Estudio de seguimiento a largo plazo para pacientes de AVXS-101-CL-101 (START)

Este es un estudio de seguimiento de seguridad a largo plazo de pacientes en el ensayo clínico de terapia de reemplazo génico AVXS-101-CL-101 para AME tipo 1 que administra el onasemnogén abeparvovec-xioi. Los pacientes pasarán del estudio principal a este estudio a largo plazo para un control continuo de la seguridad durante un máximo de 15 años. La última visita del estudio principal o la interrupción anticipada del estudio principal pueden servir como la visita en la que se lleva a cabo el proceso del formulario de consentimiento informado para el estudio de seguridad de seguimiento a largo plazo AVXS 101-LT-001. Los pacientes regresarán anualmente para visitas de seguimiento del estudio durante cinco (5) años y luego serán contactados por teléfono anualmente durante diez (10) años. Además, las transferencias de registros de pacientes de su médico o neurólogo local se solicitarán junto con las visitas anuales del estudio y los contactos telefónicos para que el investigador los revise.

Si el paciente no puede regresar al sitio de investigación original, el patrocinador hará arreglos con el médico establecido local del paciente para que actúe como investigador adicional para realizar las evaluaciones requeridas.

La información de este ensayo clínico se presentó voluntariamente de conformidad con la ley aplicable y, por lo tanto, es posible que no se apliquen ciertos plazos de presentación. (Es decir, la información del ensayo clínico para este ensayo clínico aplicable se presentó conforme a la sección 402(j)(4)(A) de la Ley de Servicios de Salud Pública y 42 CFR 11.60 y no está sujeta a los plazos establecidos por las secciones 402(j) (2) y (3) de la Ley del Servicio de Salud Pública o 42 CFR 11.24 y 11.44.).