- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT03421977
Estudo de acompanhamento de longo prazo para pacientes do AVXS-101-CL-101 (START)
Um estudo de segurança de acompanhamento de longo prazo de pacientes no ensaio clínico de terapia de substituição genética AVXS-101-CL-101 para atrofia muscular espinhal tipo 1 entregando AVXS 101
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo de acompanhamento de segurança de longo prazo de pacientes no ensaio clínico de terapia de substituição genética AVXS-101-CL-101 para SMA tipo 1 fornecendo onasemnogene abeparvovec-xioi. Os pacientes passarão do estudo principal para este estudo de longo prazo para monitoramento de segurança contínuo por até 15 anos. A última visita do estudo parental ou a descontinuação precoce do estudo parental pode servir como a visita na qual o processo do formulário de consentimento informado é conduzido para o estudo de segurança de acompanhamento de longo prazo AVXS 101-LT-001. Os pacientes retornarão anualmente para visitas de estudo de acompanhamento por cinco (5) anos e, em seguida, serão contatados por telefone anualmente por dez (10) anos. Além disso, as transferências de registros do paciente de seu médico e/ou neurologista local serão solicitadas em conjunto com as visitas anuais do estudo e contatos telefônicos para revisão pelo investigador.
Se o paciente não puder retornar ao centro de investigação original, o patrocinador combinará com o médico local estabelecido do paciente para servir como um investigador adicional para conduzir as avaliações necessárias.
Essas informações de ensaios clínicos foram enviadas voluntariamente de acordo com a lei aplicável e, portanto, alguns prazos de envio podem não se aplicar. (Ou seja, as informações do ensaio clínico para este ensaio clínico aplicável foram enviadas de acordo com a seção 402(j)(4)(A) da Lei do Serviço de Saúde Pública e 42 CFR 11.60 e não estão sujeitas aos prazos estabelecidos pelas seções 402(j) (2) e (3) da Lei do Serviço de Saúde Pública ou 42 CFR 11.24 e 11.44.).
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Paciente que recebeu onasemnogene abeparvovec-xioi no ensaio clínico de terapia de substituição gênica AVXS-101-CL-101 para SMA tipo 1.
- Pai/responsável legal disposto e capaz de concluir o processo de consentimento informado, cumprir os procedimentos do estudo e agendar visitas.
Critério de exclusão:
1. Pais/responsáveis legais não podem ou não querem participar do estudo de segurança de acompanhamento de longo prazo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Outro
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
---|---|---|
Segurança a longo prazo
Prazo: 15 anos
|
O objetivo principal é coletar dados de segurança de longo prazo de pacientes com SMA tipo 1 que foram tratados com onasemnogene abeparvovec-xioi no ensaio clínico de terapia de substituição genética AVXS-101-CL-101, avaliando a incidência de SAEs e eventos adversos de interesse especial
|
15 anos
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Day JW, Mendell JR, Mercuri E, Finkel RS, Strauss KA, Kleyn A, Tauscher-Wisniewski S, Tukov FF, Reyna SP, Chand DH. Clinical Trial and Postmarketing Safety of Onasemnogene Abeparvovec Therapy. Drug Saf. 2021 Oct;44(10):1109-1119. doi: 10.1007/s40264-021-01107-6. Epub 2021 Aug 12. Erratum In: Drug Saf. 2022 Feb;45(2):191-192.
- Mendell JR, Al-Zaidy SA, Lehman KJ, McColly M, Lowes LP, Alfano LN, Reash NF, Iammarino MA, Church KR, Kleyn A, Meriggioli MN, Shell R. Five-Year Extension Results of the Phase 1 START Trial of Onasemnogene Abeparvovec in Spinal Muscular Atrophy. JAMA Neurol. 2021 Jul 1;78(7):834-841. doi: 10.1001/jamaneurol.2021.1272.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
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- Atrofia Muscular
- Atrofia
- Atrofia Muscular Espinhal
- Atrofias Musculares Espinhais da Infância
Outros números de identificação do estudo
- AVXS-101-LT-001
- COAV101A12401 (Outro identificador: Novartis Pharmaceuticals)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .
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