Långtidsuppföljningsstudie för patienter från AVXS-101-CL-101 (START)

Detta är en långsiktig säkerhetsuppföljningsstudie av patienter i den kliniska studien AVXS-101-CL-101 genersättningsterapi för SMA typ 1 som levererar onasemnogen abeparvovec-xioi. Patienterna kommer att gå över från moderstudien till denna långtidsstudie för kontinuerlig säkerhetsövervakning i upp till 15 år. Det sista besöket i föräldrastudien eller tidigt avbrytande av föräldrastudien kan fungera som det besök där processen för formuläret för informerat samtycke genomförs för den långtidsuppföljande säkerhetsstudien AVXS 101-LT-001. Patienterna kommer att återkomma årligen för uppföljande studiebesök i fem (5) år och kommer sedan att kontaktas via telefon årligen under tio (10) år. Dessutom kommer patientjournalöverföringar från sin lokala läkare och/eller neurolog att begäras i samband med de årliga studiebesöken och telefonkontakter för granskning av utredaren.

Om patienten inte kan återvända till den ursprungliga undersökningsplatsen, kommer sponsorn att ordna med patientens lokala etablerade läkare för att fungera som en extra utredare för att utföra de nödvändiga bedömningarna.

Denna information om kliniska prövningar har lämnats in frivilligt enligt tillämplig lag och därför kanske vissa tidsfrister för inlämning inte gäller. (Det vill säga, information om kliniska prövningar för denna tillämpliga kliniska prövning lämnades enligt avsnitt 402(j)(4)(A) i Public Health Service Act och 42 CFR 11.60 och är inte föremål för de tidsfrister som fastställs i avsnitt 402(j) (2) och (3) i Public Health Service Act eller 42 CFR 11.24 och 11.44.).