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Estudo de acompanhamento de longo prazo para pacientes do AVXS-101-CL-101 (START)

23 de abril de 2025 atualizado por: Novartis Gene Therapies

Um estudo de segurança de acompanhamento de longo prazo de pacientes no ensaio clínico de terapia de substituição genética AVXS-101-CL-101 para atrofia muscular espinhal tipo 1 entregando AVXS 101

Este é um estudo de acompanhamento de segurança de longo prazo de pacientes no ensaio clínico de terapia de substituição genética AVXS-101-CL-101 para SMA tipo 1 fornecendo onasemnogene abeparvovec-xioi. Os pacientes passarão do estudo principal para este estudo de longo prazo para monitoramento de segurança contínuo por até 15 anos.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de acompanhamento de segurança de longo prazo de pacientes no ensaio clínico de terapia de substituição genética AVXS-101-CL-101 para SMA tipo 1 fornecendo onasemnogene abeparvovec-xioi. Os pacientes passarão do estudo principal para este estudo de longo prazo para monitoramento de segurança contínuo por até 15 anos. A última visita do estudo parental ou a descontinuação precoce do estudo parental pode servir como a visita na qual o processo do formulário de consentimento informado é conduzido para o estudo de segurança de acompanhamento de longo prazo AVXS 101-LT-001. Os pacientes retornarão anualmente para visitas de estudo de acompanhamento por cinco (5) anos e, em seguida, serão contatados por telefone anualmente por dez (10) anos. Além disso, as transferências de registros do paciente de seu médico e/ou neurologista local serão solicitadas em conjunto com as visitas anuais do estudo e contatos telefônicos para revisão pelo investigador.

Se o paciente não puder retornar ao centro de investigação original, o patrocinador combinará com o médico local estabelecido do paciente para servir como um investigador adicional para conduzir as avaliações necessárias.

Essas informações de ensaios clínicos foram enviadas voluntariamente de acordo com a lei aplicável e, portanto, alguns prazos de envio podem não se aplicar. (Ou seja, as informações do ensaio clínico para este ensaio clínico aplicável foram enviadas de acordo com a seção 402(j)(4)(A) da Lei do Serviço de Saúde Pública e 42 CFR 11.60 e não estão sujeitas aos prazos estabelecidos pelas seções 402(j) (2) e (3) da Lei do Serviço de Saúde Pública ou 42 CFR 11.24 e 11.44.).

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

13

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Os pacientes no ensaio clínico de terapia de substituição de genes AVXS-101-CL-101 para SMA tipo 1 fornecendo onasemnogene abeparvovec-xioi passarão do estudo anterior para o estudo AVXS-101-LT-001 para monitoramento contínuo de segurança por até 15 anos .

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Paciente que recebeu onasemnogene abeparvovec-xioi no ensaio clínico de terapia de substituição gênica AVXS-101-CL-101 para SMA tipo 1.
  2. Pai/responsável legal disposto e capaz de concluir o processo de consentimento informado, cumprir os procedimentos do estudo e agendar visitas.

Critério de exclusão:

1. Pais/responsáveis ​​legais não podem ou não querem participar do estudo de segurança de acompanhamento de longo prazo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Outro
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança a longo prazo
Prazo: 15 anos
O objetivo principal é coletar dados de segurança de longo prazo de pacientes com SMA tipo 1 que foram tratados com onasemnogene abeparvovec-xioi no ensaio clínico de terapia de substituição genética AVXS-101-CL-101, avaliando a incidência de SAEs e eventos adversos de interesse especial
15 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Gene Therapies

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

21 de setembro de 2017

Conclusão Primária (Estimado)

2 de dezembro de 2030

Conclusão do estudo (Estimado)

2 de dezembro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de janeiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de fevereiro de 2018

Primeira postagem (Real)

5 de fevereiro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de abril de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de abril de 2025

Última verificação

1 de abril de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AVXS-101-LT-001
  • COAV101A12401 (Outro identificador: Novartis Pharmaceuticals)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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