AVXS-101-CL-101患者的长期随访研究 (START)

这是一项针对 AVXS-101-CL-101 基因替代疗法临床试验患者的长期安全性随访研究，用于 SMA 1 型递送 onasemnogene abeparvovec-xioi。 患者将从母研究中转入这项长期研究，以进行长达 15 年的持续安全监测。 母研究的最后一次访视或母研究的提前中止可以作为对 AVXS 101-LT-001 长期随访安全性研究进行知情同意书流程的访视。 患者将每年返回进行五 (5) 年的随访研究访问，然后每年通过电话联系患者十 (10) 年。 此外，将要求与年度研究访问和电话联系一起，从当地医生和/或神经科医生那里转移患者记录，以供研究人员审查。

如果患者无法返回原来的研究地点，主办方将安排患者当地的固定医生作为额外的研究者进行所需的评估。

此临床试验信息是根据适用法律自愿提交的，因此某些提交截止日期可能不适用。 （也就是说，此适用临床试验的临床试验信息是根据《公共卫生服务法》第 402(j)(4)(A) 节和 42 CFR 11.60 提交的，不受第 402(j) 节规定的截止日期的约束(2) 和 (3) 公共卫生服务法或 42 CFR 11.24 和 11.44.)。