Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Coversin PNH-ban olyan betegeknél, akik ekulizumabbal szemben rezisztensek a komplement C5 polimorfizmusok miatt (CONSENTII)

2025. április 17. frissítette: AKARI Therapeutics

CONSENT II: Coversin paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) olyan betegeknél, akik ekulizumabbal szemben rezisztensek a komplement C5 polimorfizmusa miatt

Coversin paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában (PNH) olyan betegeknél, akik a komplement C5 polimorfizmusa miatt ekulizumabbal szemben rezisztensek.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A Coversint, egy kis fehérjekomplement C5 inhibitort, amely megakadályozza, hogy a C5 a C5 konvertáz C5a-vá és C5b-vé hasadjon, egy nyílt, nem összehasonlító klinikai vizsgálatban fogják használni PNH-ban szenvedő betegeknél, és a C5 polimorfizmusok miatt bizonyítottan rezisztensek az ekulizumabbal szemben. A betegeket Coversin-nel kezelik napi szubkután injekcióban 6 hónapon keresztül, hogy meghatározzák a gyógyszer biztonságosságát és hatásosságát ilyen körülmények között. Ha a PNH kielégítő kontrollja érhető el, és a vezető vizsgálatvezető (PI) belátása szerint, a betegeknek lehetőségük lesz a Coversin-kezelésben maradni, és részt venni a hosszú távú követési vizsgálatban.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

1

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Ismert PNH-ban szenvedő betegek.
  2. 18 éves és idősebb. Nincs felső korhatár.
  3. A laktát-dehidrogenáz (LDH) ≥1,5 a normálérték felső határa.
  4. El kell fogadnia két olyan fogamzásgátlási módszer alkalmazását, amelyek ≥99%-ban hatékonyak a terhesség megelőzésében.
  5. Ekulizumabbal (Soliris®) szembeni rezisztencia.
  6. Önkéntes írásos beleegyezés.
  7. Hajlandó naponta beadni magának a Coversint.
  8. Hajlandó a Neisseria fertőzés elleni megfelelő profilaxisra.
  9. Hajlandó elkerülni a tiltott gyógyszereket a tanulmány idejére.

Kizárási kritériumok:

  1. <50 kg (110 font) vagy >100 kg (220 font) testtömegű alanyok.
  2. Terhesség vagy szoptatás (nőstények).
  3. Ismert allergia kullancsokra vagy súlyos reakció ízeltlábúak mérgére (pl. méh- vagy darázsméreg).
  4. Megoldatlan Neisseria meningitidis fertőzés.
  5. Olyan betegek, akik nem kaptak megfelelő immunizálást a Neisseria meningitides ellen.
  6. Károsodott májműködés.
  7. Károsodott vesefunkciójú betegek.
  8. Bármilyen más okból történő részvétel elmulasztása a részvételre való alkalmasság tekintetében a vezető kutató (PI) számára.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Coversin kezelés
Coversin - 22,5 mg, majd 45 mg 6 hónapig.
Drog: Coversin
Coversin - 22,5 mg, majd 45 mg 6 hónapig.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A szérum laktát -dehidrogenáz (LDH) mérése
Időkeret: Alapvonal a 186 -os napig
A szérum laktát -dehidrogenáz (LDH) mérése
Alapvonal a 186 -os napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A hemoglobin (HB) százalékos változása a szűréshez képest
Időkeret: Alapvonal a 186 -os napig
A hemoglobin (HB) értékének százalékos változása az egyes vizsgálati látogatásoknál a szűréshez képest
Alapvonal a 186 -os napig
A csomagolt vörösvértestek (PRBC) transzfúzióinak száma
Időkeret: Alapvonal a 180 -as napig
A csomagolt vörösvértestek (PRBC) transzfúzióinak egységeinek száma
Alapvonal a 180 -as napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

AKARI Therapeutics

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. május 14.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. november 15.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. február 3.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. január 24.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. február 2.

Első közzététel (Tényleges)

2018. február 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. május 4.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. április 17.

Utolsó ellenőrzés

2024. december 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AK585

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel