Контролируемое исследование по оценке амифампридинфосфата у пациентов со спинальной мышечной атрофией 3 типа
28 мая 2021 г. обновлено: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.
Рандомизированное плацебо-контролируемое перекрестное исследование по оценке безопасности и эффективности амифампридина фосфата у амбулаторных пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) 3 типа
Двухпериодное перекрестное исследование с двумя видами лечения для оценки безопасности, переносимости и эффективности амифампридина фосфата у амбулаторных пациентов с диагнозом спинальная мышечная атрофия (СМА) 3 типа.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это рандомизированное (1:1), двойное слепое, плацебо-контролируемое, перекрестное амбулаторное исследование с 2 периодами и 2 видами лечения предназначено для оценки безопасности, переносимости и эффективности амифампридинфосфата у амбулаторных пациентов с диагнозом СМА 3 типа. В исследование планируется включить примерно 12 пациентов мужского и женского пола со СМА 3 типа.
Запланированная продолжительность участия для каждого пациента составляет примерно 2 месяца, в зависимости от продолжительности титрования дозы и без учета периода скрининга, который может длиться до 14 дней.
Пациенты должны принимать только назначенный исследуемый продукт (таблетки амифампридина фосфата 10 мг или соответствующие таблетки плацебо), никакие новые методы лечения не допускаются во время исследования.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
13
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Lombardy
-
Milano, Lombardy, Италия, 20133
- Neurological Institute Carlo Besta
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 лет до 50 лет (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Критерии включения:
- Желание и возможность предоставить письменное информированное согласие после объяснения характера исследования и до начала любых процедур, связанных с исследованием.
- Мужчина или женщина в возрасте от 6 до 50 лет.
- Генетически подтвержденный диагноз СМА 3 типа.
- Способен пройти самостоятельно не менее 30 метров.
- Не принимать Нусинерсен для лечения СМА (Нусинерсен следует прекратить не менее чем за 6 месяцев до скрининга). Сальбутамол разрешен только в том случае, если доза оставалась стабильной в течение 6 месяцев до скрининга.
- Способен проглотить пероральное лекарство.
- Пациентки детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность (сывороточный хорионический гонадотропин человека [ХГЧ] при скрининге); и должны практиковать эффективный и надежный режим контрацепции во время исследования и в течение 30 дней после прекращения лечения.
- Возможность участия в исследовании на основании общего состояния здоровья пациента и прогноза заболевания, если применимо, по мнению Исследователя; и в состоянии соблюдать все требования протокола, включая заполнение анкет исследования.
Критерий исключения:
- Эпилепсия и в настоящее время принимает лекарства от эпилепсии.
- Одновременное применение лекарственных средств с известной способностью вызывать удлинение интервала QTc.
- Пациенты с синдромом удлиненного интервала QT.
- Электрокардиограмма (ЭКГ) в течение 6 месяцев до начала лечения, которая показывает клинически значимые отклонения, по мнению исследователя.
- Кормящие грудью или беременные во время скрининга или планирующие забеременеть в любое время во время исследования.
- Лечение исследуемым препаратом (кроме амифампридина), устройством или биологическим агентом в течение 6 месяцев до скрининга или во время участия в этом исследовании.
- Операции по поводу сколиоза или контрактур суставов в течение предшествующих 6 месяцев.
- Любое медицинское состояние, которое, по мнению исследователя, может помешать участию пациента в исследовании, представляет дополнительный риск для пациента или исказит оценку пациента.
- Лекарственная аллергия в анамнезе на любые пиридинсодержащие вещества или любые вспомогательные вещества амифампридина.
- Улучшение показателя HFSME менее чем на 3 балла от начала вводного периода Open label до конца вводного периода (день 0).
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Назначение кроссовера
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Амифампридинфосфат - плацебо
Таблетки для приема внутрь, от 30 до 80 мг в день в несколько приемов от 3 до 4 раз в день в течение 4 недель.
|
Таблетки амифампридинфосфата по 10 мг будут поставляться в виде круглых таблеток с белой насечкой, содержащих амифампридинфосфат, состав которых эквивалентен 10 мг амифампридинового основания на таблетку.
Другие имена:
Таблетка для приема внутрь плацебо
|
|
Экспериментальный: Плацебо – амифампридин фосфат
Таблетки для приема внутрь, от 30 до 80 мг в день в несколько приемов от 3 до 4 раз в день в течение 4 недель.
|
Таблетки амифампридинфосфата по 10 мг будут поставляться в виде круглых таблеток с белой насечкой, содержащих амифампридинфосфат, состав которых эквивалентен 10 мг амифампридинового основания на таблетку.
Другие имена:
Таблетка для приема внутрь плацебо
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Расширенная шкала функциональных моторов Хаммерсмита (HFMSE) Сводная статистика и анализ смешанной модели
Временное ограничение: Скрининг, первый (День 1) и последний день (День 0) вводного периода, в течение Периода 1 в День 7 и День 14, и в течение Периода 2 в День 21 и День 28
|
Расширенная шкала функциональной моторики Хаммерсмита (HFMSE) оценивает двигательную функцию по функциональному элементу в порядке возрастания сложности, при этом более высокие значения показывают более высокие функциональные способности.
Каждый пункт оценивается по шкале от 0 до 2, где 2 означает достижение пункта без посторонней помощи, а 0 означает неспособность выполнить пункт.
Каждый пункт оценивался пациентом при скрининге, в первый (день 1) и последний день (день 0) вводного периода, в течение периода 1 в дни 7 и 14 и во время периода 2 в дни 21 и 28. .
Общий балл HFMSE рассчитывался как сумма баллов по каждому пункту с максимальным баллом 66 (все пункты выполнены без посторонней помощи) и минимальным баллом 0 (все пункты не пройдены).
Изменение по сравнению с исходным уровнем (CFB) будет оцениваться с 0-го по 28-й день.
Модель вкладыша со смешанными эффектами соответствовала изменениям HFMSE по сравнению с исходным уровнем (CFB) на 28-й день в качестве ответа и лечения, последовательности и лечения последовательностью в качестве условий фиксированного эффекта и пациента в качестве случайного эффекта.
|
Скрининг, первый (День 1) и последний день (День 0) вводного периода, в течение Периода 1 в День 7 и День 14, и в течение Периода 2 в День 21 и День 28
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
21 января 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
23 июля 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
23 июля 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 декабря 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
18 декабря 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
20 декабря 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
1 июня 2021 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
28 мая 2021 г.
Последняя проверка
1 мая 2021 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Нервно-мышечные заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Нервно-мышечные проявления
- Патологические состояния, анатомические
- Заболевания спинного мозга
- Болезнь двигательных нейронов
- Мышечная атрофия
- Атрофия
- Мышечная Атрофия, Спинальная
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Агенты периферической нервной системы
- Модуляторы мембранного транспорта
- Нервно-мышечные агенты
- Блокаторы калиевых каналов
- Амифампридин
Другие идентификационные номера исследования
- SMA-001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Нет
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .