Coversina na HPN em Pacientes com Resistência ao Eculizumabe Devido a Polimorfismos C5 do Complemento (CONSENTII)
17 de abril de 2025 atualizado por: AKARI Therapeutics
CONSENTIMENTO II: Coversin na Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) em Pacientes com Resistência ao Eculizumabe Devido a Polimorfismos do Complemento C5
Coversin na Hemoglobinúria Paroxística Noturna (HPN) em pacientes com resistência ao Eculizumab devido a polimorfismos C5 do complemento.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Coversin, um pequeno inibidor proteico C5 do complemento que impede a clivagem de C5 pela convertase C5 em C5a e C5b, será usado em um ensaio clínico não comparativo aberto em pacientes com HPN e resistência comprovada ao eculizumabe devido a polimorfismos C5.
Os pacientes serão tratados com Coversin por injeção subcutânea diária durante 6 meses, a fim de determinar a segurança e eficácia do medicamento nessas circunstâncias.
Se o controle satisfatório da PNH for alcançado, e a critério do Investigador Principal (PI), os pacientes terão a opção de permanecer no Coversin e entrar no estudo de acompanhamento de longo prazo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
1
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com HPN conhecida.
- Maiores de 18 anos. Sem limite máximo de idade.
- Lactato desidrogenase (LDH) ≥1,5 limite superior do normal.
- Deve concordar em usar dois métodos de contracepção que sejam ≥99% eficazes na prevenção da gravidez.
- Resistência ao eculizumab (Soliris®).
- Consentimento informado voluntário por escrito.
- Disposto a auto-injetar Coversin diariamente.
- Disposto a receber profilaxia adequada contra a infecção por Neisseria.
- Disposto a evitar medicamentos proibidos durante o estudo.
Critério de exclusão:
- Indivíduos com peso corporal <50 kg (110 lb) ou >100 kg (220 lb).
- Gravidez ou amamentação (mulheres).
- Alergia conhecida a carrapatos ou reação grave a veneno de artrópode (p. veneno de abelha ou vespa).
- Infecção por Neisseria meningitidis não resolvida.
- Pacientes que não receberam imunização adequada contra Neisseria meningitidis.
- Função hepática prejudicada.
- Pacientes com disfunção renal.
- Falha em satisfazer o Investigador Principal (PI) de aptidão para participar por qualquer outro motivo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Coversin tratamento
Coversin - 22,5mg seguido de 45mg por 6 meses.
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Coversin - 22,5mg seguido de 45mg por 6 meses.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Medição de lactato sérico desidrogenase (LDH)
Prazo: Linha de base ao dia 186
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Medição de lactato sérico desidrogenase (LDH)
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Linha de base ao dia 186
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança percentual na hemoglobina (HB) em comparação com a triagem
Prazo: Linha de base ao dia 186
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Mudança percentual no valor da hemoglobina (HB) em cada visita de estudo em comparação com a triagem
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Linha de base ao dia 186
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Número de transfusões de glóbulos vermelhos embalados (PRBC)
Prazo: Base no dia 180
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Número de unidades de transfusões de glóbulos vermelhos embalados (PRBC)
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Base no dia 180
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
14 de maio de 2018
Conclusão Primária (Real)
15 de novembro de 2018
Conclusão do estudo (Real)
3 de fevereiro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
24 de janeiro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
2 de fevereiro de 2018
Primeira postagem (Real)
9 de fevereiro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
4 de maio de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
17 de abril de 2025
Última verificação
1 de dezembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças urogenitais
- Doenças Urogenitais Masculinas
- Doenças Urológicas
- Doenças Urogenitais Femininas
- Doenças urogenitais femininas e complicações na gravidez
- Distúrbios da micção
- Manifestações Urológicas
- Doenças Hematológicas
- Doenças da Medula Óssea
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Síndromes Mielodisplásicas
- Proteinúria
- Hemoglobinúria
- Hemoglobinúria Paroxística
Outros números de identificação do estudo
- AK585
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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