Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Coversin i PNH hos patienter med resistens mot Eculizumab på grund av komplement C5-polymorfismer (CONSENTII)

7 februari 2024 uppdaterad av: AKARI Therapeutics

SAMTYCKE II: Coversin vid paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) hos patienter med resistens mot Eculizumab på grund av komplement C5-polymorfismer

Coversin vid Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) hos patienter med resistens mot Eculizumab på grund av komplement C5-polymorfismer.

Studieöversikt

Status

Anmälan via inbjudan

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Coversin, en liten proteinkomplement C5-hämmare som förhindrar klyvning av C5 av C5-konverteras till C5a och C5b, kommer att användas i en öppen, icke-jämförande klinisk prövning på patienter med PNH och bevisad resistens mot eculizumab på grund av C5-polymorfismer. Patienterna kommer att behandlas med Coversin genom daglig subkutan injektion i 6 månader för att fastställa läkemedlets säkerhet och effekt under dessa omständigheter. Om tillfredsställande kontroll av PNH uppnås, och enligt huvudutredarens (PI) beslut, kommer patienterna att ha möjlighet att stanna kvar på Coversin och ingå i den långsiktiga uppföljningsstudien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

6

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Patienter med känd PNH.
  2. 18 år och uppåt. Ingen övre åldersgräns.
  3. Laktatdehydrogenas (LDH) ≥1,5 övre normalgräns.
  4. Måste gå med på att använda två preventivmetoder som är ≥99% effektiva för att förhindra graviditet.
  5. Resistens mot eculizumab (Soliris®).
  6. Frivilligt skriftligt informerat samtycke.
  7. Villig att självinjicera Coversin dagligen.
  8. Villig att få lämplig profylax mot Neisseria-infektion.
  9. Villig att undvika förbjudna mediciner under studietiden.

Exklusions kriterier:

  1. Försökspersoner med kroppsvikt <50 kg (110 lb) eller >100 kg (220 lb).
  2. Graviditet eller amning (kvinnor).
  3. Känd allergi mot fästingar eller allvarlig reaktion mot leddjursgift (t. gift från bi eller geting).
  4. Olösta Neisseria meningitidis-infektion.
  5. Patienter som inte har fått adekvat immunisering mot Neisseria meningitides.
  6. Nedsatt leverfunktion.
  7. Patienter med nedsatt njurfunktion.
  8. Underlåtenhet att tillfredsställa huvudutredaren (PI) om lämplighet att delta av någon annan anledning.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Coversin behandling
Coversin - 22,5 mg följt av 45 mg i 6 månader.
Läkemedel: Coversin
Coversin - 22,5 mg följt av 45 mg i 6 månader.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Mätning av serumlaktatdehydrogenas (LDH)
Tidsram: Baslinje till dag 180
Mätning av serumlaktatdehydrogenas (LDH)
Baslinje till dag 180

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i laktatdehydrogenas (LDH)
Tidsram: Dag 28 till dag 180
Förändring i laktatdehydrogenas (LDH)
Dag 28 till dag 180
Förändring i medelhemoglobin (Hb)
Tidsram: Baslinje till dag 180
Förändring i medelhemoglobin (Hb)
Baslinje till dag 180
Förändring i poäng på frågeformuläret Functional Assessment of Chronic Iillness Therapy-Fatigue (FACIT-F)
Tidsram: Baslinje till dag 180
FACIT-mätsystemet är en samling livskvalitetsfrågeformulär riktade mot hantering av kroniska sjukdomar. Förändring i FACIT-F-poäng, mätt på en skala från 0 - 4 (0 = Inte alls, 1 = Lite, 2 = Något, 3 = Ganska lite, 4 = Väldigt mycket).
Baslinje till dag 180
Förändring i EuroQol 5 Dimensional 5 Level (EQ-5D-5L) poäng
Tidsram: Baslinje till dag 180
Det beskrivande frågeformuläret består av fem avsnitt: Rörlighet, egenvård, vanliga aktiviteter, smärta/obehag och ångest/depression. Varje avsnitt har 5 nivåer: Inga problem, små problem, måttliga problem, allvarliga problem och extrema problem. Patienten uppmanas att ange sitt hälsotillstånd genom att kryssa i rutan bredvid det mest lämpliga uttalandet i var och en av de fem dimensionerna. Detta beslut resulterar i ett ensiffrigt nummer som uttrycker den valda nivån för den sektionen. Siffrorna för de fem avsnitten kan kombineras till ett 5-siffrigt nummer som beskriver patientens hälsotillstånd.
Baslinje till dag 180
Antal blodtransfusioner
Tidsram: Baslinje till dag 180
Antal blodtransfusioner
Baslinje till dag 180

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

AKARI Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

14 maj 2018

Primärt slutförande (Beräknad)

1 juni 2024

Avslutad studie (Beräknad)

1 juni 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 januari 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 februari 2018

Första postat (Faktisk)

9 februari 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AK585

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

Kliniska prövningar på Coversin

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Benin

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera