Langtidsopfølgningsundersøgelse for patienter fra AVXS-101-CL-101 (START)

Dette er en langsigtet sikkerhedsopfølgningsundersøgelse af patienter i AVXS-101-CL-101 gensubstitutionsterapi kliniske forsøg for SMA Type 1, der leverer onasemnogen abeparvovec-xioi. Patienterne vil gå over fra moderstudiet til dette langtidsstudie for kontinuerlig sikkerhedsovervågning i op til 15 år. Det sidste besøg i forældreundersøgelsen eller tidlig afbrydelse af forældreundersøgelsen kan tjene som det besøg, hvor processen med formularen til informeret samtykke udføres for AVXS 101-LT-001 langtidsopfølgningssikkerhedsundersøgelsen. Patienter vil vende tilbage årligt til opfølgende studiebesøg i fem (5) år, og derefter vil de blive kontaktet via telefon årligt i ti (10) år. Derudover vil patientjournaloverførsler fra deres lokale læge og/eller neurolog blive anmodet om i forbindelse med de årlige undersøgelsesbesøg og telefonkontakter til gennemgang af investigator.

Hvis patienten ikke er i stand til at vende tilbage til det oprindelige undersøgelsessted, vil sponsor aftale med patientens lokale etablerede læge om at fungere som en ekstra investigator til at udføre de nødvendige vurderinger.

Disse oplysninger om kliniske forsøg blev indsendt frivilligt i henhold til gældende lov, og derfor gælder visse indsendelsesfrister muligvis ikke. (Det vil sige, oplysninger om kliniske forsøg for dette relevante kliniske forsøg blev indsendt i henhold til sektion 402(j)(4)(A) i Public Health Service Act og 42 CFR 11.60 og er ikke underlagt de frister, der er fastsat i sektion 402(j) (2) og (3) i Public Health Service Act eller 42 CFR 11.24 og 11.44.).