Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio di follow-up a lungo termine per pazienti da AVXS-101-CL-101 (START)

23 aprile 2025 aggiornato da: Novartis Gene Therapies

Uno studio di follow-up a lungo termine sulla sicurezza dei pazienti nella sperimentazione clinica della terapia di sostituzione genica AVXS-101-CL-101 per l'atrofia muscolare spinale di tipo 1 che fornisce AVXS 101

Questo è uno studio di follow-up sulla sicurezza a lungo termine dei pazienti nello studio clinico sulla terapia sostitutiva genica AVXS-101-CL-101 per la SMA di tipo 1 che fornisce onasemnogene abeparvovec-xioi. I pazienti passeranno dallo studio principale a questo studio a lungo termine per il monitoraggio continuo della sicurezza fino a 15 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di follow-up sulla sicurezza a lungo termine dei pazienti nello studio clinico sulla terapia sostitutiva genica AVXS-101-CL-101 per la SMA di tipo 1 che fornisce onasemnogene abeparvovec-xioi. I pazienti passeranno dallo studio principale a questo studio a lungo termine per il monitoraggio continuo della sicurezza fino a 15 anni. L'ultima visita dello studio parent o l'interruzione anticipata dallo studio parent può fungere da visita in cui viene condotto il processo del modulo di consenso informato per lo studio sulla sicurezza di follow-up a lungo termine AVXS 101-LT-001. I pazienti torneranno ogni anno per le visite di studio di follow-up per cinque (5) anni, quindi verranno contattati telefonicamente ogni anno per dieci (10) anni. Inoltre, in concomitanza con le visite annuali dello studio e i contatti telefonici per la revisione da parte dello sperimentatore, saranno richiesti i trasferimenti delle cartelle cliniche del paziente dal proprio medico e/o neurologo locale.

Se il paziente non è in grado di tornare al sito di indagine originale, lo sponsor si accorderà con il medico locale stabilito del paziente per fungere da investigatore aggiuntivo per condurre le valutazioni richieste.

Queste informazioni sulla sperimentazione clinica sono state presentate volontariamente ai sensi della legge applicabile e, pertanto, alcuni termini di presentazione potrebbero non essere applicabili. (Cioè, le informazioni sulla sperimentazione clinica per questa sperimentazione clinica applicabile sono state presentate ai sensi della sezione 402(j)(4)(A) del Public Health Service Act e 42 CFR 11.60 e non sono soggette alle scadenze stabilite dalle sezioni 402(j) (2) e (3) del Public Health Service Act o 42 CFR 11.24 e 11.44.).

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

13

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

I pazienti nello studio clinico sulla terapia di sostituzione genica AVXS-101-CL-101 per la SMA di tipo 1 che somministrano onasemnogene abeparvovec-xioi passeranno dallo studio precedente allo studio AVXS-101-LT-001 per il monitoraggio continuo della sicurezza fino a 15 anni .

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Paziente che ha ricevuto onasemnogene abeparvovec-xioi nello studio clinico sulla terapia di sostituzione genica AVXS-101-CL-101 per la SMA di tipo 1.
  2. Genitore / tutore legale disposto e in grado di completare il processo di consenso informato, rispettare le procedure di studio e il programma delle visite.

Criteri di esclusione:

1. Genitore/tutore legale impossibilitato o non disposto a partecipare allo studio di follow-up sulla sicurezza a lungo termine.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Altro
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza a lungo termine
Lasso di tempo: 15 anni
L'obiettivo primario è raccogliere dati sulla sicurezza a lungo termine dei pazienti con SMA di tipo 1 che sono stati trattati con onasemnogene abeparvovec-xioi nello studio clinico sulla terapia di sostituzione genica AVXS-101-CL-101 valutando l'incidenza di SAE e di eventi avversi di particolare interesse
15 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Gene Therapies

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

21 settembre 2017

Completamento primario (Stimato)

2 dicembre 2030

Completamento dello studio (Stimato)

2 dicembre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

30 gennaio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 febbraio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

5 febbraio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 aprile 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 aprile 2025

Ultimo verificato

1 aprile 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AVXS-101-LT-001
  • COAV101A12401 (Altro identificatore: Novartis Pharmaceuticals)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Onasemnogene Abeparvovec-xioi

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Spain

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi