Estudo de acompanhamento de longo prazo para pacientes do AVXS-101-CL-101 (START)

Este é um estudo de acompanhamento de segurança de longo prazo de pacientes no ensaio clínico de terapia de substituição genética AVXS-101-CL-101 para SMA tipo 1 fornecendo onasemnogene abeparvovec-xioi. Os pacientes passarão do estudo principal para este estudo de longo prazo para monitoramento de segurança contínuo por até 15 anos. A última visita do estudo parental ou a descontinuação precoce do estudo parental pode servir como a visita na qual o processo do formulário de consentimento informado é conduzido para o estudo de segurança de acompanhamento de longo prazo AVXS 101-LT-001. Os pacientes retornarão anualmente para visitas de estudo de acompanhamento por cinco (5) anos e, em seguida, serão contatados por telefone anualmente por dez (10) anos. Além disso, as transferências de registros do paciente de seu médico e/ou neurologista local serão solicitadas em conjunto com as visitas anuais do estudo e contatos telefônicos para revisão pelo investigador.

Se o paciente não puder retornar ao centro de investigação original, o patrocinador combinará com o médico local estabelecido do paciente para servir como um investigador adicional para conduzir as avaliações necessárias.

Essas informações de ensaios clínicos foram enviadas voluntariamente de acordo com a lei aplicável e, portanto, alguns prazos de envio podem não se aplicar. (Ou seja, as informações do ensaio clínico para este ensaio clínico aplicável foram enviadas de acordo com a seção 402(j)(4)(A) da Lei do Serviço de Saúde Pública e 42 CFR 11.60 e não estão sujeitas aos prazos estabelecidos pelas seções 402(j) (2) e (3) da Lei do Serviço de Saúde Pública ou 42 CFR 11.24 e 11.44.).