Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pitkäaikainen seurantatutkimus AVXS-101-CL-101:n potilaille (START)

keskiviikko 23. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Novartis Gene Therapies

Pitkäaikainen seurantaturvallisuustutkimus potilaille AVXS-101-CL-101-geeninkorvaushoidon kliinisen tutkimuksen tyypin 1 selkärangan lihasatrofiasta AVXS 101 -tautia

Tämä on pitkäaikainen turvallisuusseurantatutkimus potilailla, jotka osallistuivat AVXS-101-CL-101-geenikorvaushoidon kliiniseen tutkimukseen SMA Type 1 -tutkimuksessa, joka tuottaa onasemnogeenin abeparvovec-xioi:ta. Potilaat siirtyvät emotutkimuksesta tähän pitkäaikaistutkimukseen jatkuvaa turvallisuuden seurantaa varten jopa 15 vuoden ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on pitkäaikainen turvallisuusseurantatutkimus potilailla, jotka osallistuivat AVXS-101-CL-101-geenikorvaushoidon kliiniseen tutkimukseen SMA Type 1 -tutkimuksessa, joka tuottaa onasemnogeenin abeparvovec-xioi:ta. Potilaat siirtyvät emotutkimuksesta tähän pitkäaikaistutkimukseen jatkuvaa turvallisuuden seurantaa varten jopa 15 vuoden ajan. Vanhempaintutkimuksen viimeinen käynti tai emotutkimuksen varhainen keskeyttäminen voi toimia käyntinä, jolla suoritetaan tietoisen suostumuslomakkeen prosessi AVXS 101-LT-001 pitkän aikavälin seurantaturvallisuustutkimukselle. Potilaat palaavat vuosittain seurantakäynneille viiden (5) vuoden ajan, minkä jälkeen heihin ollaan yhteydessä puhelimitse vuosittain kymmenen (10) vuoden ajan. Lisäksi vuotuisten opintokäyntien yhteydessä pyydetään potilastietojen siirtoja paikalliselta lääkäriltä ja/tai neurologilta ja puhelinyhteydet tutkijan tarkastettavaksi.

Jos potilas ei voi palata alkuperäiseen tutkimuspaikkaan, toimeksiantaja järjestää potilaan paikallisen lääkärin kanssa lisätutkijan suorittamaan vaaditut arvioinnit.

Nämä kliinisen tutkimuksen tiedot toimitettiin vapaaehtoisesti sovellettavan lain mukaisesti, ja siksi tiettyjä toimitusaikoja ei välttämättä sovelleta. (Tätä soveltuvaa kliinistä tutkimusta koskevat kliiniset kokeet on siis toimitettu Public Health Service Actin pykälän 402(j)(4)(A) ja 42 CFR 11.60:n mukaisesti, eikä niihin sovelleta pykälässä 402(j) asetettuja määräaikoja. (2) ja (3) kansanterveyspalvelulain tai 42 CFR 11.24 ja 11.44.).

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

13

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, jotka osallistuvat AVXS-101-CL-101 geenikorvaushoidon kliiniseen tutkimukseen SMA Type 1:lle, joka tuottaa onasemnogeenin abeparvovec-xioi:ta, siirtyvät edellisestä tutkimuksesta AVXS-101-LT-001-tutkimukseen jatkuvaa turvallisuuden seurantaa varten jopa 15 vuoden ajan. .

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Potilas, joka sai onasemnogene abeparvovec-xioia AVXS-101-CL-101-geenikorvaushoidon kliinisessä tutkimuksessa SMA Type 1:lle.
  2. Vanhempi/laillinen huoltaja, joka haluaa ja pystyy suorittamaan tietoisen suostumusprosessin, noudattamaan tutkimusmenettelyjä ja vierailuaikataulua.

Poissulkemiskriteerit:

1. Vanhempi/laillinen huoltaja, joka ei pysty tai halua osallistua pitkän aikavälin seurantaturvallisuustutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Muut
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pitkäaikainen turvallisuus
Aikaikkuna: 15 vuotta
Ensisijaisena tavoitteena on kerätä pitkäaikaisia ​​turvallisuustietoja SMA-tyypin 1 potilaista, joita hoidettiin onasemnogeenilla abeparvovec-xioi:lla kliinisessä AVXS-101-CL-101-geenikorvaushoidon tutkimuksessa arvioimalla SAE-tapausten ja erityistä kiinnostavien haittatapahtumien ilmaantuvuutta.
15 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Gene Therapies

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 21. syyskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 2. joulukuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 2. joulukuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 30. tammikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. helmikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 5. helmikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 25. huhtikuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 23. huhtikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. huhtikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AVXS-101-LT-001
  • COAV101A12401 (Muu tunniste: Novartis Pharmaceuticals)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Spinaalinen lihasatrofia 1

Kliiniset tutkimukset Onasemnogene Abeparvovec-xioi

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Belarus

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa