Dlouhodobá následná studie pro pacienty z AVXS-101-CL-101 (START)
Dlouhodobá následná bezpečnostní studie u pacientů v klinické studii genové substituční terapie AVXS-101-CL-101 pro spinální svalovou atrofii typu 1 poskytující AVXS 101
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Toto je dlouhodobá bezpečnostní následná studie u pacientů v klinické studii genové substituční terapie AVXS-101-CL-101 pro SMA typu 1 dodávající onasemnogen abeparvovec-xioi. Pacienti budou převedeni z rodičovské studie do této dlouhodobé studie za účelem nepřetržitého sledování bezpečnosti po dobu až 15 let. Poslední návštěva rodičovské studie nebo předčasné ukončení rodičovské studie může sloužit jako návštěva, při které se provede proces formuláře informovaného souhlasu pro dlouhodobou následnou bezpečnostní studii AVXS 101-LT-001. Pacienti se budou každoročně vracet na následné studijní návštěvy po dobu pěti (5) let a poté budou každoročně po dobu deseti (10) let kontaktováni telefonicky. Kromě toho budou v souvislosti s každoročními studijními návštěvami a telefonickými kontakty pro zkoušejícího vyžádány přenosy záznamů pacientů od jejich místního lékaře a/nebo neurologa.
Pokud se pacient nemůže vrátit na původní vyšetřovací místo, sponzor se domluví s místním lékařem pacienta, který bude sloužit jako další zkoušející, který provede požadovaná hodnocení.
Tyto informace z klinického hodnocení byly předloženy dobrovolně podle platného zákona, a proto nemusí platit určité lhůty pro předložení. (To znamená, že informace z klinického hodnocení pro toto použitelné klinické hodnocení byly předloženy podle oddílu 402(j)(4)(A) zákona o veřejné zdravotní službě a 42 CFR 11.60 a nevztahují se na ně lhůty stanovené v oddílech 402(j) (2) a (3) zákona o veřejné zdravotní službě nebo 42 CFR 11.24 a 11.44.).
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacient, který dostával onasemnogen abeparvovec-xioi v klinické studii genové substituční terapie AVXS-101-CL-101 pro SMA typu 1.
- Rodič/zákonný zástupce ochotný a schopný dokončit proces informovaného souhlasu, dodržovat studijní postupy a plán návštěv.
Kritéria vyloučení:
1. Rodič/zákonný zástupce, který se nemůže nebo nechce zúčastnit dlouhodobé následné studie bezpečnosti.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Jiný
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Dlouhodobá bezpečnost
Časové okno: 15 let
|
Primárním cílem je shromáždit dlouhodobé údaje o bezpečnosti pacientů s SMA typu 1, kteří byli léčeni onasemnogenem abeparvovec-xioi v klinické studii AVXS-101-CL-101 genové substituční terapie, a to posouzením incidence SAE a nežádoucích příhod zvláštního zájmu.
|
15 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Obecné publikace
- Mendell JR, Al-Zaidy SA, Lehman KJ, McColly M, Lowes LP, Alfano LN, Reash NF, Iammarino MA, Church KR, Kleyn A, Meriggioli MN, Shell R. Five-Year Extension Results of the Phase 1 START Trial of Onasemnogene Abeparvovec in Spinal Muscular Atrophy. JAMA Neurol. 2021 Jul 1;78(7):834-841. doi: 10.1001/jamaneurol.2021.1272.
- Day JW, Mendell JR, Mercuri E, Finkel RS, Strauss KA, Kleyn A, Tauscher-Wisniewski S, Tukov FF, Reyna SP, Chand DH. Clinical Trial and Postmarketing Safety of Onasemnogene Abeparvovec Therapy. Drug Saf. 2021 Oct;44(10):1109-1119. doi: 10.1007/s40264-021-01107-6. Epub 2021 Aug 12. Erratum In: Drug Saf. 2022 Feb;45(2):191-192. doi: 10.1007/s40264-021-01130-7.
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Neurologické projevy
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neuromuskulární projevy
- Patologické stavy, anatomické
- Neuromuskulární onemocnění
- Genetické choroby, vrozené
- Neurodegenerativní onemocnění
- Heredodegenerativní poruchy, nervový systém
- Nemoci míchy
- Nemoc motorických neuronů
- Atrofie
- Svalová atrofie
- Svalová atrofie, Spinální
- Spinální svalové atrofie dětství
Další identifikační čísla studie
- AVXS-101-LT-001
- COAV101A12401 (Jiný identifikátor: Novartis Pharmaceuticals)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .