Долгосрочное последующее исследование пациентов из AVXS-101-CL-101 (START)

Это долгосрочное последующее исследование безопасности пациентов, участвовавших в клиническом испытании генной заместительной терапии AVXS-101-CL-101 для СМА типа 1, доставляющего онасемноген абепарвовек-ксиой. Пациенты будут переходить из исходного исследования в это долгосрочное исследование для непрерывного мониторинга безопасности на срок до 15 лет. Последнее посещение исходного исследования или досрочное прекращение исходного исследования может служить визитом, во время которого проводится процесс оформления информированного согласия для долгосрочного последующего исследования безопасности AVXS 101-LT-001. Пациенты будут возвращаться ежегодно для последующих учебных визитов в течение пяти (5) лет, а затем с ними будут связываться по телефону ежегодно в течение десяти (10) лет. Кроме того, будет запрошена передача истории болезни пациента от местного врача и/или невролога в связи с ежегодными визитами в рамках исследования и телефонными контактами для проверки исследователем.

Если пациент не может вернуться в первоначальное место исследования, спонсор договаривается с местным лечащим врачом пациента о том, чтобы он выступил в качестве дополнительного исследователя для проведения необходимых оценок.

Эта информация о клиническом испытании была предоставлена ​​добровольно в соответствии с применимым законодательством, поэтому определенные сроки подачи могут не применяться. (То есть информация о клиническом испытании для этого применимого клинического испытания была представлена ​​в соответствии с разделом 402(j)(4)(A) Закона о службе общественного здравоохранения и 42 CFR 11.60, и на нее не распространяются сроки, установленные разделами 402(j) (2) и (3) Закона о службе общественного здравоохранения или 42 CFR 11.24 и 11.44.).