Coversin PNH:ssa potilailla, jotka ovat resistenssiä ekulitsumabille komplementti-C5-polymorfismien vuoksi (CONSENTII)
torstai 17. huhtikuuta 2025 päivittänyt: AKARI Therapeutics
SUOSTUMUS II: Coversin paroksismaalisessa yössä hemoglobinuriassa (PNH) potilailla, jotka ovat resistenttejä ekulitsumabille komplementti-C5-polymorfismien vuoksi
Coversin paroksismaalisessa yössä hemoglobinuriassa (PNH) potilailla, jotka ovat resistenttejä ekulitsumabille komplementin C5-polymorfismien vuoksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Coversiiniä, pientä proteiinikomplementtia C5-inhibiittoria, joka estää C5:n pilkkomisen C5-konvertaasin vaikutuksesta C5a:ksi ja C5b:ksi, käytetään avoimessa, ei-vertailevassa kliinisessä tutkimuksessa potilailla, joilla on PNH ja C5-polymorfismista johtuen todistettu resistenssi ekulitsumabille.
Potilaita hoidetaan Coversinilla päivittäisenä ihonalaisena injektiona 6 kuukauden ajan lääkkeen turvallisuuden ja tehon määrittämiseksi näissä olosuhteissa.
Jos PNH:n tyydyttävä hallinta saavutetaan, ja päätutkijan harkinnan mukaan potilailla on mahdollisuus jatkaa Coversin-hoitoa ja osallistua pitkän aikavälin seurantatutkimukseen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on tiedossa oleva PNH.
- 18-vuotiaat ja sitä vanhemmat. Ei yläikärajaa.
- Laktaattidehydrogenaasi (LDH) ≥1,5 normaalin ylärajaa.
- On suostuttava käyttämään kahta ehkäisymenetelmää, jotka ovat ≥99 % tehokkaita raskauden ehkäisyssä.
- Resistenssi ekulitsumabille (Soliris®).
- Vapaaehtoinen kirjallinen tietoinen suostumus.
- Halukas pistämään Coversinin itse päivittäin.
- Halukas saamaan asianmukaista profylaksia Neisseria-infektiota vastaan.
- Valmis välttämään kiellettyjä lääkkeitä opintojen ajan.
Poissulkemiskriteerit:
- Kohteet, joiden ruumiinpaino on < 50 kg (110 lb) tai > 100 kg (220 lb).
- Raskaus tai imetys (naiset).
- Tunnettu allergia punkeille tai vakava reaktio niveljalkaisten myrkkyyn (esim. mehiläisen tai ampiaisen myrkkyä).
- Ratkaisematon Neisseria meningitidis -infektio.
- Potilaat, jotka eivät ole saaneet riittävää immunisaatiota Neisseria aivokalvontulehdusta vastaan.
- Maksan vajaatoiminta.
- Potilaat, joilla on munuaisten vajaatoiminta.
- Jos päätutkija (PI) ei tyydytä osallistumiskelpoisuutta jostain muusta syystä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Coversin-hoito
Coversin - 22,5 mg, jota seuraa 45 mg 6 kuukauden ajan.
|
Coversin - 22,5 mg, jota seuraa 45 mg 6 kuukauden ajan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Seerumin laktaattidehydrogenaasin (LDH) mittaus
Aikaikkuna: Perustaso päivään 186
|
Seerumin laktaattidehydrogenaasin (LDH) mittaus
|
Perustaso päivään 186
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hemoglobiinin (HB) prosentuaalinen muutos seulontaan verrattuna
Aikaikkuna: Perustaso päivään 186
|
Hemoglobiinin (HB) prosentuaalinen muutos jokaisessa tutkimusvierailussa seulontaan verrattuna
|
Perustaso päivään 186
|
|
Pakattujen punasolujen (PRBC) verensiirtoja
Aikaikkuna: Perustaso päivään 180
|
Pakattujen punasolujen (PRBC) verensiirtojen lukumäärä
|
Perustaso päivään 180
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 14. toukokuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 15. marraskuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 3. helmikuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 24. tammikuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 2. helmikuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 9. helmikuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Sunnuntai 4. toukokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 17. huhtikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Urogenitaaliset sairaudet
- Miesten urogenitaaliset sairaudet
- Urologiset sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet
- Naisten virtsa- ja sukupuolielinten sairaudet ja raskauden komplikaatiot
- Virtsaamishäiriöt
- Urologiset ilmenemismuodot
- Hematologiset sairaudet
- Luuydinsairaudet
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia
- Myelodysplastiset oireyhtymät
- Proteinuria
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, paroksismaalinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- AK585
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .