Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Kontrolowane badanie mające na celu ocenę fosforanu amifamprydyny u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 3

28 maja 2021 zaktualizowane przez: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Randomizowane, kontrolowane placebo, krzyżowe badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności fosforanu amifamprydyny u pacjentów ambulatoryjnych z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) typu 3

Dwuokresowe, dwuleczeniowe badanie krzyżowe w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności fosforanu amifamprydyny u pacjentów ambulatoryjnych, u których zdiagnozowano rdzeniowy zanik mięśni (SMA) typu 3.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To randomizowane (1:1), podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, 2-okresowe, 2-leczeniowe, krzyżowe, ambulatoryjne badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności fosforanu amifamprydyny u pacjentów ambulatoryjnych, u których zdiagnozowano SMA typu 3. Planuje się, że badanie obejmie około 12 pacjentów płci męskiej i żeńskiej z SMA typu 3. Planowany czas trwania udziału każdego pacjenta wynosi około 2 miesiące, w oparciu o długość dostosowywania dawki i z wyłączeniem okresu przesiewowego, który może trwać do 14 dni. Pacjenci powinni przyjmować wyłącznie przypisany badany produkt (tabletki 10 mg fosforanu amifamprydyny lub pasujące tabletki placebo), żadne nowe terapie nie są dozwolone podczas badania.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

13

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
    • Lombardy
      • Milano, Lombardy, Włochy, 20133
        • Neurological Institute Carlo Besta

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat do 50 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej pisemnej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania i przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem.
  2. Mężczyzna lub kobieta w wieku od 6 do 50 lat.
  3. Genetycznie potwierdzona diagnoza SMA typu 3.
  4. Potrafi chodzić samodzielnie przez co najmniej 30 metrów.
  5. Nieprzyjmowanie leku Nusinersen w leczeniu SMA (Nusinersen należy odstawić co najmniej 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym). Salbutamol jest dozwolony tylko wtedy, gdy dawka była stabilna w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  6. Potrafi połykać leki doustne.
  7. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego (surowica ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej [HCG] podczas badania przesiewowego); i muszą stosować skuteczny, niezawodny schemat antykoncepcji podczas badania i do 30 dni po zakończeniu leczenia.
  8. Zdolność do udziału w badaniu w oparciu o ogólny stan zdrowia pacjenta i prognozę choroby, jeśli ma to zastosowanie, w opinii Badacza; i być w stanie spełnić wszystkie wymagania protokołu, w tym wypełnienie kwestionariuszy badawczych.

Kryteria wyłączenia:

  1. Padaczka i obecnie przyjmuje leki na padaczkę.
  2. Jednoczesne stosowanie produktów leczniczych, o których wiadomo, że mogą powodować wydłużenie odstępu QTc.
  3. Pacjenci z zespołami długiego QT.
  4. Elektrokardiogram (EKG) wykonany w ciągu 6 miesięcy przed rozpoczęciem leczenia, który w opinii Badacza wykazuje istotne klinicznie nieprawidłowości.
  5. Karmienie piersią lub ciąża podczas badania przesiewowego lub planowanie ciąży w dowolnym momencie podczas badania.
  6. Leczenie badanym lekiem (innym niż amifamprydyna), urządzeniem lub środkiem biologicznym w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub podczas udziału w tym badaniu.
  7. Operacja skoliozy lub przykurczów stawów w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  8. Każdy stan chorobowy, który w opinii Badacza może zakłócać udział pacjenta w badaniu, stwarza dodatkowe ryzyko dla pacjenta lub zaburza ocenę pacjenta.
  9. Historia alergii na jakiekolwiek substancje zawierające pirydynę lub jakąkolwiek substancję pomocniczą amifamprydyny.
  10. Mniej niż 3-punktowa poprawa w HFSME od początku okresu docierania w ramach otwartej etykiety do końca okresu docierania (dzień 0).

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Fosforan amifamprydyny - Placebo
Tabletki doustne, 30 do 80 mg na dobę w dawkach podzielonych 3 do 4 razy dziennie przez 4 tygodnie
Lek: Fosforan amifamprydyny
Tabletki 10 mg fosforanu amifamprydyny będą dostępne w okrągłych tabletkach z białymi rowkami i zawierają fosforan amifamprydyny w postaci równoważnej 10 mg zasady amifamprydyny na tabletkę.
Inne nazwy:
  • Fosforan 3,4-diaminopirydyny
Lek: Tabletka doustna placebo
Tabletka doustna placebo
Eksperymentalny: Placebo - fosforan amifamprydyny
Tabletki doustne, 30 do 80 mg na dobę w dawkach podzielonych 3 do 4 razy dziennie przez 4 tygodnie
Lek: Fosforan amifamprydyny
Tabletki 10 mg fosforanu amifamprydyny będą dostępne w okrągłych tabletkach z białymi rowkami i zawierają fosforan amifamprydyny w postaci równoważnej 10 mg zasady amifamprydyny na tabletkę.
Inne nazwy:
  • Fosforan 3,4-diaminopirydyny
Lek: Tabletka doustna placebo
Tabletka doustna placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) Statystyki podsumowujące i analiza modelu mieszanego
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, pierwszy (dzień 1) i ostatni dzień (dzień 0) okresu docierania, w okresie 1 w dniu 7 i 14 oraz w okresie 2 w dniu 21 i 28
Rozszerzona funkcjonalna skala motoryczna Hammersmitha (HFMSE) ocenia funkcje motoryczne według pozycji funkcjonalnych w kolejności rosnącej trudności, przy czym wyższe wartości wskazują na wyższe zdolności funkcjonalne. Każdy element jest oceniany w skali 0-2, gdzie 2 oznacza element osiągnięty bez pomocy, a 0 oznacza brak możliwości osiągnięcia elementu. Każdy element został oceniony przez pacjenta podczas badania przesiewowego, pierwszego (dzień 1) i ostatniego dnia (dzień 0) okresu wstępnego, w okresie 1 w dniu 7 i 14 oraz w okresie 2 w dniu 21 i 28 . Całkowity wynik HFMSE został obliczony jako suma punktów każdego elementu, z maksymalnym wynikiem 66 (wszystkie elementy osiągnięte bez pomocy) i minimalnym wynikiem 0 (wszystkie elementy nie powiodły się). Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej (CFB) będzie oceniana od dnia 0 do dnia 28. Model liniowy z efektami mieszanymi był dopasowany ze zmianą HFMSE w stosunku do wyników wyjściowych (CFB) w dniu 28 jako odpowiedzią i leczeniem, sekwencją i leczeniem według sekwencji jako stałymi warunkami efektu i pacjentem jako efektem losowym.
Badanie przesiewowe, pierwszy (dzień 1) i ostatni dzień (dzień 0) okresu docierania, w okresie 1 w dniu 7 i 14 oraz w okresie 2 w dniu 21 i 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.

Śledczy

  • Główny śledczy: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 stycznia 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

23 lipca 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 lipca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 grudnia 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 grudnia 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 grudnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SMA-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zanik mięśni, kręgosłup

Badania kliniczne na Fosforan amifamprydyny

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ethiopia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj