Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Kontrolloitu tutkimus amifampridiinifosfaatin arvioimiseksi spinaalisen lihasatrofiatyypin 3 potilailla

perjantai 28. toukokuuta 2021 päivittänyt: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Satunnaistettu, lumekontrolloitu, ristikkäinen tutkimus amifampridiinifosfaatin turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi ambulatorisilla potilailla, joilla on tyypin 3 spinaalinen lihasatrofia (SMA)

Kahden jakson, kahden hoidon risteytystutkimus amifampridiinifosfaatin turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi ambulatorisilla potilailla, joilla on diagnosoitu tyypin 3 spinaalinen lihasatrofia (SMA).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä satunnaistettu (1:1), kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, 2-jaksoinen, 2-hoitoinen, risteyttävä, avohoitotutkimus on suunniteltu arvioimaan amifampridiinifosfaatin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa ambulatorisilla potilailla, joilla on diagnosoitu tyypin 3 SMA. Tutkimukseen on suunniteltu osallistuvan noin 12 mies- ja naispuolista SMA-tyypin 3 potilasta. Suunniteltu osallistumisaika kullekin potilaalle on noin 2 kuukautta annoksen titrauksen pituuden perusteella ja pois lukien seulontajakso, joka voi kestää jopa 14 päivää. Potilaiden tulee käyttää vain määrättyä tutkimusvalmistetta (amifampridiinifosfaatti 10 mg tabletteja tai vastaavia lumetabletteja), uusia hoitoja ei sallita tutkimuksen aikana.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

13

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Italia
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Italia, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 vuotta - 50 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selvitetty ja ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden aloittamista.
  2. Mies tai nainen 6-50 vuoden iässä.
  3. Geneettisesti vahvistettu SMA-tyypin 3 diagnoosi.
  4. Pystyy kävelemään itsenäisesti vähintään 30 metriä.
  5. Älä käytä Nusinersenia SMA:n hoitoon (Nusinersenin käyttö tulee lopettaa vähintään 6 kuukautta ennen seulontaa). Salbutamoli on sallittu vain, jos annos on pysynyt vakaana seulontaa edeltäneiden 6 kuukauden aikana.
  6. Pystyy nielemään suun kautta otettavaa lääkettä.
  7. Hedelmällisessä iässä olevilla naispotilailla on oltava negatiivinen raskaustesti (seerumin ihmisen koriongonadotropiini [HCG] seulonnassa); ja hänen on harjoitettava tehokasta ja luotettavaa ehkäisyohjelmaa tutkimuksen aikana ja enintään 30 päivää hoidon lopettamisen jälkeen.
  8. Kyky osallistua tutkimukseen potilaan yleisen terveydentilan ja soveltuvin osin sairauden ennusteen perusteella, tutkijan näkemyksen mukaan; ja pystyy noudattamaan kaikkia protokollan vaatimuksia, mukaan lukien tutkimuskyselylomakkeiden täyttäminen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Epilepsia ja tällä hetkellä lääkitys epilepsiaan.
  2. Sellaisten lääkevalmisteiden samanaikainen käyttö, joiden tiedetään pidentävän QTc-aikaa.
  3. Potilaat, joilla on pitkä QT-oireyhtymä.
  4. Elektrokardiogrammi (EKG) 6 kuukauden sisällä ennen hoidon aloittamista, joka osoittaa tutkijan mielestä kliinisesti merkittäviä poikkeavuuksia.
  5. Imettäminen tai raskaana oleva seulonta tai raskautta suunnitteleva milloin tahansa tutkimuksen aikana.
  6. Hoito tutkimuslääkkeellä (muulla kuin amifampridiinilla), laitteella tai biologisella aineella 6 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai tähän tutkimukseen osallistumisen aikana.
  7. Leikkaus skolioosin tai nivelsupistusten vuoksi viimeisten 6 kuukauden aikana.
  8. Mikä tahansa sairaus, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa häiritä potilaan osallistumista tutkimukseen, aiheuttaa lisäriskin potilaalle tai hämmentää potilaan arviointia.
  9. Aiempi lääkeallergia jollekin pyridiiniä sisältäville aineille tai jollekin amifampridiiniapuaineelle/apuaineille.
  10. Alle 3 pisteen parannus HFSME:ssä Open label -ajojakson alusta sisäänajon loppuun (päivä 0).

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Amifampridiinifosfaatti - lumelääke
Suun kautta otettavat tabletit, 30-80 mg päivässä jaettuna 3-4 kertaa vuorokaudessa 4 viikon ajan
Lääke: Amifampridiinifosfaatti
Amifampridiinifosfaattitabletit 10 mg toimitetaan pyöreinä, valkoisin jakouurteisina tabletteina, jotka sisältävät amifampridiinifosfaattia, joka on formuloitu vastaamaan 10 mg amifampridiiniemästä tablettia kohden.
Muut nimet:
  • 3,4-diaminopyridiinifosfaatti
Lääke: Placebo oraalinen tabletti
Placebo oraalinen tabletti
Kokeellinen: Plasebo - amifampridiinifosfaatti
Suun kautta otettavat tabletit, 30-80 mg päivässä jaettuna 3-4 kertaa vuorokaudessa 4 viikon ajan
Lääke: Amifampridiinifosfaatti
Amifampridiinifosfaattitabletit 10 mg toimitetaan pyöreinä, valkoisin jakouurteisina tabletteina, jotka sisältävät amifampridiinifosfaattia, joka on formuloitu vastaamaan 10 mg amifampridiiniemästä tablettia kohden.
Muut nimet:
  • 3,4-diaminopyridiinifosfaatti
Lääke: Placebo oraalinen tabletti
Placebo oraalinen tabletti

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) yhteenvetotilastot ja sekamallianalyysi
Aikaikkuna: Seulonta, sisäänajojakson ensimmäinen (päivä 1) ja viimeinen päivä (päivä 0), jakson 1 aikana päivänä 7 ja päivänä 14 ja jakson 2 aikana päivänä 21 ja päivänä 28
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) arvioi motorisen toiminnan toiminnallisten kohteiden mukaan progressiivisen vaikeusasteen mukaan, korkeammat arvot osoittavat parempia toimintakykyjä. Jokainen asia pisteytetään asteikolla 0-2, jossa 2 edustaa ilman apua saavutettua tavoitetta ja 0 kyvyttömyyttä saavuttaa tavoite. Potilas arvioi jokaisen kohteen seulonnassa, sisäänajojakson ensimmäisenä (päivä 1) ja viimeisenä päivänä (päivä 0), jakson 1 aikana päivänä 7 ja päivänä 14 ja jakson 2 aikana päivinä 21 ja 28 . HFMSE:n kokonaispistemäärä laskettiin kunkin kohteen pistemäärän summana siten, että maksimipistemäärä oli 66 (kaikki kohteet saavutettiin ilman apua) ja vähimmäispistemäärä 0 (kaikki kohteet epäonnistuivat). Muutos lähtötilanteesta (CFB) arvioidaan päivästä 0 päivään 28. Sekavaikutteinen liner-malli sopisi HFMSE-muutokseen lähtötilanteesta (CFB) päivänä 28 vasteena ja hoitoon, sekvenssiin ja hoitoon jaksoittain kiinteinä vaikutustermeinä ja potilaalle satunnaisena vaikutuksena.
Seulonta, sisäänajojakson ensimmäinen (päivä 1) ja viimeinen päivä (päivä 0), jakson 1 aikana päivänä 7 ja päivänä 14 ja jakson 2 aikana päivänä 21 ja päivänä 28

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Tutkijat

  • Päätutkija: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 21. tammikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 23. heinäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 23. heinäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 18. joulukuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 18. joulukuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 20. joulukuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 1. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SMA-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Selkärangan lihasatrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Brazil

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa