척수 근육 위축 유형 3 환자에서 아미팜프리딘 인산염을 평가하기 위한 통제된 시험
2021년 5월 28일 업데이트: Catalyst Pharmaceuticals, Inc.
보행이 가능한 제3형 척수근위축증(SMA) 환자에서 아미팜프리딘 포스페이트의 안전성과 효능을 평가하기 위한 무작위, 위약 대조, 교차 연구
척수성 근위축증(SMA) 유형 3으로 진단된 보행 환자에서 아미팜프리딘 포스페이트의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 2기간, 2회 치료, 교차 연구.
연구 개요
상세 설명
이 무작위(1:1), 이중맹검, 위약대조, 2기간, 2치료, 교차, 외래환자 연구는 SMA 3형 진단을 받은 외래 환자에서 아미팜프리딘 포스페이트의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 고안되었습니다. 이 연구는 약 12명의 남성 및 여성 SMA 유형 3 환자를 포함할 계획입니다.
각 환자의 계획된 참여 기간은 용량 적정 기간을 기준으로 최대 14일까지 지속될 수 있는 스크리닝 기간을 제외하고 약 2개월입니다.
환자는 할당된 연구 제품(아미팜프리딘 포스페이트 10mg 정제 또는 일치하는 위약 정제)만 복용해야 하며 연구 기간 동안 새로운 치료법은 허용되지 않습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
13
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
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Lombardy
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Milano, Lombardy, 이탈리아, 20133
- Neurological Institute Carlo Besta
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차가 시작되기 전에 서면 동의서를 제공할 의사가 있고 제공할 수 있습니다.
- 6세에서 50세 사이의 남성 또는 여성.
- SMA Type 3의 유 전적으로 확인 된 진단.
- 최소 30미터를 독립적으로 걸을 수 있습니다.
- SMA 치료를 위해 Nusinersen을 복용하지 않음(Nusinersen은 스크리닝 최소 6개월 전에 중단해야 함). 살부타몰은 스크리닝 전 6개월 동안 용량이 안정적인 경우에만 허용됩니다.
- 경구용 약물을 삼킬 수 있음.
- 가임 여성 환자는 임신 검사 결과 음성이어야 합니다(선별 시 혈청 인간 융모막 성선 자극 호르몬[HCG]). 연구 기간 동안 그리고 치료 중단 후 최대 30일 동안 효과적이고 신뢰할 수 있는 피임법을 시행해야 합니다.
- 연구자의 의견에 따라 적용 가능한 경우 환자의 전반적인 건강 및 질병 예후를 기반으로 연구에 참여할 수 있는 능력 연구 설문지 작성을 포함하여 프로토콜의 모든 요구 사항을 준수할 수 있습니다.
제외 기준:
- 간질이며 현재 간질 치료제를 복용 중입니다.
- QTc 연장을 유발할 가능성이 있는 것으로 알려진 약물의 병용.
- 긴 QT 증후군 환자.
- 조사자의 의견에 따라 임상적으로 유의미한 이상을 나타내는 치료 시작 전 6개월 이내의 심전도(ECG).
- 검사 중 모유 수유 또는 임신 또는 연구 중 언제든지 임신할 계획.
- 스크리닝 전 6개월 이내 또는 본 연구에 참여하는 동안 조사 약물(아미팜프리딘 제외), 장치 또는 생물학적 작용제를 사용한 치료.
- 지난 6개월 이내에 척추측만증 또는 관절 구축에 대한 수술.
- 조사자의 의견에 따라 환자의 연구 참여를 방해하거나 환자에게 추가 위험을 초래하거나 환자 평가를 혼란스럽게 할 수 있는 모든 의학적 상태.
- 피리딘 함유 물질 또는 아미팜프리딘 부형제에 대한 약물 알레르기 이력.
- 오픈 라벨 런인 기간 시작부터 런인 종료(0일)까지 HFSME의 3점 미만 개선.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아미팜프리딘 인산염 - 위약
경구 정제, 하루 30~80mg을 4주 동안 하루 3~4회 분할 투여
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아미팜프리딘 인산염 정제 10 mg은 원형의 흰색 점선이 있는 정제로 제공되며 정제당 10 mg 아미팜프리딘 염기와 동등하도록 제형화된 아미팜프리딘 인산염을 함유합니다.
다른 이름들:
위약 경구 정제
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실험적: 위약 - 아미팜프리딘 포스페이트
경구 정제, 하루 30~80mg을 4주 동안 하루 3~4회 분할 투여
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아미팜프리딘 인산염 정제 10 mg은 원형의 흰색 점선이 있는 정제로 제공되며 정제당 10 mg 아미팜프리딘 염기와 동등하도록 제형화된 아미팜프리딘 인산염을 함유합니다.
다른 이름들:
위약 경구 정제
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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HFMSE(Hammersmith Functional Motor Scale Expanded) 요약 통계 및 혼합 모델 분석
기간: 상영, 도입 기간의 첫 번째(1일) 및 마지막 날(0일), 1차 기간 동안 7일 및 14일, 2차 기간 동안 21일 및 28일
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HFMSE(Hammersmith Functional Motor Scale Expanded)는 점진적인 난이도 순으로 기능 항목별로 운동 기능을 평가하며 값이 높을수록 더 높은 기능 능력을 나타냅니다.
각 항목은 0-2의 척도로 점수가 매겨지며 2는 도움 없이 달성한 항목을 나타내고 0은 항목을 달성할 수 없음을 나타냅니다.
각 항목은 스크리닝 시, 도입 기간의 첫 번째(1일) 및 마지막 날(0일), 기간 1 동안 7일 및 14일, 기간 2 동안 21일 및 28일에 환자가 평가했습니다. .
총 HFMSE 점수는 각 항목 점수의 합으로 계산되었으며 최대 점수는 66(모든 항목이 도움 없이 달성됨), 최소 점수는 0(모든 항목 실패)입니다.
기준선으로부터의 변화(CFB)는 0일부터 28일까지 평가됩니다.
혼합 효과 라이너 모델은 28일째 기준선(CFB) 점수로부터의 HFMSE 변화를 반응으로, 치료, 순서 및 순서별 치료를 고정 효과 항으로, 환자를 무작위 효과로 적합했습니다.
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상영, 도입 기간의 첫 번째(1일) 및 마지막 날(0일), 1차 기간 동안 7일 및 14일, 2차 기간 동안 21일 및 28일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Lorenzo Maggi, MD, Carlo Besta Institute, Milan, Italy
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 1월 21일
기본 완료 (실제)
2020년 7월 23일
연구 완료 (실제)
2020년 7월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 12월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 12월 18일
처음 게시됨 (실제)
2018년 12월 20일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 6월 1일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 5월 28일
마지막으로 확인됨
2021년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SMA-001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
근위축, 척추에 대한 임상 시험
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