Coversina en HPN en pacientes con resistencia a eculizumab por polimorfismos del complemento C5 (CONSENTII)
17 de abril de 2025 actualizado por: AKARI Therapeutics
CONSENT II: Coversin en la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) en pacientes con resistencia a eculizumab por polimorfismos del complemento C5
Coversin en Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPN) en pacientes con resistencia a Eculizumab por polimorfismos C5 del complemento.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Coversin, un pequeño inhibidor de C5 del complemento proteico que evita la escisión de C5 por C5 convertasa en C5a y C5b, se utilizará en un ensayo clínico abierto, no comparativo, en pacientes con HPN y resistencia comprobada a eculizumab debido a polimorfismos C5.
Los pacientes serán tratados con Coversin mediante inyección subcutánea diaria durante 6 meses para determinar la seguridad y eficacia del fármaco en estas circunstancias.
Si se logra un control satisfactorio de la PNH, ya discreción del investigador principal (PI), los pacientes tendrán la opción de continuar con Coversin y participar en el estudio de seguimiento a largo plazo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
1
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con HPN conocida.
- A partir de los 18 años. Sin límite de edad superior.
- Lactato deshidrogenasa (LDH) ≥1,5 límite superior de lo normal.
- Debe estar de acuerdo en usar dos métodos anticonceptivos que sean ≥99% efectivos para prevenir el embarazo.
- Resistencia a eculizumab (Soliris®).
- Consentimiento informado voluntario por escrito.
- Dispuesto a autoinyectarse Coversin diariamente.
- Dispuesto a recibir profilaxis adecuada contra la infección por Neisseria.
- Dispuesto a evitar medicamentos prohibidos durante la duración del estudio.
Criterio de exclusión:
- Sujetos con peso corporal <50 kg (110 lb) o >100 kg (220 lb).
- Embarazo o lactancia (mujeres).
- Alergia conocida a las garrapatas o reacción grave al veneno de artrópodos (p. veneno de abeja o avispa).
- Infección por Neisseria meningitidis no resuelta.
- Pacientes que no han recibido la inmunización adecuada contra Neisseria meningitis.
- Deterioro de la función hepática.
- Pacientes con insuficiencia renal.
- No satisfacer al Investigador Principal (PI) de aptitud para participar por cualquier otro motivo.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Tratamiento de cobertura
Coversin: 22,5 mg seguidos de 45 mg durante 6 meses.
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Coversin: 22,5 mg seguidos de 45 mg durante 6 meses.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Medición de lactato sérico deshidrogenasa (LDH)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 186
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Medición de lactato sérico deshidrogenasa (LDH)
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Línea de base hasta el día 186
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio porcentual en la hemoglobina (HB) en comparación con la detección
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 186
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Cambio porcentual en el valor de hemoglobina (HB) en cada visita de estudio en comparación con la detección
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Línea de base hasta el día 186
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Número de transfusiones de glóbulos rojos empaquetados (PRBC)
Periodo de tiempo: Línea de base hasta el día 180
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Número de unidades de transfusiones de glóbulos rojos empaquetados (PRBC)
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Línea de base hasta el día 180
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
14 de mayo de 2018
Finalización primaria (Actual)
15 de noviembre de 2018
Finalización del estudio (Actual)
3 de febrero de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de enero de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de febrero de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
9 de febrero de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
4 de mayo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de abril de 2025
Última verificación
1 de diciembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Enfermedades urológicas
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Trastornos de la micción
- Manifestaciones Urológicas
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades de la médula ósea
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Síndromes mielodisplásicos
- Proteinuria
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria Paroxística
Otros números de identificación del estudio
- AK585
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .