Długoterminowe badanie kontrolne dla pacjentów z AVXS-101-CL-101 (START)

Jest to długoterminowe badanie kontrolne dotyczące bezpieczeństwa pacjentów biorących udział w badaniu klinicznym dotyczącym genowej terapii zastępczej AVXS-101-CL-101 dla SMA typu 1 dostarczającego onasemnogen abeparwowek-xioi. Pacjenci przejdą z badania macierzystego do tego długoterminowego badania w celu ciągłego monitorowania bezpieczeństwa przez okres do 15 lat. Ostatnia wizyta w badaniu macierzystym lub wcześniejsze przerwanie badania rodzicielskiego może służyć jako wizyta, podczas której przeprowadzany jest proces formularza świadomej zgody na długoterminowe badanie kontrolne dotyczące bezpieczeństwa AVXS 101-LT-001. Pacjenci będą powracać co roku na wizyty kontrolne przez pięć (5) lat, a następnie co roku przez dziesięć (10) lat będą kontaktować się z nimi telefonicznie. Dodatkowo, w związku z corocznymi wizytami w ramach badania i kontaktami telefonicznymi, w celu przeglądu przez badacza, wymagane będzie przesłanie dokumentacji pacjenta od lokalnego lekarza i/lub neurologa.

Jeśli pacjent nie jest w stanie wrócić do pierwotnego miejsca badania, sponsor uzgodni z miejscowym lekarzem pacjenta, aby służył jako dodatkowy badacz do przeprowadzenia wymaganych ocen.

Niniejsze informacje dotyczące badania klinicznego zostały przekazane dobrowolnie zgodnie z obowiązującym prawem, w związku z czym niektóre terminy przesyłania mogą nie mieć zastosowania. (Oznacza to, że informacje dotyczące badania klinicznego dotyczące tego odpowiedniego badania klinicznego zostały przesłane zgodnie z sekcją 402(j)(4)(A) Ustawy o publicznej służbie zdrowia i 42 CFR 11.60 i nie podlegają terminom określonym w sekcji 402(j) (2) i (3) ustawy o publicznej służbie zdrowia lub 42 CFR 11.24 i 11.44.).