Hosszú távú követési vizsgálat az AVXS-101-CL-101-ből származó betegek számára (START)

Ez egy hosszú távú, biztonságos követési vizsgálat az AVXS-101-CL-101 génpótló terápiás klinikai vizsgálatban az SMA 1 típusú onasemnogén abeparvovec-xioi-t szállító betegeken. A betegek a szülővizsgálatból átkerülnek ebbe a hosszú távú vizsgálatba, ahol akár 15 évig is folyamatosan nyomon követhető a biztonságosság. A szülővizsgálat utolsó látogatása vagy a szülői vizsgálat korai abbahagyása szolgálhat az AVXS 101-LT-001 hosszú távú nyomon követéses biztonsági vizsgálathoz szükséges tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlap folyamatának lefolytatásaként. A betegek évente visszatérnek nyomon követési tanulmányi látogatásra öt (5) évig, majd tíz (10) éven keresztül évente telefonon keresik fel őket. Ezenkívül a helyi orvostól és/vagy neurológustól a betegrekordok átadását kérik az éves tanulmányi látogatásokkal és a telefonos elérhetőségekkel, hogy a vizsgáló felülvizsgálja.

Ha a beteg nem tud visszatérni az eredeti vizsgálati helyre, a megbízó megbeszéli a páciens helyi orvosával, hogy további vizsgálóként szolgáljon a szükséges felmérések elvégzéséhez.

Ezt a klinikai vizsgálati információt önkéntesen nyújtották be a vonatkozó jogszabályok értelmében, ezért előfordulhat, hogy bizonyos benyújtási határidők nem érvényesek. (Azaz a vonatkozó klinikai vizsgálatra vonatkozó klinikai vizsgálati információkat a közegészségügyi törvény 402(j)(4)(A) szakasza és a 42 CFR 11.60 alapján nyújtották be, és nem vonatkoznak rá a 402(j) szakaszban meghatározott határidők. (2) és (3) bekezdése vagy 42 CFR 11.24 és 11.44.).