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AVXS-101-CL-101 환자에 대한 장기 추적 연구 (START)

2025년 4월 23일 업데이트: Novartis Gene Therapies

AVXS 101을 전달하는 제1형 척수 근육 위축증에 대한 AVXS-101-CL-101 유전자 대체 요법 임상 시험에서 환자의 장기 추적 안전성 연구

이것은 onasemnogene abeparvovec-xioi를 전달하는 SMA 유형 1에 대한 AVXS-101-CL-101 유전자 대체 요법 임상 시험에서 환자에 대한 장기 안전성 후속 연구입니다. 환자는 최대 15년 동안 지속적인 안전성 모니터링을 위해 모 연구에서 이 장기 연구로 롤오버됩니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 onasemnogene abeparvovec-xioi를 전달하는 SMA 유형 1에 대한 AVXS-101-CL-101 유전자 대체 요법 임상 시험에서 환자에 대한 장기 안전성 후속 연구입니다. 환자는 최대 15년 동안 지속적인 안전성 모니터링을 위해 모 연구에서 이 장기 연구로 롤오버됩니다. 모 연구의 마지막 방문 또는 모 연구로부터의 조기 중단은 AVXS 101-LT-001 장기 후속 안전성 연구를 위해 정보에 입각한 동의서 양식 프로세스가 수행되는 방문의 역할을 할 수 있습니다. 환자는 5년 동안 후속 연구 방문을 위해 매년 재방문하며, 이후 10년 동안 매년 전화로 연락을 받게 됩니다. 또한, 연구자의 검토를 위해 연례 연구 방문 및 전화 연락과 함께 지역 의사 및/또는 신경과 전문의의 환자 기록 전송이 요청될 것입니다.

환자가 원래 조사 장소로 돌아갈 수 없는 경우, 스폰서는 환자의 현지 의사와 협의하여 필요한 평가를 수행하기 위한 추가 조사자 역할을 합니다.

본 임상시험 정보는 해당 법률에 의거 자발적으로 제출된 정보이므로 특정 제출 기한이 적용되지 않을 수 있습니다. (즉, 해당 임상 시험에 대한 임상 시험 정보는 공중 보건 서비스법 섹션 402(j)(4)(A) 및 42 CFR 11.60에 따라 제출되었으며 섹션 402(j)에 의해 설정된 기한이 적용되지 않습니다. 공중 보건 서비스법의 (2) 및 (3) 또는 42 CFR 11.24 및 11.44.).

연구 유형

관찰

등록 (실제)

13

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이
  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

Onasemnogene abeparvovec-xioi를 전달하는 SMA Type 1에 대한 AVXS-101-CL-101 유전자 대체 요법 임상 시험의 환자는 이전 연구에서 최대 15년 동안 지속적인 안전성 모니터링을 위해 AVXS-101-LT-001 연구로 롤오버됩니다. .

설명

포함 기준:

  1. SMA Type 1에 대한 AVXS-101-CL-101 유전자 대체 요법 임상 시험에서 onasemnogene abeparvovec-xioi를 투여받은 환자.
  2. 정보에 입각한 동의 절차를 완료하고 연구 절차 및 방문 일정을 준수할 의지와 능력이 있는 부모/법적 보호자.

제외 기준:

1. 장기 후속 안전성 연구에 참여할 수 없거나 참여할 의사가 없는 부모/법적 보호자.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 다른
  • 시간 관점: 유망한

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
장기 안전
기간: 15 년
1차 목표는 SAE 및 특별한 관심의 부작용 발생률을 평가하여 AVXS-101-CL-101 유전자 대체 요법 임상 시험에서 onasemnogene abeparvovec-xioi로 치료받은 SMA 1형 환자의 장기 안전성 데이터를 수집하는 것입니다.
15 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Gene Therapies

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 9월 21일

기본 완료 (추정된)

2030년 12월 2일

연구 완료 (추정된)

2030년 12월 2일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 1월 30일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 2월 2일

처음 게시됨 (실제)

2018년 2월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 4월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 4월 23일

마지막으로 확인됨

2025년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AVXS-101-LT-001
  • COAV101A12401 (기타 식별자: Novartis Pharmaceuticals)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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