régulières, à la discrétion de l'investigateur. Le nombre de participants ayant eu recours à une phlébotomie thérapeutique après la perfusion du produit médicamenteux jusqu'au mois 24 a été signalé.
De la perfusion du produit médicamenteux jusqu'au mois 24
Utilisation annualisée de la thérapie par phlébotomie après la perfusion d'un produit médicamenteux
Délai: De la perfusion du produit médicamenteux jusqu'au mois 24
L'utilisation annualisée du traitement par phlébotomie (nombre de procédures par an, calculé à partir de la perfusion de DP jusqu'au dernier suivi) a été rapportée.
De la perfusion du produit médicamenteux jusqu'au mois 24
Changement par rapport à la valeur initiale de la teneur en fer du foie par imagerie par résonance magnétique (IRM)
Délai: Référence, mois 12 et 24
Des changements par rapport à la valeur initiale de la teneur en fer du foie par IRM aux mois 12 et 24 ont été signalés. La ligne de base est définie comme la valeur la plus proche mais antérieure au conditionnement.
Référence, mois 12 et 24
Changement par rapport à la valeur initiale du T2 cardiaque* à l'IRM
Délai: Référence, mois 12 et 24
Un changement par rapport à la valeur initiale du T2* cardiaque à l'IRM par rapport à la valeur initiale, aux mois 12 et 24, a été signalé.
Référence, mois 12 et 24
Changement par rapport à la ligne de base de la ferritine sérique
Délai: Référence, mois 12 et 24
La ferritine sérique était couramment utilisée pour une estimation indirecte des réserves corporelles en fer. Bien que sensible, il n’est pas spécifique de la surcharge en fer car il peut être élevé dans divers états infectieux et inflammatoires et en présence de cytolyse. Un changement par rapport à la valeur initiale de la ferritine sérique aux mois 12 et 24 a été signalé.
Référence, mois 12 et 24
Changement par rapport à la ligne de base des scores totaux de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL) aux mois 12 et 24
Délai: Référence, mois 12 et 24
PedsQL GCS conçu pour mesurer la qualité de vie liée à la santé chez les enfants et les adolescents (2 à 18 ans). Elle englobait 4 dimensions du fonctionnement (physique [8 items], émotionnelle [5 items], sociale [5 items], scolaire [3 items]). Tranches d'âge : Tout-petits (2-4 ans), Jeunes pédiatriques (5-7 ans), Pédiatriques (8-12 ans), Adolescents (13-18 ans). Le questionnaire a également été rempli par le parent/tuteur pour évaluer les perceptions des parents sur la qualité de vie de leurs enfants. Le groupe des tout-petits était composé de 21 éléments, utilisant une échelle de Likert à 5 points (0 à 4) ; tous les autres groupes comprenaient 23 éléments, avec une échelle de Likert à 3 points (0, 2, 4) pour les jeunes enfants, une échelle de Likert à 5 points pour les groupes de pédiatrie et d'adolescents. Tous les scores rapportés ont été transformés sur une échelle de 0 à 100 pour chaque domaine où 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 et 4=0. Des scores plus élevés correspondent à une meilleure qualité de vie.
Référence, mois 12 et 24
Changement par rapport aux valeurs initiales de l'échelle de qualité de vie EuroQol à 5 ​​dimensions pour les jeunes (EQ-5D-Y) sur l'état de santé EVA aux mois 12 et 24
Délai: Référence, mois 12 et 24
EQ-5D est un instrument générique validé, standardisé qui a été le questionnaire de qualité de vie lié à la santé basé sur les préférences le plus largement utilisé dans l'évaluation de la rentabilité et des technologies de la santé. EQ-5D-Y était une version de l'instrument spécifiquement développée et validée pour être utilisée par les jeunes âgés de 12 à 17 ans. L'échelle visuelle analogique (EVA) EQ-5D-Y consistait en une EVA verticale de 20 cm, avec des ancres de 0 (pire état de santé imaginable) et 100 (meilleur état de santé imaginable). Il a été demandé aux répondants d'évaluer leur propre état de santé actuel en traçant une ligne à partir d'une case contenant ces mots jusqu'au point de l'échelle qui, selon eux, reflétait le plus fidèlement leur état de santé actuel. L'EVA a été rapportée (données brutes) sur une échelle de 0 à 100 où 0 = décès et 100 = parfaite santé. Des scores plus élevés correspondaient à une meilleure qualité de vie.
Référence, mois 12 et 24
Changement par rapport à la ligne de base du score de l'état de santé EVA de l'échelle de qualité de vie EuroQol à 5 ​​dimensions pour adultes (EQ-5D-3L) aux mois 12 et 24
Délai: Référence, mois 12 et 24
EQ-5D est un instrument générique validé, standardisé qui a été le questionnaire de qualité de vie lié à la santé (HRQoL) basé sur les préférences le plus largement utilisé dans l'évaluation de la rentabilité et des technologies de la santé. Les participants âgés de >=18 ans au moment du consentement éclairé étaient éligibles pour remplir l'échelle visuelle analogique (EVA) EQ-5D-3L qui consistait en une EVA verticale de 20 cm, avec des ancres de 0 (pire état de santé imaginable) et 100 (meilleur état de santé imaginable). état de santé imaginable). Il a été demandé aux répondants d'évaluer leur propre état de santé actuel en traçant une ligne à partir d'une case contenant ces mots jusqu'au point de l'échelle qui, selon eux, reflétait le plus fidèlement leur état de santé actuel. L'EVA a été rapportée (données brutes) sur une échelle de 0 à 100 où 0 = décès et 100 = parfaite santé. Un changement négatif du score indiquait une diminution de la qualité de vie (telle que mesurée par l'EQ5D VAS) par rapport au départ.
Référence, mois 12 et 24
Changement par rapport à la ligne de base dans l'évaluation fonctionnelle du score total du questionnaire de thérapie anticancéreuse-greffe de moelle osseuse (FACT-BMT)
Délai: Référence, mois 12 et 24
FACT-BMT est évalué la qualité de vie liée à la greffe de moelle osseuse chez les adultes. Le score total était la somme des scores des sous-échelles pour 5 domaines : bien-être physique, bien-être social/familial, bien-être émotionnel, bien-être fonctionnel et sous-échelle de transplantation de moelle osseuse. Chaque élément est noté sur une échelle de Likert à 5 points basée sur l'accord des participants avec chaque affirmation : 0 pour « pas du tout », 1 pour « un peu », 2 pour « un peu », 3 pour « pas mal » et 4. pour "beaucoup". Les scores rapportés ont été transformés comme suit : après avoir pris en compte les scores inversés pour les questions construites sous forme négative, le score de la sous-échelle pour chaque domaine a été calculé en multipliant la somme des scores des éléments par le nombre d'éléments de la sous-échelle, puis en divisant par le nombre d'éléments répondus. Le score total était la somme du total des sous-échelles et allait de 0 à 148. Des scores plus élevés correspondaient à une meilleure qualité de vie.
Référence, mois 12 et 24
Changement par rapport à la ligne de base dans l'enquête sur la santé abrégée 36 (SF-36), version 2, aiguë (scores récapitulatifs des composantes physiques et mentales) aux mois 12 et 24
Délai: Référence, mois 12 et 24
Le SF-36 a été conçu pour mesurer la qualité de vie liée à la santé des adultes. L'instrument comprenait 36 ​​items regroupés en 8 échelles multi-items (fonctionnement physique [1 = oui, beaucoup limité, à 3 = non, pas limité du tout], rôle physique [1 = tout le temps, à 5). =aucun temps], douleur corporelle [1=très intense, à 6=aucune], état de santé général [1=médiocre, à 5=excellent], vitalité [1=aucun temps, à 5=tout le temps], social fonctionnement [1 = tout le temps, à 5 = jamais], rôle émotionnel [1 = tout le temps, à 5 = jamais] et santé mentale [1 = tout le temps, à 5 = jamais] ). Les 8 échelles ont été résumées sous forme de score de résumé de la composante physique (PCS) (fonctionnement physique, rôle physique, douleur corporelle, échelles de santé générale) et de score de résumé de la composante mentale (MCS) (vitalité, fonctionnement social, rôle-émotionnel, échelles de santé mentale). . Les scores récapitulatifs rapportés ont été transformés sur une échelle de 0 à 100 (des scores plus élevés correspondaient à une qualité de vie plus élevée), les changements par rapport aux résultats de base étant présentés.
Référence, mois 12 et 24

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

bluebird bio

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Himal L Thakar, MD, bluebird bio

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

8 juin 2017

Achèvement primaire (Réel)

15 novembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

15 novembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

29 juin 2017

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

29 juin 2017

Première publication (Réel)

2 juillet 2017

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

7 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

5 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HGB-212

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Bluebird bio s’engage en faveur de la transparence. Des ensembles de données sur les patients et des documents justificatifs correctement anonymisés peuvent être partagés (si cela est autorisé contractuellement ou par la loi) après l'achèvement de cette étude, la soumission de toutes les soumissions réglementaires applicables et conformément aux critères établis par bluebird bio et/ou aux meilleures pratiques de l'industrie pour protéger informations confidentielles et préserver la confidentialité des participants à l’étude. Pour toute demande de renseignements, veuillez nous contacter à datasharing@bluebirdbio.com.

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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