Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige follow-upstudie voor patiënten van AVXS-101-CL-101 (START)

23 april 2025 bijgewerkt door: Novartis Gene Therapies

Een lange termijn follow-up veiligheidsonderzoek van patiënten in de AVXS-101-CL-101 klinische proef met genvervangingstherapie voor spinale musculaire atrofie type 1 die AVXS 101 levert

Dit is een veiligheidsfollow-uponderzoek op lange termijn van patiënten in de klinische studie AVXS-101-CL-101-genvervangingstherapie voor SMA Type 1 die onasemnogene abeparvovec-xioi levert. Patiënten zullen overgaan van de ouderstudie naar deze langetermijnstudie voor continue veiligheidsmonitoring gedurende maximaal 15 jaar.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een veiligheidsfollow-uponderzoek op lange termijn van patiënten in de klinische studie AVXS-101-CL-101-genvervangingstherapie voor SMA Type 1 die onasemnogene abeparvovec-xioi levert. Patiënten zullen overgaan van de ouderstudie naar deze langetermijnstudie voor continue veiligheidsmonitoring gedurende maximaal 15 jaar. Het laatste bezoek aan het ouderonderzoek of de vroegtijdige stopzetting van het ouderonderzoek kan dienen als het bezoek waarbij het proces van het geïnformeerde toestemmingsformulier wordt uitgevoerd voor het AVXS 101-LT-001 veiligheidsonderzoek op lange termijn. Patiënten komen gedurende vijf (5) jaar jaarlijks terug voor vervolgstudiebezoeken, waarna gedurende tien (10) jaar jaarlijks jaarlijks telefonisch contact wordt opgenomen. Bovendien zal de overdracht van patiëntendossiers van hun lokale arts en/of neuroloog worden aangevraagd in combinatie met de jaarlijkse studiebezoeken en telefonische contacten ter beoordeling door de onderzoeker.

Als de patiënt niet in staat is om terug te keren naar de oorspronkelijke onderzoekslocatie, zal de sponsor een afspraak maken met de plaatselijke arts van de patiënt om als extra onderzoeker te dienen om de vereiste beoordelingen uit te voeren.

Deze informatie over de klinische proef is vrijwillig ingediend onder de toepasselijke wetgeving en daarom zijn bepaalde indieningstermijnen mogelijk niet van toepassing. (Dat wil zeggen dat informatie over de klinische proef voor deze toepasselijke klinische proef is ingediend onder sectie 402(j)(4)(A) van de Public Health Service Act en 42 CFR 11.60 en niet onderhevig is aan de deadlines die zijn vastgelegd in sectie 402(j) (2) en (3) van de Public Health Service Act of 42 CFR 11.24 en 11.44.).

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

13

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten in de klinische studie AVXS-101-CL-101 voor genvervangingstherapie voor SMA Type 1 die onasemnogene abeparvovec-xioi levert, zullen overgaan van de vorige studie naar de AVXS-101-LT-001-studie voor continue veiligheidsmonitoring gedurende maximaal 15 jaar .

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Patiënt die onasemnogene abeparvovec-xioi kreeg in de klinische studie AVXS-101-CL-101 voor genvervangende therapie voor SMA Type 1.
  2. Ouder/wettelijke voogd die bereid en in staat is om het geïnformeerde toestemmingsproces te voltooien, zich te houden aan de onderzoeksprocedures en het bezoekschema.

Uitsluitingscriteria:

1. Ouder/wettelijke voogd kan of wil niet deelnemen aan het veiligheidsonderzoek op lange termijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Ander
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid op lange termijn
Tijdsspanne: 15 jaar
Het primaire doel is het verzamelen van veiligheidsgegevens op lange termijn van patiënten met SMA Type 1 die werden behandeld met onasemnogene abeparvovec-xioi in de klinische studie AVXS-101-CL-101 voor genvervangende therapie door de incidentie van SAE's en bijwerkingen van speciaal belang te beoordelen
15 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Gene Therapies

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

21 september 2017

Primaire voltooiing (Geschat)

2 december 2030

Studie voltooiing (Geschat)

2 december 2030

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 januari 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 februari 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 februari 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 april 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 april 2025

Laatst geverifieerd

1 april 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AVXS-101-LT-001
  • COAV101A12401 (Andere identificatie: Novartis Pharmaceuticals)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Onasemnogene Abeparvovec-xioi

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Colombia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren