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AVXS-101-CL-101の患者に対する長期追跡調査 (START)

2025年4月23日 更新者：Novartis Gene Therapies

AVXS 101 を送達する脊髄性筋萎縮症タイプ 1 の AVXS-101-CL-101 遺伝子補充療法臨床試験における患者の長期追跡安全性研究

これは、オナセムノ遺伝子 abeparvovec-xioi を送達する SMA タイプ 1 の AVXS-101-CL-101 遺伝子置換療法の臨床試験における患者の長期的な安全性追跡調査です。 患者は、親研究からこの長期研究にロールオーバーし、最大 15 年間の継続的な安全性モニタリングが行われます。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、オナセムノ遺伝子 abeparvovec-xioi を送達する SMA タイプ 1 の AVXS-101-CL-101 遺伝子置換療法の臨床試験における患者の長期的な安全性追跡調査です。 患者は、親研究からこの長期研究にロールオーバーし、最大 15 年間の継続的な安全性モニタリングが行われます。 親研究の最後の訪問または親研究の早期中止は、AVXS 101-LT-001長期追跡安全性研究のためにインフォームドコンセントフォームプロセスが実施される訪問として機能する場合があります。 患者は、5 年間、追跡調査のために毎年来院し、その後 10 年間、毎年電話で連絡を受けます。 さらに、担当医師および/または神経内科医からの患者記録の転送は、治験責任医師によるレビューのための年次試験訪問および電話連絡と併せて要求されます。

患者が元の調査サイトに戻ることができない場合、スポンサーは、必要な評価を実施するための追加の調査員として、患者の地元の確立された医師と協力するよう手配します。

この臨床試験情報は、適用法に基づいて自発的に提出されたものであるため、特定の提出期限が適用されない場合があります。 (つまり、この該当する臨床試験の臨床試験情報は、公衆衛生法および 42 CFR 11.60 のセクション 402(j)(4)(A) に基づいて提出されたものであり、セクション 402(j) によって設定された期限の対象ではありません。 (2) および (3) の公衆衛生サービス法または 42 CFR 11.24 および 11.44.)。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

13

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

オナセムノ遺伝子 abeparvovec-xioi を送達する SMA タイプ 1 の AVXS-101-CL-101 遺伝子補充療法臨床試験の患者は、以前の研究から AVXS-101-LT-001 研究にロールオーバーし、最大 15 年間の継続的な安全性モニタリングが行われます。 .

説明

包含基準:

  1. SMAタイプ1に対するAVXS-101-CL-101遺伝子置換療法の臨床試験でオナセムノ遺伝子abeparvovec-xioiを受けた患者。
  2. -親/法定後見人は、インフォームドコンセントプロセスを喜んで完了することができ、研究手順と訪問スケジュールを順守します。

除外基準:

1.親/法定後見人が長期追跡安全性研究に参加できない、または参加したくない。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：他の
  • 時間の展望：見込みのある

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
長期安全性
時間枠：15年間
主な目的は、AVXS-101-CL-101 遺伝子置換療法の臨床試験で onasemnogene abeparvovec-xioi で治療された SMA 1 型患者の長期的な安全性データを収集することであり、SAE の発生率と特別な関心のある有害事象を評価することによって行われます。
15年間

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Gene Therapies

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2017年9月21日

一次修了 (推定)

2030年12月2日

研究の完了 (推定)

2030年12月2日

試験登録日

最初に提出

2018年1月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年2月2日

最初の投稿 (実際)

2018年2月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2025年4月25日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年4月23日

最終確認日

2025年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AVXS-101-LT-001
  • COAV101A12401 (その他の識別子：Novartis Pharmaceuticals)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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