Kontrolovaná studie k hodnocení amifampridin fosfátu u pacientů se spinální svalovou atrofií typu 3
28. května 2021 aktualizováno: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.
Randomizovaná, placebem kontrolovaná, zkřížená studie k hodnocení bezpečnosti a účinnosti amifampridin fosfátu u ambulantních pacientů se spinální svalovou atrofií (SMA) typu 3
Dvoudobá, dvouléčebná, zkřížená studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti amifampridin fosfátu u ambulantních pacientů s diagnózou spinální muskulární atrofie (SMA) typu 3.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato randomizovaná (1:1), dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, 2dobá, 2léčebná, zkřížená, ambulantní studie je navržena tak, aby vyhodnotila bezpečnost, snášenlivost a účinnost amifampridin fosfátu u ambulantních pacientů s diagnózou SMA typu 3. Studie je plánována tak, aby zahrnovala přibližně 12 mužů a žen s SMA typu 3.
Plánovaná délka účasti pro každého pacienta je přibližně 2 měsíce, na základě délky titrace dávky a bez screeningového období, které může trvat až 14 dní.
Pacienti by měli užívat pouze přidělený hodnocený přípravek (amifampridin fosfát 10 mg tablety nebo odpovídající placebo tablety), během studie nejsou povoleny žádné nové terapie.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
13
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Lombardy
-
Milano, Lombardy, Itálie, 20133
- Neurological Institute Carlo Besta
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
6 let až 50 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před zahájením jakýchkoli postupů souvisejících s výzkumem.
- Muž nebo žena ve věku od 6 do 50 let.
- Geneticky potvrzená diagnóza SMA typu 3.
- Dokáže samostatně ujít alespoň 30 metrů.
- Neužívat Nusinersen k léčbě SMA (Nusinersen by měl být ukončen nejméně 6 měsíců před screeningem). Salbutamol je povolen pouze v případě, že dávka byla stabilní během 6 měsíců před screeningem.
- Schopný polykat perorální léky.
- Pacientky ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test (sérový lidský choriový gonadotropin [HCG] při screeningu); a musí během studie a po dobu až 30 dnů po přerušení léčby používat účinný a spolehlivý antikoncepční režim.
- Schopnost účastnit se studie na základě celkového zdravotního stavu pacienta a prognózy onemocnění, podle názoru zkoušejícího; a schopen splnit všechny požadavky protokolu, včetně vyplnění studijních dotazníků.
Kritéria vyloučení:
- Epilepsie a v současné době užívám léky na epilepsii.
- Současné užívání léčivých přípravků se známým potenciálem způsobit prodloužení QTc.
- Pacienti se syndromem dlouhého QT intervalu.
- Elektrokardiogram (EKG) během 6 měsíců před zahájením léčby, který podle názoru zkoušejícího vykazuje klinicky významné abnormality.
- Kojení nebo těhotenství při screeningu nebo plánování těhotenství kdykoli během studie.
- Léčba zkoumaným lékem (jiným než amifampridin), zařízením nebo biologickým činidlem během 6 měsíců před screeningem nebo během účasti v této studii.
- Operace skoliózy nebo kloubních kontraktur během předchozích 6 měsíců.
- Jakýkoli zdravotní stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl narušovat pacientovu účast ve studii, představuje pro pacienta další riziko nebo zkresluje hodnocení pacienta.
- Anamnéza lékové alergie na jakoukoli látku obsahující pyridin nebo kteroukoli pomocnou látku (pomocné látky) amifampridinu.
- Méně než 3-bodové zlepšení HFSME od začátku období záběhu Open label do konce záběhu (den 0).
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Crossover Assignment
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Amifampridin fosfát - Placebo
Perorální tablety, 30 až 80 mg denně v rozdělených dávkách 3 až 4krát denně po dobu 4 týdnů
|
Tablety amifampridinfosfátu 10 mg budou poskytovány v kulatých tabletách s bílou rýhou a obsahujícími amifampridinfosfát formulovaný tak, aby odpovídal 10 mg báze amifampridinu na tabletu.
Ostatní jména:
Placebo perorální tableta
|
|
Experimentální: Placebo - amifampridin fosfát
Perorální tablety, 30 až 80 mg denně v rozdělených dávkách 3 až 4krát denně po dobu 4 týdnů
|
Tablety amifampridinfosfátu 10 mg budou poskytovány v kulatých tabletách s bílou rýhou a obsahujícími amifampridinfosfát formulovaný tak, aby odpovídal 10 mg báze amifampridinu na tabletu.
Ostatní jména:
Placebo perorální tableta
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) Souhrnné statistiky a analýza smíšených modelů
Časové okno: Screening, první (den 1) a poslední den (den 0) zaváděcího období, během období 1 v den 7 a den 14 a během období 2 v den 21 a den 28
|
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) posuzuje motorické funkce podle funkční položky v pořadí progresivní obtížnosti, přičemž vyšší hodnoty ukazují vyšší funkční schopnosti.
Každá položka je hodnocena na stupnici 0-2, přičemž 2 představují položky dosažené bez pomoci a 0 představuje neschopnost dosáhnout položky.
Každá položka byla hodnocena pacientem při screeningu, první (den 1) a poslední den (den 0) zaváděcího období, během období 1 v den 7 a den 14 a během období 2 v den 21 a den 28 .
Celkové skóre HFMSE bylo vypočteno jako součet skóre každé položky s maximálním skóre 66 (všechny položky byly dosaženy bez pomoci) a minimálním skóre 0 (všechny položky selhaly).
Změna od základní hodnoty (CFB) bude hodnocena ode dne 0 do dne 28.
Model linie se smíšenými účinky se přizpůsobil změnám HFMSE od výchozích hodnot (CFB) v den 28 jako odpověď a léčba, sekvence a léčba po sekvenci jako termíny pevného účinku a pacient jako náhodný účinek.
|
Screening, první (den 1) a poslední den (den 0) zaváděcího období, během období 1 v den 7 a den 14 a během období 2 v den 21 a den 28
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
21. ledna 2019
Primární dokončení (Aktuální)
23. července 2020
Dokončení studie (Aktuální)
23. července 2020
Termíny zápisu do studia
První předloženo
18. prosince 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
18. prosince 2018
První zveřejněno (Aktuální)
20. prosince 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
1. června 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
28. května 2021
Naposledy ověřeno
1. května 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Neuromuskulární projevy
- Patologické stavy, anatomické
- Nemoci míchy
- Nemoc motorických neuronů
- Svalová atrofie
- Atrofie
- Svalová atrofie, Spinální
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Agenti periferního nervového systému
- Membránové transportní modulátory
- Neuromuskulární látky
- Blokátory draslíkových kanálů
- Amifampridin
Další identifikační čísla studie
- SMA-001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Ne
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .