Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgningsundersøgelse for patienter fra AVXS-101-CL-101 (START)

23. april 2025 opdateret af: Novartis Gene Therapies

En langsigtet opfølgningssikkerhedsundersøgelse af patienter i AVXS-101-CL-101 generstatningsterapi klinisk forsøg for spinal muskelatrofi type 1, der leverer AVXS 101

Dette er en langsigtet sikkerhedsopfølgningsundersøgelse af patienter i AVXS-101-CL-101 gensubstitutionsterapi kliniske forsøg for SMA Type 1, der leverer onasemnogen abeparvovec-xioi. Patienterne vil gå over fra moderstudiet til dette langtidsstudie for kontinuerlig sikkerhedsovervågning i op til 15 år.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en langsigtet sikkerhedsopfølgningsundersøgelse af patienter i AVXS-101-CL-101 gensubstitutionsterapi kliniske forsøg for SMA Type 1, der leverer onasemnogen abeparvovec-xioi. Patienterne vil gå over fra moderstudiet til dette langtidsstudie for kontinuerlig sikkerhedsovervågning i op til 15 år. Det sidste besøg i forældreundersøgelsen eller tidlig afbrydelse af forældreundersøgelsen kan tjene som det besøg, hvor processen med formularen til informeret samtykke udføres for AVXS 101-LT-001 langtidsopfølgningssikkerhedsundersøgelsen. Patienter vil vende tilbage årligt til opfølgende studiebesøg i fem (5) år, og derefter vil de blive kontaktet via telefon årligt i ti (10) år. Derudover vil patientjournaloverførsler fra deres lokale læge og/eller neurolog blive anmodet om i forbindelse med de årlige undersøgelsesbesøg og telefonkontakter til gennemgang af investigator.

Hvis patienten ikke er i stand til at vende tilbage til det oprindelige undersøgelsessted, vil sponsor aftale med patientens lokale etablerede læge om at fungere som en ekstra investigator til at udføre de nødvendige vurderinger.

Disse oplysninger om kliniske forsøg blev indsendt frivilligt i henhold til gældende lov, og derfor gælder visse indsendelsesfrister muligvis ikke. (Det vil sige, oplysninger om kliniske forsøg for dette relevante kliniske forsøg blev indsendt i henhold til sektion 402(j)(4)(A) i Public Health Service Act og 42 CFR 11.60 og er ikke underlagt de frister, der er fastsat i sektion 402(j) (2) og (3) i Public Health Service Act eller 42 CFR 11.24 og 11.44.).

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

13

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter i AVXS-101-CL-101 generstatningsterapi kliniske forsøg for SMA Type 1, der leverer onasemnogen abeparvovec-xioi, vil rulle over fra det tidligere studie til AVXS-101-LT-001 studiet for kontinuerlig sikkerhedsmonitorering i op til 15 år .

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patient, der modtog onasemnogen abeparvovec-xioi i AVXS-101-CL-101 gensubstitutionsterapi kliniske forsøg for SMA Type 1.
  2. Forælder/værge er villig til og i stand til at fuldføre processen med informeret samtykke, overholde undersøgelsesprocedurer og besøgsplan.

Ekskluderingskriterier:

1. Forælder/værge ude af stand til eller uvillig til at deltage i den langsigtede opfølgende sikkerhedsundersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langsigtet sikkerhed
Tidsramme: 15 år
Det primære formål er at indsamle langsigtede sikkerhedsdata for patienter med SMA Type 1, som blev behandlet med onasemnogen abeparvovec-xioi i det kliniske forsøg med AVXS-101-CL-101 gensubstitutionsterapi ved at vurdere forekomsten af ​​SAE og bivirkninger af særlig interesse.
15 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Gene Therapies

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

21. september 2017

Primær færdiggørelse (Anslået)

2. december 2030

Studieafslutning (Anslået)

2. december 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. januar 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. februar 2018

Først opslået (Faktiske)

5. februar 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. april 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. april 2025

Sidst verificeret

1. april 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AVXS-101-LT-001
  • COAV101A12401 (Anden identifikator: Novartis Pharmaceuticals)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Spinal muskelatrofi 1

Kliniske forsøg med Onasemnogen Abeparvovec-xioi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Ireland

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner