Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidsoppfølgingsstudie for pasienter fra AVXS-101-CL-101 (START)

23. april 2025 oppdatert av: Novartis Gene Therapies

En langtidsoppfølgingssikkerhetsstudie av pasienter i AVXS-101-CL-101 generstatningsterapi klinisk studie for spinal muskelatrofi type 1 som leverer AVXS 101

Dette er en langsiktig sikkerhetsoppfølgingsstudie av pasienter i AVXS-101-CL-101 generstatningsterapi klinisk studie for SMA Type 1 som leverer onasemnogen abeparvovec-xioi. Pasienter vil gå over fra foreldrestudien til denne langtidsstudien for kontinuerlig sikkerhetsovervåking i opptil 15 år.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en langsiktig sikkerhetsoppfølgingsstudie av pasienter i AVXS-101-CL-101 generstatningsterapi klinisk studie for SMA Type 1 som leverer onasemnogen abeparvovec-xioi. Pasienter vil gå over fra foreldrestudien til denne langtidsstudien for kontinuerlig sikkerhetsovervåking i opptil 15 år. Det siste besøket i foreldrestudien eller tidlig avslutning fra foreldrestudien kan tjene som besøket der prosessen med informert samtykke utføres for AVXS 101-LT-001 langsiktig oppfølgingssikkerhetsstudie. Pasienter vil returnere årlig for oppfølging av studiebesøk i fem (5) år, og deretter bli kontaktet via telefon årlig i ti (10) år. I tillegg vil pasientjournaloverføringer fra deres lokale lege og/eller nevrolog bli forespurt i forbindelse med de årlige studiebesøkene og telefonkontakter for gjennomgang av etterforskeren.

Hvis pasienten ikke er i stand til å gå tilbake til det opprinnelige undersøkelsesstedet, vil sponsor avtale med pasientens lokale etablerte lege for å fungere som en ekstra etterforsker for å utføre de nødvendige vurderingene.

Denne informasjonen om kliniske utprøvinger ble sendt inn frivillig i henhold til gjeldende lov, og det kan derfor hende at visse innleveringsfrister ikke gjelder. (Det vil si at informasjon om kliniske utprøvinger for denne gjeldende kliniske utprøvingen ble sendt inn under seksjon 402(j)(4)(A) i Public Health Service Act og 42 CFR 11.60 og er ikke underlagt fristene fastsatt i seksjoner 402(j) (2) og (3) i Public Health Service Act eller 42 CFR 11.24 og 11.44.).

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

13

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter i den kliniske studien AVXS-101-CL-101 generstatningsterapi for SMA Type 1 som leverer onasemnogen abeparvovec-xioi vil rulle over fra den forrige studien til AVXS-101-LT-001-studien for kontinuerlig sikkerhetsovervåking i opptil 15 år .

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Pasient som mottok onasemnogen abeparvovec-xioi i AVXS-101-CL-101 generstatningsterapi klinisk studie for SMA Type 1.
  2. Foreldre/verge som er villig og i stand til å fullføre prosessen med informert samtykke, overholde studieprosedyrer og besøksplan.

Ekskluderingskriterier:

1. Foreldre/verge kan eller ikke vil delta i den langsiktige oppfølgingssikkerhetsstudien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Annen
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langsiktig sikkerhet
Tidsramme: 15 år
Hovedmålet er å samle langsiktige sikkerhetsdata for pasienter med SMA Type 1 som ble behandlet med onasemnogen abeparvovec-xioi i den kliniske studien AVXS-101-CL-101 generstatningsterapi ved å vurdere forekomsten av SAE og bivirkninger av spesiell interesse.
15 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Gene Therapies

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

21. september 2017

Primær fullføring (Antatt)

2. desember 2030

Studiet fullført (Antatt)

2. desember 2030

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. januar 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. februar 2018

Først lagt ut (Faktiske)

5. februar 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. april 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. april 2025

Sist bekreftet

1. april 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AVXS-101-LT-001
  • COAV101A12401 (Annen identifikator: Novartis Pharmaceuticals)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Spinal muskelatrofi 1

Kliniske studier på Onasemnogen Abeparvovec-xioi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Poland

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere