Étude de suivi à long terme pour les patients de AVXS-101-CL-101 (START)

Il s'agit d'une étude de suivi à long terme sur l'innocuité des patients participant à l'essai clinique de thérapie de remplacement du gène AVXS-101-CL-101 pour le SMA de type 1 délivrant l'onasemnogene abeparvovec-xioi. Les patients passeront de l'étude mère à cette étude à long terme pour une surveillance continue de l'innocuité jusqu'à 15 ans. La dernière visite de l'étude parentale ou l'arrêt précoce de l'étude parentale peut servir de visite au cours de laquelle le processus de formulaire de consentement éclairé est effectué pour l'étude de suivi à long terme de l'innocuité AVXS 101-LT-001. Les patients reviendront chaque année pour des visites d'étude de suivi pendant cinq (5) ans, puis seront contactés par téléphone chaque année pendant dix (10) ans. De plus, les transferts de dossiers de patients de leur médecin et / ou neurologue local seront demandés conjointement avec les visites d'étude annuelles et les contacts téléphoniques pour examen par l'investigateur.

Si le patient n'est pas en mesure de retourner au site d'investigation d'origine, le promoteur s'arrangera avec le médecin local du patient pour qu'il serve d'investigateur supplémentaire pour effectuer les évaluations requises.

Ces informations sur les essais cliniques ont été soumises volontairement en vertu de la loi applicable et, par conséquent, certains délais de soumission peuvent ne pas s'appliquer. (C'est-à-dire que les informations sur les essais cliniques pour cet essai clinique applicable ont été soumises en vertu de l'article 402(j)(4)(A) de la loi sur les services de santé publique et 42 CFR 11.60 et ne sont pas soumises aux délais établis par les articles 402(j) (2) et (3) de la loi sur les services de santé publique ou 42 CFR 11.24 et 11.44.).