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Estudio de seguimiento a largo plazo para pacientes de AVXS-101-CL-101 (START)

23 de abril de 2025 actualizado por: Novartis Gene Therapies

Un estudio de seguridad de seguimiento a largo plazo de pacientes en el ensayo clínico de terapia de reemplazo génico AVXS-101-CL-101 para la atrofia muscular espinal tipo 1 que administra AVXS 101

Este es un estudio de seguimiento de seguridad a largo plazo de pacientes en el ensayo clínico de terapia de reemplazo génico AVXS-101-CL-101 para AME tipo 1 que administra el onasemnogén abeparvovec-xioi. Los pacientes pasarán del estudio principal a este estudio a largo plazo para un control continuo de la seguridad durante un máximo de 15 años.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de seguimiento de seguridad a largo plazo de pacientes en el ensayo clínico de terapia de reemplazo génico AVXS-101-CL-101 para AME tipo 1 que administra el onasemnogén abeparvovec-xioi. Los pacientes pasarán del estudio principal a este estudio a largo plazo para un control continuo de la seguridad durante un máximo de 15 años. La última visita del estudio principal o la interrupción anticipada del estudio principal pueden servir como la visita en la que se lleva a cabo el proceso del formulario de consentimiento informado para el estudio de seguridad de seguimiento a largo plazo AVXS 101-LT-001. Los pacientes regresarán anualmente para visitas de seguimiento del estudio durante cinco (5) años y luego serán contactados por teléfono anualmente durante diez (10) años. Además, las transferencias de registros de pacientes de su médico o neurólogo local se solicitarán junto con las visitas anuales del estudio y los contactos telefónicos para que el investigador los revise.

Si el paciente no puede regresar al sitio de investigación original, el patrocinador hará arreglos con el médico establecido local del paciente para que actúe como investigador adicional para realizar las evaluaciones requeridas.

La información de este ensayo clínico se presentó voluntariamente de conformidad con la ley aplicable y, por lo tanto, es posible que no se apliquen ciertos plazos de presentación. (Es decir, la información del ensayo clínico para este ensayo clínico aplicable se presentó conforme a la sección 402(j)(4)(A) de la Ley de Servicios de Salud Pública y 42 CFR 11.60 y no está sujeta a los plazos establecidos por las secciones 402(j) (2) y (3) de la Ley del Servicio de Salud Pública o 42 CFR 11.24 y 11.44.).

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

13

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los pacientes del ensayo clínico de terapia de reemplazo génico AVXS-101-CL-101 para AME tipo 1 que administran onasemnogén abeparvovec-xioi pasarán del estudio anterior al estudio AVXS-101-LT-001 para un control de seguridad continuo durante un máximo de 15 años. .

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Paciente que recibió onasemnogén abeparvovec-xioi en el ensayo clínico de terapia de reemplazo génico AVXS-101-CL-101 para AME tipo 1.
  2. Padre/tutor legal dispuesto y capaz de completar el proceso de consentimiento informado, cumplir con los procedimientos del estudio y el programa de visitas.

Criterio de exclusión:

1. El padre/tutor legal no puede o no quiere participar en el estudio de seguridad de seguimiento a largo plazo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Otro
  • Perspectivas temporales: Futuro

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad a largo plazo
Periodo de tiempo: 15 años
El objetivo principal es recopilar datos de seguridad a largo plazo de pacientes con AME tipo 1 que fueron tratados con onasemnogén abeparvovec-xioi en el ensayo clínico de terapia de reemplazo génico AVXS-101-CL-101 mediante la evaluación de la incidencia de SAE y eventos adversos de especial interés.
15 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Gene Therapies

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

21 de septiembre de 2017

Finalización primaria (Estimado)

2 de diciembre de 2030

Finalización del estudio (Estimado)

2 de diciembre de 2030

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de enero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de febrero de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

5 de febrero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de abril de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de abril de 2025

Última verificación

1 de abril de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AVXS-101-LT-001
  • COAV101A12401 (Otro identificador: Novartis Pharmaceuticals)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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