Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Kontrollerad studie för att utvärdera amifampridinfosfat hos patienter med spinal muskelatrofi typ 3

28 maj 2021 uppdaterad av: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

En randomiserad, placebokontrollerad, crossover-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av amifampridinfosfat hos ambulerande patienter med spinal muskelatrofi (SMA) typ 3

En två-periods, två-behandlings, crossover-studie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av amifampridinfosfat hos ambulerande patienter diagnostiserade med spinal muskelatrofi (SMA) typ 3.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna randomiserade (1:1), dubbelblinda, placebokontrollerade, 2-periods, 2-behandlings, crossover, polikliniska studie är utformad för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och effekten av amifampridinfosfat hos ambulerande patienter med diagnosen SMA typ 3. Studien är planerad att omfatta cirka 12 manliga och kvinnliga SMA Typ 3-patienter. Den planerade varaktigheten för deltagande för varje patient är cirka 2 månader, baserat på dostitreringens längd och exklusive screeningperioden, som kan vara upp till 14 dagar. Patienter ska endast ta den tilldelade prövningsprodukten (amifampridinfosfat 10 mg tabletter eller matchande placebotabletter), inga nya terapier är tillåtna under studien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

13

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Italien
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Italien, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

6 år till 50 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Villig och kan ge skriftligt informerat samtycke efter att studiens karaktär har förklarats och innan eventuella forskningsrelaterade procedurer påbörjas.
  2. Man eller kvinna mellan 6 och 50 år.
  3. Genetiskt bekräftad diagnos av SMA typ 3.
  4. Kan gå självständigt i minst 30 meter.
  5. Att inte ta Nusinersen för behandling av SMA (Nusinersen bör avbrytas minst 6 månader före screening). Salbutamol är tillåtet endast om dosen har varit stabil under 6 månader före screening.
  6. Kan svälja oral medicin.
  7. Kvinnliga patienter i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest (serum humant koriongonadotropin [HCG] vid screening); och måste utöva en effektiv, tillförlitlig preventivmedelskur under studien och i upp till 30 dagar efter avslutad behandling.
  8. Förmåga att delta i studien baserat på patientens övergripande hälsa och sjukdomsprognos, i förekommande fall, enligt utredarens åsikt; och kunna uppfylla alla krav i protokollet, inklusive ifyllande av studiefrågeformulär.

Exklusions kriterier:

  1. Epilepsi och för närvarande medicinerad mot epilepsi.
  2. Samtidig användning av läkemedel med känd potential att orsaka QTc-förlängning.
  3. Patienter med långa QT-syndrom.
  4. Ett elektrokardiogram (EKG) inom 6 månader före behandlingsstart som visar kliniskt signifikanta avvikelser, enligt utredaren.
  5. Ammar eller gravid vid Screening eller planerar att bli gravid när som helst under studien.
  6. Behandling med ett prövningsläkemedel (annat än amifampridin), enhet eller biologiskt medel inom 6 månader före screening eller under deltagande i denna studie.
  7. Operation för skolios eller ledkontrakturer inom de senaste 6 månaderna.
  8. Varje medicinskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan störa patientens deltagande i studien, utgör en extra risk för patienten eller förvirrar bedömningen av patienten.
  9. Historik med läkemedelsallergi mot pyridininnehållande ämnen eller något amifampridinhjälpämne.
  10. Mindre än en 3-punkts förbättring av HFSME från början av Open label Inkörningsperioden till slutet av inkörningen (dag 0).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Amifampridinfosfat - Placebo
Orala tabletter, 30 till 80 mg per dag i uppdelade doser 3 till 4 gånger om dagen i 4 veckor
Läkemedel: Amifampridinfosfat
Amifampridinfosfattabletter 10 mg kommer att tillhandahållas i runda tabletter med vita skåror och innehållande amifampridinfosfat formulerad för att motsvara 10 mg amifampridinbas per tablett.
Andra namn:
  • 3,4 diaminopyridinfosfat
Läkemedel: Placebo oral tablett
Placebo oral tablett
Experimentell: Placebo - Amifampridinfosfat
Orala tabletter, 30 till 80 mg per dag i uppdelade doser 3 till 4 gånger om dagen i 4 veckor
Läkemedel: Amifampridinfosfat
Amifampridinfosfattabletter 10 mg kommer att tillhandahållas i runda tabletter med vita skåror och innehållande amifampridinfosfat formulerad för att motsvara 10 mg amifampridinbas per tablett.
Andra namn:
  • 3,4 diaminopyridinfosfat
Läkemedel: Placebo oral tablett
Placebo oral tablett

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) Sammanfattningsstatistik och blandad modellanalys
Tidsram: Screening, den första (dag 1) och sista dagen (dag 0) av inkörningsperioden, under period 1 på dag 7 och dag 14, och under period 2 på dag 21 och dag 28
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) bedömer motorisk funktion efter funktionell post i ordning efter progressiv svårighetsgrad, med högre värden som visar högre funktionsförmåga. Varje objekt poängsätts på en skala från 0-2 där 2 representerar objekt som uppnåtts utan hjälp och 0 representerar oförmåga att uppnå objekt. Varje föremål bedömdes av patienten vid screening, den första (dag 1) och sista dagen (dag 0) av inkörningsperioden, under period 1 på dag 7 och dag 14, och under period 2 på dag 21 och dag 28 . Den totala HFMSE-poängen beräknades som summan av varje punktpoäng, med ett maximalt betyg på 66 (alla objekt uppnåddes utan hjälp) och minsta poäng på 0 (alla objekt misslyckades). Förändring från baslinjen (CFB) kommer att bedömas från dag 0 till dag 28. En linermodell med blandade effekter passade med HFMSE-förändringen från baslinje (CFB)-poäng på dag 28 som ett svar och behandling, sekvens och behandling för sekvens som fasta effekttermer och patient som en slumpmässig effekt.
Screening, den första (dag 1) och sista dagen (dag 0) av inkörningsperioden, under period 1 på dag 7 och dag 14, och under period 2 på dag 21 och dag 28

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Utredare

  • Huvudutredare: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

21 januari 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

23 juli 2020

Avslutad studie (Faktisk)

23 juli 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 december 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 december 2018

Första postat (Faktisk)

20 december 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 juni 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 maj 2021

Senast verifierad

1 maj 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SMA-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Muskelatrofi, Spinal

Kliniska prövningar på Amifampridinfosfat

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Belgium

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera