Takrolimus u dětí s Henoch-Schönleinovou purpurovou nefritidou
Off-label použití takrolimu u dětí s Henoch-Schönleinovou purpurovou nefritidou: účinnost a bezpečnost
Henochova-Schönleinova purpura (HSP) je nejčastější vaskulitidou u dětí s incidencí přibližně 10:100 000 dětí a mírnou převahou mužů (poměr mužů k ženám 1,5:1). Henoch-Schönleinova purpurová nefritida (HSPN) je hlavní příčinou morbidity pro HSP a 1 %–7 % pacientů s HSPN může progredovat do selhání ledvin nebo do konečného stadia renálního onemocnění.
Imunosupresivní léčba se stala standardní léčbou u dětí s HSPN, nicméně použití těchto léků je v klinické praxi stále převážně off-label. Takrolimus, inhibitor kalcineurinu, byl nedávno navržen v léčbě HSPN u dětí. Klinické údaje založené na důkazech jsou však stále omezené.
Vzhledem k potenciálním přínosům a nenaplněným potřebám v klinické praxi bylo účelem této pilotní studie posoudit účinnost a bezpečnost takrolimu u dětí s HSPN a vyhodnotit potenciální dopad CYP3A5.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 4
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
HSPN děti Ve věku méně než 18 let; užívání takrolimu jako počáteční imunosupresivní terapie -
Kritéria vyloučení:
Děti dostaly před zahájením studie jiný imunosupresivní lék nebo jinou systémovou zkušební lékovou terapii; Děti měly souběžný zdravotní stav, jehož účast může podle názoru zkoušejícího a/nebo lékařského poradce představovat nepřijatelné dodatečné riziko.
-
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: terapeutická skupina
Imunosupresivní léčba zahrnovala takrolimus a prednison.
|
Imunosupresivní léčba zahrnovala takrolimus a prednison.
Léčba takrolimem byla zahájena dávkou 0,05-0,1 mg/kg/den dvakrát denně a užívána po dobu nejméně 6 měsíců.
Prednison byl zahájen dávkou 2 mg/kg/den a po zahájení léčby se postupně snižoval.
Imunosupresivní léčba zahrnovala takrolimus a prednison.
Léčba takrolimem byla zahájena dávkou 0,05-0,1 mg/kg/den dvakrát denně a užívána po dobu nejméně 6 měsíců.
Prednison byl zahájen dávkou 2 mg/kg/den a po zahájení léčby se postupně snižoval.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Kompletní remise
Časové okno: do 6 měsíců
|
klinické příznaky a známky zmizely a proteinurie byla během 6 měsíců nižší než 4 mg/h na m2 tělesného povrchu.
|
do 6 měsíců
|
|
Částečná remise
Časové okno: do 6 měsíců
|
pokud byla proteinurie snížena na 4,1-40 mg/h na m2 tělesného povrchu během 6 měsíců.
Pacient nereagující na léčbu byl definován, pokud nedošlo ke zlepšení klinických příznaků nebo známek 6 měsíců po léčbě takrolimem s prednisonem nebo bez něj, nebo pokud protein v moči zůstal více než 40 mg/h na m2 tělesného povrchu.
|
do 6 měsíců
|
|
nereagující
Časové okno: do 6 měsíců
|
Pacient nereagující na léčbu byl definován, pokud nedošlo ke zlepšení klinických příznaků nebo známek 6 měsíců po léčbě takrolimem s prednisonem nebo bez něj, nebo pokud protein v moči zůstal více než 40 mg/h na m2 tělesného povrchu.
|
do 6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Wei Zhao, Shandong University
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Onemocnění imunitního systému
- Onemocnění ledvin
- Urologická onemocnění
- Hematologická onemocnění
- Krvácení
- Hemoragické poruchy
- Hemostatické poruchy
- Vaskulitida
- Přecitlivělost
- Poruchy srážení krve
- Kožní projevy
- Imunitní komplexní onemocnění
- Purpura
- Nefritida
- Purpura, Schoenlein-Henoch
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Inhibitory enzymů
- Protizánětlivé látky
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Glukokortikoidy
- Hormony
- Hormony, hormonální náhražky a antagonisté hormonů
- Antineoplastická činidla, Hormonální
- Inhibitory kalcineurinu
- Prednison
- Takrolimus
Další identifikační čísla studie
- 2017TAC001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .