Coversin i PNH hos patienter med resistens mot Eculizumab på grund av komplement C5-polymorfismer (CONSENTII)
17 april 2025 uppdaterad av: AKARI Therapeutics
SAMTYCKE II: Coversin vid paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) hos patienter med resistens mot Eculizumab på grund av komplement C5-polymorfismer
Coversin vid Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) hos patienter med resistens mot Eculizumab på grund av komplement C5-polymorfismer.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Coversin, en liten proteinkomplement C5-hämmare som förhindrar klyvning av C5 av C5-konverteras till C5a och C5b, kommer att användas i en öppen, icke-jämförande klinisk prövning på patienter med PNH och bevisad resistens mot eculizumab på grund av C5-polymorfismer.
Patienterna kommer att behandlas med Coversin genom daglig subkutan injektion i 6 månader för att fastställa läkemedlets säkerhet och effekt under dessa omständigheter.
Om tillfredsställande kontroll av PNH uppnås, och enligt huvudutredarens (PI) beslut, kommer patienterna att ha möjlighet att stanna kvar på Coversin och ingå i den långsiktiga uppföljningsstudien.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
1
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter med känd PNH.
- 18 år och uppåt. Ingen övre åldersgräns.
- Laktatdehydrogenas (LDH) ≥1,5 övre normalgräns.
- Måste gå med på att använda två preventivmetoder som är ≥99% effektiva för att förhindra graviditet.
- Resistens mot eculizumab (Soliris®).
- Frivilligt skriftligt informerat samtycke.
- Villig att självinjicera Coversin dagligen.
- Villig att få lämplig profylax mot Neisseria-infektion.
- Villig att undvika förbjudna mediciner under studietiden.
Exklusions kriterier:
- Försökspersoner med kroppsvikt <50 kg (110 lb) eller >100 kg (220 lb).
- Graviditet eller amning (kvinnor).
- Känd allergi mot fästingar eller allvarlig reaktion mot leddjursgift (t. gift från bi eller geting).
- Olösta Neisseria meningitidis-infektion.
- Patienter som inte har fått adekvat immunisering mot Neisseria meningitides.
- Nedsatt leverfunktion.
- Patienter med nedsatt njurfunktion.
- Underlåtenhet att tillfredsställa huvudutredaren (PI) om lämplighet att delta av någon annan anledning.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Coversin behandling
Coversin - 22,5 mg följt av 45 mg i 6 månader.
|
Coversin - 22,5 mg följt av 45 mg i 6 månader.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Mätning av serumlaktatdehydrogenas (LDH)
Tidsram: Baslinje till dag 186
|
Mätning av serumlaktatdehydrogenas (LDH)
|
Baslinje till dag 186
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentuell förändring i hemoglobin (HB) jämfört med screening
Tidsram: Baslinje till dag 186
|
Procentuell förändring i hemoglobin (HB) -värdet vid varje studiebesök jämfört med screening
|
Baslinje till dag 186
|
|
Antal packade röda blodkroppar (PRBC) transfusioner
Tidsram: Baslinje till dag 180
|
Antal enheter av packade röda blodkroppar (PRBC) transfusioner
|
Baslinje till dag 180
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
14 maj 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
15 november 2018
Avslutad studie (Faktisk)
3 februari 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
24 januari 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
2 februari 2018
Första postat (Faktisk)
9 februari 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
4 maj 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
17 april 2025
Senast verifierad
1 december 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Urogenitala sjukdomar
- Manliga urogenitala sjukdomar
- Urologiska sjukdomar
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar
- Kvinnliga urogenitala sjukdomar och graviditetskomplikationer
- Urineringsstörningar
- Urologiska manifestationer
- Hematologiska sjukdomar
- Benmärgssjukdomar
- Anemi, hemolytisk
- Anemi
- Myelodysplastiska syndrom
- Proteinuri
- Hemoglobinuri
- Hemoglobinuri, Paroxysmal
Andra studie-ID-nummer
- AK585
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .