Coversin u PNH u pacientů s rezistencí na ekulizumab v důsledku polymorfismu komplementu C5 (CONSENTII)
17. dubna 2025 aktualizováno: AKARI Therapeutics
SOUHLAS II: Coversin u paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) u pacientů s rezistencí na ekulizumab v důsledku polymorfismu komplementu C5
Coversin u paroxysmální noční hemoglobinurie (PNH) u pacientů s rezistencí na eculizumab v důsledku polymorfismu komplementu C5.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Coversin, malý inhibitor proteinového komplementu C5, který zabraňuje štěpení C5 konvertázou C5 na C5a a C5b, bude použit v otevřené, nekomparativní klinické studii u pacientů s PNH a prokázanou rezistencí vůči eculizumabu v důsledku polymorfismu C5.
Pacienti budou léčeni přípravkem Coversin denní subkutánní injekcí po dobu 6 měsíců, aby se za těchto okolností stanovila bezpečnost a účinnost léku.
Pokud je dosaženo uspokojivé kontroly PNH a podle uvážení hlavního zkoušejícího (PI), budou mít pacienti možnost zůstat na přípravku Coversin a být zařazeni do dlouhodobé následné studie.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
1
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti se známou PNH.
- Ve věku 18 a více let. Bez horní věkové hranice.
- Laktátdehydrogenáza (LDH) ≥1,5 horní hranice normálu.
- Musí souhlasit s používáním dvou metod antikoncepce, které jsou ≥99% účinné v prevenci těhotenství.
- Rezistence na eculizumab (Soliris®).
- Dobrovolný písemný informovaný souhlas.
- Ochota podávat si Coversin denně.
- Ochota přijímat vhodnou profylaxi proti infekci Neisseria.
- Ochota vyhýbat se zakázaným lékům po dobu trvání studie.
Kritéria vyloučení:
- Subjekty s tělesnou hmotností <50 kg (110 lb) nebo >100 kg (220 lb).
- Těhotenství nebo kojení (ženy).
- Známá alergie na klíšťata nebo závažná reakce na jed členovců (např. včelí nebo vosí jed).
- Nevyřešená infekce Neisseria meningitidis.
- Pacienti, kteří nedostali adekvátní imunizaci proti Neisseria meningitides.
- Porucha funkce jater.
- Pacienti s poruchou funkce ledvin.
- Neuspokojení hlavního zkoušejícího (PI) o způsobilosti k účasti z jakéhokoli jiného důvodu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Léčba Coversinem
Coversin - 22,5 mg a následně 45 mg po dobu 6 měsíců.
|
Coversin - 22,5 mg a následně 45 mg po dobu 6 měsíců.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Měření sérové laktát dehydrogenázy (LDH)
Časové okno: Základní linie do dne 186
|
Měření sérové laktát dehydrogenázy (LDH)
|
Základní linie do dne 186
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentní změna hemoglobinu (HB) ve srovnání s screeningem
Časové okno: Základní linie do dne 186
|
Procentní změna hodnoty hemoglobinu (HB) při každé návštěvě studie ve srovnání s screeningem
|
Základní linie do dne 186
|
|
Počet přeměnných červených krvinek (PRBC)
Časové okno: Základní linie do dne 180
|
Počet jednotek zabalené transfuze červených krvinek (PRBC)
|
Základní linie do dne 180
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
14. května 2018
Primární dokončení (Aktuální)
15. listopadu 2018
Dokončení studie (Aktuální)
3. února 2021
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. ledna 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
2. února 2018
První zveřejněno (Aktuální)
9. února 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
4. května 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. dubna 2025
Naposledy ověřeno
1. prosince 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Urogenitální onemocnění
- Mužská urogenitální onemocnění
- Urologická onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění
- Ženské urogenitální onemocnění a těhotenské komplikace
- Poruchy močení
- Urologické projevy
- Hematologická onemocnění
- Nemoci kostní dřeně
- Anémie, hemolytika
- Anémie
- Myelodysplastické syndromy
- Proteinurie
- Hemoglobinurie
- Hemoglobinurie, paroxysmální
Další identifikační čísla studie
- AK585
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .